Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Undersöker effektivitet och säkerhet av NNC0195-0092 (Somapacitan) behandling en gång i veckan jämfört med daglig tillväxthormonbehandling (Norditropin® FlexPro®) vid tillväxthormonbehandlingsnaiva prepubertala barn med tillväxthormonbrist

26 december 2025 uppdaterad av: Novo Nordisk A/S

Ett randomiserat, multinationellt, aktivt kontrollerat, (öppet märkt), dosavkännande, (dubbelblind), parallell gruppförsök som undersöker effektiviteten och säkerheten för behandling med NNC0195-0092 en gång i veckan jämfört med behandling med dagligt tillväxthormon (Norditropin® FlexPro®) ) i tillväxthormonbehandling naiva prepubertala barn med tillväxthormonbrist

Detta försök genomförs globalt. Syftet med studien är att undersöka effektiviteten och säkerheten av behandling med NNC0195-0092 (somapacitan) en gång i veckan jämfört med daglig behandling med tillväxthormon (Norditropin® FlexPro®) hos tillväxthormonbehandlingsnaiva prepubertala barn med tillväxthormonbrist.

Försöket består av en 26 veckors huvudprövningsperiod, följt av en 26 veckors förlängd försöksperiod, en 104 veckors säkerhetsförlängningsperiod, en 208 veckors långvarig säkerhetsförlängningsperiod och en 30 dagars uppföljningsperiod. Deltagarna får NNC0195-0092 (somapacitan) (0,04 mg/kg/vecka) under huvudförsöket och förlängningsperioden och därefter NNC0195-0092 (somapacitan) (0,16 mg/kg/vecka) under säkerhetsförlängningen och den långsiktiga säkerheten förlängningsperioder. Ytterligare två åldersgrupper, kohort II (ålder under 2 år och 26 veckor vid screening) och kohort III (över 9 år (flickor)/över 10 år (pojkar) och lika med eller under 17 år vid screening) ingår i 208 vecka långvarig säkerhetsförlängning endast provperiod.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

76

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1090
        • UZ Brussel
      • Brussels, Belgien, 1090
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc - Serv. Pédiatrie
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven - Kindergeneeskunde
      • Liège, Belgien, 4030
        • CHU de Liège, site N.-D. des Bruyères
  • Brasilien
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 80030-110
        • Serviço de Endocrinologia e Metabologia do HC-UFPR
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90610-000
        • Hospital São Lucas - PUC/RS
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01228-000
        • CPQuali Pesquisa Clinica Ltda
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01228-000
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49033
        • Centre Hospitalier Universitaire D'Angers-2
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Nantes, Frankrike, 44000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Enfant-Adolescent
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker
      • Rennes, Frankrike, 35056
        • HOPITAL SUD de RENNES
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • HOPITAL DES ENFANTS-HOPITAL PAULE DE VIGUIER - Pharmacie
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Children's of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Madera, California, Förenta staterna, 93636-8762
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • The Regents of the Univ of CA
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
        • Rocky Mt Ped and Endo
      • Greenwood Village, Colorado, Förenta staterna, 80111-2803
        • Ped Endo Assoc PC-G.V
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Nemours/AI duPont Hosp-Chld
    • Florida
      • Pembroke Pines, Florida, Förenta staterna, 33028
        • The Endocrine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
        • University of Minnesota_Minneapolis_2
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07962
        • Goryeb Children's Hospital
      • Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07962
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
        • Rutgers-Rwjms
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14203
        • UBMD Peds-Div of Endo/Diabetes
      • Mineola, New York, Förenta staterna, 11501
        • NYU Langone Hospital-LI
      • Mineola, New York, Förenta staterna, 11501
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • CCHMC_Cinc
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74135
        • University Of Oklahoma-Tulsa
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Dell Pediatric Research Institute
      • Plano, Texas, Förenta staterna, 75093
        • Endocrine Associates Of Dallas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hsptl Of The Kings
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
        • MultiCare Inst for Res & Innov
  • Indien
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indien, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences & Research Centre
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411001
        • Jehangir Clinical Development Centre
    • New Delhi
      • New Dehli, New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Dehli, New Delhi, Indien, 110029
  • Israel
      • Beersheba, Israel, 84101
        • Soroka MC - Pediatric Endocrinology
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam MC - Department of Pediatrics A
      • Kfar Saba, Israel, 44281
      • Kfar Saba, Israel, 44281
        • Meir MC - Department of Paediatrics
      • Petah Tikva, Israel, 49202
        • Schneider MC - Endrocrinology and Diabetes
      • Tel Litwinsky, Israel, 52621
        • Sheba MC - Pediatric endocrinology and adolescent diabetes clinics
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital, Pediatrics
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Kyushu Univ. HP, Maternity & Perinatal Care Center
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Kyoto, Japan, 602-8566
        • Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka City General Hospital, Pediatric Endocrinology and Me
      • Osaka, Japan, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
      • Osaka, Japan, 553-0003
        • JCHO Osaka Hospital_Pediatric
      • Tokyo, Japan, 113-8519
        • Tokyo Medical and Dental University Hospital
      • Tokyo, Japan, 157 8535
        • National Center for Child Health and Dev, Endo and Metabo
      • Tokyo, Japan, 157 8535
      • Tokyo, Japan, 113-8519
        • Institute of Science Tokyo Hospital_Pediatrics
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, 1525
      • Ljubljana, Slovenien, 1525
        • University Children's Hospital
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 171 76
      • Stockholm, Sverige, 171 76
        • Astrid Lindgrens Barnsjukhus
      • Umeå, Sverige, 901 85
        • Barn och ungdomscentrum Västerbotten
  • Turkiet (Türkiye)
      • Adana, Turkiet (Türkiye), 01130
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi
      • Ankara, Turkiet (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
      • Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34093
      • Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34093
        • I.U Istanbul Medical Faculty
      • Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34854
        • Marmara University Medical Faculty
      • Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34854
        • Marmara Üniversitesi Pendik EAH- Başıbüyük Yerleşkesi- Kardiyoloji
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60596
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • Endokrinologikum Frankfurt
      • Ulm, Tyskland, 89075
        • Uniklinik Ulm - Dt. Zentrum für Kinder- und Jugendgesundheit (DZKJ)
  • Ukraina
      • Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76018
        • Ivano-Frankivsk Regional Clinical Children Hospital - Endocrinology dept.
      • Kiev, Ukraina, 04114
      • Kyiv, Ukraina, 04114
        • Komisarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of NAMSU - Department of paediatric endocrine pathology
  • Österrike
      • Graz, Österrike, 8036
      • Graz, Österrike, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Salzburg, Österrike, 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten, Österrike, 3100
        • LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
      • Villach, Österrike, 9500
        • Landeskrankenhaus Villach
      • Vöcklabruck, Österrike, 4840
        • Salzkammergut-Klinikum Vöcklabruck
    • Upper Austria
      • Linz, Upper Austria, Österrike, 4020
        • Kepler Universitätsklinikum GmbH - Med Campus IV (vorm.LFKK)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 10 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Kohort I:

  • Pojkar: Tanner stadium 1 för könshår och testikelvolym under 4 ml, ålder minst 2 år och 26 veckor och under eller lika med 10,0 år vid screening
  • Flickor: Tanner stadium 1 för bröstutveckling (ingen palpabel körtelbröstvävnad) och könshår, ålder minst 2 år och 26 veckor och under eller lika med 9,0 år vid screening
  • Bekräftad diagnos av GHD (tillväxthormonbrist) inom 12 månader före screening som fastställts av två olika GH (tillväxthormon) stimuleringstester, definierade som en maximal GH-nivå på under eller lika med 7,0 ng/ml. För barn med tre eller fler hypofyshormonbrister behövs endast ett GH-stimuleringstest
  • Ingen tidigare exponering för GH-terapi och/eller behandling med IGF-I (insulinliknande tillväxtfaktor I).
  • Längd på minst 2,0 standardavvikelser under medelhöjden för kronologisk ålder (CA) och kön enligt standarderna för Centers for Disease Control and Prevention 2-20 år: Flickor/pojkar statur för ålder och vikt-för-ålder percentiler CDC vid screening
  • Årlig höjdhastighet (HV) under 25:e percentilen för CA (kronologisk ålder) och kön eller under -0,7 SD (standardavvikelse)-poäng för CA och kön, enligt Praders standarder beräknade över en tidsperiod på minst 6 månader och maximalt 18 månader

Kohort II:

  • Under 2 år och 26 veckor och en minimivikt på 5 kg vid screening.
  • Bekräftad diagnos av GHD, GHD-diagnosen måste bekräftas av utredare enligt lokal praxis.
  • För GH-behandlingsnaiva försökspersoner, ingen tidigare exponering för GH-terapi och/eller IGF-I-behandling.
  • För GH-behandlingsnaiva försökspersoner, IGF-1 SDS under -1,0 vid screening, jämfört med ålder och kön normaliserat intervall enligt centrala laboratoriemätningar.

Kohort III:

Ålder:

  • Flickor: Över 9,0 år och under eller lika med 17,0 år vid screening.
  • Pojkar: Över 10,0 år och under eller lika med 17,0 år vid screening.

  • Bekräftad diagnos av GHD

    1. för GH-behandlingsnaiva försökspersoner, bekräftad diagnos inom 12 månader före screening som fastställts av två olika GH-stimuleringstester, definierade som en maximal GH-nivå på lika med eller under 7,0 ng/ml. För barn med tre eller fler hypofyshormonbrister behövs endast ett GH-stimuleringstest. ENDAST FÖR JAPAN: Bekräftad diagnos av GHD inom 12 månader före screening som fastställts genom ett GH-stimuleringstest för patienter med intrakraniell organisk sjukdom eller symptomatisk hypoglykemi och två olika GH-stimuleringstest för andra patienter, definierade som en topp GH-nivå på lika med eller under 6 ng/ml genom analys med användning av rekombinant GH-standard.
    2. för icke-GH-behandlingsnaiva patienter, bekräftad GHD-diagnos av utredare enligt lokal praxis
  • För GH-behandlingsnaiva försökspersoner, ingen tidigare exponering för GH-terapi och/eller IGF-I-behandling.
  • Öppna epifyser; definieras som benålder under 14 år för kvinnor och benålder under 16 år för män.

Exklusions kriterier:

  • Varje kliniskt signifikant abnormitet som sannolikt påverkar tillväxten eller förmågan att utvärdera
  • tillväxt med stående/längdmätningar: Kromosomal aneuploidi och signifikanta genmutationer som orsakar medicinska "syndrom" med kortväxthet, inklusive men inte begränsat till Turners syndrom, Larons syndrom, Noonans syndrom eller frånvaro av GH-receptorer. Medfödda abnormiteter (som orsakar skelettavvikelser), inklusive men inte begränsat till Russell-Silvers syndrom, skelettdysplasier. Signifikanta ryggradsavvikelser inklusive men inte begränsat till skolios, kyfos och varianter av ryggmärgsbråck
  • Barn födda små för graviditetsålder (SGA - födelsevikt och/eller födelselängd under-2 SD för graviditetsålder)
  • Samtidig administrering av andra behandlingar som kan ha en effekt på tillväxten, inklusive men inte begränsat till metylfenidat för behandling av ADHD (Attention Deficit Hyperactivity Disorder)
  • Tidigare historia eller förekomst av malignitet och/eller intrakraniell tumör

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort I Norditropin/somapacitan
Deltagarna fick Norditropin subkutant dagligen under huvudprövningsperioden, förlängningsprövningsperioden och säkerhetsförlängningsprövningsperioden. Efter att ha genomfört säkerhetsförlängningsprövningsperioden (vecka 156) tilldelades deltagare som fått Norditropin öppen märkning med Somapacitan dos 3 subkutant en gång i veckan under den 208-veckorslånga (upp till vecka 364) långtidsäkerhetsförlängningsperioden. Efter vecka 364 fick deltagarna somapacitan dos 3 subkutant en gång i veckan tills somapacitan fanns tillgängligt för receptbelagd behandling för barn med GHD i deras land eller senast till augusti 2024.
Läkemedel: somapacitan
Administreras subkutant (s.c., under huden) en gång i veckan.
Andra namn:
  • NNC0195-0092
Läkemedel: Norditropin® FlexPro® penna
Administreras subkutant (s.c., under huden) en gång dagligen.
Experimentell: Kohort I sammanslagen somapacitan
Deltagarna randomiserades (1:1:1) till att få behandling med Somapacitan (dos 1/dos 2/dos 3) subkutant en gång i veckan under den 26-veckors huvudstudieperioden och den 26-veckors förlängningsstudieperioden. Efter att ha genomfört huvud- och förlängningsstudieperioderna (vecka 52) fick alla deltagare som initialt randomiserats till dubbelblind Somapacitan öppenmärkt Somapacitan dos 3 under den 104-veckors säkerhetsförlängningsstudieperioden. Efter att ha genomfört säkerhetsförlängningsstudieperioden (vecka 156) fördelades alla deltagare i kohort I till öppenmärkt Somapacitan dos 3 för den 208-veckors (upp till vecka 364) långtids-säkerhetsföljningsperioden. I förlängningen efter vecka 364 fick deltagarna Somapacitan dos 3 subkutant en gång i veckan tills Somapacitan var tillgängligt på recept för barn med GHD i deras land eller senast till augusti 2024.
Läkemedel: somapacitan
Administreras subkutant (s.c., under huden) en gång i veckan.
Andra namn:
  • NNC0195-0092
Experimentell: Kohort II somapacitan tidigare behandlad
Deltagare som tidigare behandlats med GH (tillväxthormon) innan de inkluderades i studien vid vecka 156, fick somapacitan dos 3 subkutant en gång i veckan tills det blev tillgängligt för förskrivning i deltagarnas respektive länder eller senast till augusti 2024.
Läkemedel: somapacitan
Administreras subkutant (s.c., under huden) en gång i veckan.
Andra namn:
  • NNC0195-0092
Experimentell: Kohort III somapacitan behandlingsnaiv
Deltagare som var behandlingsnaiva med avseende på GH före inskrivning i studien vid vecka 156 fick öppen märkning med somapacitan dos 3 subkutant en gång i veckan tills det blev tillgängligt för förskrivning i deltagarnas respektive länder eller senast till augusti 2024.
Läkemedel: somapacitan
Administreras subkutant (s.c., under huden) en gång i veckan.
Andra namn:
  • NNC0195-0092
Experimentell: Kohort III somapacitan tidigare behandlad
Deltagare som tidigare behandlats med GH före inkludering i studien vid vecka 156 fick öppet märkt somapacitan dos 3 subkutant en gång i veckan tills det blev tillgängligt för förskrivning i deltagarnas respektive länder eller senast augusti 2024.
Läkemedel: somapacitan
Administreras subkutant (s.c., under huden) en gång i veckan.
Andra namn:
  • NNC0195-0092

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Höjdutveckling (HV) (cm/år) under de första 26 behandlingsveckorna, mätt som stående längd med stadiometer
Tidsram: Baslinje (vecka 0), vecka 26
Höjdhastighet (HV) beräknades från höjdmätningar vid baseline (vecka 0) och vecka 26 enligt: HV = (höjd vid 26-veckorsbesöket - höjd vid baseline) / (tid från baseline till 26-veckorsbesöket i år).
Baslinje (vecka 0), vecka 26
Kohort II och Kohort III - Förekomst av biverkningar, inklusive injektionsplatsreaktioner, hos barn med GHD.
Tidsram: Från vecka 156 upp till vecka 364
Denna primära utfallsmått analyserades per kohort med deskriptiv statistik. Biverkningar per 100 patientår presenteras i detta utfallsmått.
Från vecka 156 upp till vecka 364

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kohort I: Förändring i längdstandardavvikelsepoäng (HSDS)
Tidsram: Baslinje (vecka 0), vecka 26, vecka 52
Förändringen i standardavvikelsepoäng för längd presenteras från baslinjen (vecka 0) till slutet av huvudförsöksperioden vecka 26 och slutet av förlängningsförsöksperioden vecka 52. Formeln för att beräkna HSDS är: HSDS = ((Längd / M)**L-1) / (L*S). L: Den kön- och åldersspecifika exponenten i Box-Cox-transformationen, M: Den kön- och åldersspecifika medianen, S: Den kön- och åldersspecifika generaliserade variationskoefficienten. Området för HSDS var -10 till +10. Negativa poäng indikerade en längd under medellängden för ett barn med samma ålder och kön, medan positiva poäng indikerade en längd över medellängden för ett barn med samma ålder och kön.
Baslinje (vecka 0), vecka 26, vecka 52
Kohort I: Förändring i standardavvikelsepoäng för längdtillväxthastighet (HVSDS)
Tidsram: Baseline (vecka 0), vecka 26, vecka 52
Förändringen i standardavvikelsespoäng för tillväxthastighet presenteras från baslinjen (vecka 0) till slutet av huvudförsöksperioden vecka 26 och slutet av förlängningsförsöksperioden vecka 52. HVSDS beräknades med formeln: HVSDS = (tillväxthastighet - medelvärde)/standardavvikelse (SD), där tillväxthastighet var den uppmätta tillväxthastighetsvariabeln, medelvärde och SD för tillväxthastighet efter kön och ålder för referenspopulationen. Intervallet för HVSDS var -10 till +10. Negativa poäng indikerade en tillväxthastighet under medeltillväxthastigheten för ett barn med samma ålder och kön, medan positiva poäng indikerade en tillväxthastighet över medeltillväxthastigheten för ett barn med samma ålder och kön.
Baseline (vecka 0), vecka 26, vecka 52
Kohort I: Förekomst av biverkningar, inklusive injektionsplatsreaktioner
Tidsram: Från vecka 0 till vecka 364
Biverkningar per 100 patientår presenteras. Biverkningar med debut efter första administration av provningsprodukten och fram till 14 dagar efter sista administration av provningsläkemedlet för utträdda deltagare, samt med debut efter första administration av provningsprodukten och fram till besök 32 (vecka 364) eller 14 dagar efter sista administration av provningsläkemedlet, beroende på vilket som inträffar först, för alla övriga deltagare, analyseras.
Från vecka 0 till vecka 364
Kohort I: Förekomst av Anti-NNC0195-0092 och Anti-hGH-antikroppar
Tidsram: Från vecka 0 upp till vecka 364
Deltagare som utvecklade anti-NNC0195-0092 och anti-hGH-antikroppar rapporteras i denna utfallsmått.
Från vecka 0 upp till vecka 364
Förändring i Insulinliknande Tillväxtfaktor I (IGF-I) Standardavvikelsescore (SDS)
Tidsram: (Vecka 0), vecka 26, vecka 52
Förändring i IGF-I SDS presenteras från baslinjen (vecka 0) till slutet av huvudförsöksperioden vecka 26 och slutet av förlängningsperioden vecka 52. Intervallet för IGF-I SDS var från -10 till +10. Negativa poäng indikerade ett IGF-I under medelvärdet för IGF-I för ett barn med samma ålder och kön, medan positiva poäng indikerade ett IGF-I över medelvärdet för IGF-I för ett barn med samma ålder och kön.
(Vecka 0), vecka 26, vecka 52
Förändring i Insulinliknande tillväxtfaktorbindande protein 3 (IGFBP-3) Standardavvikelsescore (SDS)
Tidsram: Baslinje (vecka 0), vecka 26, vecka 52
Förändringen i IGFBP-3 SDS presenteras från baslinjen (vecka 0) till slutet av huvudförsöksperioden vecka 26 och slutet av förlängningsförsöksperioden vecka 52. Intervallet för IGFBP-3 SDS var från -10 till +10. Negativa värden indikerade ett IGFBP-3 under medelvärdet för IGFBP-3 för ett barn med samma ålder och kön, medan positiva värden indikerade ett IGFBP-3 över medelvärdet för IGFBP-3 för ett barn med samma ålder och kön.
Baslinje (vecka 0), vecka 26, vecka 52
Tillväxthastighet (HV) (cm/år) vid vecka 52 (beräknad från stående längd)
Tidsram: Baslinje (vecka 0); vecka 52
HV härleddes från längdmätningar vid baslinjen (vecka 0) och vecka 52 enligt: HV = (längd vid 52-veckorsbesöket - längd vid baslinjen) / (tid från baslinjen till 52-veckorsbesöket i år)
Baslinje (vecka 0); vecka 52
Benåldersprogression kontra kronologisk ålderskvot
Tidsram: Vid vecka 52
Benåldern kontra kronologisk ålder förhållande presenteras vid vecka 52. Röntgen av vänster hand och handled, centralt bedömd enligt Greulich & Pyle-atlas togs.
Vid vecka 52
Serum Somapacitankoncentrationer
Tidsram: Vid vecka 52
Serumkoncentrationer av somapacitan presenteras vid vecka 52.
Vid vecka 52
Förändringar i poäng för känslomässigt välbefinnande, fysiskt hälsopoäng, socialt välbefinnande och totalpoäng i TRIM-CGHD-O (Treatment Related Impact Measure - Child Growth Hormone Deficiency- Observer)
Tidsram: Baslinje (vecka 0), vecka 26, vecka 52
Förändring i behandlingsrelaterad påverkan från baslinjen (vecka 0) till vecka 26 och vecka 52 bedömdes hos barn med tillväxthormonbrist. Detta utfallsmått bedömdes med patientrapporterade utfallsfrågeformulär (PRO) med 3 domäner, såsom emotionellt välbefinnande-poäng, fysisk hälsa-poäng, socialt välbefinnande-poäng och totalsumma. Totalsumman beräknades genom att ta genomsnittet av varje domän. Skalintervallet för varje domän och totalsumma var från 0-100 och ett lägre poäng indikerar ett bättre hälsotillstånd. TRIMCGHD-O analyserades med beskrivande statistik.
Baslinje (vecka 0), vecka 26, vecka 52
Totalt resultat för TB-CGHD-O (The Treatment Burden Measure - Child Growth Hormone Deficiency - Observer)
Tidsram: Vid vecka 26, vid vecka 52
Totalpoängen för Behandlingsbördamätning (observatör) bedömdes vid vecka 26 och vecka 52 hos barn med tillväxthormonbrist. Detta utfallsmått bedömdes med hjälp av PRO-frågeformulär. Skalintervallet för totalpoängen var från 0–100, där ett lägre poäng anger ett bättre hälsotillstånd.
Vid vecka 26, vid vecka 52
Totalt resultat för TB-CGHD-P (Behandlingsbördamätning - Barn med tillväxthormonbrist - Förälder/Vårdnadshavare)
Tidsram: Vid vecka 26, vid vecka 52
Totalt resultat av Behandlingsbördamätning (förälder/vårdnadshavare) rapporteras vid vecka 26 och vid vecka 52 hos barn med tillväxthormonbrist. Detta resultatmått bedömdes med hjälp av PRO-frågeformulär. Skalintervallet för totalresultat var från 0-100 och ett lägre resultat indikerar ett bättre hälsotillstånd.
Vid vecka 26, vid vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Utredare

  • Studierektor: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 mars 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

26 september 2024

Avslutad studie (Faktisk)

26 september 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 november 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 november 2015

Första postat (Beräknad)

30 november 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

16 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 december 2025

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NN8640-4172
  • 2015-000531-32 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1166-7062 (Annan identifierare: WHO)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Enligt Novo Nordisks offentliggörande åtagande på novonordisk-trials.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera