Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af NNC0195-0092 (Somapacitan) behandling én gang om ugen sammenlignet med daglig væksthormonbehandling (Norditropin® FlexPro®) i væksthormonbehandlingsnaive præpubertale børn med væksthormonmangel

26. december 2025 opdateret af: Novo Nordisk A/S

Et randomiseret, multinationalt, aktivt kontrolleret, (åbent mærket), dosisfindende (dobbeltblindet), parallel gruppeforsøg, der undersøger effektiviteten og sikkerheden af ​​NNC0195-0092 behandling én gang om ugen sammenlignet med daglig væksthormonbehandling (Norditropin® FlexPro® ) i væksthormonbehandling naive præpubertale børn med væksthormonmangel

Dette forsøg udføres globalt. Formålet med forsøget er at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​behandling med NNC0195-0092 (somapacitan) én gang om ugen sammenlignet med daglig væksthormonbehandling (Norditropin® FlexPro®) hos væksthormonbehandlingsnaive præpubertale børn med væksthormonmangel.

Forsøget består af en hovedforsøgsperiode på 26 uger, efterfulgt af en forlænget prøveperiode på 26 uger, en forlængelse af sikkerheden på 104 uger, en forlænget prøveperiode på 208 uger og en 30 dages opfølgningsperiode. Deltagerne modtager NNC0195-0092 (somapacitan) (0,04 mg/kg/uge) under hovedforsøget og forlængelsesperioden og derefter NNC0195-0092 (somapacitan) (0,16 mg/kg/uge) under sikkerhedsforlængelsen og den langsigtede sikkerhed forlængelsesperioder. To yderligere aldersgrupper, kohorte II (alder under 2 år og 26 uger ved screening) og kohorte III (over 9 år (piger)/over 10 år (drenge) og lig med eller under 17 år ved screening) er inkluderet i 208 uge langvarig sikkerhedsforlængelse kun prøveperiode.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

76

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1090
        • UZ Brussel
      • Brussels, Belgien, 1090
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc - Serv. Pédiatrie
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven - Kindergeneeskunde
      • Liège, Belgien, 4030
        • CHU de Liège, site N.-D. des Bruyères
  • Brasilien
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 80030-110
        • Serviço de Endocrinologia e Metabologia do HC-UFPR
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90610-000
        • Hospital São Lucas - PUC/RS
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01228-000
        • CPQuali Pesquisa Clinica Ltda
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01228-000
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Children's of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Madera, California, Forenede Stater, 93636-8762
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • The Regents of the Univ of CA
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • Rocky Mt Ped and Endo
      • Greenwood Village, Colorado, Forenede Stater, 80111-2803
        • Ped Endo Assoc PC-G.V
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Nemours/AI duPont Hosp-Chld
    • Florida
      • Pembroke Pines, Florida, Forenede Stater, 33028
        • The Endocrine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • University of Minnesota_Minneapolis_2
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07962
        • Goryeb Children's Hospital
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07962
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Rutgers-RWJMS
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • UBMD Peds-Div of Endo/Diabetes
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • NYU Langone Hospital-LI
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • CCHMC_Cinc
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74135
        • University Of Oklahoma-Tulsa
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Pediatric Research Institute
      • Plano, Texas, Forenede Stater, 75093
        • Endocrine Associates Of Dallas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hsptl Of The Kings
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • MultiCare Inst for Res & Innov
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49033
        • Centre Hospitalier Universitaire D'Angers-2
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Nantes, Frankrig, 44000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Enfant-Adolescent
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker
      • Rennes, Frankrig, 35056
        • HOPITAL SUD de RENNES
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • HOPITAL DES ENFANTS-HOPITAL PAULE DE VIGUIER - Pharmacie
  • Indien
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indien, 682041
        • Amrita Institute Of Medical Sciences & Research Centre
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411001
        • Jehangir Clinical Development Centre
    • New Delhi
      • New Dehli, New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Dehli, New Delhi, Indien, 110029
  • Israel
      • Beersheba, Israel, 84101
        • Soroka MC - Pediatric Endocrinology
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam MC - Department of Pediatrics A
      • Kfar Saba, Israel, 44281
      • Kfar Saba, Israel, 44281
        • Meir MC - Department of Paediatrics
      • Petah Tikva, Israel, 49202
        • Schneider MC - Endrocrinology and Diabetes
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Sheba MC - Pediatric endocrinology and adolescent diabetes clinics
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital, Pediatrics
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Kyushu Univ. HP, Maternity & Perinatal Care Center
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Kyoto, Japan, 602-8566
        • Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka City General Hospital, Pediatric Endocrinology and Me
      • Osaka, Japan, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
      • Osaka, Japan, 553-0003
        • JCHO Osaka Hospital_Pediatric
      • Tokyo, Japan, 113-8519
        • Tokyo Medical and Dental University Hospital
      • Tokyo, Japan, 157 8535
        • National Center for Child Health and Dev, Endo and Metabo
      • Tokyo, Japan, 157 8535
      • Tokyo, Japan, 113-8519
        • Institute of Science Tokyo Hospital_Pediatrics
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, 1525
      • Ljubljana, Slovenien, 1525
        • University Children's Hospital
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 171 76
      • Stockholm, Sverige, 171 76
        • Astrid Lindgrens Barnsjukhus
      • Umeå, Sverige, 901 85
        • Barn och ungdomscentrum Västerbotten
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01130
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • I.U Istanbul Medical Faculty
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34854
        • Marmara University Medical Faculty
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34854
        • Marmara Üniversitesi Pendik EAH- Başıbüyük Yerleşkesi- Kardiyoloji
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60596
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • Endokrinologikum Frankfurt
      • Ulm, Tyskland, 89075
        • Uniklinik Ulm - Dt. Zentrum für Kinder- und Jugendgesundheit (DZKJ)
  • Ukraine
      • Ivano-Frankivsk, Ukraine, 76018
        • Ivano-Frankivsk Regional Clinical Children Hospital - Endocrinology dept.
      • Kiev, Ukraine, 04114
      • Kyiv, Ukraine, 04114
        • Komisarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of NAMSU - Department of paediatric endocrine pathology
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
      • Graz, Østrig, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Salzburg, Østrig, 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten, Østrig, 3100
        • LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
      • Villach, Østrig, 9500
        • Landeskrankenhaus Villach
      • Vöcklabruck, Østrig, 4840
        • Salzkammergut-Klinikum Vöcklabruck
    • Upper Austria
      • Linz, Upper Austria, Østrig, 4020
        • Kepler Universitätsklinikum GmbH - Med Campus IV (vorm.LFKK)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Kohorte I:

  • Drenge: Tanner trin 1 for kønsbehåring og testikelvolumen under 4 ml, alder mindst 2 år og 26 uger og under eller lig med 10,0 år ved screening
  • Piger: Tanner trin 1 til brystudvikling (intet håndgribeligt kirtelbrystvæv) og kønsbehåring, alder mindst 2 år og 26 uger og under eller lig med 9,0 år ved screening
  • Bekræftet diagnose af GHD (væksthormonmangel) inden for 12 måneder før screening som bestemt af to forskellige GH (væksthormon) stimulationstests, defineret som et maksimalt GH-niveau på under eller lig med 7,0 ng/ml. For børn med tre eller flere hypofysehormonmangler er kun en GH-stimuleringstest nødvendig
  • Ingen tidligere eksponering for GH-behandling og/eller IGF-I (insulinlignende vækstfaktor I) behandling
  • Højde på mindst 2,0 standardafvigelser under middelhøjden for kronologisk alder (CA) og køn i henhold til standarderne for Centers for Disease Control and Prevention 2-20 år: Piger/Drenge statur-for-alder og vægt-for-alder percentiler CDC ved screening
  • Annualiseret højdehastighed (HV) under 25. percentilen for CA (kronologisk alder) og køn eller under -0,7 SD (standardafvigelse) score for CA og køn, i henhold til Praders standarder beregnet over et tidsrum på minimum 6 måneder og maksimum 18 måneder

Kohorte II:

  • Under 2 år og 26 uger og en minimumsvægt på 5 kg ved screening.
  • Bekræftet diagnose af GHD, GHD-diagnosen skal bekræftes af investigator i henhold til lokal praksis.
  • For GH-behandlingsnaive forsøgspersoner, ingen tidligere eksponering for GH-terapi og/eller IGF-I-behandling.
  • For GH-behandlingsnaive forsøgspersoner, IGF-1 SDS under -1,0 ved screening sammenlignet med alder og køn normaliseret område ifølge centrale laboratoriemålinger.

Kohorte III:

Alder:

  • Piger: Over 9,0 år og under eller lig med 17,0 år ved screening.
  • Drenge: Over 10,0 år og under eller lig med 17,0 år ved screening.

  • Bekræftet diagnose af GHD

    1. for GH-behandlingsnaive forsøgspersoner, bekræftet diagnose inden for 12 måneder før screening som bestemt ved to forskellige GH-stimuleringstests, defineret som et maksimalt GH-niveau på lig med eller under 7,0 ng/ml. For børn med tre eller flere hypofysehormonmangler er kun en GH-stimuleringstest nødvendig. KUN FOR JAPAN: Bekræftet diagnose af GHD inden for 12 måneder før screening som bestemt ved én GH-stimuleringstest for patienter med intrakraniel organisk sygdom eller symptomatisk hypoglykæmi og to forskellige GH-stimuleringstest for andre patienter, defineret som et top-GH-niveau på lig med eller under 6 ng/ml ved assay under anvendelse af rekombinant GH-standard.
    2. for ikke-GH-behandlingsnaive forsøgspersoner, bekræftet GHD-diagnose af investigator i henhold til lokal praksis
  • For GH-behandlingsnaive forsøgspersoner, ingen tidligere eksponering for GH-terapi og/eller IGF-I-behandling.
  • Åbne epifyser; defineret som knoglealder under 14 år for kvinder og knoglealder under 16 år for mænd.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver klinisk signifikant abnormitet, der sandsynligvis vil påvirke væksten eller evnen til at evaluere
  • vækst med stående/længde målinger: Kromosomal aneuploidi og signifikante genmutationer, der forårsager medicinske "syndromer" med kort statur, herunder men ikke begrænset til Turners syndrom, Laron syndrom, Noonan syndrom eller fravær af GH-receptorer. Medfødte abnormiteter (forårsager skeletabnormiteter), herunder, men ikke begrænset til, Russell-Silver Syndrom, skeletdysplasier. Væsentlige rygmarvsabnormiteter, herunder men ikke begrænset til skoliose, kyfose og spina bifida varianter
  • Børn født små for gestationsalder (SGA - fødselsvægt og/eller fødselslængde under -2 SD for gestationsalder)
  • Samtidig administration af andre behandlinger, der kan have en effekt på væksten, herunder, men ikke begrænset til, methylphenidat til behandling af ADHD (Attention Deficit Hyperactivity Disorder)
  • Tidligere historie eller tilstedeværelse af malignitet og/eller intrakraniel tumor

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte I Norditropin/somapacitan
Deltagerne modtog Norditropin subkutant dagligt i hovedforsøgsperioden, forlængelsesforsøgsperioden og sikkerhedsforlængelsesforsøgsperioden. Efter afslutning af sikkerhedsforlængelsesforsøgsperioden (uge 156) blev deltagerne, der havde modtaget Norditropin, tildelt åbent mærket Somapacitan dosis 3 subkutant én gang om ugen i den 208-ugers (op til uge 364) langsigtede sikkerhedsforlængelsesperiode. Efter uge 364 modtog deltagerne somapacitan dosis 3 subkutant én gang om ugen, indtil somapacitan var tilgængelig til recept for børn med GHD i deres land eller senest indtil august 2024.
Medicin: somapacitan
Indgives subkutant (s.c., under huden) en gang om ugen.
Andre navne:
  • NNC0195-0092
Medicin: Norditropin® FlexPro® pen
Indgives subkutant (s.c., under huden) én gang dagligt.
Eksperimentel: Cohort I somapacitan-pulje
Deltagerne blev randomiseret (1:1:1) til at modtage Somapacitan-behandling (dosis 1/dosis 2/dosis 3) subkutant en gang om ugen i løbet af den 26-ugers hovedforsøgsperiode og den 26-ugers forlængelsesforsøgsperiode. Efter afslutning af hoved- og forlængelsesforsøgsperioderne (uge 52) modtog alle deltagere, der oprindeligt var randomiseret til dobbeltblindet Somapacitan, åben-mærket Somapacitan dosis 3 i den 104-ugers sikkerhedsforlængelsesforsøgsperiode. Efter afslutning af sikkerhedsforlængelsesforsøgsperioden (uge 156) blev alle deltagere i kohorte I tildelt åben-mærket somapacitan dosis 3 i den 208-ugers (op til uge 364) langsigtede sikkerhedsforlængelsesperiode. I forlængelsen efter uge 364-perioden modtog deltagerne somapacitan dosis 3 subkutant en gang om ugen, indtil somapacitan var tilgængeligt på recept til børn med GHD i deres land eller senest indtil august 2024.
Medicin: somapacitan
Indgives subkutant (s.c., under huden) en gang om ugen.
Andre navne:
  • NNC0195-0092
Eksperimentel: Kohorte II tidligere behandlet med somapacitan
Deltager, der tidligere var behandlet med GH (væksthormon) før indmeldingen i forsøget i uge 156, modtog somapacitan dosis 3 subkutant én gang om ugen, indtil det var tilgængeligt på recept i deltagernes respektive lande eller senest indtil august 2024.
Medicin: somapacitan
Indgives subkutant (s.c., under huden) en gang om ugen.
Andre navne:
  • NNC0195-0092
Eksperimentel: Kohorte III somapacitan-behandlingsnaiv
Deltagere, der var naive over for behandling med GH før indskrivelse i forsøget ved uge 156, modtog åbent mærket somapacitan dosis 3 subkutant en gang om ugen, indtil det var tilgængeligt på recept i deltagernes respektive lande eller senest indtil august 2024.
Medicin: somapacitan
Indgives subkutant (s.c., under huden) en gang om ugen.
Andre navne:
  • NNC0195-0092
Eksperimentel: Kohorte III tidligere behandlet med somapacitan
Deltagere, som tidligere var blevet behandlet med GH før indmelding i forsøget i uge 156, modtog åbenmærket somapacitan dosis 3 subkutant en gang om ugen, indtil det var tilgængeligt på recept i deltagernes respektive lande eller senest indtil august 2024.
Medicin: somapacitan
Indgives subkutant (s.c., under huden) en gang om ugen.
Andre navne:
  • NNC0195-0092

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Højdevæksthastighed (HV) (cm/år) i løbet af de første 26 behandlingsuger, målt som stående højde med stadiometer
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge 26
Højdehastigheden (HV) blev beregnet ud fra højdemålinger foretaget ved baseline (uge 0) og uge 26 som: HV = (højde ved 26-ugers besøg - højde ved baseline) / (tid fra baseline til 26-ugers besøg i år).
Baseline (uge 0), uge 26
Kohorte II og Kohorte III - Rate for bivirkninger, herunder injektionsstedreaktioner hos børn med GHD.
Tidsramme: Fra uge 156 op til uge 364
Denne primære effektmål blev analyseret pr. kohorte ved hjælp af beskrivende statistik. Bivirkninger pr. 100 patientår præsenteres i dette effektmål.
Fra uge 156 op til uge 364

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kohorte I: Ændring i højdes standardafvigelsesscore (HSDS)
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge 26, uge 52
Ændringen i højde standardafvigelsesscore præsenteres fra baseline (uge 0) til slutningen af hovedforsøgsperioden uge 26 og slutningen af forlængelsesforsøgsperioden uge 52. Formlen til beregning af HSDS er: HSDS = ((Højde / M)**L-1) / (L*S). L: Den køn- og aldersspecifikke potens i Box-Cox-transformationen, M: Den køn- og aldersspecifikke median, S: Den køn- og aldersspecifikke generaliserede variationskoefficient. Intervallet for HSDS var -10 til +10. Negative score indikerede en højde under gennemsnitshøjden for et barn med samme alder og køn, hvorimod positive score indikerede en højde over gennemsnitshøjden for et barn med samme alder og køn.
Baseline (uge 0), uge 26, uge 52
Kohorte I: Ændring i standardafvigelsesscore for højdehastighed (HVSDS)
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge 26, uge 52
Ændringen i højdevækstens standardafvigelsesscore præsenteres fra baseline (uge 0) til slutningen af hovedforsøgsperioden uge 26 og slutningen af forlængelsesforsøgsperioden uge 52. HVSDS blev beregnet ved hjælp af formlen: HVSDS = (højdevækst - middelværdi) / standardafvigelse (SD), hvor højdevækst var den målte højdevækstvariabel, middelværdi og SD for højdevækst efter køn og alder for referencepopulationen. Intervallet for HVSDS var -10 til +10. Negative score angav en højdevækst under middelvæksten for et barn med samme alder og køn, hvorimod positive score angav en højdevækst over middelvæksten for et barn med samme alder og køn.
Baseline (uge 0), uge 26, uge 52
Kohorte I: Hyppighed af bivirkninger, inklusive reaktioner på injektionsstedet
Tidsramme: Fra uge 0 op til uge 364
Bivirkninger pr. 100 patientår præsenteres. Bivirkninger med debut efter den første administration af prøveproduktet og op til 14 dage efter sidste administration af prøvelægemidlet for udmeldte deltagere, og med debut efter den første administration af prøveproduktet og op til besøg 32 (uge 364) eller 14 dage efter sidste administration af prøvelægemidlet, alt efter hvad der kommer først, for alle andre deltagere, analyseres.
Fra uge 0 op til uge 364
Kohorte I: Forekomst af anti-NNC0195-0092 og anti-hGH-antistoffer
Tidsramme: Fra uge 0 op til uge 364
Deltagere, som udviklede anti-NNC0195-0092 og anti-hGH-antistoffer, rapporteres i dette udfaldsmål.
Fra uge 0 op til uge 364
Ændring i Insulin-lignende vækstfaktor I (IGF-I) Standardafvigelsesscore (SDS)
Tidsramme: (Uge 0), uge 26, uge 52
Ændring i IGF-I SDS præsenteres fra baseline (uge 0) til slutningen af hovedforsøgsperioden uge 26 og slutningen af forlængelsesperioden uge 52.
Området for IGF-I SDS var fra -10 til +10.
Negative score indikerede en IGF-I under gennemsnittet af IGF-I for et barn med samme alder og køn, mens positive score indikerede en IGF-I over gennemsnittet af IGF-I for et barn med samme alder og køn.
(Uge 0), uge 26, uge 52
Ændring i Insulin-lignende Vækstfaktor-bindende Protein 3 (IGFBP-3) Standardafvigelsesscore (SDS)
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge 26, uge 52
Ændringen i IGFBP-3 SDS præsenteres fra baseline (uge 0) til slutningen af hovedforsøgsperioden uge 26 og slutningen af forlængelsesforsøgsperioden uge 52. Intervallet for IGFBP-3 SDS var fra -10 til +10. Negative score indikerede en IGFBP-3 under middel-IGFBP-3 for et barn med samme alder og køn, hvorimod positive score indikerede en IGFBP-3 over middel-IGFBP-3 for et barn med samme alder og køn.
Baseline (uge 0), uge 26, uge 52
Højdehastighed (HV) (cm/år) ved uge 52 (afledt fra stående højde)
Tidsramme: Baseline (uge 0); uge 52
HV blev beregnet ud fra højdemålinger foretaget ved baseline (uge 0) og uge 52 som: HV = (højde ved 52-ugers besøg - højde ved baseline) / (tid fra baseline til 52-ugers besøg i år)
Baseline (uge 0); uge 52
Knoglealderfremskridt vs. Kronologisk Alder Ratio
Tidsramme: I uge 52
Knoglealder vs. kronologisk alder-forholdet præsenteres i uge 52.
Røntgenbillede af venstre hånd og håndled, centralt vurderet i henhold til Greulich & Pyle-atlas, blev taget.
I uge 52
Serum Somapacitan-koncentrationer
Tidsramme: Ved uge 52
Serumkoncentrationer af somapacitan præsenteres efter 52 uger.
Ved uge 52
Ændringer i Emotionel Velfærdsscore, Fysisk Helbredsscore, Social Velfærdsscore og Samlet Score i TRIM-CGHD-O (Treatment Related Impact Measure - Child Growth Hormone Deficiency- Observer)
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge 26, uge 52
Ændring i behandlingsrelateret påvirkningsmåling fra udgangspunktet (uge 0) til uge 26 og uge 52 blev vurderet hos børn med væksthormonmangel. Dette resultatmål blev vurderet ved hjælp af patientrapporterede resultat (PRO) spørgeskemaer med 3 domæner, såsom følelsesmæssig trivselsscore, fysisk helbredsscore, social trivselskernescore og totalscore. Totalscore blev beregnet ved at tage gennemsnittet af hvert domæne. Skalaområdet for hvert domæne og totalscore var fra 0-100, og en lavere score indikerer en bedre helbredstilstand. TRIMCGHD-O blev analyseret ved hjælp af deskriptiv statistik.
Baseline (uge 0), uge 26, uge 52
Samlet score for TB-CGHD-O (Treatment Burden Measure - Børn med væksthormonmangel - Observatør)
Tidsramme: I uge 26, i uge 52
Total score for Treatment Burden Measure (observer) blev vurderet i uge 26 og i uge 52 hos børn med væksthormonmangel. Dette resultatmål blev vurderet ved hjælp af PRO-spørgeskemaer. Skalaområdet for totalscore var fra 0-100, og en lavere score indikerer en bedre helbredstilstand.
I uge 26, i uge 52
Total Score af TB-CGHD-P (Behandlingsbyrdemålingen - Børn med væksthormonmangel - Forælder/Værge)
Tidsramme: Ved uge 26, ved uge 52
Samlet score for Treatment Burden Measure (forælder/værge) rapporteres i uge 26 og i uge 52 hos børn med væksthormonmangel. Dette resultatmål blev vurderet ved hjælp af PRO-spørgeskemaer. Skalaområdet for den samlede score var fra 0-100, og en lavere score indikerer en bedre helbredstilstand.
Ved uge 26, ved uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. marts 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. september 2024

Studieafslutning (Faktiske)

26. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. november 2015

Først opslået (Anslået)

30. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

16. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NN8640-4172
  • 2015-000531-32 (EudraCT nummer)
  • U1111-1166-7062 (Anden identifikator: WHO)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ifølge Novo Nordisks oplysningsforpligtelse på novonordisk-trials.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Væksthormonforstyrrelse

Kliniske forsøg med somapacitan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner