Um estudo de extensão aberto de um medicamento experimental, Fitusiran, em pacientes com hemofilia A ou B moderada ou grave
3 de abril de 2023 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
Um estudo de extensão aberto de Fitusiran administrado por via subcutânea em pacientes com hemofilia A ou B moderada ou grave que participaram de um estudo clínico anterior com Fitusiran
Objetivo primário:
Avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo de fitusiran em pacientes do sexo masculino com hemofilia A ou B moderada ou grave
Objetivos Secundários:
- Para investigar a eficácia a longo prazo de fitusiran
- Caracterizar a segurança e eficácia do fator VIII (FVIII), fator IX (FIX) ou agentes de bypass (BPA) e fitusiran administrados concomitantemente para o tratamento de episódios hemorrágicos
- Avaliar mudanças na qualidade de vida relacionada à saúde (QV) ao longo do tempo
- Caracterizar a redução da antitrombina (AT) e o aumento da geração de trombina (TG)
- Caracterizar a farmacocinética (PK) do fitusiran
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Prevê-se que os pacientes neste estudo recebam tratamento com fitusiran aberto por aproximadamente 7 anos ou até que o fitusiran esteja disponível comercialmente, o que ocorrer primeiro.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
37
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Plovdiv, Bulgária
- Clinical Trial Site
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Sofia, Bulgária
- Clinical Trial Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
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Kirov, Federação Russa
- Clinical Trial Site
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Moscow, Federação Russa
- Clinical Trial Site
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Basingstoke, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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Glasgow, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido, SW17 0QT
- Clinical Trial Site
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Truro, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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Zurich, Suíça
- Clinical Trial Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Dosagem de droga de estudo concluída e tolerada no estudo TDR14767 (ALN-AT3SC-001)
- Homem com idade ≥18 anos
- Hemofilia A ou B moderada ou grave, clinicamente estável, conforme evidenciado por um nível laboratorial de FVIII ou FIX ≤5% na triagem. Pacientes com nível de FVIII ou FIX > 5% na triagem serão elegíveis mediante o fornecimento de um relatório laboratorial histórico indicando um nível mínimo ≤ 5%
- Disposto e capaz de cumprir os requisitos do estudo e fornecer consentimento informado por escrito
Critério de exclusão:
- Doença hepática clinicamente significativa
- Pacientes sabidamente soropositivos para o vírus da imunodeficiência humana e com contagem de CD4
- História de tromboembolismo venoso
- Doença mental grave atual que, no julgamento do investigador, pode comprometer a segurança do paciente, a capacidade de participar de todas as avaliações do estudo ou a integridade do estudo
- Histórico clinicamente relevante ou presença de doenças cardiovasculares, respiratórias, gastrointestinais, renais, neurológicas, inflamatórias ou outras que, a critério do investigador, impeçam a participação no estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Fitusiran
Os pacientes receberão fitusiran subcutâneo (SC) uma vez por mês ou a cada 2 meses de acordo com as regras de seleção de dose definidas no protocolo.
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Forma farmacêutica: solução injetável Via de administração: subcutânea (sc)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves (SAEs) e EAs que levaram à descontinuação do medicamento do estudo
Prazo: Até 7 anos
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Incidência de eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento, eventos adversos graves (EAGs) e EAs que levaram à descontinuação do medicamento em estudo
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Até 7 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de sangramento anualizada (ABR)
Prazo: Até 7 anos
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Até 7 anos
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Intervalos de tempo entre os episódios de sangramento
Prazo: Até 7 anos
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Até 7 anos
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Consumo de FVIII, FIX ou BPA ajustado ao peso
Prazo: Até 7 anos
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Avaliação de BPA de fator VIII (FVIII), fator IX (FIX) ou agentes de bypass (BPA) e fitusiran administrados concomitantemente para tratamento de sangramento
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Até 7 anos
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Mudanças na qualidade de vida relacionada à saúde (QV) com dosagem de fitusiran a longo prazo
Prazo: Até 7 anos
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QV avaliada por um questionário EQ-5D e HAEM-A-QoL
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Até 7 anos
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Farmacocinética (PK) de fitusiran: Cmax
Prazo: Dia 1, Mês 12, Mês 24
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Dia 1, Mês 12, Mês 24
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Farmacocinética (PK) do fitusirano: AUC
Prazo: Dia 1, Mês 12, Mês 24
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Dia 1, Mês 12, Mês 24
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Farmacocinética (PK) de fitusiran: t1/2
Prazo: Dia 1, Mês 12, Mês 24
|
Dia 1, Mês 12, Mês 24
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Farmacocinética (PK) de fitusiran: CL/F
Prazo: Dia 1, Mês 12, Mês 24
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Dia 1, Mês 12, Mês 24
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Farmacocinética (PK) de fitusiran: V/F
Prazo: Dia 1, Mês 12, Mês 24
|
Dia 1, Mês 12, Mês 24
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O efeito do fitusiran nos níveis plasmáticos de antitrombina (AT) e geração de trombina (TG)
Prazo: Até 7 anos
|
Até 7 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de setembro de 2015
Conclusão Primária (Real)
21 de março de 2023
Conclusão do estudo (Real)
21 de março de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de setembro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de setembro de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
18 de setembro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de abril de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de abril de 2023
Última verificação
1 de abril de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LTE14762
- ALN-AT3SC-002 (Outro identificador: Alnylam)
- 2015-001395-21 (Número EudraCT)
- U1111-1251-5204 (Identificador de registro: ICTRP)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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