Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en farmacokinetiek van IGSC 20% bij proefpersonen met primaire immunodeficiëntie

13 september 2019 bijgewerkt door: Grifols Therapeutics LLC

Een open-label, multicenter onderzoek om de veiligheid en farmacokinetiek te evalueren van IGSC 20% toegediend gedurende 6 maanden bij proefpersonen met primaire immunodeficiëntie

Deze studie was opgezet om een ​​dosis van wekelijks subcutaan toegediend immunoglobuline subcutaan (humaan), 20% caprylaat/chromatografie-gezuiverd (Grifols) (IGSC 20%) te bepalen die een steady-state AUC van totaal IgG produceert die niet-inferieur was aan die van de regelmatig toegediende intraveneuze dosis van Immune Globuline Injection (Human), 10% caprylaat / chromatografie gezuiverd (Grifols) (IGIV-C 10%) bij personen met primaire immunodeficiëntie. Deze studie was ook opgezet om de steady-state dalwaarden van IgG na IGSC 20% infusie en na IGIV-C 10% infusie te bepalen ter vergelijking en om de veiligheid en verdraagbaarheid van IGSC 20% te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit was een prospectieve, multicenter, open-label, enkelvoudige sequentie, 6 maanden durende, farmacokinetische, veiligheids- en verdraagbaarheidsstudie van IGSC 20% bij proefpersonen met primaire immunodeficiëntie. Ongeveer 50 proefpersonen moesten worden ingeschreven om ongeveer 30 volwassen proefpersonen en 12 tot 18 pediatrische proefpersonen (leeftijd 2-16 jaar) de behandeling met subcutaan toegediend IGSC 20% te laten voltooien.

Deze studie omvatte 3 behandelingsfasen: inloopfase, IV-fase (IV-toediening van IGIV-C 10%-behandeling) en SC-fase (SC-toediening van IGSC 20%).

Afhankelijk van hun huidige IgG-behandelingsregime kan het nodig zijn dat proefpersonen de inloopfase ingaan om IV IGIV-C 10%-behandeling te krijgen (sponsor verstrekt) om een ​​ongeveer stabiele toestand te bereiken voordat ze de IV-fase ingaan. Vervolgens gingen ze de IV-fase in om de AUC-profielen van IV-infusies van IGIV-C 10% te bepalen.

Proefpersonen met een kwalificerend IV IGIV-C 10% behandelingsregime (op stabiele IGIV-C 10% doseringen van 300-800 mg/kg) gingen direct de IV Fase in waar ze IGIV-C 10% zullen krijgen. In de IV-fase moesten IV-farmacokinetische steady-state-beoordelingen, inclusief de AUC, worden uitgevoerd.

Na het voltooien van de IV-fase gingen de proefpersonen de SC-fase in om gedurende ten minste 24 weken wekelijkse SC-doses van IGSC 20% te ontvangen.

De PK-profielen van totaal IgG na toediening van zowel IV (IGIV-C 10%) toediening als SC (IGSC 20%) toediening werden bepaald en vergeleken na het bereiken van ongeveer steady-state condities.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

53

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Montreal, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
      • Quebec, Canada, G1V 4M6
        • Clinique d'asthme et d'allergie de Quebec
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital, Division of Infectious Disease and Respirology
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C4
        • CHU Sainte-Justine
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami - Batchelor Children's Research Institute
      • North Palm Beach, Florida, Verenigde Staten, 33408
        • Allergy Associates of The Palm Beaches, PA
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, Verenigde Staten, 46617
        • The South Bend Clinic
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan - Wayne State University
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Verenigde Staten, 55446
        • Midwest Immunology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73131
        • Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, PC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • AARA Research Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, VCU Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 75 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Reeds bestaande diagnose van primaire immunodeficiëntie met kenmerken van hypogammaglobulinemie waarvoor IgG-substitutietherapie nodig is
  • Geen ernstige bacteriële infectie in de laatste 3 maanden voorafgaand aan of tijdens de screening
  • Momenteel op IgG-substitutietherapie (via IV of SC infusie) gedurende ≥3 opeenvolgende maanden. Proefpersonen die IGIV krijgen, moeten een dosering van 300 tot 800 mg/kg per infusie krijgen
  • Gedocumenteerd (minstens één keer in de afgelopen 3 maanden) IgG-dalspiegel van ≥500 mg/dL op het huidige IgG-vervangingstherapieregime

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende ernstige bijwerking van immunoglobuline of een ernstige anafylactische reactie op bloed of een van bloed afgeleid product
  • Voorgeschiedenis van huidziekte met blaarvorming, klinisch significante trombocytopenie, bloedingsstoornis, diffuse huiduitslag, terugkerende huidinfecties of andere aandoeningen waarbij SC-therapie tijdens het onderzoek gecontra-indiceerd zou zijn
  • Geïsoleerde IgG-subklassedeficiëntie, geïsoleerde specifieke antilichaamdeficiëntiestoornis of voorbijgaande hypogammaglobulinemie tijdens de kindertijd
  • Nefrotisch syndroom, en/of een voorgeschiedenis van acuut nierfalen en/of ernstige nierfunctiestoornis, en/of bij dialyse
  • Voorgeschiedenis (jaar voorafgaand aan de screening of 2 episodes in het leven) van of huidige diagnose van diepe veneuze trombose of trombo-embolie (bijv. diepe veneuze trombose, myocardinfarct, cerebrovasculair accident of voorbijgaande ischemische aanval)
  • Verworven medische aandoening waarvan bekend is dat deze secundaire immuundeficiëntie veroorzaakt, zoals chronische lymfatische leukemie, lymfoom, multipel myeloom, chronische of recidiverende neutropenie (absoluut aantal neutrofielen minder dan 1000/μL [1,0 x 10^9/L]), of infectie met het humaan immunodeficiëntievirus /verworven immuundeficiëntiesyndroom
  • Bekende eerdere infectie met of klinische tekenen en symptomen die passen bij een huidige hepatitis B-virus- of hepatitis C-virusinfectie
  • Niet-gecontroleerde arteriële hypertensie (systolische bloeddruk >160 mmHg en/of diastolische bloeddruk >100 mmHg bij volwassen proefpersonen)
  • Een van de volgende medicijnen krijgt: (a) immunosuppressiva waaronder chemotherapeutische middelen, (b) immunomodulatoren, (c) langdurige systemische corticosteroïden gedefinieerd als dagelijkse dosis> 1 mg prednison-equivalent / kg / dag gedurende> 30 dagen Opmerking: intermitterende kuren van corticosteroïden van niet meer dan 10 dagen zou een onderwerp niet uitsluiten. Inhalatiecorticosteroïden of topische corticosteroïden zijn toegestaan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: IGIV-C 10%
IV-dosis van immunoglobuline-injectie (humaan), 10% caprylaat / chromatografie gezuiverd (Grifols)
Biologisch: IGIV-C 10%
IGIV-C 10% infusies elke 3 tot 4 weken op basis van eerder IgG-regime
Andere namen:
  • Immuunglobuline-injectie 10% caprylaat / chromatografie
Experimenteel: IGSC 20%
Immuunglobuline subcutaan (menselijk), 20% caprylaat/chromatografie gezuiverd (Grifols)
Biologisch: IGSC 20%
IGSC 20% wekelijkse infusies met dosis berekend op basis van eerder IgG-regime
Andere namen:
  • Immuunglobuline subcutaan 20% caprylaat/chromatografie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
AUC in de IV-fase en SC-fasen: steady-state AUC van totaal IgG gedurende een regulier doseringsinterval
Tijdsspanne: Voor intraveneuze infusie, predosis, 0,1,3-16 uur en 1,2,3,5,7,14,21 of 28 dagen (2, 7, 21 of 28 dagen voor pediatrische patiënten) na de dosis en voor subcutane infusie, pre-dosis, 1,3,4,5,7 dagen (3 en 7 dagen voor pediatrische proefpersonen) post-dosis
De analyse van het primaire PK-eindpunt (steady-state AUC-waarden) werd uitgevoerd met behulp van variantieanalyse (ANOVA) met behulp van PK-gegevens van in totaal 49 proefpersonen uit de IV-fase en 39 proefpersonen uit de SC-fase.
Voor intraveneuze infusie, predosis, 0,1,3-16 uur en 1,2,3,5,7,14,21 of 28 dagen (2, 7, 21 of 28 dagen voor pediatrische patiënten) na de dosis en voor subcutane infusie, pre-dosis, 1,3,4,5,7 dagen (3 en 7 dagen voor pediatrische proefpersonen) post-dosis

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Gemiddelde steady-state dalconcentratie (vóór dosis) van totaal IgG na IV-toediening van IGIV-C 10% of SC-toediening van IGSC 20%
Tijdsspanne: Voor intraveneuze infusie, voordosering in week 1 en week 3 of week 4 en voor subcutane infusie, voordosering in week 13, 14, 17 en 21
Voor intraveneuze infusie, voordosering in week 1 en week 3 of week 4 en voor subcutane infusie, voordosering in week 13, 14, 17 en 21

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 november 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 november 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

13 november 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 oktober 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 september 2019

Laatst geverifieerd

1 september 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GTI1502

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Primaire immunodeficiëntie

Klinische onderzoeken op IGIV-C 10%

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Zambia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren