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PRTX-100-203 Offene Dosiseskalationsstudie bei erwachsenen Patienten mit ITP

21. März 2019 aktualisiert von: Protalex, Inc.

Eine Open-Label-Dosiseskalationsstudie der Phase 1b mit PRTX-100 bei erwachsenen Patienten mit anhaltender/chronischer Immunthrombozytopenie

Präklinische und klinische Untersuchungen zeigen, dass PRTX-100 eine biologische Aktivität aufweist, die zu verbesserten Thrombozytenwerten führen kann, wenn diese aufgrund immunologischer Pathologien verringert sind, und dass PRTX-100 ein akzeptables Sicherheitsprofil aufweist. Es wurde gezeigt, dass die In-vivo-Behandlung mit PRTX-100 die Thrombozytenzahl in einem Mausmodell der Immunthrombozytopenie (ITP) erhöht. Das primäre Ziel der Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von PRTX-100 in Bezug auf die Thrombozytenreaktion bei Patienten mit chronischer/anhaltender ITP.

Studienübersicht

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

      • Caen, Frankreich, 14033
        • Côte de Nacre Hospital
      • Créteil, Frankreich, 94010
        • MONDOR Hospital
      • Dijon, Frankreich, 21000
        • University Hospital
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Claude Huriez Hospital
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • CH La Timone
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • CHU
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Canceropole
    • Bordeaux
      • Pessac, Bordeaux, Frankreich, 33600
        • Haut-Lévêque Hospital
    • Lyon
      • Pierre-Bénite, Lyon, Frankreich, 69495
        • CH Lyon Sud
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal London Hospital
    • OHS
      • London, OHS, Vereinigtes Königreich, W12
        • Hammersmith Hospital
    • UK
      • London, UK, Vereinigtes Königreich, NW1 2BU
        • UCLH
      • London, UK, Vereinigtes Königreich, SE 19RT
        • Guy's and St. Thomas Hospital
      • London, UK, Vereinigtes Königreich, SW17 0QT
        • St. Georges' Hospital
      • Plymouth, UK, Vereinigtes Königreich, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
      • Southampton, UK, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bereit und in der Lage, vor Beginn studienbezogener Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
  2. Männlich oder weiblich ≥ 18 Jahre alt
  3. ITP, das seit ≥ 3 Monaten anhält. ITP muss gemäß der American Society of Hematology 2011 Evidence-based Practice Guideline for Immune Thrombocytopenia (Neunert et al. 2011) oder dem International Consensus Report on The Investigation and Management of Primary Immune Thrombocytopenia (Provan et al. 2010) diagnostiziert werden örtlich anwendbar.
  4. ≥ 1 typisches Regime zur Behandlung von ITP erhalten. Die Splenektomie wird als ein Regime betrachtet.
  5. Eine mittlere Thrombozytenzahl von < 30.000/μl ohne individuelle Thrombozytenzahl > 55.000/μl. Die mittlere Thrombozytenzahl muss auf der Grundlage von 2 Thrombozytenzahlen bestimmt werden, von denen eine innerhalb von ≤ 7 Tagen nach der ersten PRTX-100-Dosis und die andere innerhalb von ≤ 30 Tagen nach der ersten PRTX-100-Dosis erhalten wurde.
  6. Wenn Sie Kortikosteroide einnehmen, eine Dosis von < 1 mg/kg Prednison pro Tag oder Äquivalent, die ≥ 21 Tage vor der ersten Dosis von PRTX-100 stabil war. Eine hochdosierte Pulssteroidtherapie ist innerhalb von 14 Tagen vor der ersten Dosis von PRTX-100 NICHT erlaubt.
  7. Bei Steroid-sparender adjunktiver Immunsuppression mit Cyclosporin, Azathioprin, Mycophenolat oder 6-Mercaptopurin muss die Dosis vor der ersten Dosis von PRTX-100 für ≥ 30 Tage stabil gewesen sein und voraussichtlich bis Studientag 29 stabil bleiben, es sei denn, aufgrund von Toxizitäten ist eine Dosisreduktion erforderlich. Behandlung mit anderen Zytostatika (z. Cyclophosphamid, Vincristin) sind innerhalb von drei Monaten vor der ersten Dosis von PRTX-100 nicht erlaubt.
  8. Jede vorherige Behandlung mit Rituximab oder einem anderen Anti-CD20-Mittel muss > 6 Monate vor der ersten Dosis von PRTX-100 gewesen sein
  9. Wenn weiblich, darf nicht schwanger sein (wie durch Screening-negativer Schwangerschaftstest angezeigt), darf nicht stillen und muss eines der folgenden sein:

    • Chirurgisch steril (bilaterale Tubenligatur, Hysterektomie)
    • Postmenopausal mit letzter natürlicher Menstruation > 24 Monate zuvor
    • Prämenopausal und mit einer akzeptablen Form der Empfängnisverhütung. Zu den akzeptablen Formen der Empfängnisverhütung gehören: hormonelle Kontrazeptiva (implantierbar, oral, Pflaster), die ≥ 2 Monate vor dem Screening angewendet wurden, oder Doppelbarrieremethoden (jede Kombination aus zwei der folgenden: Intrauterinpessar [IUP], Kondom für Mann oder Frau mit spermizidem Gel). , Diaphragma, Schwamm, Portiokappe). Alle prämenopausalen Frauen müssen beim Screening und am Tag 1 vor der ersten PRTX-100-Behandlung einen negativen Urin- oder Serum-Schwangerschaftstest haben.

Ausschlusskriterien:

  1. Splenektomie ≤ 90 Tage vor der ersten Dosis von PRTX-100
  2. Exposition gegenüber TPO-RA innerhalb von 2 Wochen vor Aufnahme
  3. Vorherige Behandlung mit Rituximab innerhalb von <6 Monaten vor der ersten Dosis von PRTX-100
  4. Blutungsscore ≥ 8 (Khellaf M et al. Haematologica 2005)
  5. Instabile koronare Herzkrankheit oder andere Erkrankungen (z. B. Typ-1-Diabetes), die nach Ansicht des Prüfarztes das Risiko für den Patienten erhöhen könnten
  6. Nachweis einer aktiven Infektion, die eine Antibiotikatherapie erfordert ≤ 14 Tage vor der ersten Dosis von PRTX-100
  7. Myelodysplastisches Syndrom. Wenn eine klinisch signifikante Anämie oder Panzytopenie vorliegt, ist die Dokumentation einer Knochenmarkpunktion innerhalb von 24 Monaten vor der ersten Dosis von PRTX-100 erforderlich, die keinen Hinweis auf eine Myelodysplasie zeigt.
  8. Systemischer Lupus erythematodes in der Anamnese oder jegliche Ursache einer sekundären ITP
  9. Vorgeschichte einer Krebsbehandlung innerhalb der letzten zwei Jahre außer Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom der Haut, die mit kurativer Absicht behandelt wurde
  10. Seropositiv für Human Immunodeficiency Virus (HIV)
  11. Vorgeschichte einer akuten/chronischen Hepatitis B oder C und/oder Träger von Hepatitis B oder C (positiv für Hepatitis-B-Oberflächenantigen oder positiver Anti-Hepatitis-C-Antikörpertest)
  12. Vorgeschichte, die auf Drogenmissbrauch hindeutet
  13. Klinisch signifikante Anomalien bei Screening-Labortests, einschließlich:

    • Absolute Neutrophilenzahl < 1,0 x 109/l
    • Hämoglobin < 10 g/dl
    • Absolute Lymphozytenzahl < 0,8 x 109/L
    • Alanin-Transaminase (ALT) oder Aspartat-Transaminase (AST) > 2 x Obergrenze des Normalwerts (ULN)
    • Laktatdehydrogenase > 3 x ULN
    • Gesamtbilirubinspiegel > 1,5 x ULN
    • Serumkreatininspiegel > 0,14 mmol/l (1,6 mg/dl) bei Männern oder 0,12 mmol/l (1,4 mg/dl) bei Frauen
  14. Behandlung mit IVIG ≤ 14 Tage vor der ersten Dosis von PRTX-100
  15. Behandlung mit einem Anti-RhD-Antigenmittel (z. WinRho®) ≤ 14 Tage vor der ersten Dosis von PRTX-100
  16. Verwendung eines Prüfpräparats ≤ 30 Tage oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor der ersten Dosis von PRTX-100

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PRTX-100
Die Patienten werden bei ihrer Aufnahme in die Studie aufeinanderfolgenden PRTX-100-Interventionen zugewiesen. Pro Interventionsstufe werden zwischen drei und sechs Patienten aufgenommen. Interventionsspiegel reichen von 3 bis 24 Mikrogramm PRTX-100 pro Kilogramm Patientengewicht. Die Patienten können während des Studienbehandlungszeitraums bis zu vier wöchentliche Infusionen von PRTX-100 erhalten. PRTX-100-Dosen ≤ 500 μg werden intravenös über 30 Minuten infundiert. PRTX-100-Dosen > 500 μg werden über 60 Minuten infundiert. Die Patienten bleiben 4 Stunden nach Beginn der PRTX-100-Dosierung zum Sicherheitsmanagement unter Beobachtung.
Vier wöchentliche Infusionen von PRTX-100 in einer Menge von 3 Mikrogramm PRTX-100 pro Kilogramm Körpergewicht des Patienten, infundiert über 30 Minuten, gefolgt von einer vierstündigen Beobachtung nach Beginn der Infusion.
Andere Namen:
  • Spa
  • Staphylokokken-Protein A
Vier wöchentliche Infusionen von PRTX-100 in einer Menge von 6 Mikrogramm PRTX-100 pro Kilogramm Körpergewicht des Patienten, infundiert über 30 bis 60 Minuten, gefolgt von einer vierstündigen Beobachtung nach Beginn der Infusion.
Andere Namen:
  • Spa
  • Staphylokokken-Protein A
Vier wöchentliche Infusionen von PRTX-100 in einer Menge von 12 Mikrogramm PRTX-100 pro Kilogramm Körpergewicht des Patienten, infundiert über 60 Minuten, gefolgt von einer vierstündigen Beobachtung nach Beginn der Infusion.
Andere Namen:
  • Spa
  • Staphylokokken-Protein A
Vier wöchentliche Infusionen von PRTX-100 in einer Menge von 18 Mikrogramm PRTX-100 pro Kilogramm Körpergewicht des Patienten, infundiert über 60 Minuten, gefolgt von einer vierstündigen Beobachtung nach Beginn der Infusion.
Andere Namen:
  • Spa
  • Staphylokokken-Protein A
Vier wöchentliche Infusionen von PRTX-100 in einer Menge von 24 Mikrogramm PRTX-100 pro Kilogramm Körpergewicht des Patienten, infundiert über 60 Minuten, gefolgt von einer vierstündigen Beobachtung nach Beginn der Infusion.
Andere Namen:
  • Spa
  • Staphylokokken-Protein A

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß Toxizitätseinstufungskriterien basierend auf RCTC v 2.0 und CTCAE v 4.03
Zeitfenster: 337 Tage
Unerwünschte Ereignisse aus UEs, SUEs, Infusionsreaktionen, klinischen Labortests (Hämatologie, Blutchemie und Urinanalyse), Vitalfunktionen, körperlichen Befunden und EKGs im Verlauf der Studie. Der AE-Schweregrad wird gemäß den von veröffentlichten Standards abgeleiteten Toxizitätseinstufungskriterien eingestuft.
337 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamte Thrombozytenreaktion, Änderung gegenüber dem Ausgangswert (Tag 1)
Zeitfenster: Tage 1, 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 und 337
Definiert als Thrombozytenzahl ≥ 30.000/μl und mindestens eine Verdopplung der Thrombozytenzahl zu Studienbeginn bei Patienten mit einer Thrombozytenzahl zu Studienbeginn < 30.000/μl ohne begleitende Notfalltherapie.
Tage 1, 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 und 337
Vollständige Thrombozytenreaktion (Anzahl der Patienten)
Zeitfenster: Tage 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 und 337
Die Anzahl der Patienten, die eine vollständige Thrombozytenreaktion zeigen, definiert als Thrombozytenzahl ≥ 100.000/μl.
Tage 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 und 337
Zeit bis zur Thrombozytenreaktion (Anzahl der Tage)
Zeitfenster: Tage 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 und 337
Die durchschnittliche Anzahl der Tage von der ersten PRTX-100-Dosis (Tag 1) bis zum Ansprechen der Thrombozyten.
Tage 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 und 337
Dauer der Thrombozytenreaktion (Anzahl Tage)
Zeitfenster: Tage 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 und 337
Die Anzahl der Tage von der ersten dokumentierten Thrombozytenreaktion bis zur ersten Thrombozytenzahl unterhalb der Thrombozytenreaktionskriterien.
Tage 3, 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 78, 106, 169 und 337
Begleitende Einnahme von ITP-Medikamenten (Anzahl der Probanden)
Zeitfenster: 337 Tage
Die Anzahl der Probanden, die aufgrund der gleichzeitigen Anwendung von ITP-Medikamenten nach Kohorte und insgesamt als Non-Responder gelten. Zu den ITP-Medikamenten gehören Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten (TPO-RAs), steroidsparende adjunktive immunsuppressive Behandlung (z. Cyclosporin, Azathioprin, Mycophenolat) und alle ITP-Notfallmedikamente (z. IVIG), die während der Screening- und Behandlungszeiträume der Studie erhalten wurden.
337 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ermittler

  • Studienleiter: William E Gannon, MD, Protalex, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. Mai 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. Mai 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. September 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Oktober 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

2. Oktober 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. März 2019

Zuletzt verifiziert

1. März 2019

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Immunthrombozytopenie

Klinische Studien zur PRTX-100

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