Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PRTX-100-203 avoin, annoksen eskalaatiotutkimus aikuispotilailla, joilla on ITP

torstai 21. maaliskuuta 2019 päivittänyt: Protalex, Inc.

Vaiheen 1b avoin, annoksen eskalaatiotutkimus PRTX-100:sta aikuispotilailla, joilla on jatkuva/krooninen immuunitrombosytopenia

Prekliiniset ja kliiniset arvioinnit osoittavat, että PRTX-100:lla on biologista aktiivisuutta, joka voi johtaa parantuneisiin verihiutaleiden tasoihin silloin, kun ne ovat laskeneet immunologisten patologioiden vuoksi, ja että PRTX-100:lla on hyväksyttävä turvallisuusprofiili. In vivo -hoidon PRTX-100:lla on osoitettu nostavan verihiutaleiden määrää immuunitrombosytopenian (ITP) hiirimallissa. Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida PRTX-100:n tehoa verihiutaleiden vasteen suhteen potilailla, joilla on krooninen/pysyvä ITP.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Caen, Ranska, 14033
        • Côte de Nacre Hospital
      • Créteil, Ranska, 94010
        • MONDOR Hospital
      • Dijon, Ranska, 21000
        • University Hospital
      • Lille, Ranska, 59037
        • Claude Huriez hospital
      • Marseille, Ranska, 13385
        • CH La Timone
      • Nantes, Ranska, 44093
        • CHU
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Canceropole
    • Bordeaux
      • Pessac, Bordeaux, Ranska, 33600
        • Haut-Leveque Hospital
    • Lyon
      • Pierre-Bénite, Lyon, Ranska, 69495
        • CH Lyon sud
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal London Hospital
    • OHS
      • London, OHS, Yhdistynyt kuningaskunta, W12
        • Hammersmith Hospital
    • UK
      • London, UK, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2BU
        • UCLH
      • London, UK, Yhdistynyt kuningaskunta, SE 19RT
        • Guy's and St. Thomas Hospital
      • London, UK, Yhdistynyt kuningaskunta, SW17 0QT
        • St. Georges' Hospital
      • Plymouth, UK, Yhdistynyt kuningaskunta, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
      • Southampton, UK, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden aloittamista
  2. Mies tai nainen ≥ 18 vuotta
  3. ITP, joka on jatkunut ≥ 3 kuukautta. ITP on diagnosoitava American Society of Hematology 2011 todisteisiin perustuvan käytännön ohjeistuksen mukaisesti immuunitrombosytopeniaa varten (Neunert et al. 2011) tai kansainvälisen konsensusraportin Primaarisen immuunitrombosytopenian tutkimisesta ja hoidosta (Provan et al. 2010) mukaisesti. paikallisesti sovellettavissa.
  4. Saatiin ≥ 1 tyypillinen hoito-ohjelma ITP:n hoitoon. Splenektomiaa pidetään yhtenä hoito-ohjelmana.
  5. Keskimääräinen verihiutaleiden määrä < 30 000/μl ilman yksittäistä verihiutaleiden määrää > 55 000/μl. Keskimääräinen verihiutalemäärä on määritettävä kahden verihiutaleiden määrän perusteella, joista toinen on saatu ≤ 7 päivän sisällä ensimmäisestä PRTX-100-annoksesta ja toinen ≤ 30 päivän sisällä ensimmäisestä PRTX-100-annoksesta.
  6. Jos käytetään kortikosteroideja, < 1 mg/kg prednisonia päivässä tai vastaava, joka on pysynyt vakaana ≥ 21 päivää ennen ensimmäistä PRTX-100-annosta. Suuriannoksinen pulssisteroidihoito EI ole sallittu 14 päivän sisällä ennen ensimmäistä PRTX-100-annosta.
  7. Jos steroideja säästävällä lisäimmunosuppressiolla siklosporiinilla, atsatiopriinilla, mykofenolaatilla tai 6-merkaptopuriinilla, annoksen on täytynyt olla vakaa ≥ 30 päivää ennen ensimmäistä PRTX-100-annosta ja sen on odotettava pysyvän vakaana tutkimuspäivän 29 ajan, ellei annosta ole tarpeen pienentää toksisuuden vuoksi. Hoito muilla sytotoksisilla aineilla (esim. syklofosfamidi, vinkristiini) eivät ole sallittuja kolmen kuukauden aikana ennen ensimmäistä PRTX-100-annosta.
  8. Kaikki aiemmat rituksimabilla tai muilla anti-CD20-aineilla tehdyt hoidot on täytynyt olla yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä PRTX-100-annosta

  9. Jos nainen, hän ei saa olla raskaana (seulontanegatiivinen raskaustesti osoittaa), ei saa imettää ja sen on oltava jokin seuraavista:

    • Kirurgisesti steriili (kahdenpuoleinen munanjohdinligaatio, kohdun poisto)
    • Postmenopausaalinen, viimeiset luonnolliset kuukautiset > 24 kuukautta ennen
    • Premenopausaalisella ja hyväksyttävällä ehkäisymenetelmällä. Hyväksyttäviä ehkäisymuotoja ovat: hormonaaliset ehkäisyvalmisteet (implantoitava, oraalinen, laastari), joita käytetään vähintään 2 kuukautta ennen seulontaa tai kaksoisestemenetelmät (mikä tahansa kahden seuraavista yhdistelmä: kohdunsisäinen laite [IUD], miehen tai naisen kondomi spermisidigeelillä , kalvo, sieni, kohdunkaulan korkki). Kaikilla premenopausaalisilla naisilla on oltava negatiivinen virtsan tai seerumin raskaustesti seulonnassa ja päivänä 1 ennen ensimmäistä PRTX-100-hoitoa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Splenektomia ≤ 90 päivää ennen ensimmäistä PRTX-100-annosta
  2. Altistuminen TPO-RA:lle 2 viikon sisällä ennen sisällyttämistä
  3. Aikaisempi hoito rituksimabilla alle 6 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä PRTX-100-annosta
  4. Verenvuotopisteet ≥ 8 (Khellaf M et al. Hematologica 2005)
  5. Epästabiili sepelvaltimotauti tai muu sairaus (kuten tyypin 1 diabetes), joka voi tutkijan mielestä lisätä riskiä potilaalle
  6. Todisteet aktiivisesta infektiosta, joka vaatii antibioottihoitoa ≤ 14 päivää ennen ensimmäistä PRTX-100-annosta
  7. Myelodysplastinen oireyhtymä. Jos esiintyy kliinisesti merkittävää anemiaa tai pansytopeniaa, tarvitaan dokumentaatio luuytimen aspiraatiosta 24 kuukauden aikana ennen ensimmäistä PRTX-100-annosta, joka ei osoita merkkejä myelodysplasiasta.
  8. Systeeminen lupus erythematosus tai mikä tahansa sekundaarisen ITP:n syy
  9. Mitä tahansa syövän hoitoa viimeisen kahden vuoden aikana, paitsi ihon tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä, jota on hoidettu parantavalla tarkoituksella
  10. Seropositiivinen ihmisen immuunikatovirukselle (HIV)
  11. Aiemmin akuutti/krooninen B- tai C-hepatiitti ja/tai hepatiitti B- tai C-kantajia (positiivinen hepatiitti B:n pinta-antigeenille tai positiivinen hepatiitti C:n vasta-ainetesti)
  12. Päihteiden väärinkäyttöön viittaava historia

  13. Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet seulontalaboratoriotesteissä, mukaan lukien:

    • Absoluuttinen neutrofiilien määrä < 1,0 x 109/l
    • Hemoglobiini < 10 g/dl
    • Absoluuttinen lymfosyyttien määrä < 0,8 x 109/l
    • Alaniinitransaminaasi (ALT) tai aspartaattitransaminaasi (AST) > 2 x normaalin yläraja (ULN)
    • Laktaattidehydrogenaasi > 3 x ULN
    • Kokonaisbilirubiinitaso > 1,5 x ULN
    • Seerumin kreatiniinitaso > 0,14 mmol/l (1,6 mg/dl) miehillä tai 0,12 mmol/l (1,4 mg/dl) naisilla
  14. IVIG-hoito ≤ 14 päivää ennen ensimmäistä PRTX-100-annosta
  15. Hoito anti-RhD-antigeeniaineella (esim. WinRho®) ≤ 14 päivää ennen ensimmäistä PRTX-100-annosta
  16. Minkä tahansa tutkimuslääkkeen käyttö ≤ 30 päivää tai 5 tutkimuslääkkeen puoliintumisaikaa (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen ensimmäistä PRTX-100-annosta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PRTX-100
Potilaat määrätään peräkkäisiin PRTX-100-interventioihin, kun heidät otetaan mukaan tutkimukseen. Interventiotasoa kohden otetaan kolmesta kuuteen potilasta. Interventiotasot vaihtelevat välillä 3-24 mikrogrammaa PRTX-100:aa potilaan painokiloa kohden. Potilaat voivat saada enintään neljä viikoittaista PRTX-100-infuusiota tutkimushoitojakson aikana. PRTX-100-annokset ≤ 500 μg infusoidaan suonensisäisesti 30 minuutin aikana. PRTX-100-annokset > 500 μg infusoidaan 60 minuutin aikana. Potilaita valvotaan 4 tuntia PRTX-100-annoksen aloittamisen jälkeen turvallisuuden hallintaa varten.
Lääke: PRTX-100
Neljä viikoittaista PRTX-100-infuusiota tasolla 3 mikrogrammaa PRTX-100:aa potilaan painokiloa kohti, infusoituna 30 minuutin aikana, mitä seurasi neljän tunnin tarkkailu infuusion alkamisen jälkeen.
Muut nimet:
  • Kylpylä
  • Stafylokokin proteiini A
Lääke: PRTX-100
Neljä viikoittaista PRTX-100-infuusiota tasolla 6 mikrogrammaa PRTX-100:aa potilaan painokiloa kohti, infuusiona 30-60 minuutin aikana, minkä jälkeen seurasi neljän tunnin tarkkailu infuusion alkamisen jälkeen.
Muut nimet:
  • Kylpylä
  • Stafylokokin proteiini A
Lääke: PRTX-100
Neljä viikoittaista PRTX-100-infuusiota tasolla 12 mikrogrammaa PRTX-100:aa potilaan painokiloa kohti, infusoituna 60 minuutin aikana, mitä seurasi neljän tunnin tarkkailu infuusion alkamisen jälkeen.
Muut nimet:
  • Kylpylä
  • Stafylokokin proteiini A
Lääke: PRTX-100
Neljä viikoittaista PRTX-100-infuusiota tasolla 18 mikrogrammaa PRTX-100:aa potilaan painokiloa kohti, infusoituna 60 minuutin aikana, mitä seurasi neljän tunnin tarkkailu infuusion alkamisen jälkeen.
Muut nimet:
  • Kylpylä
  • Stafylokokin proteiini A
Lääke: PRTX-100
Neljä viikoittaista PRTX-100-infuusiota tasolla 24 mikrogrammaa PRTX-100:aa potilaan painokiloa kohti, infusoituna 60 minuutin aikana, mitä seurasi neljän tunnin tarkkailu infuusion alkamisen jälkeen.
Muut nimet:
  • Kylpylä
  • Stafylokokin proteiini A

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia, arvioituna toksisuuden arviointiperusteilla, jotka perustuvat RCTC v 2.0:aan ja CTCAE v 4.03:aan
Aikaikkuna: 337 päivää
Haittatapahtumat AE:sta, SAE:stä, infuusioreaktioista, kliinisistä laboratoriokokeista (hematologia, verikemia ja virtsaanalyysi), elintoiminnot, fyysiset löydökset ja EKG:t tutkimuksen aikana. AE:n vakavuus luokitellaan julkaistuista standardeista johdettujen toksisuusluokituskriteerien mukaan.
337 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Verihiutaleiden kokonaisvaste, muutos lähtötilanteesta (päivä 1)
Aikaikkuna: Päivät 1, 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 ja 337
Määritelty verihiutaleiden määräksi ≥ 30 000/μL ja vähintään kaksinkertaiseksi lähtötason verihiutalemääräksi potilailla, joiden verihiutaleiden lähtötaso on < 30 000/μl ilman samanaikaista pelastushoitoa.
Päivät 1, 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 ja 337
Täydellinen verihiutaleiden vaste (potilaiden määrä)
Aikaikkuna: Päivät 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 ja 337
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on täydellinen trombosyyttivaste, määriteltynä verihiutaleiden määränä ≥ 100 000/μl.
Päivät 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 ja 337
Aika verihiutaleiden vasteeseen (päivien lukumäärä)
Aikaikkuna: Päivät 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 ja 337
Päivien keskimäärä ensimmäisestä PRTX-100-annoksesta (päivä 1) verihiutalevasteeseen.
Päivät 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 ja 337
Verihiutaleiden vasteen kesto (päivien lukumäärä)
Aikaikkuna: Päivät 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 ja 337
Päivien lukumäärä ensimmäisestä dokumentoidusta verihiutalevasteesta ensimmäiseen verihiutaleiden määrään alle verihiutalevastekriteerien.
Päivät 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 ja 337
Samanaikainen ITP-lääkitys (koehenkilöiden määrä)
Aikaikkuna: 337 päivää
Vastaamattomina pidettyjen koehenkilöiden määrä perustuen samanaikaiseen ITP-lääkityksen käyttöön kohorttikohtaisesti ja kokonaisuutena. ITP-lääkkeitä ovat trombopoietiinireseptoriagonistit (TPO-RA:t), steroideja säästävät immunosuppressiiviset lisähoidot (esim. syklosporiini, atsatiopriini, mykofenolaatti) ja kaikki ITP:n pelastuslääkkeet (esim. IVIG) saatujen seulonta- ja hoitojaksojen aikana.
337 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Protalex, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: William E Gannon, MD, Protalex, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 17. toukokuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 17. toukokuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 30. syyskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. lokakuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 2. lokakuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 25. maaliskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. maaliskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PRTX-100-203
  • 2014-005626-35 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa