Az IGSC 20%-os biztonságossága és farmakokinetikája elsődleges immunhiányos betegeknél
2019. szeptember 13. frissítette: Grifols Therapeutics LLC
Nyílt elrendezésű, többközpontú vizsgálat a 20%-os IGSC biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelésére 6 hónapon keresztül elsődleges immunhiányos betegeknél
Ezt a vizsgálatot arra tervezték, hogy meghatározzák a heti szubkután szubkután (humán) immunglobulin 20%-os kaprilát/kromatográfiával tisztított (Grifols) (IGSC 20%) dózisát, amely a teljes IgG steady-state AUC-értékét eredményezi, amely nem alacsonyabb, mint a az immunglobulin injekció (humán), 10% kaprilát/kromatográfiával tisztított (Grifols) (IGIV-C 10%) rendszeresen beadott intravénás dózisa elsődleges immunhiányos alanyoknál.
Ezt a vizsgálatot az IGSC 20%-os infúzió és az IGIV-C 10%-os infúzió utáni egyensúlyi össz-IgG szint meghatározására is tervezték összehasonlítás céljából, valamint az IGSC 20%-os biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy prospektív, többközpontú, nyílt, egyszekvenciás, 6 hónapos, farmakokinetikai, biztonságossági és tolerálhatósági vizsgálat volt az IGSC 20%-ára primer immunhiányos alanyokon. Körülbelül 50 alanyt kellett bevonni annak érdekében, hogy körülbelül 30 felnőtt alany és 12-18 gyermek (2-16 év közötti) alany végezze el a kezelést szubkután beadott IGSC 20%-kal.
Ez a vizsgálat 3 kezelési fázist tartalmazott: beindítási fázis, IV fázis (10%-os IGIV-C IV beadása) és SC fázis (IGSC 20%-os SC beadása).
Az alanyoknak az aktuális IgG kezelési rendtől függően előfordulhat, hogy be kell lépniük a bevezető fázisba, hogy IV IGIV-C 10%-os kezelésben részesüljenek (szponzor biztosított), hogy megközelítőleg egyensúlyi állapotot érjenek el az IV fázisba lépés előtt. Ezután beléptek az IV fázisba, hogy meghatározzák a 10%-os IGIV-C IV infúziók AUC-profilját.
Azok az alanyok, akiknek megfelelő IV IGIV-C 10%-os kezelési rendet kaptak (stabil IGIV-C 10%-os, 300-800 mg/kg dózisban), közvetlenül a IV fázisba léptek, ahol 10%-os IGIV-C-t kapnak. A IV. fázisban egyensúlyi állapotú IV PK értékelést kellett végezni, beleértve az AUC-t is.
Az IV fázis befejezése után az alanyok az SC fázisba léptek, hogy legalább 24 héten keresztül heti 20%-os SC-dózist kapjanak.
A teljes IgG PK profilját mind az IV (IGIV-C 10%), mind az SC (IGSC 20%) beadás után meghatároztuk és összehasonlítottuk, miután megközelítőleg egyensúlyi állapotba kerültek.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
53
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- UCLA Medical Center
-
Santa Monica, California, Egyesült Államok, 90404
- AIRE Medical of Los Angeles
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami - Batchelor Children's Research Institute
-
North Palm Beach, Florida, Egyesült Államok, 33408
- Allergy Associates of The Palm Beaches, PA
-
Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Emory Children's Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
South Bend, Indiana, Egyesült Államok, 46617
- The South Bend Clinic
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
- Children's Hospital of Michigan - Wayne State University
-
-
Minnesota
-
Plymouth, Minnesota, Egyesült Államok, 55446
- Midwest Immunology
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73131
- Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research
-
Tulsa, Oklahoma, Egyesült Államok, 74136
- Vital Prospects Clinical Research Institute, PC
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- Penn State University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
- AARA Research Center
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Baylor Texas Children's Hospital
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU, VCU Medical Center
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada, H4A 3J1
- McGill University Health Center
-
Quebec, Kanada, G1V 4M6
- Clinique d'asthme et d'allergie de Quebec
-
Toronto, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- Ottawa Hospital, Division of Infectious Disease and Respirology
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C4
- CHU Sainte-Justine
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az IgG-pótló terápiát igénylő hypogammaglobulinémia jellemzőivel rendelkező primer immunhiány már meglévő diagnózisa
- Nem volt súlyos bakteriális fertőzés a szűrést megelőző 3 hónapban vagy alatt
- Jelenleg IgG-pótló terápiában részesül (IV vagy SC infúzióval) ≥3 egymást követő hónapig. Az IGIV-t kapó alanyoknak infúziónként 300-800 mg/kg dózist kell kapniuk
- Dokumentált (legalább egyszer az előző 3 hónapban) ≥500 mg/dl IgG-szint a jelenlegi IgG-pótló terápia során
Kizárási kritériumok:
- Ismert súlyos mellékhatás immunglobulinra vagy bármilyen súlyos anafilaxiás reakció vérre vagy bármely vérből származó termékre
- Hólyagos bőrbetegség, klinikailag jelentős thrombocytopenia, vérzési rendellenesség, diffúz bőrkiütés, visszatérő bőrfertőzések vagy egyéb olyan rendellenességek, amelyek esetében az SC-terápia ellenjavallt a vizsgálat során
- Izolált IgG alosztály-hiány, izolált specifikus antitesthiányos rendellenesség vagy átmeneti csecsemőkori hipogammaglobulinémia
- Nefrotikus szindróma és/vagy a kórelőzményében szereplő akut veseelégtelenség és/vagy súlyos vesekárosodás és/vagy dialízis alatt
- Mélyvénás trombózis vagy thromboembolia (pl. mélyvénás trombózis, szívinfarktus, cerebrovaszkuláris baleset vagy átmeneti ischaemiás roham) anamnézisében (a szűrés előtti évben vagy 2 epizódban az életben) vagy jelenlegi diagnózisa
- Másodlagos immunhiányt okozó szerzett egészségügyi állapot, például krónikus limfocitás leukémia, limfóma, myeloma multiplex, krónikus vagy visszatérő neutropenia (abszolút neutrofilszám kevesebb, mint 1000/μL [1,0 x 10^9/L]), vagy humán immunhiány vírusfertőzés /szerzett immunhiányos szindróma
- Ismert korábbi fertőzés, vagy a jelenlegi hepatitis B vírussal vagy hepatitis C vírusfertőzéssel egyező klinikai jelek és tünetek
- Nem kontrollált artériás hipertónia (szisztolés vérnyomás >160 Hgmm és/vagy diasztolés vérnyomás >100 Hgmm felnőtteknél)
- A következő gyógyszerek bármelyikének szedése: (a) immunszuppresszánsok, beleértve a kemoterápiás szereket, (b) immunmodulátorok, (c) hosszú távú szisztémás kortikoszteroidok, amelyek napi adagja >1 mg prednizon egyenérték/kg/nap, több mint 30 napig Megjegyzés: szakaszos kezelések 10 napnál nem hosszabb kortikoszteroid szedése nem zárja ki az alanyt. Inhalációs vagy helyi kortikoszteroidok megengedettek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: IGIV-C 10%
IV adag immunglobulin injekció (humán), 10% kaprilát/kromatográfiás tisztítás (Grifols)
|
IGIV-C 10%-os infúziók 3-4 hetente a korábbi IgG-sémától függően
Más nevek:
|
|
Kísérleti: IGSC 20%
Immunglobulin szubkután (humán), 20% kaprilát/kromatográfiás tisztítás (Grifols)
|
IGSC 20%-os heti infúziók a korábbi IgG-sémák alapján számított dózissal
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
AUC az IV fázisban és az SC fázisban: Az össz-IgG egyensúlyi állapotú AUC-ja rendszeres adagolási időközönként
Időkeret: Intravénás infúzió esetén az adagolás előtt 0,1,3-16 órával és 1,2,3,5,7,14,21 vagy 28 nappal (gyermekeknél 2, 7, 21 vagy 28 nappal) az adagolás után és szubkután infúzió, adagolás előtt, 1, 3, 4, 5, 7 nappal (gyermekeknél 3 és 7 nappal) az adagolás után
|
Az elsődleges farmakokinetikai végpont (steady-state AUC-értékek) analízist varianciaanalízissel (ANOVA) végeztük, összesen 49 alany PK-adatait felhasználva a IV. fázisból és 39 alanytól az SC fázisból.
|
Intravénás infúzió esetén az adagolás előtt 0,1,3-16 órával és 1,2,3,5,7,14,21 vagy 28 nappal (gyermekeknél 2, 7, 21 vagy 28 nappal) az adagolás után és szubkután infúzió, adagolás előtt, 1, 3, 4, 5, 7 nappal (gyermekeknél 3 és 7 nappal) az adagolás után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A teljes IgG átlagos egyensúlyi (adagolás előtti) koncentrációja 10%-os IGIV-C vagy 20%-os IGSC SC beadása után
Időkeret: Intravénás infúzió esetén az 1. és 3. vagy 4. héten, szubkután infúzió esetén pedig a 13., 14., 17. és 21. héten adja be az előadagolást.
|
Intravénás infúzió esetén az 1. és 3. vagy 4. héten, szubkután infúzió esetén pedig a 13., 14., 17. és 21. héten adja be az előadagolást.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. január 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. november 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. november 11.
Első közzététel (Becslés)
2015. november 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. október 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. szeptember 13.
Utolsó ellenőrzés
2018. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GTI1502
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .