Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben udvidelsesundersøgelse af et undersøgelseslægemiddel, Fitusiran, hos patienter med moderat eller svær hæmofili A eller B

4. juni 2024 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Et åbent forlængelsesstudie af subkutant administreret Fitusiran hos patienter med moderat eller svær hæmofili A eller B, som har deltaget i et tidligere klinisk studie med Fitusiran

Primært mål:

At evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af fitusiran hos mandlige patienter med moderat eller svær hæmofili A eller B

Sekundære mål:

  • At undersøge den langsigtede effekt af fitusiran
  • At karakterisere sikkerheden og effekten af ​​samtidig administreret faktor VIII (FVIII), faktor IX (FIX) eller bypass-midler (BPA) og fitusiran til behandling af blødningsepisoder
  • At vurdere ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet (QOL) over tid
  • At karakterisere antithrombin (AT) reduktion og thrombin generation (TG) stigning
  • At karakterisere farmakokinetikken (PK) af fitusiran

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det forventes, at patienter i denne undersøgelse vil modtage behandling med open label fitusiran i ca. 7 år eller indtil fitusiran bliver kommercielt tilgængelig, alt efter hvad der indtræffer først.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

34

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • Clinical Trial Site
      • Sofia, Bulgarien
        • Clinical Trial Site
  • Den Russiske Føderation
      • Kirov, Den Russiske Føderation
        • Clinical Trial Site
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • Clinical Trial Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Basingstoke, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SW17 0QT
        • Clinical Trial Site
      • Truro, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Fuldført og tolereret studielægemiddeldosering i studie TDR14767 (ALN-AT3SC-001)
  • Mand i alderen ≥18 år
  • Moderat eller svær, klinisk stabil hæmofili A eller B som påvist ved et laboratorie-FVIII- eller FIX-niveau ≤5 % ved screening. Patienter med et FVIII- eller FIX-niveau >5 % ved screening vil være berettiget ved fremlæggelse af en historisk laboratorierapport, der angiver et bundniveau ≤5 %
  • Villig og i stand til at overholde studiekravene og give skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant leversygdom
  • Patienter, der vides at være seropositive med humant immundefektvirus og har et CD4-tal
  • Historie om venøs tromboemboli
  • Aktuel alvorlig psykisk sygdom, der efter investigatorens vurdering kan kompromittere patientsikkerheden, evnen til at deltage i alle undersøgelsesvurderinger eller undersøgelsens integritet
  • Klinisk relevant anamnese eller tilstedeværelse af kardiovaskulære, respiratoriske, gastrointestinale, nyre-, neurologiske, inflammatoriske eller andre sygdomme, der efter investigatorens vurdering udelukker deltagelse i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fitusiran
Patienterne vil blive administreret subkutant (SC) fitusiran én gang om måneden eller hver 2. måned i henhold til dosisvalgsreglerne defineret i protokollen.
Medicin: Fitusiran (SAR439774)
Farmaceutisk form: injektionsvæske, opløsning Indgivelsesvej: subkutan (sc)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med Emergent Adverse Events (TEAE'er) og behandling Emergent Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 1) til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med behandlingen. En SAE er enhver uønsket medicinsk hændelse, der resulterer i: død eller livstruende eller hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse eller vedvarende eller betydelig funktionsnedsættelse eller medfødt anomali eller medicinsk vigtig begivenhed. Alle AE'er indsamlet i LTE14762 blev betragtet som TEAE, fordi alle deltagere modtog dosis i moderstudiet. Bivirkninger af særlig interesse (AESI) er alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) forhøjelser >3× øvre normalgrænse (ULN) eller formodede eller bekræftede tromboemboliske hændelser eller alvorlige eller alvorlige reaktioner på injektionsstedet eller systemiske injektionsrelaterede reaktioner eller kolecystitis eller kolelithiasis.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 1) til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikant abnormitet (PCSA): Hæmatologi
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 1) til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
Blodprøver blev indsamlet for at bestemme de hæmatologiske laboratoriebetydende abnormiteter. Her er DFB = fald fra baseline, NB = ikke-sort og B = sort.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 1) til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikant abnormitet: Klinisk kemi
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 1) til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
Blodprøver blev indsamlet for at bestemme de klinisk kemi laboratorieabnormiteter. Her er mmol/L = millimol pr. liter, LLN = nedre normalgrænse, mg/L = milligram pr. liter, umol/L = mikromol pr. liter, mL/min = milliliter pr. minut, m^2 = kvadratmeter, CB = konjugeret bilirubin, og DB = direkte bilirubin.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 1) til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikant abnormitet: Urinalyse
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 1) til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
Urinprøver indsamlet for at bestemme de signifikante abnormiteter i urinen.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 1) til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikant abnormitet: Vitale tegn
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 1) til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
Deltagernes vitale tegn blev undersøgt for at bestemme abnormiteterne. Vitale tegn inkluderede vægt, systolisk blodtryk på ryggen (SSBP) og diastolisk blodtryk på ryggen (SDBP). Her er mmHg = millimeter kviksølv, og IFB = stigning fra baseline.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 1) til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikant abnormitet: Elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 1) til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
Standard 12-aflednings-EKG'er blev optaget efter mindst 15 minutter i liggende stilling ved hjælp af en elektrokardiografisk enhed. Følgende blev vurderet: hjertefrekvens, rytme, interval mellem toppene af successive QRS-komplekser (RR), interval fra begyndelsen af ​​P-bølgen til begyndelsen af ​​QRS-komplekset (PR), interval fra starten af ​​Q-bølgen til slutningen af ​​S-bølgen (QRS), interval mellem starten af ​​Q-bølgen og slutningen af ​​T-bølgen (QT), QT-interval korrigeret for hjertefrekvens (QTc) automatisk korrektionsevaluering, QRS-akse, venstre ventrikulær hypertrofikriterier, højre ventrikulære hypertrofikriterier, repolarisationsladninger og det samlede hjerteindtryk for hver deltager. Her er msek = millisekunder.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 1) til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikant abnormitet: Fysisk undersøgelse
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 1) til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
Fysisk undersøgelse omfattede som minimum en vurdering af deltagerens generelle udseende; hud; hoved, øjne, ører, næse og hals; undersøgelser af lymfeknuder, mave, ekstremiteter/led, neurologisk og mental status; hjerte- og åndedrætsauskultation; perifer arteriel puls; og pupil-, knæ-, akilles- og plantarreflekser.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 1) til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Annualiseret blødningsrate (ABR) i løbet af virkningsperioden
Tidsramme: Fra dag 29 til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
ABR blev annualiseret for hver deltager ved hjælp af følgende formel: ABR = totalt antal blødningshændelser/samlet antal dage i den respektive periode x 365,25. Effektperioden blev defineret som behandlingsdag 29 til tidligere end af undersøgelsesdatoen før dosispausen eller den sidste fitusiran-indgivelsesdato før dosispausen + 28 dage, alt efter hvad der kommer først for det oprindelige dosisregime (SAS 1) og dosisgenoptagelsen. start dag 169 til slutningen af ​​studiebesøget for AT-baseret dosisregime (SAS 2).
Fra dag 29 til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
Annualiseret spontan blødningsrate under virkningsperioden
Tidsramme: Fra dag 29 til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
En spontan blødningsepisode blev defineret som en blødningshændelse, der opstod uden tilsyneladende eller kendt årsag, især i led, muskler og blødt væv. Effektperioden blev defineret som behandlingsdag 29 til tidligere end af undersøgelsesdatoen før dosispausen eller den sidste fitusiran-indgivelsesdato før dosispausen + 28 dage, alt efter hvad der kommer først for det oprindelige dosisregime (SAS 1) og dosisgenoptagelsen. start dag 169 til slutningen af ​​studiebesøget for AT-baseret dosisregime (SAS 2).
Fra dag 29 til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
Årlig ledblødningshyppighed under virkningsperioden
Tidsramme: Fra dag 29 til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
En ledblødningsepisode blev defineret som en hændelse, der er karakteriseret ved en usædvanlig fornemmelse i leddet ("aura") i kombination med 1) stigende hævelse eller varme over huden over leddet; 2) stigende smerte; eller 3) progressivt tab af bevægelighed eller besvær med at bruge lemmen sammenlignet med baseline. Effektperioden blev defineret som behandlingsdag 29 til tidligere end af undersøgelsesdatoen før dosispausen eller den sidste fitusiran-indgivelsesdato før dosispausen + 28 dage, alt efter hvad der kommer først for det oprindelige dosisregime (SAS 1) og dosisgenoptagelsen. start dag 169 til slutningen af ​​studiebesøget for AT-baseret dosisregime (SAS 2).
Fra dag 29 til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
Tidsintervaller mellem blødningshændelser
Tidsramme: Fra dag 29 til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
Blødningsfri varighed blev defineret som tidsintervallet mellem 2 protokoldefinerede behandlede blødningshændelser, eksklusive hændelser, der opstod i de interkurrente perioder.
Fra dag 29 til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
Annualiseret vægtjusteret forbrug af koagulationsfaktor VIII (FVIII) og koagulationsfaktor IX (FIX)
Tidsramme: Fra dag 29 til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
Antal koagulationsfaktorinjektioner pr. blødning blev bestemt. IU= internationale enheder, og kg= kilogram.
Fra dag 29 til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
Annualiseret vægtjusteret forbrug af bypassmiddel (BPA) af rekombinant faktor VIIa (rFVIIa)
Tidsramme: Fra dag 29 til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
Antal BPA-injektioner pr. blødning blev bestemt.
Fra dag 29 til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
Annualiseret vægtjusteret forbrug af bypassagens (BPA) af aktiveret protrombinkomplekskoncentrat (aPCC)
Tidsramme: Fra dag 29 til afslutningen af ​​undersøgelsen, maksimalt op til 76 måneder
Antal BPA-injektioner pr. blødning blev bestemt.
Fra dag 29 til afslutningen af ​​undersøgelsen, maksimalt op til 76 måneder
Ændring fra baseline i EuroQoL 5-dimension 5-niveau spørgeskema (EQ-5D-5L) indeks og Visual Analog Scale (VAS) score på måned 24
Tidsramme: Baseline og måned 24
EQ-5D-5L er et standardiseret og sygdomsgenerisk instrument til brug som et mål for livskvalitet (QoL) resultat. EQ-5D-5L består af 2 dele: EQ-5D beskrivende system og EQ VAS. Det EQ-5D beskrivende system inkluderede spørgsmål for hver af følgende 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Hver dimension har 5 niveauer: ingen problemer, små problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer. VAS registrerede deltagerens selvvurderede helbred på en lodret 20 centimeter. VAS-skalaen går fra 0 (værst tænkelige sundhedstilstand) til 100 (bedst tænkelige sundhedstilstand). EQ-5D-5L spørgeskemascore spænder fra 0-100, hvor 0= dårligst selvopfattet helbred og 100= bedste selvopfattet helbred. Positiv ændring fra baseline indikerer en forbedring i QoL. Baseline refererer til den sidste ikke-manglende værdi på eller før den første signifikante behandling i TDR14767(ALN-AT3SC-001) eller LTE14762 undersøgelsen.
Baseline og måned 24
Ændring fra baseline i hæmofili livskvalitetsspørgeskema (Haem-A-QoL) Samlet score og fysiske helbredsscore efter måned 24
Tidsramme: Baseline og måned 24
Haem-A-QoL-spørgeskemaet er et psykometrisk testet QoL-vurderingsinstrument for deltagere med hæmofili og omfatter 46 emner, der bidrager til 10 QoL-domæner (fysisk sundhed, følelser, syn på dig selv, sport og fritid, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, behandling, fremtid, familieplanlægning, partnerskab og seksualitet). Bedømmelsen for hvert punkt er baseret på en 5-punkts Likert-skala (1= aldrig, 2= sjældent, 3= nogle gange, 4= ofte og 5= hele tiden), og det fysiske helbred og de samlede transformerede scores varierer fra 0 til 100. Højere score indikerede større svækkelse. Baseline refererer til den sidste ikke-manglende værdi på eller før den første signifikante behandling i TDR14767(ALN-AT3SC-001) eller LTE14762 undersøgelsen.
Baseline og måned 24
Antitrombinaktivitetsniveau ved slutningen af ​​behandlingsregimen
Tidsramme: Fra dag 29 til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
AT-aktivitetsniveauet blev analyseret op til slutningen af ​​behandlingsregimet. Baseline under den oprindelige dosis og regimen var den sidste ikke-manglende vurdering før den første signifikante dosis.
Fra dag 29 til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
Thrombingenerering ved slutningen af ​​behandlingsregimen
Tidsramme: Fra dag 29 til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
TG-dataene blev analyseret med CoagScope og assay udført ved hjælp af kalibreret automatiseret trombogrammetode. Baseline under den oprindelige dosis og regimen var den sidste ikke-manglende vurdering før den første signifikante dosis.
Fra dag 29 til slutningen af ​​undersøgelsen (SAS 1: op til 76 måneder og SAS 2: op til 40 måneder)
Maksimal observeret koncentration (Cmax) af Fitusiran
Tidsramme: Før dosis og 0,5, 2, 4, 8 og 24 timer efter dosis på dag 1 og måned 12 og 24
Cmax blev defineret som den maksimale observerede plasmakoncentration. Den ikke-kompartmentelle farmakokinetiske (PK) analyse blev udført.
Før dosis og 0,5, 2, 4, 8 og 24 timer efter dosis på dag 1 og måned 12 og 24
Tid til at nå den maksimale koncentration (Tmax) af Fitusiran
Tidsramme: Før dosis og 0,5, 2, 4, 8 og 24 timer efter dosis på dag 1 og måned 12 og 24
tmax blev defineret som tid til at nå Cmax. Den ikke-kompartmentelle PK-analyse blev udført.
Før dosis og 0,5, 2, 4, 8 og 24 timer efter dosis på dag 1 og måned 12 og 24
Område under koncentration versus tid kurve fra tid 0 til realtid (AUClast) af Fitusiran
Tidsramme: Før dosis og 0,5, 2, 4, 8 og 24 timer efter dosis på dag 1 og måned 12 og 24
AUClast blev defineret som areal under kurven for koncentration versus tid fra tidspunkt 0 til den sidste målbare koncentration. Den ikke-kompartmentelle PK-analyse blev udført.
Før dosis og 0,5, 2, 4, 8 og 24 timer efter dosis på dag 1 og måned 12 og 24
Areal under koncentration versus tid-kurven ekstrapoleret til uendelig (AUCinf) af Fitusiran
Tidsramme: Før dosis og 0,5, 2, 4, 8 og 24 timer efter dosis på dag 1 og måned 12
AUCinf blev defineret som areal under kurven for koncentration versus tid ekstrapoleret til uendeligt. Den ikke-kompartmentelle PK-analyse blev udført.
Før dosis og 0,5, 2, 4, 8 og 24 timer efter dosis på dag 1 og måned 12
Terminal Half-Life (t1/2z) af Fitusiran
Tidsramme: Før dosis og 0,5, 2, 4, 8 og 24 timer efter dosis på dag 1 og måned 12
t1/2z forbundet med terminalhældningen (λz) bestemt i overensstemmelse med følgende ligning: t1/2z = 0,693/λz; hvor λz er hældningen af ​​regressionslinjen for den terminale fase af plasmakoncentrationen versus tidskurven, i semi-logaritmisk skala. Den ikke-kompartmentelle PK-analyse blev udført.
Før dosis og 0,5, 2, 4, 8 og 24 timer efter dosis på dag 1 og måned 12
Tilsyneladende Total Body Clearance (CL/F) af Fitusiran
Tidsramme: Før dosis og 0,5, 2, 4, 8 og 24 timer efter dosis på dag 1 og måned 12
CL/F blev defineret som tilsyneladende clearance af undersøgelseslægemidlet fra kroppen. Den ikke-kompartmentelle PK-analyse blev udført.
Før dosis og 0,5, 2, 4, 8 og 24 timer efter dosis på dag 1 og måned 12
Tilsyneladende distributionsvolumen ved steady state efter enkelt ekstravaskulær dosis (Vss/F) af Fitusiran
Tidsramme: Før dosis og 0,5, 2, 4, 8 og 24 timer efter dosis på dag 1 og måned 12
Vss/F blev defineret som tilsyneladende distributionsvolumen af ​​undersøgelseslægemidlet ved steady state-koncentration. Den ikke-kompartmentelle PK-analyse blev udført.
Før dosis og 0,5, 2, 4, 8 og 24 timer efter dosis på dag 1 og måned 12
Genvinding af en del af den dosis, der udskilles i urinen (fe) inden for 0-24 timer efter indgivelse af Fitusiran
Tidsramme: Efter dosis, 0 til 6 timer, 6 til 12 timer, 12 til 24 timer ved måned 24
fe blev defineret som mængden af ​​fitusiran udskilt i urinen i løbet af 0-24 timer. Den ikke-kompartmentelle PK-analyse blev udført.
Efter dosis, 0 til 6 timer, 6 til 12 timer, 12 til 24 timer ved måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. september 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. marts 2023

Studieafslutning (Faktiske)

21. marts 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. september 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. september 2015

Først opslået (Anslået)

18. september 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. juni 2024

Sidst verificeret

1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LTE14762
  • ALN-AT3SC-002 (Anden identifikator: Alnylam)
  • 2015-001395-21 (EudraCT nummer)
  • U1111-1251-5204 (Registry Identifier: ICTRP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Fitusiran (SAR439774)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner