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Sicurezza e farmacocinetica di IGSC 20% in soggetti con immunodeficienza primaria

13 settembre 2019 aggiornato da: Grifols Therapeutics LLC

Uno studio multicentrico in aperto per valutare la sicurezza e la farmacocinetica dell'IGSC al 20% somministrato per 6 mesi in soggetti con immunodeficienza primaria

Questo studio è stato progettato per determinare una dose di immunoglobuline sottocutanee (umane) somministrate settimanalmente per via sottocutanea, 20% caprilato/cromatografia purificata (Grifols) (IGSC 20%) che produce un'AUC allo stato stazionario di IgG totali non inferiore a quella di la dose endovenosa regolarmente somministrata di Immune Globulin Injection (Human), 10% Caprilate/Chromatography Purified (Grifols) (IGIV-C 10%) in soggetti con immunodeficienza primaria. Questo studio è stato progettato anche per determinare i livelli di IgG totali allo stato stazionario dopo l'infusione di IGSC 20% e dopo l'infusione di IGIV-C 10% per confronto e per valutare la sicurezza e la tollerabilità di IGSC 20%.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si trattava di uno studio prospettico, multicentrico, in aperto, a sequenza singola, della durata di 6 mesi, di farmacocinetica, sicurezza e tollerabilità di IGSC 20% in soggetti con immunodeficienza primaria. Dovevano essere arruolati circa 50 soggetti in modo che circa 30 soggetti adulti e da 12 a 18 soggetti pediatrici (età 2-16 anni) completassero il trattamento con IGSC 20% somministrato per via sottocutanea.

Questo studio comprendeva 3 fasi di trattamento: fase di run-in, fase IV (somministrazione IV di trattamento IGIV-C 10%) e fase SC (somministrazione SC di IGSC 20%).

Ai soggetti, a seconda del loro attuale regime di trattamento con IgG, potrebbe essere richiesto di entrare nella fase di run-in per ricevere il trattamento IV IGIV-C 10% (fornito dallo sponsor) per raggiungere una condizione approssimativamente stazionaria prima di entrare nella fase IV. Sono quindi entrati nella fase IV per determinare i profili AUC delle infusioni IV di IGIV-C 10%.

I soggetti con un regime di trattamento IV IGIV-C 10% idoneo (con dosi stabili di IGIV-C 10% di 300-800 mg/kg) sono entrati direttamente nella Fase IV dove riceveranno IGIV-C 10%. Nella fase IV, dovevano essere eseguite le valutazioni PK EV allo stato stazionario, compresa l'AUC.

Dopo aver completato la Fase IV, i soggetti sono entrati nella Fase SC per ricevere dosi SC settimanali di IGSC 20% per almeno 24 settimane.

I profili farmacocinetici delle IgG totali in seguito alla somministrazione sia per via endovenosa (IGIV-C 10%) che per via sottocutanea (IGSC 20%) sono stati determinati e confrontati dopo aver raggiunto condizioni approssimative di stato stazionario.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

53

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Montreal, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
      • Quebec, Canada, G1V 4M6
        • Clinique d'asthme et d'allergie de Quebec
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital, Division of Infectious Disease and Respirology
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C4
        • CHU Sainte-Justine
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami - Batchelor Children's Research Institute
      • North Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33408
        • Allergy Associates of The Palm Beaches, PA
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, Stati Uniti, 46617
        • The South Bend Clinic
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan - Wayne State University
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Stati Uniti, 55446
        • Midwest Immunology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73131
        • Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, PC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • AARA Research Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, VCU Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi preesistente di immunodeficienza primaria con caratteristiche di ipogammaglobulinemia che richiedono terapia sostitutiva con IgG
  • Nessuna grave infezione batterica negli ultimi 3 mesi prima o durante lo screening
  • Attualmente in terapia sostitutiva con IgG (tramite infusione endovenosa o SC) per ≥3 mesi consecutivi. I soggetti che ricevono IGIV devono ricevere un dosaggio da 300 a 800 mg/kg per infusione
  • Livello minimo di IgG documentato (almeno una volta nei 3 mesi precedenti) ≥500 mg/dL nel regime di terapia sostitutiva IgG in corso

Criteri di esclusione:

  • Reazione avversa grave nota alle immunoglobuline o qualsiasi reazione anafilattica grave al sangue o a qualsiasi prodotto emoderivato
  • Storia di malattia della pelle con vesciche, trombocitopenia clinicamente significativa, disturbo della coagulazione, eruzione cutanea diffusa, infezioni cutanee ricorrenti o altri disturbi per i quali la terapia SC sarebbe controindicata durante lo studio
  • Deficit isolato della sottoclasse di IgG, disturbo da deficit isolato di anticorpi specifici o ipogammaglobulinemia transitoria dell'infanzia
  • Sindrome nefrosica e/o anamnesi di insufficienza renale acuta e/o insufficienza renale grave e/o in dialisi
  • Anamnesi (anno prima dello screening o 2 episodi nel corso della vita) o diagnosi attuale di trombosi venosa profonda o tromboembolia (p. es., trombosi venosa profonda, infarto del miocardio, accidente cerebrovascolare o attacco ischemico transitorio)
  • Condizione medica acquisita nota per causare immunodeficienza secondaria, come leucemia linfatica cronica, linfoma, mieloma multiplo, neutropenia cronica o ricorrente (conta assoluta dei neutrofili inferiore a 1000/μL [1,0 x 10^9/L]) o infezione da virus dell'immunodeficienza umana /sindrome da immuno-deficienza acquisita
  • Infezione precedente nota o segni e sintomi clinici coerenti con l'attuale infezione da virus dell'epatite B o da virus dell'epatite C
  • Ipertensione arteriosa non controllata (pressione arteriosa sistolica >160 mmHg e/o pressione arteriosa diastolica >100 mmHg nei soggetti adulti)
  • Ricezione di uno qualsiasi dei seguenti farmaci: (a) immunosoppressori inclusi agenti chemioterapici, (b) immunomodulatori, (c) corticosteroidi sistemici a lungo termine definiti come dose giornaliera >1 mg di prednisone equivalente/kg/giorno per >30 giorni Nota: cicli intermittenti di corticosteroidi per non più di 10 giorni non escluderebbe un soggetto. Sono consentiti corticosteroidi per via inalatoria o topica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: IGIV C 10%
Dose IV di iniezione di immunoglobuline (umana), 10% caprilato/cromatografia purificata (Grifols)
Biologico: IGIV C 10%
Infusioni di IGIV-C 10% ogni 3 o 4 settimane in base al precedente regime di IgG
Altri nomi:
  • Iniezione di immunoglobuline 10% caprilato/cromatografia
Sperimentale: IGSC 20%
Immunoglobulina sottocutanea (umana), 20% caprilato/cromatografia purificata (Grifols)
Biologico: IGSC 20%
Infusioni settimanali IGSC 20% con dose calcolata in base al precedente regime IgG
Altri nomi:
  • Immunoglobulina Sottocutanea 20% Caprilato/Cromatografia

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
AUC nella fase IV e nelle fasi SC: AUC allo stato stazionario delle IgG totali in un intervallo di dosaggio regolare
Lasso di tempo: Per infusione endovenosa, pre-dose, 0,1,3-16 ore e 1,2,3,5,7,14,21 o 28 giorni (2, 7, 21 o 28 giorni per soggetti pediatrici) post-dose e per infusione sottocutanea, pre-dose, 1,3,4,5,7 giorni (3 e 7 giorni per soggetti pediatrici) post-dose
L'analisi dell'endpoint PK primario (valori AUC allo stato stazionario) è stata eseguita utilizzando l'analisi della varianza (ANOVA) utilizzando i dati PK di un totale di 49 soggetti della fase IV e 39 soggetti della fase SC.
Per infusione endovenosa, pre-dose, 0,1,3-16 ore e 1,2,3,5,7,14,21 o 28 giorni (2, 7, 21 o 28 giorni per soggetti pediatrici) post-dose e per infusione sottocutanea, pre-dose, 1,3,4,5,7 giorni (3 e 7 giorni per soggetti pediatrici) post-dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione media allo stato stazionario minimo (pre-dose) di IgG totali dopo somministrazione endovenosa di IGIV-C 10% o somministrazione SC di IGSC 20%
Lasso di tempo: Per infusione endovenosa, pre-dose alla Settimana 1 e Settimana 3 o Settimana 4 e per infusione sottocutanea, pre-dose alle Settimane 13, 14, 17 e 21
Per infusione endovenosa, pre-dose alla Settimana 1 e Settimana 3 o Settimana 4 e per infusione sottocutanea, pre-dose alle Settimane 13, 14, 17 e 21

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 novembre 2015

Primo Inserito (Stima)

13 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 ottobre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 settembre 2019

Ultimo verificato

1 settembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GTI1502

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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