IGSC:n turvallisuus ja farmakokinetiikka 20 % potilailla, joilla on primaarinen immuunipuutos
perjantai 13. syyskuuta 2019 päivittänyt: Grifols Therapeutics LLC
Avoin, monikeskustutkimus IGSC:n 20 %:n turvallisuuden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi 6 kuukauden ajan potilailla, joilla on primaarinen immuunipuutos
Tämä tutkimus suunniteltiin määrittämään viikoittain ihonalaisesti annettavan immuuniglobuliinin subkutaaninen (ihminen), 20 % kaprylaatti/kromatografiapuhdistettu (Grifols) (IGSC 20 %) annos, joka tuottaa kokonais-IgG:n vakaan tilan AUC:n, joka ei ole huonompi kuin säännöllisesti annettu suonensisäinen annos immuuniglobuliini-injektiota (ihminen), 10 % kaprylaatti/kromatografiapuhdistettua (Grifols) (IGIV-C 10 %) primaarisella immuunipuutospotilailla.
Tämä tutkimus oli myös suunniteltu määrittämään vakaan tilan kokonais-IgG-tasot IGSC 20 % -infuusion jälkeen ja IGIV-C 10 % -infuusion jälkeen vertailua varten sekä IGSC 20 %:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä oli prospektiivinen, monikeskus, avoin, yksijaksoinen, 6 kuukauden farmakokineettinen, turvallisuus ja siedettävyystutkimus IGSC:stä 20 % henkilöillä, joilla oli primaarinen immuunipuutos. Noin 50 koehenkilöä piti ottaa mukaan, jotta noin 30 aikuista ja 12-18 lapsipotilasta (ikä 2-16 vuotta) saisi päätökseen hoidon ihonalaisesti annetulla IGSC 20 %:lla.
Tämä tutkimus sisälsi 3 hoitovaihetta: aloitusvaihe, IV-vaihe (IV-C:n IV-anto 10 %:lla) ja SC-vaihe (IGSC:n SC-anto 20 %).
Koehenkilöiden nykyisestä IgG-hoito-ohjelmastaan riippuen voidaan joutua siirtymään aloitusvaiheeseen saadakseen IV IGIV-C 10 % -hoidon (sponsori mukana) saavuttaakseen suunnilleen vakaan tilan ennen IV-vaiheeseen siirtymistä. Sitten he siirtyivät IV-vaiheeseen määrittääkseen IGIV-C:n 10 % IV-infuusioiden AUC-profiilit.
Koehenkilöt, joilla oli kelvollinen IV IGIV-C 10 % -hoito (stabiileilla IGIV-C 10 % annoksilla 300-800 mg/kg), siirtyivät suoraan IV-vaiheeseen, jossa he saavat 10 % IGIV-C:tä. IV-vaiheessa oli suoritettava vakaan tilan IV PK-arvioinnit, mukaan lukien AUC.
IV-vaiheen päätyttyä koehenkilöt siirtyivät SC-vaiheeseen saadakseen viikoittaisia 20 % IGSC:n SC-annoksia vähintään 24 viikon ajan.
Kokonais-IgG:n PK-profiilit sekä IV (IGIV-C 10 %) että SC (IGSC 20 %) annon jälkeen määritettiin ja verrattiin sen jälkeen, kun oli saavutettu likimääräiset vakaan tilan olosuhteet.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
53
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Montreal, Kanada, H4A 3J1
- McGill University Health Center
-
Quebec, Kanada, G1V 4M6
- Clinique d'asthme et d'allergie de Quebec
-
Toronto, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- Ottawa Hospital, Division of Infectious Disease and Respirology
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C4
- CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- UCLA Medical Center
-
Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
- AIRE Medical of Los Angeles
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami - Batchelor Children's Research Institute
-
North Palm Beach, Florida, Yhdysvallat, 33408
- Allergy Associates of The Palm Beaches, PA
-
Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory Children's Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
South Bend, Indiana, Yhdysvallat, 46617
- The South Bend Clinic
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Children's Hospital of Michigan - Wayne State University
-
-
Minnesota
-
Plymouth, Minnesota, Yhdysvallat, 55446
- Midwest Immunology
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73131
- Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research
-
Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74136
- Vital Prospects Clinical Research Institute, PC
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Penn State University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- AARA Research Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor Texas Children's Hospital
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU, VCU Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 75 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aiempi diagnoosi primaarisesta immuunivajauksesta ja hypogammaglobulinemian piirteistä, jotka vaativat IgG-korvaushoitoa
- Ei vakavaa bakteeri-infektiota viimeisen 3 kuukauden aikana ennen seulontaa tai sen aikana
- Tällä hetkellä IgG-korvaushoidossa (iv- tai SC-infuusiona) ≥3 peräkkäisen kuukauden ajan. IGIV-hoitoa saavien potilaiden on saatava annos 300–800 mg/kg infuusiota kohti
- Dokumentoitu (vähintään kerran edellisten 3 kuukauden aikana) IgG-taso ≥500 mg/dl nykyisellä IgG-korvaushoito-ohjelmalla
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu vakava haittavaikutus immunoglobuliinille tai mikä tahansa vakava anafylaktinen reaktio verelle tai mille tahansa verestä peräisin olevalle tuotteelle
- Aiemmin rakkuloita aiheuttava ihosairaus, kliinisesti merkittävä trombosytopenia, verenvuotohäiriö, diffuusi ihottuma, toistuvat ihoinfektiot tai muut sairaudet, joissa SC-hoito olisi vasta-aiheinen tutkimuksen aikana
- Yksittäinen IgG-alaluokan puutos, eristetty spesifinen vasta-ainepuutoshäiriö tai ohimenevä lapsenlapsen hypogammaglobulinemia
- Nefroottinen oireyhtymä ja/tai aiempi akuutti munuaisten vajaatoiminta ja/tai vaikea munuaisten vajaatoiminta ja/tai dialyysihoidossa
- Syvän laskimotromboosin tai tromboembolian (esim. syvä laskimotukos, sydäninfarkti, aivoverenkiertohäiriö tai ohimenevä iskeeminen kohtaus) historia (vuosi ennen seulontaa tai 2 jaksoa elämässä) tai nykyinen diagnoosi
- Hankittu sairaus, jonka tiedetään aiheuttavan sekundaarista immuunikatoa, kuten krooninen lymfaattinen leukemia, lymfooma, multippeli myelooma, krooninen tai uusiutuva neutropenia (absoluuttinen neutrofiilien määrä alle 1000/μl [1,0 x 10^9/l]) tai ihmisen immuunikatovirusinfektio /hankittu immuunikato-oireyhtymä
- Tunnettu aikaisempi infektio tai kliiniset merkit ja oireet, jotka vastaavat nykyistä hepatiitti B- tai hepatiitti C -virusinfektiota
- Hallitsematon valtimoverenpaine (systolinen verenpaine >160 mmHg ja/tai diastolinen verenpaine >100 mmHg aikuisilla)
- Jos saat jotakin seuraavista lääkkeistä: (a) immunosuppressantit, mukaan lukien kemoterapeuttiset aineet, (b) immunomodulaattorit, (c) pitkäaikaiset systeemiset kortikosteroidit, jotka määritellään päiväannoksena > 1 mg prednisonia ekvivalenttia/kg/vrk yli 30 päivän ajan Huomautus: Jaksottaiset kurssit enintään 10 päivän kortikosteroidihoito ei sulje pois koehenkilöä. Inhaloitavat tai paikalliset kortikosteroidit ovat sallittuja.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: IGIV-C 10 %
IV annos immuuniglobuliini-injektiota (ihminen), 10 % kaprylaatti/kromatografiapuhdistettu (Grifols)
|
IGIV-C 10 % infuusiot 3–4 viikon välein edellisen IgG-ohjelman perusteella
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: IGSC 20 %
Immuuniglobuliini ihonalainen (ihminen), 20 % kaprylaatti/kromatografiapuhdistettu (grifols)
|
IGSC 20 % viikoittaiset infuusiot, joissa annos on laskettu edellisen IgG-ohjelman perusteella
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AUC IV-vaiheessa ja SC-vaiheessa: Kokonais-IgG:n vakaan tilan AUC säännöllisen annosteluvälin aikana
Aikaikkuna: Laskimonsisäistä infuusiota varten 0,1,3-16 tuntia ja 1,2,3,5,7,14,21 tai 28 päivää (2, 7, 21 tai 28 päivää lapsille) annoksen jälkeen ja ihonalainen infuusio, ennen annosta, 1,3,4,5,7 päivää (3 ja 7 päivää lapsipotilaille) annoksen jälkeen
|
Ensisijainen PK-päätepisteen (steady-state AUC-arvot) analyysi suoritettiin käyttämällä varianssianalyysiä (ANOVA) käyttäen yhteensä 49 koehenkilön PK-tietoja IV-vaiheesta ja 39 koehenkilöstä SC-vaiheesta.
|
Laskimonsisäistä infuusiota varten 0,1,3-16 tuntia ja 1,2,3,5,7,14,21 tai 28 päivää (2, 7, 21 tai 28 päivää lapsille) annoksen jälkeen ja ihonalainen infuusio, ennen annosta, 1,3,4,5,7 päivää (3 ja 7 päivää lapsipotilaille) annoksen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kokonais-IgG:n keskimääräinen vakaan tilan pienin pitoisuus (ennen annosta) IGIV-C:n 10 % laskimonsisäisen annon tai 20 % IGSC:n SC:n jälkeen
Aikaikkuna: Laskimonsisäistä infuusiota varten esiannos viikolla 1 ja 3 tai 4 ja ihonalainen infuusio viikoilla 13, 14, 17 ja 21
|
Laskimonsisäistä infuusiota varten esiannos viikolla 1 ja 3 tai 4 ja ihonalainen infuusio viikoilla 13, 14, 17 ja 21
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 1. tammikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. syyskuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. joulukuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 6. marraskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 11. marraskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 13. marraskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 4. lokakuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. syyskuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. syyskuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunologiset tekijät
- Vasta-aineet
- Immunoglobuliinit
- Immunoglobuliinit, suonensisäinen
- gammaglobuliinit
- Rho(D)-immuuniglobuliini
- Immunoglobuliini G
Muut tutkimustunnusnumerot
- GTI1502
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .