Investigando a eficácia e a segurança do tratamento semanal NNC0195-0092 (Somapacitan) em comparação com o tratamento diário com hormônio do crescimento (Norditropin® FlexPro®) em crianças pré-púberes virgens de tratamento com hormônio do crescimento com deficiência do hormônio do crescimento
26 de dezembro de 2025 atualizado por: Novo Nordisk A/S
Um estudo randomizado, multinacional, controlado por ativo, (marcado aberto), descoberta de dose, (duplo-cego), estudo de grupo paralelo investigando a eficácia e a segurança do tratamento NNC0195-0092 uma vez por semana em comparação com o tratamento diário com hormônio de crescimento (Norditropin® FlexPro® ) em crianças pré-púberes virgens de tratamento com hormônio de crescimento com deficiência de hormônio de crescimento
Este julgamento é conduzido globalmente. O objetivo do estudo é investigar a eficácia e a segurança do tratamento NNC0195-0092 (somapacitano) uma vez por semana em comparação com o tratamento diário com hormônio de crescimento (Norditropin® FlexPro®) em crianças pré-púberes virgens de tratamento com hormônio de crescimento com deficiência de hormônio de crescimento.
O teste consiste em um período de teste principal de 26 semanas, seguido por um período de teste de extensão de 26 semanas, um período de extensão de segurança de 104 semanas, um período de teste de extensão de segurança de longo prazo de 208 semanas e um período de acompanhamento de 30 dias. Os participantes recebem NNC0195-0092 (somapacitano) (0,04 mg/kg/semana) durante o ensaio principal e o período de extensão e posteriormente NNC0195-0092 (somapacitano) (0,16 mg/kg/semana) durante a extensão de segurança e a segurança a longo prazo períodos de extensão. Dois grupos etários adicionais, coorte II (idade abaixo de 2 anos e 26 semanas na triagem) e coorte III (acima de 9 anos (meninas)/acima de 10 anos (meninos) e igual ou inferior a 17 anos na triagem) estão incluídos no 208 período experimental de extensão de segurança de longo prazo de uma semana apenas.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
76
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Frankfurt, Alemanha, 60596
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Frankfurt am Main, Alemanha, 60596
- Endokrinologikum Frankfurt
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Ulm, Alemanha, 89075
- Uniklinik Ulm - Dt. Zentrum für Kinder- und Jugendgesundheit (DZKJ)
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brasil, 80030-110
- Serviço de Endocrinologia e Metabologia do HC-UFPR
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90610-000
- Hospital São Lucas - PUC/RS
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São Paulo
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 01228-000
- CPQuali Pesquisa Clinica Ltda
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 01228-000
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Brussels, Bélgica, 1090
- UZ Brussel
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Brussels, Bélgica, 1090
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Brussels, Bélgica, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc - Serv. Pédiatrie
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven - Kindergeneeskunde
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Liège, Bélgica, 4030
- CHU de Liège, site N.-D. des Bruyères
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Ljubljana, Eslovênia, 1525
-
Ljubljana, Eslovênia, 1525
- University Children's Hospital
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Children's of Alabama
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Mattel Children's Hospital at UCLA
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
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Madera, California, Estados Unidos, 93636-8762
- Valley Children's Hospital
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- The Regents of the Univ of CA
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Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- Rocky Mt Ped and Endo
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Greenwood Village, Colorado, Estados Unidos, 80111-2803
- Ped Endo Assoc PC-G.V
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Nemours/AI duPont Hosp-Chld
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Florida
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Pembroke Pines, Florida, Estados Unidos, 33028
- The Endocrine Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Childrens Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- University of Minnesota_Minneapolis_2
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07962
- Goryeb Children's Hospital
-
Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07962
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Rutgers-Rwjms
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-
New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
- UBMD Peds-Div of Endo/Diabetes
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Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- NYU Langone Hospital-LI
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Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
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-
Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- CCHMC_Cinc
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74135
- University Of Oklahoma-Tulsa
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Dell Pediatric Research Institute
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Plano, Texas, Estados Unidos, 75093
- Endocrine Associates Of Dallas
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Children's Hsptl Of The Kings
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Washington
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Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
- MultiCare Inst for Res & Innov
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Angers, França, 49033
- Centre Hospitalier Universitaire D'Angers-2
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Bordeaux, França, 33076
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Bordeaux, França, 33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
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Nantes, França, 44000
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Enfant-Adolescent
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Paris, França, 75015
- Ap-Hp-Hopital Necker
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Rennes, França, 35056
- HOPITAL SUD de RENNES
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Toulouse, França, 31059
- HOPITAL DES ENFANTS-HOPITAL PAULE DE VIGUIER - Pharmacie
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Beersheba, Israel, 84101
- Soroka MC - Pediatric Endocrinology
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Haifa, Israel, 31096
- Rambam MC - Department of Pediatrics A
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Kfar Saba, Israel, 44281
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Kfar Saba, Israel, 44281
- Meir MC - Department of Paediatrics
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Petah Tikva, Israel, 49202
- Schneider MC - Endrocrinology and Diabetes
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Tel Litwinsky, Israel, 52621
- Sheba MC - Pediatric endocrinology and adolescent diabetes clinics
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Fukuoka, Japão, 830-0011
- Kurume University Hospital, Pediatrics
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Fukuoka, Japão, 812-8582
- Kyushu Univ. HP, Maternity & Perinatal Care Center
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Kanagawa, Japão, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
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Kyoto, Japão, 602-8566
- Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
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Osaka, Japão, 534-0021
- Osaka City General Hospital, Pediatric Endocrinology and Me
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Osaka, Japão, 594-1101
- Osaka Women's and Children's Hospital
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Osaka, Japão, 553-0003
- JCHO Osaka Hospital_Pediatric
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Tokyo, Japão, 113-8519
- Tokyo Medical and Dental University Hospital
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Tokyo, Japão, 157 8535
- National Center for Child Health and Dev, Endo and Metabo
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Tokyo, Japão, 157 8535
-
Tokyo, Japão, 113-8519
- Institute of Science Tokyo Hospital_Pediatrics
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Stockholm, Suécia, 171 76
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Stockholm, Suécia, 171 76
- Astrid Lindgrens Barnsjukhus
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Umeå, Suécia, 901 85
- Barn och ungdomscentrum Västerbotten
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Adana, Turquia (Türkiye), 01130
- Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi
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Ankara, Turquia (Türkiye), 06230
- Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
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Istanbul, Turquia (Türkiye), 34093
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Istanbul, Turquia (Türkiye), 34093
- I.U Istanbul Medical Faculty
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Istanbul, Turquia (Türkiye), 34854
- Marmara University Medical Faculty
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Istanbul, Turquia (Türkiye), 34854
- Marmara Üniversitesi Pendik EAH- Başıbüyük Yerleşkesi- Kardiyoloji
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Ivano-Frankivsk, Ucrânia, 76018
- Ivano-Frankivsk Regional Clinical Children Hospital - Endocrinology dept.
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Kiev, Ucrânia, 04114
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Kyiv, Ucrânia, 04114
- Komisarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of NAMSU - Department of paediatric endocrine pathology
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Graz, Áustria, 8036
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Graz, Áustria, 8036
- Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
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Salzburg, Áustria, 5020
- LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
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Sankt Pölten, Áustria, 3100
- LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
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Villach, Áustria, 9500
- Landeskrankenhaus Villach
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Vöcklabruck, Áustria, 4840
- Salzkammergut-Klinikum Vöcklabruck
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Upper Austria
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Linz, Upper Austria, Áustria, 4020
- Kepler Universitätsklinikum GmbH - Med Campus IV (vorm.LFKK)
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Kerala
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Kochi, Kerala, Índia, 682041
- Amrita Institute Of Medical Sciences & Research Centre
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Maharashtra
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Pune, Maharashtra, Índia, 411001
- Jehangir Clinical Development Centre
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New Delhi
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New Dehli, New Delhi, Índia, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
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New Dehli, New Delhi, Índia, 110029
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 10 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Coorte I:
- Meninos: estágio 1 de Tanner para pelos pubianos e volume testicular abaixo de 4 ml, idade de pelo menos 2 anos e 26 semanas e menor ou igual a 10,0 anos na triagem
- Meninas: estágio 1 de Tanner para desenvolvimento mamário (sem tecido mamário glandular palpável) e pelos pubianos, idade de pelo menos 2 anos e 26 semanas e inferior ou igual a 9,0 anos na triagem
- Diagnóstico confirmado de GHD (deficiência de hormônio do crescimento) dentro de 12 meses antes da triagem, conforme determinado por dois testes diferentes de estimulação de GH (hormônio do crescimento), definido como um pico de nível de GH inferior ou igual a 7,0 ng/ml. Para crianças com três ou mais deficiências de hormônio hipofisário, apenas um teste de estimulação de GH é necessário
- Nenhuma exposição prévia à terapia com GH e/ou tratamento com IGF-I (fator de crescimento semelhante à insulina I)
- Altura de pelo menos 2,0 desvios padrão abaixo da altura média para idade cronológica (AC) e sexo de acordo com os padrões dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças 2-20 anos: Percentis de estatura para idade e peso para idade de meninas/meninos CDC na triagem
- Velocidade de altura (VH) anualizada abaixo do percentil 25 para AC (idade cronológica) e sexo ou abaixo de -0,7 DP (desvio padrão) para AC e sexo, de acordo com os padrões de Prader calculados em um intervalo de tempo mínimo de 6 meses e máximo 18 meses
Coorte II:
- Abaixo de 2 anos e 26 semanas e peso mínimo de 5 kg na triagem.
- Diagnóstico confirmado de GHD, o diagnóstico de GHD deve ser confirmado pelo investigador de acordo com a prática local.
- Para indivíduos virgens de tratamento com GH, sem exposição prévia à terapia com GH e/ou tratamento com IGF-I.
- Para indivíduos virgens de tratamento com GH, IGF-1 SDS abaixo de -1,0 na triagem, em comparação com a faixa normalizada de idade e sexo de acordo com as medições do laboratório central.
Coorte III:
Idade:
- Meninas: Acima de 9,0 anos e abaixo ou igual a 17,0 anos na triagem.
- Meninos: Acima de 10,0 anos e abaixo ou igual a 17,0 anos na triagem.
Diagnóstico confirmado de DGH
- para indivíduos virgens de tratamento com GH, diagnóstico confirmado dentro de 12 meses antes da triagem, conforme determinado por dois testes de estimulação de GH diferentes, definidos como um nível de pico de GH igual ou inferior a 7,0 ng/ml. Para crianças com três ou mais deficiências de hormônio hipofisário, apenas um teste de estimulação de GH é necessário. APENAS PARA O JAPÃO: Diagnóstico confirmado de GHD dentro de 12 meses antes da triagem, conforme determinado por um teste de estimulação de GH para pacientes com doença orgânica intracraniana ou hipoglicemia sintomática e dois testes diferentes de estimulação de GH para outros pacientes, definido como um pico de nível de GH igual ou abaixo de 6 ng/ml por ensaio usando padrão de GH recombinante.
- para indivíduos virgens de tratamento sem GH, diagnóstico de GHD confirmado pelo investigador de acordo com a prática local
- Para indivíduos virgens de tratamento com GH, sem exposição prévia à terapia com GH e/ou tratamento com IGF-I.
- Epífises abertas; definida como idade óssea inferior a 14 anos para mulheres e idade óssea inferior a 16 anos para homens.
Critério de exclusão:
- Qualquer anormalidade clinicamente significativa que possa afetar o crescimento ou a capacidade de avaliar
- crescimento com medições em pé/comprimento: aneuploidia cromossômica e mutações genéticas significativas que causam "síndromes" médicas com baixa estatura, incluindo, entre outros, síndrome de Turner, síndrome de Laron, síndrome de Noonan ou ausência de receptores de GH. Anomalias congênitas (causando anormalidades esqueléticas), incluindo, entre outras, Síndrome de Russell-Silver, displasias esqueléticas. Anomalias significativas da coluna vertebral, incluindo, entre outras, escoliose, cifose e variantes da espinha bífida
- Crianças nascidas pequenas para a idade gestacional (PIG - peso ao nascer e/ou comprimento ao nascer abaixo de 2 DP para a idade gestacional)
- Administração concomitante de outros tratamentos que podem afetar o crescimento, incluindo, mas não limitado a, metilfenidato para tratamento do transtorno de déficit de atenção e hiperatividade (TDAH)
- História prévia ou presença de malignidade e/ou tumor intracraniano
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Cohorte I Norditropin/somapacitan
Os participantes receberam Norditropina por via subcutânea diariamente durante o período principal do ensaio, o período de extensão do ensaio e o período de extensão de segurança do ensaio.
Após completarem o período de extensão de segurança do ensaio (semana 156), os participantes que receberam Norditropina foram alocados para Somapacitana de dose 3 em regime aberto por via subcutânea uma vez por semana durante o período de extensão de segurança a longo prazo de 208 semanas (até à semana 364).
Após a semana 364, os participantes receberam Somapacitana de dose 3 por via subcutânea uma vez por semana até a Somapacitana estar disponível para prescrição para crianças com DGH no seu país ou até agosto de 2024, no máximo.
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Administrado por via subcutânea (s.c., sob a pele) uma vez por semana.
Outros nomes:
Administrado por via subcutânea (s.c., sob a pele) uma vez ao dia.
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Experimental: Cohorte I somapacitan combinado
Os participantes foram randomizados (1:1:1) para receber tratamento com Somapacitan (dose 1/dose 2/dose 3) por via subcutânea uma vez por semana durante o período principal de 26 semanas e o período de extensão de 26 semanas.
Após completarem os períodos principal e de extensão (semana 52), todos os participantes inicialmente randomizados para Somapacitan duplamente cego receberam Somapacitan dose 3 em regime aberto para o período de extensão de segurança de 104 semanas.
Após completarem o período de extensão de segurança (semana 156), todos os participantes da coorte I foram alocados para Somapacitan dose 3 em regime aberto para o período de extensão de segurança a longo prazo de 208 semanas (até à semana 364).
No período de extensão após a semana 364, os participantes receberam Somapacitan dose 3 por via subcutânea uma vez por semana até que o Somapacitan estivesse disponível para prescrição para crianças com DGH no seu país ou, no máximo, até agosto de 2024.
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Administrado por via subcutânea (s.c., sob a pele) uma vez por semana.
Outros nomes:
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Experimental: Cohorte II somapacitan previamente tratado
Participante que foi previamente tratado com GH (hormona de crescimento) antes da inscrição no ensaio clínico na semana 156, recebeu a dose 3 de somapacitan por via subcutânea uma vez por semana até que estivesse disponível para prescrição nos respetivos países dos participantes ou, o mais tardar, até agosto de 2024.
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Administrado por via subcutânea (s.c., sob a pele) uma vez por semana.
Outros nomes:
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Experimental: Cohorte III somapacitan sem tratamento prévio
Participantes que não tinham recebido tratamento com GH antes da inscrição no ensaio na semana 156, receberam a dose 3 de somapacitana em regime de etiqueta aberta, por via subcutânea, uma vez por semana, até estar disponível para prescrição nos respetivos países dos participantes ou, o mais tardar, até agosto de 2024.
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Administrado por via subcutânea (s.c., sob a pele) uma vez por semana.
Outros nomes:
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Experimental: Cohorte III somapacitan previamente tratado
Os participantes que foram previamente tratados com GH antes da inscrição no ensaio na semana 156, receberam uma dose de somapacitana 3 em estudo aberto por via subcutânea uma vez por semana até estar disponível para prescrição nos respetivos países dos participantes ou, o mais tardar, até agosto de 2024.
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Administrado por via subcutânea (s.c., sob a pele) uma vez por semana.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Velocidade de Altura (HV) (cm/Ano) Durante as Primeiras 26 Semanas de Tratamento, Medida Como Altura em Pé Com Estadiómetro
Prazo: Linha de base (semana 0), semana 26
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A velocidade de crescimento (HV) foi derivada das medições de altura efetuadas na linha de base (semana 0) e na semana 26 como: HV = (altura na visita das 26 semanas - altura na linha de base) / (tempo da linha de base até à visita das 26 semanas em anos).
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Linha de base (semana 0), semana 26
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Cohorte II e Cohorte III - Taxa de Eventos Adversos, Incluindo Reações no Local da Injeção em Crianças com DGH.
Prazo: Da semana 156 até à semana 364
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Esta medida de resultado primária foi analisada por coorte utilizando estatísticas descritivas.
Eventos adversos por 100 anos de doentes são apresentados nesta medida de resultado. |
Da semana 156 até à semana 364
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Cohorte I: Alteração no Escore de Desvio Padrão da Altura (EDPA)
Prazo: Baseline (Semana 0), semana 26, semana 52
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A alteração no escore de desvio padrão da altura é apresentada desde a linha de base (semana 0) até ao final do período principal do ensaio, semana 26, e ao final do período de extensão do ensaio, semana 52.
A fórmula para calcular o HSDS é: HSDS = ((Altura / M)**L-1) / (L*S).
L: A potência específica por género e idade na transformação de Box-Cox, M: A mediana específica por género e idade, S: O coeficiente de variação generalizado específico por género e idade.
O intervalo para o HSDS era de -10 a +10.
Pontuações negativas indicavam uma altura abaixo da altura média para uma criança com a mesma idade e género, enquanto pontuações positivas indicavam uma altura acima da altura média para uma criança com a mesma idade e género.
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Baseline (Semana 0), semana 26, semana 52
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Cohort I: Alteração na Pontuação de Desvio Padrão da Velocidade de Crescimento (HVSDS)
Prazo: Linha de base (Semana 0), semana 26, semana 52
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A alteração na pontuação de desvio padrão da velocidade de crescimento é apresentada desde o início (semana 0) até ao final do período principal do ensaio na semana 26 e ao final do período de extensão do ensaio na semana 52.
A HVSDS foi calculada usando a fórmula: HVSDS = (velocidade de crescimento - média)/desvio padrão (DP), onde velocidade de crescimento era a variável de velocidade de crescimento medida, média e DP da velocidade de crescimento por género e idade para a população de referência.
O intervalo para HVSDS era de -10 a +10.
Pontuações negativas indicavam uma velocidade de crescimento abaixo da velocidade de crescimento média para uma criança com a mesma idade e género, enquanto pontuações positivas indicavam uma velocidade de crescimento acima da velocidade de crescimento média para uma criança com a mesma idade e género.
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Linha de base (Semana 0), semana 26, semana 52
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Cohorte I: Taxa de Eventos Adversos, Incluindo Reações no Local da Injeção
Prazo: Da semana 0 até à semana 364
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Apresentam-se os eventos adversos por 100 anos doente.
Analisam-se os EA com início após a primeira administração do produto do ensaio e até 14 dias após a última administração do fármaco do ensaio para os participantes que desistiram, e com início após a primeira administração do produto do ensaio e até à visita 32 (semana 364) ou 14 dias após a última administração do fármaco do ensaio, o que ocorrer primeiro, para todos os outros participantes.
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Da semana 0 até à semana 364
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Cohorte I: Ocorrência de Anticorpos Anti-NNC0195-0092 e Anti-hGH
Prazo: Da semana 0 até à semana 364
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Os participantes que desenvolveram anticorpos anti-NNC0195-0092 e anti-hGH são relatados nesta medida de resultado.
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Da semana 0 até à semana 364
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Alteração no Score de Desvio Padrão (SDS) do Fator de Crescimento Insulin-like I (IGF-I)
Prazo: (Semana 0), semana 26, semana 52
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A variação no IGF-I SDS é apresentada desde a linha de base (semana 0) até ao final do período principal do ensaio (semana 26) e ao final do período de extensão (semana 52).
A faixa para o IGF-I SDS foi de -10 a +10.
Pontuações negativas indicavam um IGF-I abaixo da média de IGF-I para uma criança com a mesma idade e género, enquanto pontuações positivas indicavam um IGF-I acima da média de IGF-I para uma criança com a mesma idade e género.
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(Semana 0), semana 26, semana 52
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Alteração no Score de Desvio Padrão da Proteína de Ligação do Fator de Crescimento Semelhante à Insulina 3 (IGFBP-3)
Prazo: Linha de base (Semana 0), semana 26, semana 52
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A alteração no IGFBP-3 SDS é apresentada desde a linha de base (semana 0) até ao final do período principal do ensaio, semana 26, e ao final do período de extensão do ensaio, semana 52.
O intervalo para o IGFBP-3 SDS foi de -10 a +10. Pontuações negativas indicaram um IGFBP-3 abaixo da média de IGFBP-3 para uma criança com a mesma idade e género, enquanto pontuações positivas indicaram um IGFBP-3 acima da média de IGFBP-3 para uma criança com a mesma idade e género. |
Linha de base (Semana 0), semana 26, semana 52
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Velocidade de Altura (VA) (cm/Ano) na Semana 52 (Derivado da Altura em Pé)
Prazo: Linha de base (semana 0); semana 52
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O HV foi derivado das medições de altura realizadas na linha de base (semana 0) e na semana 52 da seguinte forma: HV = (altura na visita da semana 52 - altura na linha de base) / (tempo desde a linha de base até à visita da semana 52 em anos)
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Linha de base (semana 0); semana 52
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Rácio Idade Óssea vs. Idade Cronológica
Prazo: Na semana 52
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A proporção da idade óssea em relação à idade cronológica é apresentada na semana 52.
Radiografia da mão e punho esquerdos, avaliada centralmente de acordo com o atlas de Greulich & Pyle, foi realizada.
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Na semana 52
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Concentrações de Somapacitano no Soro
Prazo: Na semana 52
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As concentrações séricas de somapacitano são apresentadas na semana 52.
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Na semana 52
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Alterações na Pontuação de Bem-Estar Emocional, Pontuação de Saúde Física, Pontuação de Bem-Estar Social e Pontuação Total no TRIM-CGHD-O (Medida de Impacto Relacionado ao Tratamento - Déficit de Hormona de Crescimento Infantil - Observador)
Prazo: Linha de base (Semana 0), semana 26, semana 52
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A alteração na Medida de Impacto Relacionado com o Tratamento desde a linha de base (semana 0) até à semana 26 e à semana 52 foi avaliada em crianças com défice de hormona de crescimento.
Esta medida de resultado foi avaliada utilizando questionários de resultados reportados pelo doente (PRO) com 3 domínios, como a pontuação do bem-estar emocional, a pontuação da saúde física, o núcleo do bem-estar social e a pontuação total.
A pontuação total foi calculada através da média de cada domínio.
A escala para cada domínio e para a pontuação total variava de 0 a 100, sendo que uma pontuação mais baixa indica um melhor estado de saúde.
O TRIMCGHD-O foi analisado utilizando estatística descritiva.
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Linha de base (Semana 0), semana 26, semana 52
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Pontuação Total do TB-CGHD-O (A Medida da Carga do Tratamento - Deficiência da Hormona do Crescimento na Criança - Observador)
Prazo: Na semana 26, na semana 52
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A pontuação total da Medida da Carga de Tratamento (observador) foi avaliada na semana 26 e na semana 52 em crianças com deficiência de hormona de crescimento.
Esta medida de resultado foi avaliada utilizando questionários PRO.
A escala da pontuação total variava de 0 a 100 e uma pontuação mais baixa indica um melhor estado de saúde.
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Na semana 26, na semana 52
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Pontuação Total do TB-CGHD-P (A Medida da Carga do Tratamento - Deficiência de Hormona do Crescimento na Criança - Pai/Mãe ou Tutor)
Prazo: Na semana 26, na semana 52
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A pontuação total da Medida da Carga de Tratamento (pais/responsáveis) é reportada na semana 26 e na semana 52 em crianças com deficiência da hormona do crescimento.
Esta medida de resultado foi avaliada utilizando questionários PRO.
A escala da pontuação total variava de 0-100 e uma pontuação mais baixa indica um melhor estado de saúde.
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Na semana 26, na semana 52
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Savendahl L, Battelino T, Hojby Rasmussen M, Brod M, Saenger P, Horikawa R. Effective GH Replacement With Once-weekly Somapacitan vs Daily GH in Children with GHD: 3-year Results From REAL 3. J Clin Endocrinol Metab. 2022 Apr 19;107(5):1357-1367. doi: 10.1210/clinem/dgab928.
- Savendahl L, Battelino T, Brod M, Hojby Rasmussen M, Horikawa R, Juul RV, Saenger P; REAL 3 study group. Once-Weekly Somapacitan vs Daily GH in Children With GH Deficiency: Results From a Randomized Phase 2 Trial. J Clin Endocrinol Metab. 2020 Apr 1;105(4):e1847-61. doi: 10.1210/clinem/dgz310.
- Savendahl L, Battelino T, Hojby Rasmussen M, Brod M, Rohrich S, Saenger P, Horikawa R. Weekly Somapacitan in GH Deficiency: 4-Year Efficacy, Safety, and Treatment/Disease Burden Results From REAL 3. J Clin Endocrinol Metab. 2023 Sep 18;108(10):2569-2578. doi: 10.1210/clinem/dgad183.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de março de 2016
Conclusão Primária (Real)
26 de setembro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
26 de setembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de novembro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de novembro de 2015
Primeira postagem (Estimado)
30 de novembro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
16 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças ósseas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças hipotalâmicas
- Doenças da Hipófise
- Doenças Ósseas Endócrinas
- Doenças Ósseas do Desenvolvimento
- Nanismo
- Hipopituitarismo
- Doenças do Sistema Endócrino
- Nanismo, Hipófise
- Somapacitano
- NNC0195-0092
Outros números de identificação do estudo
- NN8640-4172
- 2015-000531-32 (Número EudraCT)
- U1111-1166-7062 (Outro identificador: WHO)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
De acordo com o compromisso de divulgação da Novo Nordisk em novonordisk-trials.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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