Kerran viikossa annettavan NNC0195-0092 (Somapacitan) -hoidon tehokkuuden ja turvallisuuden tutkiminen verrattuna päivittäiseen kasvuhormonihoitoon (Norditropin® FlexPro®) kasvuhormonihoidossa naimattomilla esimurrosikäisillä lapsilla, joilla on kasvuhormonin puutos
perjantai 26. joulukuuta 2025 päivittänyt: Novo Nordisk A/S
Satunnaistettu, monikansallinen, aktiivisesti kontrolloitu, (avoin leimattu), annoksenmääritys, (kaksoissokkoutettu), rinnakkaisryhmäkoe, joka tutkii kerran viikossa annettavan NNC0195-0092-hoidon tehokkuutta ja turvallisuutta verrattuna päivittäiseen kasvuhormonihoitoon (Norditropin® FlexPro®) ) kasvuhormonihoidossa naiivit, ennen murrosikäiset lapset, joilla on kasvuhormonin puutos
Tämä koe suoritetaan maailmanlaajuisesti. Tutkimuksen tavoitteena on selvittää kerran viikossa annettavan NNC0195-0092 (somapacitan) -hoidon tehoa ja turvallisuutta verrattuna päivittäiseen kasvuhormonihoitoon (Norditropin® FlexPro®) kasvuhormonihoitoa saamattomilla esimurrosikäisillä lapsilla, joilla on kasvuhormonin puutos.
Kokeilu koostuu 26 viikon päätestausjaksosta, jota seuraa 26 viikon jatkokoejakso, 104 viikon turvallisuuden jatkojakso, 208 viikon pitkäkestoinen turvallisuutta jatkava koejakso ja 30 päivän seurantajakso. Osallistujat saavat NNC0195-0092:ta (somapasitaania) (0,04 mg/kg/viikko) päätutkimuksen ja jatkojakson aikana ja sen jälkeen NNC0195-0092 (somapasitaania) (0,16 mg/kg/viikko) turvallisuuslaajennuksen ja pitkäaikaisen turvallisuuden aikana jatkoajat. Kaksi muuta ikäryhmää, kohortti II (ikä alle 2 vuotta ja 26 viikkoa seulonnassa) ja kohortti III (yli 9-vuotiaat (tytöt) / yli 10-vuotiaat (pojat) ja 17 vuotta tai alle seulonnassa) sisältyvät 208:aan. vain viikon pitkäaikaisen turvallisuuden jatkokokeilujakson.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
76
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Brussels, Belgia, 1090
- UZ Brussel
-
Brussels, Belgia, 1090
-
Brussels, Belgia, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc - Serv. Pédiatrie
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven - Kindergeneeskunde
-
Liège, Belgia, 4030
- CHU de Liège, site N.-D. des Bruyères
-
-
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasilia, 80030-110
- Serviço de Endocrinologia e Metabologia do HC-UFPR
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90610-000
- Hospital São Lucas - PUC/RS
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 01228-000
- CPQuali Pesquisa Clinica Ltda
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 01228-000
-
-
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, Intia, 682041
- Amrita Institute Of Medical Sciences & Research Centre
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Intia, 411001
- Jehangir Clinical Development Centre
-
-
New Delhi
-
New Dehli, New Delhi, Intia, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
New Dehli, New Delhi, Intia, 110029
-
-
-
-
-
Beersheba, Israel, 84101
- Soroka MC - Pediatric Endocrinology
-
Haifa, Israel, 31096
- Rambam MC - Department of Pediatrics A
-
Kfar Saba, Israel, 44281
-
Kfar Saba, Israel, 44281
- Meir MC - Department of Paediatrics
-
Petah Tikva, Israel, 49202
- Schneider MC - Endrocrinology and Diabetes
-
Tel Litwinsky, Israel, 52621
- Sheba MC - Pediatric endocrinology and adolescent diabetes clinics
-
-
-
-
-
Graz, Itävalta, 8036
-
Graz, Itävalta, 8036
- Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
-
Salzburg, Itävalta, 5020
- LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
-
Sankt Pölten, Itävalta, 3100
- LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
-
Villach, Itävalta, 9500
- Landeskrankenhaus Villach
-
Vöcklabruck, Itävalta, 4840
- Salzkammergut-Klinikum Vöcklabruck
-
-
Upper Austria
-
Linz, Upper Austria, Itävalta, 4020
- Kepler Universitätsklinikum GmbH - Med Campus IV (vorm.LFKK)
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japani, 830-0011
- Kurume University Hospital, Pediatrics
-
Fukuoka, Japani, 812-8582
- Kyushu Univ. HP, Maternity & Perinatal Care Center
-
Kanagawa, Japani, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
-
Kyoto, Japani, 602-8566
- Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
-
Osaka, Japani, 534-0021
- Osaka City General Hospital, Pediatric Endocrinology and Me
-
Osaka, Japani, 594-1101
- Osaka Women's and Children's Hospital
-
Osaka, Japani, 553-0003
- JCHO Osaka Hospital_Pediatric
-
Tokyo, Japani, 113-8519
- Tokyo Medical and Dental University Hospital
-
Tokyo, Japani, 157 8535
- National Center for Child Health and Dev, Endo and Metabo
-
Tokyo, Japani, 157 8535
-
Tokyo, Japani, 113-8519
- Institute of Science Tokyo Hospital_Pediatrics
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Angers, Ranska, 49033
- Centre Hospitalier Universitaire D'Angers-2
-
Bordeaux, Ranska, 33076
-
Bordeaux, Ranska, 33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
-
Nantes, Ranska, 44000
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Enfant-Adolescent
-
Paris, Ranska, 75015
- Ap-Hp-Hopital Necker
-
Rennes, Ranska, 35056
- HOPITAL SUD de RENNES
-
Toulouse, Ranska, 31059
- HOPITAL DES ENFANTS-HOPITAL PAULE DE VIGUIER - Pharmacie
-
-
-
-
-
Stockholm, Ruotsi, 171 76
-
Stockholm, Ruotsi, 171 76
- Astrid Lindgrens Barnsjukhus
-
Umeå, Ruotsi, 901 85
- Barn och ungdomscentrum Västerbotten
-
-
-
-
-
Frankfurt, Saksa, 60596
-
Frankfurt am Main, Saksa, 60596
- Endokrinologikum Frankfurt
-
Ulm, Saksa, 89075
- Uniklinik Ulm - Dt. Zentrum für Kinder- und Jugendgesundheit (DZKJ)
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenia, 1525
-
Ljubljana, Slovenia, 1525
- University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Turkki (Türkiye), 01130
- Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi
-
Ankara, Turkki (Türkiye), 06230
- Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
-
Istanbul, Turkki (Türkiye), 34093
-
Istanbul, Turkki (Türkiye), 34093
- I.U Istanbul Medical Faculty
-
Istanbul, Turkki (Türkiye), 34854
- Marmara University Medical Faculty
-
Istanbul, Turkki (Türkiye), 34854
- Marmara Üniversitesi Pendik EAH- Başıbüyük Yerleşkesi- Kardiyoloji
-
-
-
-
-
Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76018
- Ivano-Frankivsk Regional Clinical Children Hospital - Endocrinology dept.
-
Kiev, Ukraina, 04114
-
Kyiv, Ukraina, 04114
- Komisarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of NAMSU - Department of paediatric endocrine pathology
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Children's of Alabama
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Mattel Children's Hospital at UCLA
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
-
Madera, California, Yhdysvallat, 93636-8762
- Valley Children's Hospital
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- The Regents of the Univ of CA
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
- Rocky Mt Ped and Endo
-
Greenwood Village, Colorado, Yhdysvallat, 80111-2803
- Ped Endo Assoc PC-G.V
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Nemours/AI duPont Hosp-Chld
-
-
Florida
-
Pembroke Pines, Florida, Yhdysvallat, 33028
- The Endocrine Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Childrens Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
- University of Minnesota_Minneapolis_2
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07962
- Goryeb Children's Hospital
-
Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07962
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Rutgers-Rwjms
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
- UBMD Peds-Div of Endo/Diabetes
-
Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
- NYU Langone Hospital-LI
-
Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- CCHMC_Cinc
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74135
- University Of Oklahoma-Tulsa
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
- Dell Pediatric Research Institute
-
Plano, Texas, Yhdysvallat, 75093
- Endocrine Associates Of Dallas
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
- Children's Hsptl Of The Kings
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
- MultiCare Inst for Res & Innov
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 10 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Kohortti I:
- Pojat: Parkitusaste 1 häpykarvojen ja kivesten tilavuudelle alle 4 ml, ikä vähintään 2 vuotta ja 26 viikkoa ja alle tai yhtä suuri kuin 10,0 vuotta seulonnassa
- Tytöt: Tanner-aste 1 rintojen kehityksen (ei palpoitavaa rauhaskudosta) ja häpykarvojen vuoksi, ikä vähintään 2 vuotta ja 26 viikkoa ja alle tai yhtä suuri kuin 9,0 vuotta seulonnassa
- Vahvistettu GHD (kasvuhormonin puutos) diagnoosi 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa määritettynä kahdella eri GH (kasvuhormoni) stimulaatiotestillä, joka määritellään GH:n huipputasoksi, joka on alle tai yhtä suuri kuin 7,0 ng/ml. Lapsille, joilla on vähintään kolme aivolisäkehormonin puutetta, tarvitaan vain yksi GH-stimulaatiotesti
- Ei aikaisempaa altistumista GH-hoidolle ja/tai IGF-I-hoidolle (insuliinin kaltainen kasvutekijä I).
- Korkeus, joka on vähintään 2,0 standardipoikkeamaa alle keskimääräisen pituuden kronologisessa iässä (CA) ja sukupuolessa Tautien torjunta- ja ehkäisykeskusten standardien mukaan 2–20 vuotta: Tyttöjen/poikien pituus-ikä- ja paino-ikä-persentiilit CDC seulonnassa
- Vuosittainen korkeusnopeus (HV) alle 25. persentiilin CA (kronologinen ikä) ja sukupuoli tai alle -0,7 SD (standardipoikkeama) CA:n ja sukupuolen pisteet Praderin standardien mukaan laskettuna vähintään 6 kuukauden ja maksimijakson ajalta 18 kuukautta
Kohortti II:
- Alle 2 vuotta ja 26 viikkoa ja vähimmäispaino seulonnassa 5 kg.
- Vahvistettu GHD-diagnoosi, tutkijan on vahvistettava GHD-diagnoosi paikallisen käytännön mukaisesti.
- Aiemmin GH-hoitoa saamattomille henkilöille ei aikaisempaa altistumista GH-hoidolle ja/tai IGF-I-hoidolle.
- Aiemmin GH-hoitoa saamattomilla koehenkilöillä IGF-1 SDS alle -1,0 seulonnassa verrattuna iän ja sukupuolen normalisoituun vaihteluväliin keskuslaboratoriomittausten mukaan.
Kohortti III:
Ikä:
- Tytöt: Yli 9,0-vuotiaat ja alle 17,0-vuotiaat seulonnassa.
- Pojat: Yli 10,0 vuotta ja alle tai yhtä suuri kuin 17,0 vuotta seulonnassa.
Vahvistettu GHD-diagnoosi
- GH-hoitoa aiemmin saamattomille koehenkilöille vahvistettu diagnoosi 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa määritettynä kahdella eri GH-stimulaatiotestillä, joka määritellään GH:n huipputasoksi, joka on yhtä suuri tai pienempi kuin 7,0 ng/ml. Lapsille, joilla on vähintään kolme aivolisäkehormonin puutetta, tarvitaan vain yksi GH-stimulaatiotesti. VAIN JAPANILLE: Vahvistettu GHD-diagnoosi 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa määritettynä yhdellä GH-stimulaatiotestillä potilailla, joilla on kallonsisäinen orgaaninen sairaus tai oireinen hypoglykemia, ja kaksi erilaista GH-stimulaatiotestiä muille potilaille, jotka määritellään GH:n huipputasoksi, joka on yhtä suuri tai alle 6 ng/ml kokeella käyttäen rekombinanttia GH-standardia.
- tutkijan vahvistama GHD-diagnoosi paikallisen käytännön mukaisesti henkilöille, jotka eivät ole saaneet GH-hoitoa
- Aiemmin GH-hoitoa saamattomille henkilöille ei aikaisempaa altistumista GH-hoidolle ja/tai IGF-I-hoidolle.
- Avoimet epifyysit; määritellään alle 14-vuotiaiksi naisilla ja miehillä alle 16-vuotiaiksi.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä poikkeavuus, joka todennäköisesti vaikuttaa kasvuun tai arviointikykyyn
- kasvu seisonta-/pituusmittauksilla: Kromosomaalinen aneuploidia ja merkittävät geenimutaatiot, jotka aiheuttavat lyhytkasvuisia lääketieteellisiä "oireyhtymiä", mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, Turnerin oireyhtymä, Laronin oireyhtymä, Noonanin oireyhtymä tai GH-reseptorien puuttuminen. Synnynnäiset poikkeavuudet (aiheuttavat luuston poikkeavuuksia), mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, Russell-Silverin oireyhtymä, luuston dysplasiat. Merkittävät selkärangan poikkeavuudet mukaan lukien muttei rajoittuen skolioosiin, kyfoosiin ja spina bifida -muunnelmiin
- Lapset, jotka ovat syntyneet pieninä gestaatioikään nähden (SGA - syntymäpaino ja/tai syntymäpituus alle 2 SD raskausiän mukaan)
- Muiden hoitojen, jotka voivat vaikuttaa kasvuun, samanaikainen antaminen, mukaan lukien mutta ei rajoittuen metyylifenidaatti tarkkaavaisuushäiriön (ADHD) hoitoon
- Aiempi pahanlaatuisuus ja/tai kallonsisäinen kasvain tai esiintyminen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti I Norditropin/somapacitan
Osallistujat saivat Norditropiinia ihonalaisesti päivittäin pääkokeen aikana, jatkokokeen aikana ja turvallisuusjatkokokeen aikana.
Turvallisuusjatkokokeen (viikko 156) jälkeen osallistujat, jotka saivat Norditropiinia, siirrettiin avoimesti merkittyyn Somapacitan annokseen 3 ihonalaisesti kerran viikossa 208 viikon (viikkoon 364 asti) kestävän pitkäaikaisturvallisuusjatkokokeen ajaksi.
Viikon 364 jälkeen osallistujat saivat Somapacitan annosta 3 ihonalaisesti kerran viikossa, kunnes Somapacitan oli saatavilla reseptillä GHD:ta sairastaville lapsille heidän maassaan tai viimeistään elokuuhun 2024 asti.
|
Annetaan ihon alle (s.c., ihon alle) kerran viikossa.
Muut nimet:
Annostetaan ihon alle (s.c., ihon alle) kerran päivässä.
|
|
Kokeellinen: Kohortti I somapacitan yhdistetty
Osallistujat randomisoitiin (1:1:1) saamaan Somapacitan-hoitoa (annos 1/annos 2/annos 3) ihonalaisesti kerran viikossa 26 viikon pääkokeen ja 26 viikon jatkokokeen aikana.
Pää- ja jatkokokeen (viikko 52) jälkeen kaikki aluksi kaksoissokkoon randomisoidut Somapacitan-saajat saivat avoimesti leimattua Somapacitan annosta 3 104 viikon turvallisuusjatkokokeen aikana.
Turvallisuusjatkokokeen (viikko 156) jälkeen kaikki kohortti I:ssä olleet osallistujat siirrettiin avoimesti leimattuun somapacitan annokseen 3 208 viikon (viikkoon 364 asti) pitkäaikaisturvallisuusjatkokokeen ajaksi.
Viikon 364 jälkeen jatkossa osallistujat saivat somapacitan annosta 3 ihonalaisesti kerran viikossa, kunnes somapacitan oli reseptikelpoinen kasvuhormonipuutosta sairastaville lapsille heidän maassaan tai viimeistään elokuuhun 2024 asti.
|
Annetaan ihon alle (s.c., ihon alle) kerran viikossa.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohort II aiemmin hoidettu somapasitaanilla
Osallistuja, jolle oli annettu GH:ta (kasvuhormonia) ennen osallistumista tutkimukseen viikolla 156, sai somapasitaan annoksen 3 ihonalaisesti kerran viikossa, kunnes lääke tuli saataville määräykseen osallistujien kotimaissa tai viimeistään elokuuhun 2024 asti.
|
Annetaan ihon alle (s.c., ihon alle) kerran viikossa.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohort III somapacitanilta kokemattomat
Osallistujat, jotka eivät olleet aiemmin saaneet GH-hoitoa ennen kokeeseen osallistumista viikolla 156, saivat avoimesti merkittyä somapasitaania annosta 3 ihonalaisesti kerran viikossa, kunnes se oli saatavilla reseptille osallistujien kotimaissa tai viimeistään elokuuhun 2024 asti.
|
Annetaan ihon alle (s.c., ihon alle) kerran viikossa.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti III, joka on aiemmin saanut somapasitaania
Osallistujat, jotka oli aiemmin hoidettu GH:lla ennen koehenkilöksi ottamista viikolla 156, saivat avoimesti leimattua somapacitania annos 3 ihonalaisesti kerran viikossa, kunnes se oli saatavilla reseptille osallistujien omissa maissa tai viimeistään elokuuhun 2024 asti.
|
Annetaan ihon alle (s.c., ihon alle) kerran viikossa.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pituuden kasvunopeus (HV) (cm/vuosi) hoidon ensimmäisen 26 viikon aikana, mitattuna pystymittauksella stadiometrillä
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), viikko 26
|
Pituuden kasvunopeus (HV) laskettiin perustamittauksista (viikko 0) ja viikon 26 mittauksista seuraavasti: HV = (pituus viikolla 26 - pituus perustamittauksessa) / (aika perustamittauksesta viikolle 26 vuosina).
|
Perustaso (viikko 0), viikko 26
|
|
Kohortti II ja kohortti III - haittatapahtumien esiintymistiheys, mukaan lukien pistospaikkareaktiot lapsilla, joilla on GHD.
Aikaikkuna: Viikosta 156 viikkoon 364 saakka
|
Tätä ensisijaista lopputulosmittaria analysoitiin kohorttikohtaisesti kuvaavien tilastollisten menetelmien avulla.
Tässä lopputulosmittarissa esitetään haittatapahtumia 100 potilasvuotta kohden.
|
Viikosta 156 viikkoon 364 saakka
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kohortti I: Pituuden standardipoikkeamapisteen (HSDS) muutos
Aikaikkuna: Alkutila (viikko 0), viikko 26, viikko 52
|
Pituuden standardipoikkeamapisteen muutos esitetään lähtötasosta (viikko 0) pääkokeilujakson päättymiseen viikolla 26 ja jatkokokeilujakson päättymiseen viikolla 52.
HSDS:n laskentakaava on: HSDS = ((Pituus / M)**L-1) / (L*S).
L: Sukupuoli- ja ikäkohtainen potenssi Box-Cox-muunnoksessa, M: Sukupuoli- ja ikäkohtainen mediaani, S: Sukupuoli- ja ikäkohtainen yleistetty variaatiokerroin.
HSDS:n vaihteluväli oli -10 - +10.
Negatiiviset pisteet osoittivat pituuden olevan alle saman ikäisen ja sukupuolisen lapsen keskipituuden, kun taas positiiviset pisteet osoittivat pituuden olevan yli saman ikäisen ja sukupuolisen lapsen keskipituuden.
|
Alkutila (viikko 0), viikko 26, viikko 52
|
|
Kohortti I: Pituuden kasvunopeuden standardipoikkeaman pisteluvun (HVSDS) muutos
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), viikko 26, viikko 52
|
Muutos pituuden kasvunopeuden standardipoikkeamapisteissä esitetään lähtöarvosta (viikko 0) pääkokeilujakson lopun viikkoon 26 ja jatkokokeilujakson lopun viikkoon 52.
HVSDS laskettiin kaavalla: HVSDS = (pituuden kasvunopeus - keskiarvo) / standardipoikkeama (SD), jossa pituuden kasvunopeus oli mitattu pituuden kasvunopeusmuuttuja, keskiarvo ja SD pituuden kasvunopeudesta sukupuolen ja iän mukaan vertailuväestölle.
HVSDS:n vaihteluväli oli -10 - +10.
Negatiiviset pisteet osoittivat pituuden kasvunopeuden olevan alle samanikäisen ja -sukupuolisen lapsen keskipituuden kasvunopeuden, kun taas positiiviset pisteet osoittivat pituuden kasvunopeuden olevan yli samanikäisen ja -sukupuolisen lapsen keskipituuden kasvunopeuden.
|
Perustaso (viikko 0), viikko 26, viikko 52
|
|
Kohortti I: Haittatapahtumien esiintymistiheys, mukaan lukien pistoskohtareaktiot
Aikaikkuna: Viikosta 0 viikkoon 364
|
Haittatapahtumat esitetään 100 potilasvuoden kohden.
Analysoidaan haittatapahtumat, joiden ilmeneminen alkaa ensimmäisen koeaineiston annoksen jälkeen ja jatkuu viimeisen koelääkeannoksen jälkeen 14 päivään asti keskeyttäneille osallistujille, sekä haittatapahtumat, joiden ilmeneminen alkaa ensimmäisen koeaineiston annoksen jälkeen ja jatkuu tutkimuskäyntiin 32 (viikko 364) tai viimeisen koelääkeannoksen jälkeen 14 päivään asti, kumpi tulee ensin, kaikille muille osallistujille.
|
Viikosta 0 viikkoon 364
|
|
Kohortti I: Anti-NNC0195-0092- ja Anti-hGH-vasta-aineiden esiintyminen
Aikaikkuna: Viikosta 0 viikkoon 364
|
Tässä tulosparametrissa raportoidaan osallistujista, joilla kehittyi anti-NNC0195-0092- ja anti-hGH-vasta-aineita.
|
Viikosta 0 viikkoon 364
|
|
Muutos insuliinin kaltaisen kasvutekijä I:n (IGF-I) standardipoikkeaman pistemäärässä (SDS)
Aikaikkuna: (Viikko 0), viikko 26, viikko 52
|
IGF-I SDS:n muutos esitetään lähtötasosta (viikko 0) pääkokeenjakson loppuun viikko 26 ja jatkojakson loppuun viikko 52.
IGF-I SDS:n vaihteluväli oli -10:stä +10:een.
Negatiiviset pisteet osoittivat IGF-I:n olevan alle samanikäisen ja samaa sukupuolta olevan lapsen keskimääräisen IGF-I:n, kun taas positiiviset pisteet osoittivat IGF-I:n olevan yli samanikäisen ja samaa sukupuolta olevan lapsen keskimääräisen IGF-I:n.
|
(Viikko 0), viikko 26, viikko 52
|
|
Insuliinin kaltaisen kasvutekijän sitovaproteiinin 3 (IGFBP-3) standardipoikkeaman pistemäärän (SDS) muutos
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), viikko 26, viikko 52
|
IGFBP-3 SDS:n muutos esitetään lähtöarvosta (viikko 0) pääkokeenjakson lopun viikkoon 26 ja jatkokokeenjakson lopun viikkoon 52.
IGFBP-3 SDS:n vaihteluväli oli -10:stä +10:een.
Negatiiviset pisteet osoittivat IGFBP-3:n olevan alle saman ikäisen ja sukupuolisen lapsen keskiarvon IGFBP-3, kun taas positiiviset pisteet osoittivat IGFBP-3:n olevan yli saman ikäisen ja sukupuolisen lapsen keskiarvon IGFBP-3.
|
Perustaso (viikko 0), viikko 26, viikko 52
|
|
Pituusnopeus (HV) (cm/vuosi) viikolla 52 (johdettu pystyasennossa mitatusta pituudesta)
Aikaikkuna: Alkumittaus (viikko 0); viikko 52
|
HV laskettiin pituusmittauksista, jotka tehtiin alkuhetkellä (viikko 0) ja viikolla 52, seuraavasti: HV = (pituus 52 viikon käynnillä - pituus alkuhetkellä) / (aika alkuhetkestä 52 viikon käyntiin vuosina)
|
Alkumittaus (viikko 0); viikko 52
|
|
Luun ikäkehityksen suhde kronologiseen ikään
Aikaikkuna: 52. viikolla
|
Luun iän vs. kronologisen iän suhde esitetään viikolla 52.
Vasen käsi ja rannkuva, keskustassa arvioitu Greulich & Pyle -atlasin mukaan otettiin.
|
52. viikolla
|
|
Seerumin Somapacitan-pitoisuudet
Aikaikkuna: 52. viikolla
|
Seerumin somapasitaanipitoisuudet esitetään 52. viikolla.
|
52. viikolla
|
|
TRIM-CGHD-O (Treatment Related Impact Measure - Child Growth Hormone Deficiency- Observer) -muutokset emotionaalisen hyvinvoinnin pisteissä, fyysisen terveyden pisteissä, sosiaalisen hyvinvoinnin pisteissä ja kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0), viikko 26, viikko 52
|
Kasvuhormonipuutosta sairastavien lasten hoidon vaikutusta mittaavan mittarin muutosta lähtöarvosta (viikko 0) viikkoon 26 ja viikkoon 52 arvioitiin.
Tämä lopputulosmittari arvioitiin käyttäen potilaan raportoimia lopputuloskyselylomakkeita, joissa oli 3 aluetta, kuten tunne-elämän pistemäärä, fyysisen terveyden pistemäärä, sosiaalisen hyvinvoinnin ydinpistemäärä ja kokonaispistemäärä.
Kokonaispistemäärä laskettiin ottamalla kunkin alueen keskiarvo.
Kunkin alueen ja kokonaispistemäärän asteikkoalue oli 0–100, ja alhaisempi pistemäärä osoittaa parempaa terveydentilaa.
TRIMCGHD-O:ta analysoitiin käyttäen kuvailevia tilastoja.
|
Perustaso (viikko 0), viikko 26, viikko 52
|
|
TB-CGHD-O:n kokonaispistemäärä (The Treatment Burden Measure - Child Growth Hormone Deficiency - Observer)
Aikaikkuna: 26 viikon kohdalla, 52 viikon kohdalla
|
Hoitotaakan mittarin (havainnoitsijan) kokonaispistemäärä arvioitiin 26. viikolla ja 52. viikolla kasvuhormonipuutosta sairastavilla lapsilla.
Tämä lopputulosmittari arvioitiin käyttämällä PRO-kyselylomakkeita.
Kokonaispistemäärän asteikko oli 0-100, ja matalampi pistemäärä osoittaa parempaa terveydentilaa.
|
26 viikon kohdalla, 52 viikon kohdalla
|
|
TB-CGHD-P:n kokonaispisteet (TB-CGHD-P -mittari - lapsen kasvuhormonipuutos - vanhempi/huoltaja)
Aikaikkuna: 26 viikon kohdalla, 52 viikon kohdalla
|
Treatment Burden Measure (vanhempi/huoltaja) -kokonaisarvosana raportoidaan viikolla 26 ja viikolla 52 kasvuhormonipuutoksesta kärsivillä lapsilla.
Tämä lopputulosmittari arvioitiin käyttämällä potilasarviointikyselyitä (PRO).
Kokonaisarvosanan asteikkoalue oli 0-100, ja matalampi pistemäärä osoittaa parempaa terveydentilaa.
|
26 viikon kohdalla, 52 viikon kohdalla
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Savendahl L, Battelino T, Hojby Rasmussen M, Brod M, Saenger P, Horikawa R. Effective GH Replacement With Once-weekly Somapacitan vs Daily GH in Children with GHD: 3-year Results From REAL 3. J Clin Endocrinol Metab. 2022 Apr 19;107(5):1357-1367. doi: 10.1210/clinem/dgab928.
- Savendahl L, Battelino T, Brod M, Hojby Rasmussen M, Horikawa R, Juul RV, Saenger P; REAL 3 study group. Once-Weekly Somapacitan vs Daily GH in Children With GH Deficiency: Results From a Randomized Phase 2 Trial. J Clin Endocrinol Metab. 2020 Apr 1;105(4):e1847-61. doi: 10.1210/clinem/dgz310.
- Savendahl L, Battelino T, Hojby Rasmussen M, Brod M, Rohrich S, Saenger P, Horikawa R. Weekly Somapacitan in GH Deficiency: 4-Year Efficacy, Safety, and Treatment/Disease Burden Results From REAL 3. J Clin Endocrinol Metab. 2023 Sep 18;108(10):2569-2578. doi: 10.1210/clinem/dgad183.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 31. maaliskuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 26. syyskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 26. syyskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 25. marraskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 25. marraskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 30. marraskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 16. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Luun sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Hypotalamuksen sairaudet
- Aivolisäkkeen sairaudet
- Luusairaudet, endokriiniset
- Luusairaudet, kehitys
- Dwarfismi
- Hypopituitarismi
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Kääpiö, aivolisäke
- somapacitan
- NNC0195-0092
Muut tutkimustunnusnumerot
- NN8640-4172
- 2015-000531-32 (EudraCT-numero)
- U1111-1166-7062 (Muu tunniste: WHO)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novo Nordiskin tiedonantositoumuksen mukaan osoitteessa novonordisk-trials.com
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .