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Innocuité et pharmacocinétique de l'IGSC 20 % chez les sujets atteints d'immunodéficience primaire

13 septembre 2019 mis à jour par: Grifols Therapeutics LLC

Une étude ouverte et multicentrique pour évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique de l'IGSC 20 % administré pendant 6 mois chez des sujets atteints d'immunodéficience primaire

Cette étude a été conçue pour déterminer une dose hebdomadaire d'immunoglobuline sous-cutanée (humaine), 20 % de caprylate/purifiée par chromatographie (Grifols) (IGSC 20 %) administrée par voie sous-cutanée, qui produit une ASC à l'état d'équilibre des IgG totales non inférieure à celle de la dose intraveineuse régulièrement administrée d'immunoglobuline injectable (humaine), caprylate à 10 %/purifiée par chromatographie (Grifols) (IGIV-C 10 %) chez les sujets présentant une immunodéficience primaire. Cette étude a également été conçue pour déterminer les taux d'IgG totaux à l'état d'équilibre après une perfusion d'IGSC à 20 % et après une perfusion d'IGIV-C à 10 % à des fins de comparaison et pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'IGSC à 20 %.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agissait d'une étude prospective, multicentrique, ouverte, à séquence unique, d'une durée de 6 mois, pharmacocinétique, de sécurité et de tolérabilité de l'IGSC 20 % chez des sujets atteints d'immunodéficience primaire. Environ 50 sujets devaient être recrutés afin d'avoir environ 30 sujets adultes et 12 à 18 sujets pédiatriques (âgés de 2 à 16 ans) achevant le traitement avec l'IGSC 20 % administré par voie sous-cutanée.

Cette étude comprenait 3 phases de traitement : la phase de démarrage, la phase IV (administration IV d'IGIV-C 10 % de traitement) et la phase SC (administration SC d'IGSC 20 %).

Les sujets, en fonction de leur régime de traitement IgG actuel, peuvent être tenus d'entrer dans la phase de démarrage pour recevoir un traitement IV IGIV-C à 10 % (fourni par le promoteur) afin d'atteindre un état d'équilibre approximatif avant d'entrer dans la phase IV. Ils sont ensuite entrés dans la phase IV pour déterminer les profils d'ASC des perfusions IV d'IGIV-C 10 %.

Les sujets avec un régime de traitement IV IGIV-C 10 % éligible (sur des doses stables d'IGIV-C 10 % de 300 à 800 mg/kg) sont entrés directement dans la phase IV où ils recevront IGIV-C 10 %. Dans la phase IV, des évaluations pharmacocinétiques IV à l'état d'équilibre, y compris l'ASC, devaient être effectuées.

Après avoir terminé la phase IV, les sujets sont entrés dans la phase SC pour recevoir des doses SC hebdomadaires d'IGSC à 20 % pendant au moins 24 semaines.

Les profils PK des IgG totales après administration IV (IGIV-C 10 %) et administration SC (IGSC 20 %) ont été déterminés et comparés après avoir atteint des conditions d'état d'équilibre approximatives.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

53

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
      • Montreal, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health center
      • Quebec, Canada, G1V 4M6
        • Clinique d'asthme et d'allergie de Quebec
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital, Division of Infectious Disease and Respirology
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C4
        • CHU Sainte-Justine
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Santa Monica, California, États-Unis, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami - Batchelor Children's Research Institute
      • North Palm Beach, Florida, États-Unis, 33408
        • Allergy Associates of The Palm Beaches, PA
      • Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory Children's Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, États-Unis, 46617
        • The South Bend Clinic
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Children's Hospital of Michigan - Wayne State University
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, États-Unis, 55446
        • Midwest Immunology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73131
        • Oklahoma Institute of Allergy and Asthma Clinical Research
      • Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, PC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • AARA Research Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, VCU Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 75 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic préexistant d'immunodéficience primaire avec des caractéristiques d'hypogammaglobulinémie nécessitant une thérapie de remplacement d'IgG
  • Aucune infection bactérienne grave au cours des 3 derniers mois avant ou pendant le dépistage
  • Actuellement sous thérapie de remplacement d'IgG (par perfusion IV ou SC) pendant ≥ 3 mois consécutifs. Les sujets recevant des IgIV doivent recevoir une dose de 300 à 800 mg/kg par perfusion
  • Niveau résiduel d'IgG documenté (au moins une fois au cours des 3 derniers mois) ≥ 500 mg/dL avec le régime actuel de thérapie de remplacement des IgG

Critère d'exclusion:

  • Réaction indésirable grave connue à l'immunoglobuline ou toute réaction anaphylactique grave au sang ou à tout produit dérivé du sang
  • Antécédents de maladie cutanée bulleuse, de thrombocytopénie cliniquement significative, de trouble de la coagulation, d'éruption cutanée diffuse, d'infections cutanées récurrentes ou d'autres troubles pour lesquels le traitement par SC serait contre-indiqué pendant l'étude
  • Déficit isolé en sous-classe d'IgG, déficit en anticorps spécifique isolé ou hypogammaglobulinémie transitoire de la petite enfance
  • Syndrome néphrotique, et/ou antécédent d'insuffisance rénale aiguë et/ou d'insuffisance rénale sévère, et/ou sous dialyse
  • Antécédents (année avant le dépistage ou 2 épisodes au cours de la vie) ou diagnostic actuel de thrombose veineuse profonde ou de thromboembolie (par exemple, thrombose veineuse profonde, infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral ou accident ischémique transitoire)
  • Affection médicale acquise connue pour causer un déficit immunitaire secondaire, comme la leucémie lymphoïde chronique, le lymphome, le myélome multiple, la neutropénie chronique ou récurrente (nombre absolu de neutrophiles inférieur à 1 000/μL [1,0 x 10^9/L]) ou infection par le virus de l'immunodéficience humaine /Syndrome d'immunodéficience acquise
  • Infection antérieure connue ou signes et symptômes cliniques compatibles avec une infection actuelle par le virus de l'hépatite B ou le virus de l'hépatite C
  • Hypertension artérielle non contrôlée (pression artérielle systolique > 160 mmHg et/ou pression artérielle diastolique > 100 mmHg chez les sujets adultes)
  • Recevoir l'un des médicaments suivants : (a) immunosuppresseurs, y compris les agents chimiothérapeutiques, (b) immunomodulateurs, (c) corticostéroïdes systémiques à long terme définis comme une dose quotidienne > 1 mg d'équivalent prednisone/kg/jour pendant > 30 jours Remarque : Cours intermittents de corticostéroïdes de pas plus de 10 jours n'exclurait pas un sujet. Les corticostéroïdes inhalés ou topiques sont autorisés.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: IgIV-C 10 %
Dose IV d'immunoglobuline injectable (humaine), caprylate à 10 %/purifiée par chromatographie (Grifols)
Biologique: IgIV-C 10 %
Perfusions d'IGIV-C à 10 % toutes les 3 à 4 semaines en fonction du régime d'IgG précédent
Autres noms:
  • Immunoglobuline Injection 10% Caprylate/Chromatographie
Expérimental: CIG 20 %
Immunoglobuline sous-cutanée (humaine), 20 % de caprylate/purifiée par chromatographie (Grifols)
Biologique: CIG 20 %
Perfusions hebdomadaires d'IGSC à 20 % avec une dose calculée en fonction du schéma IgG précédent
Autres noms:
  • Immunoglobuline Sous-cutanée 20 % Caprylate/Chromatographie

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
ASC dans les phases IV et SC : ASC à l'état d'équilibre des IgG totales sur un intervalle de dosage régulier
Délai: Pour la perfusion intraveineuse, avant la dose, 0, 1, 3 à 16 heures et 1, 2, 3, 5, 7, 14, 21 ou 28 jours (2, 7, 21 ou 28 jours pour les sujets pédiatriques) après la dose et pour perfusion sous-cutanée, pré-dose, 1, 3, 4, 5, 7 jours (3 et 7 jours pour les sujets pédiatriques) post-dose
L'analyse du critère d'évaluation primaire PK (valeurs d'ASC à l'état d'équilibre) a été réalisée à l'aide d'une analyse de variance (ANOVA) à l'aide des données PK d'un total de 49 sujets de la phase IV et de 39 sujets de la phase SC.
Pour la perfusion intraveineuse, avant la dose, 0, 1, 3 à 16 heures et 1, 2, 3, 5, 7, 14, 21 ou 28 jours (2, 7, 21 ou 28 jours pour les sujets pédiatriques) après la dose et pour perfusion sous-cutanée, pré-dose, 1, 3, 4, 5, 7 jours (3 et 7 jours pour les sujets pédiatriques) post-dose

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Concentration moyenne à l'état d'équilibre (pré-dose) d'IgG totales après l'administration IV d'IGIV-C 10 % ou l'administration SC d'IGSC 20 %
Délai: Pour la perfusion intraveineuse, pré-dose à la semaine 1 et à la semaine 3 ou à la semaine 4 et pour la perfusion sous-cutanée, pré-dose aux semaines 13, 14, 17 et 21
Pour la perfusion intraveineuse, pré-dose à la semaine 1 et à la semaine 3 ou à la semaine 4 et pour la perfusion sous-cutanée, pré-dose aux semaines 13, 14, 17 et 21

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Grifols Therapeutics LLC

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 janvier 2016

Achèvement primaire (Réel)

1 septembre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 novembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 novembre 2015

Première publication (Estimation)

13 novembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 octobre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 septembre 2019

Dernière vérification

1 septembre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GTI1502

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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