Sikkerhet og farmakokinetikk til IGSC 20 % hos personer med primær immunsvikt
13. september 2019 oppdatert av: Grifols Therapeutics LLC
En åpen, multisenterstudie for å evaluere sikkerheten og farmakokinetikken til IGSC 20 % administrert i 6 måneder hos personer med primær immunsvikt
Denne studien ble designet for å bestemme en dose av ukentlig subkutant administrert immunglobulin subkutant (humant), 20 % kaprylat/kromatografi renset (Grifols) (IGSC 20 %) som produserer steady-state AUC av totalt IgG som ikke var dårligere enn den regelmessig administrerte intravenøse dosen av immunglobulininjeksjon (humant), 10 % kaprylat/kromatografi renset (Grifols) (IGIV-C 10 %) hos individer med primær immunsvikt.
Denne studien ble også utformet for å bestemme steady state gjennom totale IgG-nivåer etter IGSC 20 % infusjon og etter IGIV-C 10 % infusjon for sammenligning og for å vurdere sikkerheten og toleransen til IGSC 20 %.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette var en prospektiv, multisenter, åpen, enkeltsekvens, 6-måneders, farmakokinetisk, sikkerhets- og tolerabilitetsstudie av IGSC 20 % hos personer med primær immunsvikt. Omtrent 50 forsøkspersoner skulle registreres for å ha ca. 30 voksne individer og 12 til 18 pediatriske individer (alder 2-16 år) som fullførte behandlingen med subkutant administrert IGSC 20 %.
Denne studien inkluderte 3 behandlingsfaser: innkjøringsfase, IV-fase (IV-administrasjon av IGIV-C 10 % behandling) og SC-fase (SC-administrasjon av IGSC 20 %).
Forsøkspersoner, avhengig av deres nåværende IgG-behandlingsregime, kan bli pålagt å gå inn i innkjøringsfasen for å motta IV IGIV-C 10 % behandling (sponsor følger med) for å oppnå en tilnærmet steady-state tilstand før de går inn i IV-fasen. De gikk deretter inn i IV-fasen for å bestemme AUC-profilene for IV-infusjoner av IGIV-C 10 %.
Personer med et kvalifiserende IV IGIV-C 10 % behandlingsregime (på stabile IGIV-C 10 % doser på 300-800 mg/kg) gikk direkte inn i IV-fasen hvor de vil motta IGIV-C 10 %. I IV-fasen skulle steady-state IV PK-vurderinger, inkludert AUC, utføres.
Etter å ha fullført IV-fasen gikk forsøkspersonene inn i SC-fasen for å motta ukentlige SC-doser på IGSC 20 % i minst 24 uker.
PK-profilene for totalt IgG etter administrering av både IV (IGIV-C 10%) administrering og SC (IGSC 20%) administrering ble bestemt og sammenlignet etter å ha nådd omtrentlige steady-state-betingelser.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
53
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Montreal, Canada, H4A 3J1
- McGill University Health Center
-
Quebec, Canada, G1V 4M6
- Clinique d'asthme et d'allergie de Quebec
-
Toronto, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
- Ottawa Hospital, Division of Infectious Disease and Respirology
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C4
- CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- UCLA Medical Center
-
Santa Monica, California, Forente stater, 90404
- AIRE Medical of Los Angeles
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- University of Miami - Batchelor Children's Research Institute
-
North Palm Beach, Florida, Forente stater, 33408
- Allergy Associates of The Palm Beaches, PA
-
Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory Children's Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
South Bend, Indiana, Forente stater, 46617
- The South Bend Clinic
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Children's Hospital of Michigan - Wayne State University
-
-
Minnesota
-
Plymouth, Minnesota, Forente stater, 55446
- Midwest Immunology
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73131
- Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research
-
Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74136
- Vital Prospects Clinical Research Institute, PC
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Penn State University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75231
- AARA Research Center
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor Texas Children's Hospital
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU, VCU Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 75 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Eksisterende diagnose av primær immunsvikt med trekk ved hypogammaglobulinemi som krever IgG-erstatningsterapi
- Ingen alvorlig bakteriell infeksjon i løpet av de siste 3 månedene før eller under screening
- For tiden på IgG-erstatningsterapi (via IV eller SC infusjon) i ≥3 påfølgende måneder. Personer som får IGIV må få en dose på 300 til 800 mg/kg per infusjon
- Dokumentert (minst én gang i løpet av de siste 3 månedene) IgG-bunnnivå på ≥500 mg/dL på gjeldende IgG-erstatningsbehandlingsregime
Ekskluderingskriterier:
- Kjent alvorlig bivirkning på immunglobulin eller enhver alvorlig anafylaktisk reaksjon på blod eller ethvert blodavledet produkt
- Anamnese med blemmerhudsykdom, klinisk signifikant trombocytopeni, blødningsforstyrrelse, diffust utslett, tilbakevendende hudinfeksjoner eller andre lidelser der SC-behandling ville være kontraindisert under studien
- Isolert IgG-underklassemangel, isolert spesifikk antistoffmangelforstyrrelse eller forbigående hypogammaglobulinemi i spedbarnsalderen
- Nefrotisk syndrom, og/eller en historie med akutt nyresvikt og/eller alvorlig nedsatt nyrefunksjon, og/eller i dialyse
- Anamnese (år før screening eller 2 episoder i livet) av eller nåværende diagnose av dyp venetrombose eller tromboembolisme (f.eks. dyp venetrombose, hjerteinfarkt, cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskemisk angrep)
- Ervervet medisinsk tilstand kjent for å forårsake sekundær immunsvikt, slik som kronisk lymfatisk leukemi, lymfom, multippelt myelom, kronisk eller tilbakevendende nøytropeni (absolutt nøytrofiltall mindre enn 1000/μL [1,0 x 10^9/L]), eller infeksjon med humant immunsviktvirus /ervervet immunsvikt syndrom
- Kjent tidligere infeksjon med eller kliniske tegn og symptomer forenlig med nåværende hepatitt B-virus eller hepatitt C-virusinfeksjon
- Ikke-kontrollert arteriell hypertensjon (systolisk blodtrykk >160 mmHg og/eller diastolisk blodtrykk >100 mmHg hos voksne personer)
- Får noen av følgende medisiner: (a) immundempende midler inkludert kjemoterapeutiske midler, (b) immunmodulatorer, (c) langsiktige systemiske kortikosteroider definert som daglig dose >1 mg prednisonekvivalent/kg/dag i >30 dager Merk: Intermitterende kurer av kortikosteroider på ikke mer enn 10 dager vil ikke utelukke en person. Inhalerte eller aktuelle kortikosteroider er tillatt.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: IGIV-C 10 %
IV dose av immunglobulininjeksjon (menneske), 10 % kaprylat/kromatografi renset (Grifols)
|
IGIV-C 10 % infusjoner hver 3. til 4. uke basert på tidligere IgG-kur
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: IGSC 20 %
Immunglobulin subkutant (humant), 20 % kaprylat/kromatografi renset (Grifols)
|
IGSC 20 % ukentlige infusjoner med dose beregnet basert på tidligere IgG-regime
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
AUC i IV-fasen og SC-fasen: Steady-state AUC for totalt IgG over et vanlig doseringsintervall
Tidsramme: For intravenøs infusjon, førdose, 0,1,3-16 timer og 1,2,3,5,7,14,21 eller 28 dager (2, 7, 21 eller 28 dager for pediatriske personer) etter dose og for subkutan infusjon, før dose, 1,3,4,5,7 dager (3 og 7 dager for pediatriske personer) etter dose
|
Den primære PK-endepunktsanalysen (steady-state AUC-verdier) ble utført ved bruk av variansanalyse (ANOVA) ved bruk av PK-data fra totalt 49 personer fra IV-fasen og 39 personer fra SC-fasen.
|
For intravenøs infusjon, førdose, 0,1,3-16 timer og 1,2,3,5,7,14,21 eller 28 dager (2, 7, 21 eller 28 dager for pediatriske personer) etter dose og for subkutan infusjon, før dose, 1,3,4,5,7 dager (3 og 7 dager for pediatriske personer) etter dose
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Gjennomsnittlig steady-state bunnkonsentrasjon (før dose) av totalt IgG etter IV administrasjon av IGIV-C 10 % eller SC administrasjon av IGSC 20 %
Tidsramme: For intravenøs infusjon, forhåndsdosering ved uke 1 og uke 3 eller uke 4 og for subkutan infusjon, forhåndsdosering ved uke 13, 14, 17 og 21
|
For intravenøs infusjon, forhåndsdosering ved uke 1 og uke 3 eller uke 4 og for subkutan infusjon, forhåndsdosering ved uke 13, 14, 17 og 21
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. januar 2016
Primær fullføring (Faktiske)
1. september 2017
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. november 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. november 2015
Først lagt ut (Anslag)
13. november 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
4. oktober 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. september 2019
Sist bekreftet
1. september 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GTI1502
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .