Otevřená rozšířená studie zkoumaného léku Fitusiran u pacientů se středně těžkou nebo těžkou hemofilií A nebo B
3. dubna 2023 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company
Otevřená rozšířená studie subkutánně podávaného Fitusiranu u pacientů se středně těžkou nebo těžkou hemofilií A nebo B, kteří se zúčastnili předchozí klinické studie s Fitusiranem
Primární cíl:
Zhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost fitusiranu u pacientů mužského pohlaví se středně těžkou nebo těžkou hemofilií A nebo B
Sekundární cíle:
- Prozkoumat dlouhodobou účinnost fitusiranu
- Charakterizovat bezpečnost a účinnost současně podávaného faktoru VIII (FVIII), faktoru IX (FIX) nebo bypassových látek (BPA) a fitusiranu pro léčbu krvácivých příhod
- Posoudit změny v kvalitě života související se zdravím (QOL) v průběhu času
- Charakterizovat snížení antitrombinu (AT) a zvýšení tvorby trombinu (TG).
- Charakterizovat farmakokinetiku (PK) fitusiranu
Přehled studie
Detailní popis
Očekává se, že pacienti v této studii budou dostávat otevřenou léčbu fitusiranem po dobu přibližně 7 let nebo dokud nebude fitusiran komerčně dostupný, podle toho, co nastane dříve.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
37
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Plovdiv, Bulharsko
- Clinical Trial Site
-
Sofia, Bulharsko
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kirov, Ruská Federace
- Clinical Trial Site
-
Moscow, Ruská Federace
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Basingstoke, Spojené království
- Clinical Trial Site
-
Glasgow, Spojené království
- Clinical Trial Site
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Clinical Trial Site
-
London, Spojené království, SW17 0QT
- Clinical Trial Site
-
Truro, Spojené království
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Zurich, Švýcarsko
- Clinical Trial Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dokončené a tolerované dávkování studovaného léku ve studii TDR14767 (ALN-AT3SC-001)
- Muž ve věku ≥ 18 let
- Středně závažná nebo závažná, klinicky stabilní hemofilie A nebo B, o čemž svědčí laboratorní hladina FVIII nebo FIX ≤5 % při screeningu. Pacienti s hladinou FVIII nebo FIX > 5 % při screeningu budou způsobilí po předložení historické laboratorní zprávy s minimální hladinou ≤ 5 %
- Ochota a schopnost splnit požadavky studie a poskytnout písemný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Klinicky významné onemocnění jater
- Pacienti, o kterých je známo, že jsou séropozitivní na virus lidské imunodeficience a mají počet CD4
- Venózní tromboembolismus v anamnéze
- Současné závažné duševní onemocnění, které podle úsudku zkoušejícího může ohrozit bezpečnost pacienta, schopnost účastnit se všech hodnocení studie nebo integritu studie
- Klinicky relevantní anamnéza nebo přítomnost kardiovaskulárních, respiračních, gastrointestinálních, ledvinových, neurologických, zánětlivých nebo jiných onemocnění, které podle úsudku zkoušejícího znemožňují účast ve studii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Fitusiran
Pacientům bude podáván subkutánně (SC) fitusiran jednou měsíčně nebo každé 2 měsíce podle pravidel pro výběr dávky definovaných v protokolu.
|
Léková forma: injekční roztok Cesta podání: subkutánní (sc)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), závažnými nežádoucími účinky (SAE) a AE vedoucími k přerušení studovaného léku
Časové okno: Až 7 let
|
Výskyt nežádoucích příhod (AE), závažných nežádoucích příhod (SAE) a AE vedoucích k přerušení studovaného léku
|
Až 7 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: Až 7 let
|
Až 7 let
|
|
|
Časové intervaly mezi epizodami krvácení
Časové okno: Až 7 let
|
Až 7 let
|
|
|
Spotřeba FVIII, FIX nebo BPA upravená podle hmotnosti
Časové okno: Až 7 let
|
BPA Vyhodnocení souběžně podávaného faktoru VIII (FVIII), faktoru IX (FIX) nebo bypassových látek (BPA) a fitusiranu k léčbě krvácení
|
Až 7 let
|
|
Změny v kvalitě života související se zdravím (QOL) při dlouhodobém podávání fitusiranu
Časové okno: Až 7 let
|
QOL hodnocená dotazníkem EQ-5D a HAEM-A-QoL
|
Až 7 let
|
|
Farmakokinetika (PK) fitusiranu: Cmax
Časové okno: Den 1, měsíc 12, měsíc 24
|
Den 1, měsíc 12, měsíc 24
|
|
|
Farmakokinetika (PK) fitusiranu: AUC
Časové okno: Den 1, měsíc 12, měsíc 24
|
Den 1, měsíc 12, měsíc 24
|
|
|
Farmakokinetika (PK) fitusiranu: t1/2
Časové okno: Den 1, měsíc 12, měsíc 24
|
Den 1, měsíc 12, měsíc 24
|
|
|
Farmakokinetika (PK) fitusiranu: CL/F
Časové okno: Den 1, měsíc 12, měsíc 24
|
Den 1, měsíc 12, měsíc 24
|
|
|
Farmakokinetika (PK) fitusiranu: V/F
Časové okno: Den 1, měsíc 12, měsíc 24
|
Den 1, měsíc 12, měsíc 24
|
|
|
Účinek fitusiranu na plazmatické hladiny antitrombinu (AT) a tvorbu trombinu (TG)
Časové okno: Až 7 let
|
Až 7 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
18. září 2015
Primární dokončení (Aktuální)
21. března 2023
Dokončení studie (Aktuální)
21. března 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. září 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. září 2015
První zveřejněno (Odhad)
18. září 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. dubna 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. dubna 2023
Naposledy ověřeno
1. dubna 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- LTE14762
- ALN-AT3SC-002 (Jiný identifikátor: Alnylam)
- 2015-001395-21 (Číslo EudraCT)
- U1111-1251-5204 (Identifikátor registru: ICTRP)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady.
Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Fitusiran (SAR439774)
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktivní, ne náborHemofilieKanada, Itálie, Krocan, Španělsko, Spojené státy, Indie
-
SanofiNábor
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktivní, ne náborHemofilieČína, Maďarsko, Krocan, Kanada, Korejská republika, Spojené státy, Austrálie, Dánsko, Francie, Německo, Indie, Irsko, Izrael, Itálie, Japonsko, Malajsie, Jižní Afrika, Tchaj-wan, Ukrajina, Spojené království
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoHemofilie A | Hemofilie BSpojené státy, Austrálie, Čína, Dánsko, Francie, Izrael, Japonsko, Korejská republika, Malajsie, Krocan, Ukrajina, Spojené království, Německo, Indie, Jižní Afrika, Španělsko, Tchaj-wan, Maďarsko, Itálie
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoHemofilie A | Hemofilie BSpojené státy, Austrálie, Kanada, Čína, Francie, Korejská republika, Malajsie, Krocan, Ukrajina, Spojené království, Německo, Indie, Itálie, Japonsko, Jižní Afrika, Španělsko, Tchaj-wan
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoHemofilieSpojené státy, Austrálie, Čína, Dánsko, Francie, Irsko, Izrael, Itálie, Japonsko, Korejská republika, Malajsie, Krocan, Ukrajina, Spojené království, Mexiko
-
SanofiNáborHemofilieŘecko, Korejská republika, Francie, Tchaj-wan, Itálie, Španělsko, Spojené státy, Kanada, Čína, Německo, Indie, Japonsko, Mexiko, Jižní Afrika, Krocan, Polsko