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Une étude d'extension en ouvert d'un médicament expérimental, le fitusiran, chez des patients atteints d'hémophilie A ou B modérée ou sévère

4 juin 2024 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

Une étude d'extension en ouvert sur le fitusiran administré par voie sous-cutanée chez des patients atteints d'hémophilie A ou B modérée ou sévère ayant participé à une étude clinique antérieure avec le fitusiran

Objectif principal:

Évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme du fitusiran chez les hommes atteints d'hémophilie A ou B modérée ou sévère

Objectifs secondaires :

  • Étudier l'efficacité à long terme du fitusiran
  • Caractériser l'innocuité et l'efficacité de l'administration concomitante de facteur VIII (FVIII), de facteur IX (FIX) ou d'agents de dérivation (BPA) et de fitusiran pour le traitement des épisodes hémorragiques
  • Évaluer les changements dans la qualité de vie liée à la santé (QOL) au fil du temps
  • Pour caractériser la réduction de l'antithrombine (AT) et l'augmentation de la génération de thrombine (TG)
  • Caractériser la pharmacocinétique (PK) du fitusiran

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il est prévu que les patients de cette étude recevront un traitement avec le fitusiran en ouvert pendant environ 7 ans ou jusqu'à ce que le fitusiran soit disponible dans le commerce, selon la première éventualité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

34

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Bulgarie
      • Plovdiv, Bulgarie
        • Clinical Trial Site
      • Sofia, Bulgarie
        • Clinical Trial Site
  • Fédération Russe
      • Kirov, Fédération Russe
        • Clinical Trial Site
      • Moscow, Fédération Russe
        • Clinical Trial Site
  • Royaume-Uni
      • Basingstoke, Royaume-Uni
        • Clinical Trial Site
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • Clinical Trial Site
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
      • London, Royaume-Uni, SW17 0QT
        • Clinical Trial Site
      • Truro, Royaume-Uni
        • Clinical Trial Site
  • Suisse
      • Zurich, Suisse
        • Clinical Trial Site
  • États-Unis
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Dosage du médicament à l'étude terminé et toléré dans l'étude TDR14767 (ALN-AT3SC-001)
  • Homme âgé ≥18 ans
  • Hémophilie A ou B modérée ou grave, cliniquement stable, mise en évidence par un taux de FVIII ou de FIX en laboratoire ≤ 5 % au moment du dépistage. Les patients avec un niveau de FVIII ou de FIX> 5% lors du dépistage seront éligibles sur présentation d'un rapport de laboratoire historique indiquant un niveau minimal ≤ 5%
  • Volonté et capable de se conformer aux exigences de l'étude et de fournir un consentement éclairé écrit

Critère d'exclusion:

  • Maladie hépatique cliniquement significative
  • Patients connus pour être séropositifs pour le virus de l'immunodéficience humaine et avoir un taux de CD4
  • Antécédents de thromboembolie veineuse
  • Maladie mentale grave actuelle qui, de l'avis de l'investigateur, peut compromettre la sécurité du patient, sa capacité à participer à toutes les évaluations de l'étude ou l'intégrité de l'étude
  • Antécédents cliniquement pertinents ou présence de maladies cardiovasculaires, respiratoires, gastro-intestinales, rénales, neurologiques, inflammatoires ou autres qui, de l'avis de l'investigateur, empêchent la participation à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Fitusiran
Les patients recevront du fitusiran sous-cutané (SC) une fois par mois ou tous les 2 mois selon les règles de sélection de dose définies dans le protocole.
Médicament: Fitusiran (SAR439774)
Forme pharmaceutique : solution injectable Voie d'administration : sous-cutanée (sc)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (EIG) survenus pendant le traitement
Délai: De la première dose du médicament à l'étude (jour 1) jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable chez un participant ou un participant à une enquête clinique ayant reçu un produit pharmaceutique et qui ne doit pas nécessairement avoir de relation causale avec le traitement. Un EIG est tout événement médical fâcheux qui entraîne : la mort ou une hospitalisation mettant la vie en danger ou un patient hospitalisé ou la prolongation d'une hospitalisation existante ou un handicap persistant ou important ou une anomalie congénitale ou un événement médicalement important. Tous les EI collectés dans le cadre du LTE14762 ont été considérés comme des TEAE, car tous les participants ont reçu une dose dans l'étude mère. Les EI d'intérêt particulier (AESI) sont des élévations de l'alanine aminotransférase (ALT) ou de l'aspartate aminotransférase (AST) > 3 fois la limite supérieure de la normale (LSN) ou des événements thromboemboliques suspectés ou confirmés ou des réactions sévères ou graves au site d'injection ou des réactions systémiques associées à l'injection ou une cholécystite. ou lithiase biliaire.
De la première dose du médicament à l'étude (jour 1) jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Nombre de participants présentant une anomalie potentiellement cliniquement significative (PCSA) : hématologie
Délai: De la première dose du médicament à l'étude (jour 1) jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Des échantillons de sang ont été prélevés pour déterminer les anomalies significatives du laboratoire d'hématologie. Ici, DFB = diminution par rapport à la ligne de base, NB = non noir et B = noir.
De la première dose du médicament à l'étude (jour 1) jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Nombre de participants présentant une anomalie potentiellement cliniquement significative : chimie clinique
Délai: De la première dose du médicament à l'étude (jour 1) jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Des échantillons de sang ont été prélevés pour déterminer les anomalies du laboratoire de chimie clinique. Ici, mmol/L = millimoles par litre, LLN = limite inférieure de la normale, mg/L = milligramme par litre, umol/L = micromoles par litre, mL/min = millilitre par minute, m^2 = mètre carré, CB = bilirubine conjuguée, et DB = bilirubine directe.
De la première dose du médicament à l'étude (jour 1) jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Nombre de participants présentant une anomalie potentiellement cliniquement significative : analyse d'urine
Délai: De la première dose du médicament à l'étude (jour 1) jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Des échantillons d'urine sont collectés pour déterminer les anomalies significatives dans l'urine.
De la première dose du médicament à l'étude (jour 1) jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Nombre de participants présentant une anomalie potentiellement cliniquement significative : signes vitaux
Délai: De la première dose du médicament à l'étude (jour 1) jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Les signes vitaux des participants ont été examinés pour déterminer les anomalies. Les signes vitaux comprenaient le poids, la pression artérielle systolique en décubitus dorsal (SSBP) et la pression artérielle diastolique en décubitus dorsal (SDBP). Ici, mmHg = millimètre de mercure et IFB = augmentation par rapport à la ligne de base.
De la première dose du médicament à l'étude (jour 1) jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Nombre de participants présentant une anomalie potentiellement cliniquement significative : électrocardiogramme (ECG)
Délai: De la première dose du médicament à l'étude (jour 1) jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Des ECG standard à 12 dérivations ont été enregistrés après au moins 15 minutes en décubitus dorsal à l'aide d'un appareil électrocardiographique. Ont été évalués : la fréquence cardiaque, le rythme, l'intervalle entre les pics des complexes QRS (RR) successifs, l'intervalle du début de l'onde P jusqu'au début du complexe QRS (PR), l'intervalle du début de l'onde Q au début de l'onde Q. fin de l'onde S (QRS), intervalle entre le début de l'onde Q et la fin de l'onde T (QT), intervalle QT corrigé de la fréquence cardiaque (QTc), évaluation de correction automatique, axe QRS, critères d'hypertrophie ventriculaire gauche, droite critères d'hypertrophie ventriculaire, frais de repolarisation et impression cardiaque globale pour chaque participant. Ici, msec = millisecondes.
De la première dose du médicament à l'étude (jour 1) jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Nombre de participants présentant une anomalie potentiellement cliniquement significative : examen physique
Délai: De la première dose du médicament à l'étude (jour 1) jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
L'examen physique comprenait, au minimum, une évaluation de l'apparence générale du participant ; peau; tête, yeux, oreilles, nez et gorge ; examens des ganglions lymphatiques, de l'abdomen, des extrémités/articulations, de l'état neurologique et mental ; auscultation cardiaque et respiratoire ; pouls artériel périphérique; et les réflexes pupillaires, du genou, d'Achille et plantaires.
De la première dose du médicament à l'étude (jour 1) jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de saignement annualisé (ABR) pendant la période d'efficacité
Délai: Du jour 29 jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
L'ABR a été annualisé pour chaque participant à l'aide de la formule suivante : ABR = nombre total d'événements hémorragiques/nombre total de jours dans la période respective x 365,25. La période d'efficacité a été définie comme étant le jour 29 du traitement jusqu'à la date de fin de l'étude avant la pause de dose ou la date de la dernière administration de fitusiran avant la pause de dose + 28 jours, selon la première éventualité pour le schéma posologique d'origine (SAS 1) et la dose re- commencer le jour 169 jusqu'à la fin de la visite d'étude pour le schéma posologique basé sur l'AT (SAS 2).
Du jour 29 jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Taux de saignement spontané annualisé pendant la période d'efficacité
Délai: Du jour 29 jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Un épisode hémorragique spontané était défini comme un événement hémorragique survenu sans raison apparente ou connue, en particulier dans les articulations, les muscles et les tissus mous. La période d'efficacité a été définie comme étant le jour 29 du traitement jusqu'à la date de fin de l'étude avant la pause de dose ou la date de la dernière administration de fitusiran avant la pause de dose + 28 jours, selon la première éventualité pour le schéma posologique d'origine (SAS 1) et la dose re- commencer le jour 169 jusqu'à la fin de la visite d'étude pour le schéma posologique basé sur l'AT (SAS 2).
Du jour 29 jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Taux de saignement articulaire annualisé pendant la période d'efficacité
Délai: Du jour 29 jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Un épisode de saignement articulaire a été défini comme un événement caractérisé par une sensation inhabituelle dans l'articulation (« aura ») en combinaison avec 1) un gonflement ou une chaleur croissant sur la peau au-dessus de l'articulation ; 2) douleur croissante ; ou 3) perte progressive de l'amplitude de mouvement ou difficulté à utiliser le membre par rapport à la ligne de base. La période d'efficacité a été définie comme étant le jour 29 du traitement jusqu'à la date de fin de l'étude avant la pause de dose ou la date de la dernière administration de fitusiran avant la pause de dose + 28 jours, selon la première éventualité pour le schéma posologique d'origine (SAS 1) et la dose re- commencer le jour 169 jusqu'à la fin de la visite d'étude pour le schéma posologique basé sur l'AT (SAS 2).
Du jour 29 jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Intervalles de temps entre les événements hémorragiques
Délai: Du jour 29 jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
La durée sans saignement a été définie comme l'intervalle de temps entre 2 événements hémorragiques traités définis dans le protocole, à l'exclusion des événements survenus pendant les périodes intercurrentes.
Du jour 29 jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Consommation annualisée ajustée au poids de facteur VIII de coagulation (FVIII) et de facteur de coagulation IX (FIX)
Délai: Du jour 29 jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Le nombre d’injections de facteur de coagulation par saignement a été déterminé. UI= unités internationales et kg= kilogramme.
Du jour 29 jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Consommation annualisée ajustée au poids de l'agent de contournement (BPA) du facteur VIIa recombinant (rFVIIa)
Délai: Du jour 29 jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Le nombre d’injections de BPA par saignement a été déterminé.
Du jour 29 jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Consommation annualisée ajustée au poids de l'agent de contournement (BPA) du concentré de complexe prothrombique activé (aPCC)
Délai: Du jour 29 jusqu'à la fin de l'étude, maximum jusqu'à 76 mois
Le nombre d’injections de BPA par saignement a été déterminé.
Du jour 29 jusqu'à la fin de l'étude, maximum jusqu'à 76 mois
Changement par rapport à la ligne de base de l'indice du questionnaire EuroQoL à 5 dimensions à 5 niveaux (EQ-5D-5L) et des scores de l'échelle visuelle analogique (EVA) au 24e mois
Délai: Référence et mois 24
L'EQ-5D-5L est un instrument standardisé et générique destiné à être utilisé comme mesure du résultat de la qualité de vie (QoL). L'EQ-5D-5L se compose de 2 parties : le système descriptif EQ-5D et l'EQ VAS. Le système descriptif EQ-5D comprenait des questions pour chacune des 5 dimensions suivantes : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression. Chaque dimension comporte 5 niveaux : aucun problème, problèmes légers, problèmes modérés, problèmes graves et problèmes extrêmes. Le VAS a enregistré l'auto-évaluation de l'état de santé du participant sur une distance verticale de 20 centimètres. Échelle EVA allant de 0 (pire état de santé imaginable) à 100 (meilleur état de santé imaginable). Les scores du questionnaire EQ-5D-5L vont de 0 à 100, où 0 = pire santé perçue et 100 = meilleure santé perçue. Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une amélioration de la qualité de vie. La ligne de base fait référence à la dernière valeur non manquante au plus tard au premier traitement significatif dans l'étude TDR14767 (ALN-AT3SC-001) ou LTE14762.
Référence et mois 24
Changement par rapport à la valeur initiale du score total du questionnaire sur la qualité de vie de l'hémophilie (Haem-A-QoL) et des scores de santé physique au 24e mois
Délai: Référence et mois 24
Le questionnaire Haem-A-QoL est un instrument d'évaluation de la qualité de vie testé psychométriquement pour les participants hémophiles et comprend 46 éléments contribuant à 10 domaines de qualité de vie (santé physique, sentiments, vision de soi, sports et loisirs, travail et école, gestion de l'hémophilie, traitement, avenir, planification familiale, partenariat et sexualité). La notation de chaque élément est basée sur une échelle de Likert en 5 points (1 = jamais, 2 = rarement, 3 = parfois, 4 = souvent et 5 = tout le temps), et la santé physique et les scores totaux transformés vont de 0 à 100. Des scores plus élevés indiquaient une plus grande déficience. La ligne de base fait référence à la dernière valeur non manquante au plus tard au premier traitement significatif dans l'étude TDR14767 (ALN-AT3SC-001) ou LTE14762.
Référence et mois 24
Niveau d'activité de l'antithrombine à la fin du régime de traitement
Délai: Du jour 29 jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Le niveau d'activité AT a été analysé jusqu'à la fin du schéma thérapeutique. La ligne de base avec la dose et le schéma thérapeutique d'origine était la dernière évaluation non manquante avant la première dose significative.
Du jour 29 jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Génération de thrombine à la fin du régime de traitement
Délai: Du jour 29 jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Les données TG ont été analysées par CoagScope et le test effectué à l'aide de la méthode de thrombogramme automatisé calibré. La ligne de base avec la dose et le schéma thérapeutique d'origine était la dernière évaluation non manquante avant la première dose significative.
Du jour 29 jusqu'à la fin de l'étude (SAS 1 : jusqu'à 76 mois et SAS 2 : jusqu'à 40 mois)
Concentration maximale observée (Cmax) de Fitusiran
Délai: Pré-dose et 0,5, 2, 4, 8 et 24 heures après la dose le jour 1 et les mois 12 et 24
La Cmax a été définie comme la concentration plasmatique maximale observée. L'analyse pharmacocinétique (PK) non compartimentale a été réalisée.
Pré-dose et 0,5, 2, 4, 8 et 24 heures après la dose le jour 1 et les mois 12 et 24
Temps nécessaire pour atteindre la concentration maximale (Tmax) de Fitusiran
Délai: Pré-dose et 0,5, 2, 4, 8 et 24 heures après la dose le jour 1 et les mois 12 et 24
tmax a été défini comme le temps nécessaire pour atteindre la Cmax. L'analyse pharmacocinétique non compartimentale a été réalisée.
Pré-dose et 0,5, 2, 4, 8 et 24 heures après la dose le jour 1 et les mois 12 et 24
Zone sous la courbe de concentration en fonction du temps, du temps 0 au temps réel (AUClast) du Fitusiran
Délai: Pré-dose et 0,5, 2, 4, 8 et 24 heures après la dose le jour 1 et les mois 12 et 24
L'ASCdernière a été définie comme l'aire sous la courbe concentration en fonction du temps depuis le temps 0 jusqu'à la dernière concentration mesurable. L'analyse pharmacocinétique non compartimentale a été réalisée.
Pré-dose et 0,5, 2, 4, 8 et 24 heures après la dose le jour 1 et les mois 12 et 24
Aire sous la courbe de concentration en fonction du temps extrapolée à l'infini (AUCinf) de Fitusiran
Délai: Pré-dose et 0,5, 2, 4, 8 et 24 heures après la dose le jour 1 et le mois 12
L'ASCinf a été définie comme l'aire sous la courbe concentration en fonction du temps extrapolée à l'infini. L'analyse pharmacocinétique non compartimentale a été réalisée.
Pré-dose et 0,5, 2, 4, 8 et 24 heures après la dose le jour 1 et le mois 12
Demi-vie terminale (t1/2z) du Fitusiran
Délai: Pré-dose et 0,5, 2, 4, 8 et 24 heures après la dose le jour 1 et le mois 12
t1/2z associé à la pente terminale (λz) déterminée selon l'équation suivante : t1/2z = 0,693/λz ; où λz est la pente de la droite de régression de la phase terminale de la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps, en échelle semi-logarithmique. L'analyse pharmacocinétique non compartimentale a été réalisée.
Pré-dose et 0,5, 2, 4, 8 et 24 heures après la dose le jour 1 et le mois 12
Clairance corporelle totale apparente (CL/F) du Fitusiran
Délai: Pré-dose et 0,5, 2, 4, 8 et 24 heures après la dose le jour 1 et le mois 12
CL/F a été défini comme l’élimination apparente du médicament à l’étude de l’organisme. L'analyse pharmacocinétique non compartimentale a été réalisée.
Pré-dose et 0,5, 2, 4, 8 et 24 heures après la dose le jour 1 et le mois 12
Volume apparent de distribution à l'état d'équilibre après une dose extravasculaire unique (Vss/F) de Fitusiran
Délai: Pré-dose et 0,5, 2, 4, 8 et 24 heures après la dose le jour 1 et le mois 12
Vss/F a été défini comme le volume apparent de distribution du médicament à l'étude à une concentration à l'état d'équilibre. L'analyse pharmacocinétique non compartimentale a été réalisée.
Pré-dose et 0,5, 2, 4, 8 et 24 heures après la dose le jour 1 et le mois 12
Récupération de la fraction de la dose excrétée dans l'urine (fe) en 0 à 24 heures après l'administration de Fitusiran
Délai: Post-administration, 0 à 6 heures, 6 à 12 heures, 12 à 24 heures au mois 24
fe a été défini comme la quantité de fitusiran excrétée dans l'urine en 0 à 24 heures. L'analyse pharmacocinétique non compartimentale a été réalisée.
Post-administration, 0 à 6 heures, 6 à 12 heures, 12 à 24 heures au mois 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 septembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

21 mars 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

21 mars 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 septembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 septembre 2015

Première publication (Estimé)

18 septembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 juin 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 juin 2024

Dernière vérification

1 juin 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LTE14762
  • ALN-AT3SC-002 (Autre identifiant: Alnylam)
  • 2015-001395-21 (Numéro EudraCT)
  • U1111-1251-5204 (Identificateur de registre: ICTRP)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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