Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

PRTX-100-203 nyílt, dózisnövelő vizsgálat ITP-ben szenvedő felnőtt betegeknél

2019. március 21. frissítette: Protalex, Inc.

A PRTX-100 1b. fázisú, nyílt, dóziseszkalációs vizsgálata tartós/krónikus immunthrombocytopeniában szenvedő felnőtt betegeknél

A preklinikai és klinikai értékelések azt mutatják, hogy a PRTX-100 olyan biológiai aktivitással rendelkezik, amely a vérlemezkeszintek javulásához vezethet, ahol ez az immunológiai patológiák miatt csökken, és hogy a PRTX-100 elfogadható biztonsági profillal rendelkezik. Az immunthrombocytopenia (ITP) egérmodelljében kimutatták, hogy a PRTX-100-zal végzett in vivo kezelés növeli a vérlemezkeszámot. A vizsgálat elsődleges célja a PRTX-100 hatékonyságának felmérése a thrombocyta-válasz szempontjából krónikus/perzisztens ITP-ben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Royal London Hospital
    • OHS
      • London, OHS, Egyesült Királyság, W12
        • Hammersmith Hospital
    • UK
      • London, UK, Egyesült Királyság, NW1 2BU
        • UCLH
      • London, UK, Egyesült Királyság, SE 19RT
        • Guy's and St. Thomas Hospital
      • London, UK, Egyesült Királyság, SW17 0QT
        • St. Georges' Hospital
      • Plymouth, UK, Egyesült Királyság, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
      • Southampton, UK, Egyesült Királyság, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton
  • Franciaország
      • Caen, Franciaország, 14033
        • Côte de Nacre Hospital
      • Créteil, Franciaország, 94010
        • MONDOR Hospital
      • Dijon, Franciaország, 21000
        • University Hospital
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Claude Huriez Hospital
      • Marseille, Franciaország, 13385
        • CH La Timone
      • Nantes, Franciaország, 44093
        • CHU
      • Toulouse, Franciaország, 31059
        • Canceropole
    • Bordeaux
      • Pessac, Bordeaux, Franciaország, 33600
        • Haut-levêque Hospital
    • Lyon
      • Pierre-Bénite, Lyon, Franciaország, 69495
        • CH Lyon sud

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Hajlandó és képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni a tanulmányokkal kapcsolatos eljárások megkezdése előtt
  2. Férfi vagy nő ≥ 18 éves
  3. ITP, amely ≥ 3 hónapig fennáll. Az ITP-t az American Society of Hematology 2011 Evidence-based Practice Guideline for Immune Thrombocytopenia (Neunert et al. 2011) vagy a Nemzetközi Konszenzus Jelentés az elsődleges immunthrombocytopenia vizsgálatáról és kezeléséről (Provan és mtsai, 2010) szerint kell diagnosztizálni. helyileg alkalmazható.
  4. ≥ 1 tipikus kezelési rendet kapott az ITP kezelésére. A splenectomiát egy kezelési rendnek tekintik.
  5. Az átlagos thrombocytaszám < 30 000/μl, egyéni vérlemezkeszám nélkül > 55 000/μl. Az átlagos vérlemezkeszámot két vérlemezkeszám alapján kell meghatározni, amelyek közül az egyik az első PRTX-100 adagtól számított ≤ 7 napon belül, a másik pedig a PRTX-100 első adagját követő ≤ 30 napon belül.
  6. Ha kortikoszteroidokat szed, napi 1 mg/ttkg prednizon vagy azzal egyenértékű dózis, amely ≥ 21 napig stabil volt a PRTX-100 első adagja előtt. A nagy dózisú pulzáló szteroidterápia NEM megengedett a PRTX-100 első adagját megelőző 14 napon belül.
  7. Ha ciklosporinnal, azatioprinnal, mikofenoláttal vagy 6-merkaptopurinnal végzett szteroidmegtakarító kiegészítő immunszuppressziót alkalmaznak, az adagnak stabilnak kell lennie legalább 30 nappal a PRTX-100 első adagja előtt, és várhatóan stabilnak kell maradnia a vizsgálat 29. napján, kivéve, ha toxicitás miatt dóziscsökkentésre van szükség. Kezelés más citotoxikus szerekkel (pl. ciklofoszfamid, vinkrisztin) nem megengedett a PRTX-100 első adagját megelőző három hónapon belül.
  8. Bármilyen korábbi rituximabbal vagy bármely más anti-CD20 szerrel végzett kezelésnek több mint 6 hónappal a PRTX-100 első adagja előtt kellett történnie.

  9. Ha nő, nem lehet terhes (amint azt a negatív terhességi teszt jelzi), nem szoptathat, és az alábbiak egyikének kell lennie:

    • Sebészetileg steril (kétoldali petevezeték lekötés, méheltávolítás)
    • Postmenopausalis, az utolsó természetes menstruáció több mint 24 hónappal korábban
    • Menopauza előtt és elfogadható fogamzásgátlási formák alkalmazása. A fogamzásgátlás elfogadható formái a következők: hormonális fogamzásgátlók (beültethető, orális, tapasz), amelyeket legalább 2 hónappal a szűrést megelőzően használnak, vagy kettős gát módszerek (a következők bármelyikének kombinációja: méhen belüli eszköz [IUD], férfi vagy női óvszer spermicid géllel , rekeszizom, szivacs, nyaksapka). Minden premenopauzális nőnek negatív vizelet- vagy szérum terhességi teszttel kell rendelkeznie a szűréskor és az első PRTX-100 kezelést megelőző 1. napon.

Kizárási kritériumok:

  1. Splenectomia ≤ 90 nappal a PRTX-100 első adagja előtt
  2. TPO-RA-nak való kitettség a felvétel előtt 2 héten belül
  3. Korábbi rituximab-kezelés a PRTX-100 első adagját megelőző 6 hónapon belül
  4. Vérzési pontszám ≥ 8 (Khellaf M et al. Hematologica 2005)
  5. Instabil koszorúér-betegség vagy más egészségügyi állapot (például 1-es típusú cukorbetegség), amely a vizsgáló véleménye szerint növelheti a beteg kockázatát
  6. A PRTX-100 első adagja előtt ≤ 14 nappal aktív fertőzésre utaló bizonyíték, amely antibiotikus kezelést igényel
  7. Myelodysplasiás szindróma. Klinikailag jelentős anaemia vagy pancytopenia esetén a PRTX-100 első adagját megelőző 24 hónapon belüli csontvelő-aspirátum dokumentálása szükséges, amely nem mutat myelodysplasia jelét.
  8. A kórtörténet szisztémás lupus erythematosus vagy a másodlagos ITP bármely oka
  9. Bármilyen rákkezelés a kórtörténetében az elmúlt két évben, kivéve a bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrkarcinómát, amelyet gyógyító szándékkal kezeltek
  10. Szeropozitív a humán immundeficiencia vírusra (HIV)
  11. A kórtörténet akut/krónikus hepatitis B vagy C és/vagy hepatitis B vagy C hordozói (pozitív hepatitis B felületi antigénre vagy pozitív hepatitis C elleni antitest teszt)
  12. A kábítószer-használatra utaló előzmények

  13. Klinikailag jelentős eltérések a laboratóriumi szűrővizsgálatok során, beleértve:

    • Abszolút neutrofilszám < 1,0 x 109/L
    • Hemoglobin < 10 g/dl
    • Abszolút limfocitaszám < 0,8 x 109/l
    • Alanin-transzamináz (ALT) vagy aszpartát-transzamináz (AST) a normálérték felső határának kétszerese (ULN)
    • Laktát-dehidrogenáz > 3 x ULN
    • Teljes bilirubin szint > 1,5 x ULN
    • A szérum kreatininszint > 0,14 mmol/l (1,6 mg/dl) férfiaknál vagy 0,12 mmol/l (1,4 mg/dl) nőknél
  14. IVIG-kezelés ≤ 14 nappal a PRTX-100 első adagja előtt
  15. Kezelés anti-Rh D antigén szerrel (pl. WinRho®) ≤ 14 nappal a PRTX-100 első adagja előtt
  16. Bármely vizsgálati gyógyszer alkalmazása ≤ 30 nappal vagy a vizsgált gyógyszer 5 felezési idejével (amelyik hosszabb) a PRTX-100 első adagja előtt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: PRTX-100
A betegeket az egymást követő PRTX-100 beavatkozásokra osztják be, amint bekerülnek a vizsgálatba. Beavatkozási szintenként 3-6 beteget vonnak be. A beavatkozási szintek 3-24 mikrogramm PRTX-100/kg betegtömeg között mozognak. A betegek legfeljebb heti négy PRTX-100 infúziót kaphatnak a vizsgálati kezelési időszak alatt. A ≤ 500 μg PRTX-100 dózisokat intravénásan adják be 30 perc alatt. Az 500 μg-nál nagyobb PRTX-100 adagokat 60 percen keresztül kell beadni. A betegeket a PRTX-100 adagolásának megkezdése után 4 órán keresztül megfigyelés alatt kell tartani a biztonságos kezelés érdekében.
Drog: PRTX-100
Heti négy PRTX-100 infúzió 3 mikrogramm PRTX-100 per kilogramm betegtömeg mennyiségben, 30 perc alatt, majd négy órás megfigyelés az infúzió megkezdése után.
Más nevek:
  • Gyógyfürdő
  • Staphylococcus protein A
Drog: PRTX-100
Heti négy PRTX-100 infúzió 6 mikrogramm PRTX-100 per kilogramm betegtömeg mennyiségben, 30-60 perc alatt, majd négy órás megfigyelés az infúzió megkezdése után.
Más nevek:
  • Gyógyfürdő
  • Staphylococcus protein A
Drog: PRTX-100
Heti négy PRTX-100 infúzió 12 mikrogramm PRTX-100 per kilogramm betegtömeg mennyiségben, 60 percen keresztül, majd négy órás megfigyelés az infúzió megkezdése után.
Más nevek:
  • Gyógyfürdő
  • Staphylococcus protein A
Drog: PRTX-100
Heti négy PRTX-100 infúzió 18 mikrogramm PRTX-100 per kilogramm betegtömeg mennyiségben, 60 percen keresztül, majd négy órás megfigyelés az infúzió megkezdése után.
Más nevek:
  • Gyógyfürdő
  • Staphylococcus protein A
Drog: PRTX-100
Heti négy PRTX-100 infúzió 24 mikrogramm PRTX-100 per kilogramm betegtömeg mennyiségben, 60 perc alatt, majd négy órás megfigyelés az infúzió megkezdése után.
Más nevek:
  • Gyógyfürdő
  • Staphylococcus protein A

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma az RCTC v 2.0 és a CTCAE v 4.03 alapján a toxicitási besorolási kritériumok alapján
Időkeret: 337 nap
Nemkívánatos eseményekből, SAE-kből, infúziós reakciókból, klinikai laboratóriumi vizsgálatokból (hematológia, vérkémiai és vizeletvizsgálat), életjelekből, fizikai leletekből és EKG-kből származó nemkívánatos események a vizsgálat során. Az AE súlyosságát a közzétett szabványokból származó toxicitási osztályozási kritériumok szerint osztályozzák.
337 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes vérlemezke-válasz, változás a kiindulási értékhez képest (1. nap)
Időkeret: 1., 3., 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 78., 106., 169. és 337. nap
Meghatározása szerint a vérlemezkeszám ≥ 30 000/μL és a kiindulási thrombocytaszám legalább megkétszereződése olyan betegeknél, akiknél a kiindulási vérlemezkeszám <30 000/μl, bármilyen egyidejű mentőterápia hiányában.
1., 3., 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 78., 106., 169. és 337. nap
Teljes vérlemezke-válasz (betegek száma)
Időkeret: 3., 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 78., 106., 169. és 337.
A teljes thrombocyta-választ mutató betegek száma ≥ 100 000/μl vérlemezkeszámként.
3., 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 78., 106., 169. és 337.
A vérlemezke válaszadásig eltelt idő (napok száma)
Időkeret: 3., 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 78., 106., 169. és 337.
A napok átlagos száma az első PRTX-100 adagtól (1. nap) a vérlemezke válaszig.
3., 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 78., 106., 169. és 337.
A vérlemezke válasz időtartama (napok száma)
Időkeret: 3., 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 78., 106., 169. és 337.
Az első dokumentált thrombocyta-válasz és az első thrombocytaszám alatti thrombocyta-válasz közötti napok száma.
3., 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 78., 106., 169. és 337.
Egyidejű ITP-gyógyszerhasználat (az alanyok száma)
Időkeret: 337 nap
A nem reagálónak tekintett alanyok száma az egyidejű ITP-gyógyszerhasználat alapján kohorsz és összességében. Az ITP-gyógyszerek közé tartoznak a thrombopoietin receptor agonisták (TPO-RA-k), a szteroid-megtakarító kiegészítő immunszuppresszív kezelés (pl. ciklosporin, azatioprin, mikofenolát) és bármely ITP-t megmentő gyógyszer (pl. IVIG) kapott a vizsgálat során Szűrési és kezelési időszakok.
337 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Protalex, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: William E Gannon, MD, Protalex, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. november 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. május 17.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. május 17.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. szeptember 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. október 1.

Első közzététel (Becslés)

2015. október 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. március 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. március 21.

Utolsó ellenőrzés

2019. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PRTX-100-203
  • 2014-005626-35 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Immun thrombocytopenia

Klinikai vizsgálatok a PRTX-100

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Malaysia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel