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Eine offene Verlängerungsstudie eines Prüfpräparats, Fitusiran, bei Patienten mit mittelschwerer oder schwerer Hämophilie A oder B

4. Juni 2024 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine offene Verlängerungsstudie zu subkutan verabreichtem Fitusiran bei Patienten mit mittelschwerer oder schwerer Hämophilie A oder B, die an einer früheren klinischen Studie mit Fitusiran teilgenommen haben

Hauptziel:

Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Fitusiran bei männlichen Patienten mit mittelschwerer oder schwerer Hämophilie A oder B

Sekundäre Ziele:

  • Untersuchung der Langzeitwirksamkeit von Fitusiran
  • Charakterisierung der Sicherheit und Wirksamkeit von gleichzeitig verabreichtem Faktor VIII (FVIII), Faktor IX (FIX) oder Bypassing Agents (BPA) und Fitusiran zur Behandlung von Blutungsepisoden
  • Um Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (QOL) im Laufe der Zeit zu beurteilen
  • Zur Charakterisierung der Verringerung des Antithrombins (AT) und des Anstiegs der Thrombinbildung (TG).
  • Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Fitusiran

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Es wird erwartet, dass die Patienten in dieser Studie etwa 7 Jahre lang oder bis Fitusiran im Handel erhältlich ist, eine Behandlung mit Open-Label-Fitusiran erhalten, je nachdem, was zuerst eintritt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

34

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • Clinical Trial Site
      • Sofia, Bulgarien
        • Clinical Trial Site
  • Russische Föderation
      • Kirov, Russische Föderation
        • Clinical Trial Site
      • Moscow, Russische Föderation
        • Clinical Trial Site
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Basingstoke, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
      • London, Vereinigtes Königreich, SW17 0QT
        • Clinical Trial Site
      • Truro, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Abgeschlossene und tolerierte Dosierung des Studienmedikaments in Studie TDR14767 (ALN-AT3SC-001)
  • Männlich im Alter von ≥ 18 Jahren
  • Mäßige oder schwere, klinisch stabile Hämophilie A oder B, nachgewiesen durch einen FVIII- oder FIX-Laborwert von ≤5 % beim Screening. Patienten mit einem FVIII- oder FIX-Spiegel von > 5 % beim Screening sind zugelassen, wenn ein historischer Laborbericht vorgelegt wird, aus dem ein Talspiegel von ≤ 5 % hervorgeht.
  • Bereit und in der Lage, die Studienanforderungen zu erfüllen und eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante Lebererkrankung
  • Patienten, von denen bekannt ist, dass sie seropositiv auf das humane Immundefizienzvirus sind und eine CD4-Zellzahl aufweisen
  • Geschichte der venösen Thromboembolie
  • Aktuelle schwere psychische Erkrankung, die nach Einschätzung des Ermittlers die Patientensicherheit, die Fähigkeit zur Teilnahme an allen Studienbewertungen oder die Studienintegrität beeinträchtigen kann
  • Klinisch relevante Anamnese oder Vorhandensein von kardiovaskulären, respiratorischen, gastrointestinalen, renalen, neurologischen, entzündlichen oder anderen Erkrankungen, die nach Einschätzung des Ermittlers eine Studienteilnahme ausschließen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Fitusiran
Den Patienten wird Fitusiran einmal monatlich oder alle 2 Monate gemäß den im Protokoll festgelegten Regeln zur Dosisauswahl subkutan (s.c.) verabreicht.
Arzneimittel: Fitusiran (SAR439774)
Darreichungsform: Injektionslösung Verabreichungsweg: subkutan (sc)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments (Tag 1) bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung stehen muss. Eine SAE ist jedes ungünstige medizinische Ereignis, das Folgendes zur Folge hat: Tod oder lebensbedrohlicher oder stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts oder anhaltende oder erhebliche Behinderung oder angeborene Anomalie oder medizinisch wichtiges Ereignis. Alle in LTE14762 gesammelten UEs wurden als TEAE betrachtet, da alle Teilnehmer in der Elternstudie eine Dosis erhielten. UEs von besonderem Interesse (AESI) sind Erhöhungen der Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) um mehr als das Dreifache der Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder vermutete oder bestätigte thromboembolische Ereignisse oder schwere oder schwerwiegende Reaktionen an der Injektionsstelle oder systemische injektionsbedingte Reaktionen oder Cholezystitis oder Cholelithiasis.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments (Tag 1) bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanter Anomalie (PCSA): Hämatologie
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments (Tag 1) bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Um im Hämatologielabor signifikante Anomalien festzustellen, wurden Blutproben entnommen. Hier ist DFB = Abnahme gegenüber der Grundlinie, NB = nicht schwarz und B = schwarz.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments (Tag 1) bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanter Anomalie: Klinische Chemie
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments (Tag 1) bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Es wurden Blutproben entnommen, um die Anomalien im klinisch-chemischen Labor zu bestimmen. Hier gilt: mmol/L = Millimol pro Liter, LLN = untere Normgrenze, mg/L = Milligramm pro Liter, umol/L = Mikromol pro Liter, ml/min = Milliliter pro Minute, m^2 = Quadratmeter, CB = konjugiertes Bilirubin und DB = direktes Bilirubin.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments (Tag 1) bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanter Anomalie: Urinanalyse
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments (Tag 1) bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Entnahme von Urinproben zur Bestimmung der signifikanten Anomalien im Urin.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments (Tag 1) bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanter Anomalie: Vitalfunktionen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments (Tag 1) bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Die Vitalfunktionen der Teilnehmer wurden untersucht, um die Anomalien festzustellen. Zu den Vitalfunktionen gehörten Gewicht, systolischer Blutdruck in Rückenlage (SSBP) und diastolischer Blutdruck in Rückenlage (SDBP). Hier ist mmHg = Millimeter Quecksilbersäule und IFB = Anstieg gegenüber dem Ausgangswert.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments (Tag 1) bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanter Anomalie: Elektrokardiogramm (EKG)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments (Tag 1) bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Standardmäßige 12-Kanal-EKGs wurden nach mindestens 15 Minuten in Rückenlage mit einem Elektrokardiographiegerät aufgezeichnet. Bewertet wurden: Herzfrequenz, Rhythmus, Intervall zwischen den Spitzen aufeinanderfolgender QRS-Komplexe (RR), Intervall vom Beginn der P-Welle bis zum Beginn des QRS-Komplexes (PR), Intervall vom Beginn der Q-Welle bis zum Ende der S-Welle (QRS), Intervall zwischen dem Beginn der Q-Welle und dem Ende der T-Welle (QT), herzfrequenzkorrigiertes QT-Intervall (QTc), automatische Korrekturauswertung, QRS-Achse, Kriterien für linksventrikuläre Hypertrophie, rechts ventrikuläre Hypertrophiekriterien, Repolarisationsladungen und der gesamte Herzeindruck für jeden Teilnehmer. Hier ist msec = Millisekunden.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments (Tag 1) bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanter Anomalie: Körperliche Untersuchung
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments (Tag 1) bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Die körperliche Untersuchung umfasste mindestens eine Beurteilung des allgemeinen Erscheinungsbilds des Teilnehmers; Haut; Kopf, Augen, Ohren, Nase und Hals; Untersuchungen von Lymphknoten, Bauch, Extremitäten/Gelenken, neurologischem und psychischem Status; Herz- und Atemauskultation; peripherer arterieller Puls; und Pupillen-, Knie-, Achillessehnen- und Plantarreflexe.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments (Tag 1) bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Blutungsrate (ABR) während des Wirksamkeitszeitraums
Zeitfenster: Vom 29. Tag bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Die ABR wurde für jeden Teilnehmer anhand der folgenden Formel auf das Jahr hochgerechnet: ABR = Gesamtzahl der Blutungsereignisse/Gesamtzahl der Tage im jeweiligen Zeitraum x 365,25. Der Wirksamkeitszeitraum wurde als Behandlungstag 29 bis früher als das Datum des Studienendes vor der Dosispause oder als Datum der letzten Fitusiran-Verabreichung vor der Dosispause + 28 Tage definiert, je nachdem, was für das ursprüngliche Dosierungsschema (SAS 1) und die erneute Dosis zuerst eintritt. Beginn Tag 169 bis zum Ende des Studienbesuchs für AT-basiertes Dosierungsschema (SAS 2).
Vom 29. Tag bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Annualisierte Spontanblutungsrate während des Wirksamkeitszeitraums
Zeitfenster: Vom 29. Tag bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Eine spontane Blutungsepisode wurde als ein Blutungsereignis definiert, das ohne ersichtlichen oder bekannten Grund auftrat, insbesondere in die Gelenke, Muskeln und Weichteile. Der Wirksamkeitszeitraum wurde als Behandlungstag 29 bis früher als das Datum des Studienendes vor der Dosispause oder als Datum der letzten Fitusiran-Verabreichung vor der Dosispause + 28 Tage definiert, je nachdem, was für das ursprüngliche Dosierungsschema (SAS 1) und die erneute Dosis zuerst eintritt. Beginn Tag 169 bis zum Ende des Studienbesuchs für AT-basiertes Dosierungsschema (SAS 2).
Vom 29. Tag bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Annualisierte Gelenkblutungsrate während des Wirksamkeitszeitraums
Zeitfenster: Vom 29. Tag bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Eine Gelenkblutungsepisode wurde als ein Ereignis definiert, das durch ein ungewöhnliches Gefühl im Gelenk („Aura“) in Kombination mit 1) einer zunehmenden Schwellung oder Wärme der Haut über dem Gelenk; 2) zunehmender Schmerz; oder 3) fortschreitender Verlust des Bewegungsumfangs oder Schwierigkeiten bei der Verwendung der Gliedmaße im Vergleich zum Ausgangswert. Der Wirksamkeitszeitraum wurde als Behandlungstag 29 bis früher als das Datum des Studienendes vor der Dosispause oder als Datum der letzten Fitusiran-Verabreichung vor der Dosispause + 28 Tage definiert, je nachdem, was für das ursprüngliche Dosierungsschema (SAS 1) und die erneute Dosis zuerst eintritt. Beginn Tag 169 bis zum Ende des Studienbesuchs für AT-basiertes Dosierungsschema (SAS 2).
Vom 29. Tag bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Zeitintervalle zwischen Blutungsereignissen
Zeitfenster: Vom 29. Tag bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Die blutungsfreie Dauer wurde als Zeitintervall zwischen zwei im Protokoll definierten behandelten Blutungsereignissen definiert, mit Ausnahme von Ereignissen, die während der dazwischen liegenden Zeiträume auftraten.
Vom 29. Tag bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Annualisierter gewichtsbereinigter Verbrauch von Gerinnungsfaktor VIII (FVIII) und Gerinnungsfaktor IX (FIX)
Zeitfenster: Vom 29. Tag bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Es wurde die Anzahl der Gerinnungsfaktor-Injektionen pro Blutung bestimmt. IU= internationale Einheiten und kg= Kilogramm.
Vom 29. Tag bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Annualisierter gewichtsbereinigter Verbrauch von Bypassing Agent (BPA) des rekombinanten Faktors VIIa (rFVIIa)
Zeitfenster: Vom 29. Tag bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Es wurde die Anzahl der BPA-Injektionen pro Blutung bestimmt.
Vom 29. Tag bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Jährlicher gewichtsbereinigter Verbrauch von Bypassing Agent (BPA) des aktivierten Prothrombinkomplexkonzentrats (aPCC)
Zeitfenster: Vom 29. Tag bis zum Ende der Studie, maximal bis zu 76 Monate
Es wurde die Anzahl der BPA-Injektionen pro Blutung bestimmt.
Vom 29. Tag bis zum Ende der Studie, maximal bis zu 76 Monate
Änderung des EuroQoL 5-Dimension 5-Level Questionnaire (EQ-5D-5L)-Index und der Visual Analog Scale (VAS)-Werte gegenüber dem Ausgangswert im 24. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert und Monat 24
Der EQ-5D-5L ist ein standardisiertes und krankheitsspezifisches Instrument zur Messung der Lebensqualität (QoL). Der EQ-5D-5L besteht aus 2 Teilen: dem EQ-5D-Beschreibungssystem und dem EQ-VAS. Das EQ-5D-Beschreibungssystem umfasste Fragen für jede der folgenden fünf Dimensionen: Mobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unwohlsein und Angst/Depression. Jede Dimension hat 5 Stufen: keine Probleme, leichte Probleme, mäßige Probleme, schwere Probleme und extreme Probleme. Das VAS zeichnete die selbstbewertete Gesundheit der Teilnehmer auf einem vertikalen 20-Zentimeter-Messgerät auf. VAS-Skala von 0 (schlechtester vorstellbarer Gesundheitszustand) bis 100 (bester vorstellbarer Gesundheitszustand). Die Ergebnisse des EQ-5D-5L-Fragebogens reichen von 0 bis 100, wobei 0 = die schlechteste selbst eingeschätzte Gesundheit und 100 = die beste selbst eingeschätzte Gesundheit. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung der Lebensqualität hin. Der Ausgangswert bezieht sich auf den letzten nicht fehlenden Wert bei oder vor der ersten signifikanten Behandlung in der Studie TDR14767 (ALN-AT3SC-001) oder LTE14762.
Ausgangswert und Monat 24
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Fragebogen zur Lebensqualität bei Hämophilie (Haem-A-QoL), Gesamtscore und Scores zur körperlichen Gesundheit im 24. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert und Monat 24
Der Haem-A-QoL-Fragebogen ist ein psychometrisch getestetes Instrument zur Lebensqualitätsbewertung für Teilnehmer mit Hämophilie und umfasst 46 Elemente, die zu 10 Lebensqualitätsbereichen beitragen (körperliche Gesundheit, Gefühle, Selbstbild, Sport und Freizeit, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Behandlung, Zukunft, Familienplanung, Partnerschaft und Sexualität). Die Bewertung für jedes Element basiert auf einer 5-Punkte-Likert-Skala (1=nie, 2=selten, 3=manchmal, 4=häufig und 5=immer), und die körperliche Gesundheit und die Gesamtpunktzahl der transformierten Ergebnisse liegen zwischen 0 und 1 100. Höhere Werte deuteten auf eine stärkere Beeinträchtigung hin. Der Ausgangswert bezieht sich auf den letzten nicht fehlenden Wert bei oder vor der ersten signifikanten Behandlung in der Studie TDR14767 (ALN-AT3SC-001) oder LTE14762.
Ausgangswert und Monat 24
Antithrombin-Aktivitätsniveau am Ende des Behandlungsschemas
Zeitfenster: Vom 29. Tag bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Das AT-Aktivitätsniveau wurde bis zum Ende des Behandlungsschemas analysiert. Der Ausgangswert unter der ursprünglichen Dosis und dem ursprünglichen Schema war die letzte nicht fehlende Bewertung vor der ersten signifikanten Dosis.
Vom 29. Tag bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Thrombinbildung am Ende des Behandlungsschemas
Zeitfenster: Vom 29. Tag bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Die TG-Daten wurden mit CoagScope analysiert und der Test mithilfe einer kalibrierten automatisierten Thrombogrammmethode durchgeführt. Der Ausgangswert unter der ursprünglichen Dosis und dem ursprünglichen Schema war die letzte nicht fehlende Bewertung vor der ersten signifikanten Dosis.
Vom 29. Tag bis zum Ende der Studie (SAS 1: bis zu 76 Monate und SAS 2: bis zu 40 Monate)
Maximal beobachtete Konzentration (Cmax) von Fitusiran
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 0,5, 2, 4, 8 und 24 Stunden nach der Einnahme am ersten Tag sowie in den Monaten 12 und 24
Cmax wurde als maximale beobachtete Plasmakonzentration definiert. Es wurde eine nicht-kompartimentelle Pharmakokinetikanalyse (PK) durchgeführt.
Vor der Einnahme und 0,5, 2, 4, 8 und 24 Stunden nach der Einnahme am ersten Tag sowie in den Monaten 12 und 24
Zeit bis zum Erreichen der maximalen Konzentration (Tmax) von Fitusiran
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 0,5, 2, 4, 8 und 24 Stunden nach der Einnahme am ersten Tag sowie in den Monaten 12 und 24
tmax wurde als Zeit bis zum Erreichen von Cmax definiert. Die nicht-kompartimentelle PK-Analyse wurde durchgeführt.
Vor der Einnahme und 0,5, 2, 4, 8 und 24 Stunden nach der Einnahme am ersten Tag sowie in den Monaten 12 und 24
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zur Echtzeit (AUClast) von Fitusiran
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 0,5, 2, 4, 8 und 24 Stunden nach der Einnahme am ersten Tag sowie in den Monaten 12 und 24
AUClast wurde als Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zur letzten messbaren Konzentration definiert. Die nicht-kompartimentelle PK-Analyse wurde durchgeführt.
Vor der Einnahme und 0,5, 2, 4, 8 und 24 Stunden nach der Einnahme am ersten Tag sowie in den Monaten 12 und 24
Fläche unter der auf Unendlich extrapolierten Konzentrations-Zeit-Kurve (AUCinf) von Fitusiran
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 0,5, 2, 4, 8 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Monat 12
AUCinf wurde als Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve definiert, die auf unendlich extrapoliert wurde. Die nicht-kompartimentelle PK-Analyse wurde durchgeführt.
Vor der Einnahme und 0,5, 2, 4, 8 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Monat 12
Terminale Halbwertszeit (t1/2z) von Fitusiran
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 0,5, 2, 4, 8 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Monat 12
t1/2z im Zusammenhang mit der Endsteigung (λz), bestimmt gemäß der folgenden Gleichung: t1/2z = 0,693/λz; Dabei ist λz die Steigung der Regressionslinie der Endphase der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve im halblogarithmischen Maßstab. Die nicht-kompartimentelle PK-Analyse wurde durchgeführt.
Vor der Einnahme und 0,5, 2, 4, 8 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Monat 12
Scheinbare Gesamtkörperclearance (CL/F) von Fitusiran
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 0,5, 2, 4, 8 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Monat 12
CL/F wurde als scheinbare Clearance des Studienmedikaments aus dem Körper definiert. Die nicht-kompartimentelle PK-Analyse wurde durchgeführt.
Vor der Einnahme und 0,5, 2, 4, 8 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Monat 12
Scheinbares Verteilungsvolumen im Steady State nach einmaliger extravaskulärer Dosis (Vss/F) von Fitusiran
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 0,5, 2, 4, 8 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Monat 12
Vss/F wurde als scheinbares Verteilungsvolumen des Studienmedikaments bei Steady-State-Konzentration definiert. Die nicht-kompartimentelle PK-Analyse wurde durchgeführt.
Vor der Einnahme und 0,5, 2, 4, 8 und 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Monat 12
Wiederherstellung des Anteils der im Urin ausgeschiedenen Dosis (z. B.) innerhalb von 0 bis 24 Stunden nach der Verabreichung von Fitusiran
Zeitfenster: Nachdosierung, 0 bis 6 Stunden, 6 bis 12 Stunden, 12 bis 24 Stunden im 24. Monat
fe wurde als die Menge an Fitusiran definiert, die innerhalb von 0–24 Stunden im Urin ausgeschieden wurde. Die nicht-kompartimentelle PK-Analyse wurde durchgeführt.
Nachdosierung, 0 bis 6 Stunden, 6 bis 12 Stunden, 12 bis 24 Stunden im 24. Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. September 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. März 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. März 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. September 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. September 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

18. September 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LTE14762
  • ALN-AT3SC-002 (Andere Kennung: Alnylam)
  • 2015-001395-21 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1251-5204 (Registrierungskennung: ICTRP)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

Klinische Studien zur Fitusiran (SAR439774)

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