PRTX-100-203 공개 라벨, ITP가 있는 성인 환자의 용량 증량 연구

포함 기준:

1. 연구 관련 절차를 시작하기 전에 서면 동의서를 제공할 의지와 능력
2. 만 18세 이상의 남성 또는 여성
3. ≥ 3개월 동안 지속된 ITP. ITP는 The American Society of Hematology 2011 Evidence-based Practice Guideline for Immune Thrombocytopenia(Neunert et al. 2011) 또는 The International Consensus Report on The Investigation and Management of Primary Immune Thrombocytopenia(Provan et al. 2010)에 따라 진단되어야 합니다. 현지에서 적용 가능.
4. ITP 치료를 위해 1개 이상의 전형적인 요법을 받았습니다. 비장 절제술은 하나의 요법으로 간주됩니다.
5. 개별 혈소판 수 > 55,000/μL 없이 평균 혈소판 수 < 30,000/μL. 평균 혈소판 수는 첫 번째 PRTX-100 투여 후 ≤ 7일 이내에 얻은 하나와 PRTX-100 첫 번째 투여 후 ≤ 30일 이내에 얻은 혈소판 수를 포함하여 2개의 혈소판 수를 기준으로 결정해야 합니다.
6. 코르티코스테로이드를 사용하는 경우, PRTX-100의 첫 번째 투여 전 ≥ 21일 동안 안정적인 1일 프레드니손 1mg/kg 미만 또는 이에 상응하는 용량. 고용량 펄스 스테로이드 요법은 PRTX-100의 첫 투여 전 14일 이내에 허용되지 않습니다.
7. 사이클로스포린, 아자티오프린, 미코페놀레이트 또는 6-메르캅토퓨린으로 스테로이드를 절약하는 보조적 면역억제제를 사용하는 경우, 용량은 PRTX-100의 첫 번째 용량 이전 ≥ 30일 동안 안정적이어야 하며 연구 29일까지 안정적으로 유지될 것으로 예상되어야 합니다. 독성으로 인해 복용량 감소가 필요한 경우가 아니면. 다른 세포독성제(예: 사이클로포스파마이드, 빈크리스틴)은 PRTX-100의 첫 투여 전 3개월 이내에 허용되지 않습니다.
8. 리툭시맙 또는 기타 항-CD20 제제를 사용한 이전 치료는 PRTX-100의 첫 번째 투여 전 > 6개월이어야 합니다.

9. 여성인 경우, 임신하지 않아야 하고(음성 임신 검사로 표시됨) 수유 중이 아니어야 하며 다음 중 하나여야 합니다.

   • 외과적 불임(양측 난관 결찰술, 자궁절제술)
   • 마지막 자연 월경 > 24개월 이전의 폐경 후
   • 폐경 전 및 수용 가능한 형태의 피임법 사용. 허용되는 피임 형태는 다음과 같습니다. 스크리닝 전 ≥ 2개월 동안 사용된 호르몬 피임법(이식형, 경구형, 패치형) 또는 이중 장벽 방법(다음 중 두 가지 조합: 자궁 내 장치[IUD], 살정제 젤이 있는 남성 또는 여성 콘돔) , 다이어프램, 스폰지, 자궁 경부 캡). 모든 폐경 전 여성은 스크리닝 시 및 첫 번째 PRTX-100 치료 전 1일에 소변 또는 혈청 임신 검사에서 음성이어야 합니다.

제외 기준:

1. 비장절제술 ≤ PRTX-100의 첫 투여 전 90일
2. 포함 전 2주 이내에 TPO-RA에 노출
3. PRTX-100의 첫 번째 투여 전 6개월 이내에 리툭시맙을 사용한 이전 치료
4. 출혈 점수 ≥ 8(Khellaf M et al. 혈액학 2005)
5. 연구자의 의견으로는 환자에게 위험을 증가시킬 수 있는 불안정한 관상 동맥 질환 또는 기타 의학적 상태(예: 제1형 당뇨병)
6. PRTX-100의 첫 투여 전 ≤ 14일 동안 항생제 치료가 필요한 활동성 감염의 증거
7. 골수 형성 이상 증후군. 임상적으로 유의한 빈혈 또는 범혈구감소증이 존재하는 경우, PRTX-100의 첫 투여 전 24개월 이내에 골수이형성증의 증거가 없는 골수흡인 기록이 필요합니다.
8. 병력 전신성 홍 반성 루푸스 또는 이차 ITP의 모든 원인
9. 근치적 목적으로 치료받은 피부의 기저세포암 또는 편평세포암종을 제외한 지난 2년 이내에 암에 대한 치료 이력
10. 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 혈청양성
11. 급성/만성 B형 또는 C형 간염 병력 및/또는 B형 또는 C형 간염 보균자(B형 간염 표면 항원 양성 또는 C형 간염 항체 검사 양성)
12. 약물 남용을 암시하는 역사

13. 다음을 포함하는 선별 검사실 검사에서 임상적으로 유의미한 이상:

    • 절대 호중구 수 < 1.0 x109/L
    • 헤모글로빈 < 10g/dL
    • 절대 림프구 수 < 0.8 x109/L
    • ALT(Alanine transaminase) 또는 AST(aspartate transaminase) > 2 x 정상 상한치(ULN)
    • 젖산 탈수소효소 > 3 x ULN
    • 총 빌리루빈 수치 >1.5 x ULN
    • 혈청 크레아티닌 수치 > 남성의 경우 0.14mmol/L(1.6mg/dL) 또는 여성의 경우 0.12mmol/L(1.4mg/dL)
14. PRTX-100의 첫 투여 전 ≤ 14일에 IVIG로 치료
15. 항 Rh D 항원 제제(예: WinRho®) ≤ PRTX-100 첫 투여 14일 전
16. PRTX-100의 첫 번째 투여 전 조사 약물의 사용 ≤ 30일 또는 조사 약물의 5 반감기(둘 중 더 긴 것)