A heti egyszeri NNC0195-0092 (Somapacitan) kezelés hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata a napi növekedési hormon kezeléssel (Norditropin® FlexPro®) összehasonlítva növekedési hormon-kezeléssel naiv, növekedési hormonhiányos pubertás előtti gyermekeknél
2025. december 26. frissítette: Novo Nordisk A/S
Véletlenszerű, multinacionális, aktív kontrollált, (nyílt jelölésű), dózismeghatározó, (kettős vak), párhuzamos csoportos vizsgálat, amely a heti egyszeri NNC0195-0092 kezelés hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálja a napi növekedési hormon kezeléssel (Norditropin® FlexPro®) összehasonlítva ) a növekedési hormon kezelésben naiv, pubertás előtti, növekedési hormon hiányos gyermekek
Ezt a vizsgálatot globálisan végzik. A kísérlet célja a heti egyszeri NNC0195-0092 (somapacitan) kezelés hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata a napi növekedési hormon kezeléssel (Norditropin® FlexPro®) összehasonlítva növekedési hormon-hiányban szenvedő, naiv, pubertás előtti korú, növekedési hormonnal kezelt gyermekeknél.
A vizsgálat egy 26 hetes fő próbaidőszakból, majd egy 26 hetes meghosszabbított próbaidőszakból, egy 104 hetes biztonságossági meghosszabbítási időszakból, egy 208 hetes hosszú távú biztonságossági meghosszabbítási próbaidőszakból és egy 30 napos követési időszakból áll. A résztvevők NNC0195-0092-t (szomapacitán) (0,04 mg/kg/hét) kapnak a fő vizsgálat és a meghosszabbítás ideje alatt, majd ezt követően az NNC0195-0092 (somapacitan) (0,16 mg/kg/hét) a biztonságossági meghosszabbítás és a hosszú távú biztonságosság ideje alatt hosszabbítási időszakok. Két további korcsoport, a II. kohorsz (2 év alatti kor és 26 hetes szűrés) és a III. kohorsz (9 év felettiek (lányok)/10 év felettiek (fiúk) és 17 év alattiak a szűréskor) szerepel a 208-ban. hetes hosszú távú biztonsági meghosszabbítási próbaidőszak csak.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
76
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Graz, Ausztria, 8036
-
Graz, Ausztria, 8036
- Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
-
Salzburg, Ausztria, 5020
- LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
-
Sankt Pölten, Ausztria, 3100
- LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
-
Villach, Ausztria, 9500
- Landeskrankenhaus Villach
-
Vöcklabruck, Ausztria, 4840
- Salzkammergut-Klinikum Vöcklabruck
-
-
Upper Austria
-
Linz, Upper Austria, Ausztria, 4020
- Kepler Universitätsklinikum GmbH - Med Campus IV (vorm.LFKK)
-
-
-
-
-
Brussels, Belgium, 1090
- UZ Brussel
-
Brussels, Belgium, 1090
-
Brussels, Belgium, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc - Serv. Pédiatrie
-
Leuven, Belgium, 3000
- UZ Leuven - Kindergeneeskunde
-
Liège, Belgium, 4030
- CHU de Liège, site N.-D. des Bruyères
-
-
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazília, 80030-110
- Serviço de Endocrinologia e Metabologia do HC-UFPR
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazília, 90610-000
- Hospital São Lucas - PUC/RS
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brazília, 01228-000
- CPQuali Pesquisa Clinica Ltda
-
São Paulo, São Paulo, Brazília, 01228-000
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- Children's of Alabama
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- Mattel Children's Hospital at UCLA
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
-
Madera, California, Egyesült Államok, 93636-8762
- Valley Children's Hospital
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
- The Regents of the Univ of CA
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Egyesült Államok, 80112
- Rocky Mt Ped and Endo
-
Greenwood Village, Colorado, Egyesült Államok, 80111-2803
- Ped Endo Assoc PC-G.V
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
- Nemours/AI duPont Hosp-Chld
-
-
Florida
-
Pembroke Pines, Florida, Egyesült Államok, 33028
- The Endocrine Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Childrens Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55454
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55454
- University of Minnesota_Minneapolis_2
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07962
- Goryeb Children's Hospital
-
Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07962
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
-
New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
- Rutgers-Rwjms
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14203
- UBMD Peds-Div of Endo/Diabetes
-
Mineola, New York, Egyesült Államok, 11501
- NYU Langone Hospital-LI
-
Mineola, New York, Egyesült Államok, 11501
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- CCHMC_Cinc
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Egyesült Államok, 74135
- University Of Oklahoma-Tulsa
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
- Dell Pediatric Research Institute
-
Plano, Texas, Egyesült Államok, 75093
- Endocrine Associates Of Dallas
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
- Children's Hsptl Of The Kings
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98405
- MultiCare Inst for Res & Innov
-
-
-
-
-
Angers, Franciaország, 49033
- Centre Hospitalier Universitaire D'Angers-2
-
Bordeaux, Franciaország, 33076
-
Bordeaux, Franciaország, 33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
-
Nantes, Franciaország, 44000
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Enfant-Adolescent
-
Paris, Franciaország, 75015
- Ap-Hp-Hopital Necker
-
Rennes, Franciaország, 35056
- HOPITAL SUD de RENNES
-
Toulouse, Franciaország, 31059
- HOPITAL DES ENFANTS-HOPITAL PAULE DE VIGUIER - Pharmacie
-
-
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, India, 682041
- Amrita Institute of Medical Sciences & Research Centre
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, India, 411001
- Jehangir Clinical Development Centre
-
-
New Delhi
-
New Dehli, New Delhi, India, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
New Dehli, New Delhi, India, 110029
-
-
-
-
-
Beersheba, Izrael, 84101
- Soroka MC - Pediatric Endocrinology
-
Haifa, Izrael, 31096
- Rambam MC - Department of Pediatrics A
-
Kfar Saba, Izrael, 44281
-
Kfar Saba, Izrael, 44281
- Meir MC - Department of Paediatrics
-
Petah Tikva, Izrael, 49202
- Schneider MC - Endrocrinology and Diabetes
-
Tel Litwinsky, Izrael, 52621
- Sheba MC - Pediatric endocrinology and adolescent diabetes clinics
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japán, 830-0011
- Kurume University Hospital, Pediatrics
-
Fukuoka, Japán, 812-8582
- Kyushu Univ. HP, Maternity & Perinatal Care Center
-
Kanagawa, Japán, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
-
Kyoto, Japán, 602-8566
- Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
-
Osaka, Japán, 534-0021
- Osaka City General Hospital, Pediatric Endocrinology and Me
-
Osaka, Japán, 594-1101
- Osaka Women's and Children's Hospital
-
Osaka, Japán, 553-0003
- JCHO Osaka Hospital_Pediatric
-
Tokyo, Japán, 113-8519
- Tokyo Medical and Dental University Hospital
-
Tokyo, Japán, 157 8535
- National Center for Child Health and Dev, Endo and Metabo
-
Tokyo, Japán, 157 8535
-
Tokyo, Japán, 113-8519
- Institute of Science Tokyo Hospital_Pediatrics
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Frankfurt, Németország, 60596
-
Frankfurt am Main, Németország, 60596
- Endokrinologikum Frankfurt
-
Ulm, Németország, 89075
- Uniklinik Ulm - Dt. Zentrum für Kinder- und Jugendgesundheit (DZKJ)
-
-
-
-
-
Stockholm, Svédország, 171 76
-
Stockholm, Svédország, 171 76
- Astrid Lindgrens Barnsjukhus
-
Umeå, Svédország, 901 85
- Barn och ungdomscentrum Västerbotten
-
-
-
-
-
Ljubljana, Szlovénia, 1525
-
Ljubljana, Szlovénia, 1525
- University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Törökország (Türkiye), 01130
- Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi
-
Ankara, Törökország (Türkiye), 06230
- Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
-
Istanbul, Törökország (Türkiye), 34093
-
Istanbul, Törökország (Türkiye), 34093
- I.U Istanbul Medical Faculty
-
Istanbul, Törökország (Türkiye), 34854
- Marmara University Medical Faculty
-
Istanbul, Törökország (Türkiye), 34854
- Marmara Üniversitesi Pendik EAH- Başıbüyük Yerleşkesi- Kardiyoloji
-
-
-
-
-
Ivano-Frankivsk, Ukrajna, 76018
- Ivano-Frankivsk Regional Clinical Children Hospital - Endocrinology dept.
-
Kiev, Ukrajna, 04114
-
Kyiv, Ukrajna, 04114
- Komisarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of NAMSU - Department of paediatric endocrine pathology
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
I. kohorsz:
- Fiúk: 1. stádiumú bőrbarnító 4 ml alatti szeméremszőrzet és heretérfogat esetén, életkor legalább 2 év és 26 hetes és 10,0 év alatti vagy egyenlő a szűréskor
- Lányok: 1. barnító stádiumú emlőfejlődés (nincs tapintható mirigyes mellszövet) és szeméremszőrzet, életkor legalább 2 év és 26 hetes, vagy annál fiatalabb vagy 9 év a szűréskor
- A GHD (növekedési hormon hiány) megerősített diagnózisa a szűrést megelőző 12 hónapon belül, amelyet két különböző GH (növekedési hormon) stimulációs teszt határoz meg, amelyet 7,0 ng/ml vagy azzal egyenlő GH-csúcsként határoztak meg. Három vagy több agyalapi mirigy hormonhiányban szenvedő gyermekek esetében csak egy GH-stimulációs teszt szükséges
- Nincs előzetesen GH-terápia és/vagy IGF-I (inzulinszerű növekedési faktor I) kezelés
- Magasság, legalább 2,0 szórással a kronológiai életkor (CA) és a nem átlagos magassága alatt, a Betegség-ellenőrzési és Megelőzési Központok szabványai szerint 2-20 év: Lányok/Fiúk testmagasság-kor és testsúly-kor százalékos értéke CDC a szűréskor
- Éves magassági sebesség (HV) a 25. percentilis alatt a CA (időrendi életkor) és a nem esetében, vagy -0,7 SD (szórás) pont alatt a CA és a nem esetében, a Prader szabványai szerint, legalább 6 hónapos és maximum időtartamra számítva 18 hónap
II. kohorsz:
- 2 év és 26 hetesnél fiatalabbak és a szűréskor legalább 5 kg súlyúak.
- A GHD megerősített diagnózisa, a GHD diagnózisát a vizsgálónak meg kell erősítenie a helyi gyakorlatnak megfelelően.
- GH-kezelésben még nem részesült alanyok esetében nem részesültek előzetesen GH-kezelésben és/vagy IGF-I kezelésben.
- A GH-kezelésben még nem részesült alanyok esetében az IGF-1 SDS -1,0 alatt volt a szűréskor, összehasonlítva a központi laboratóriumi mérések alapján az életkor és nem normalizált tartományával.
III. kohorsz:
Kor:
- Lányok: 9,0 év feletti és 17,0 évesnél fiatalabbak a szűréskor.
- Fiúk: 10,0 év feletti és 17,0 évesnél fiatalabbak a szűréskor.
A GHD megerősített diagnózisa
- GH-kezelésben még nem részesült alanyok esetében a szűrést megelőző 12 hónapon belül megerősített diagnózis, amelyet két különböző GH-stimulációs teszt határoz meg, amelyet 7,0 ng/ml vagy annál kisebb GH-csúcsként határoztak meg. Három vagy több agyalapi mirigy hormonhiányban szenvedő gyermekek esetében csak egy GH-stimulációs teszt szükséges. CSAK JAPÁN SZÁMÁRA: A GHD megerősített diagnózisa a szűrést megelőző 12 hónapon belül, amelyet egy GH-stimulációs teszttel határoztak meg intracranialis organikus betegségben vagy tünetekkel járó hipoglikémiában szenvedő betegeknél, valamint két különböző GH-stimulációs teszttel más betegeknél, amelyet úgy határoztak meg, hogy a GH csúcsszintje egyenlő vagy 6 ng/ml alá rekombináns GH standardot alkalmazó vizsgálattal.
- a GH-kezelésben nem részesült alanyok esetében a vizsgáló által megerősített GHD diagnózis a helyi gyakorlatnak megfelelően
- GH-kezelésben még nem részesült alanyok esetében nem részesültek előzetesen GH-kezelésben és/vagy IGF-I kezelésben.
- Nyitott epifízisek; Nőknél 14 év alatti csontkorúnak, férfiaknál 16 év alatti csontkornak minősül.
Kizárási kritériumok:
- Bármely klinikailag jelentős rendellenesség, amely valószínűleg befolyásolja a növekedést vagy az értékelési képességet
- növekedés álló/hossz méréssel: Kromoszómális aneuploidia és jelentős génmutációk, amelyek alacsony termetű orvosi "szindrómákat" okoznak, beleértve, de nem kizárólagosan a Turner-szindrómát, a Laron-szindrómát, a Noonan-szindrómát vagy a GH-receptorok hiányát. Veleszületett rendellenességek (csontrendszeri rendellenességeket okozva), beleértve, de nem kizárólagosan a Russell-Silver szindrómát, a csontváz diszpláziákat. Jelentős gerincrendellenességek, beleértve, de nem kizárólagosan a gerincferdülést, kyphosisot és spina bifida variánsokat
- A terhességi korhoz képest kicsinek született gyermekek (SGA - születési súly és/vagy születési hossz 2 SD alatt a terhességi korhoz képest)
- Más olyan kezelések egyidejű alkalmazása, amelyek hatással lehetnek a növekedésre, beleértve, de nem kizárólagosan a metilfenidátot a figyelemhiányos hiperaktivitási rendellenesség (ADHD) kezelésére
- Rosszindulatú daganat és/vagy koponyaűri daganat anamnézisében vagy jelenléte
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kohorsz I Norditropin/somapacitan
A résztvevők a fő vizsgálati időszakban, a kiterjesztett vizsgálati időszakban és a biztonsági kiterjesztett vizsgálati időszakban naponta subkután Norditropint kaptak.
A biztonsági kiterjesztett vizsgálati időszak (156. hét) befejezése után a Norditropint kapó résztvevőket nyílt címkézésű Somapacitan 3. dózisra osztották be, amelyet hetente egyszer subkután adtak a 208 hetes (a 364. hétig tartó) hosszú távú biztonsági kiterjesztett időszakra.
A 364. hét után a résztvevők hetente egyszer subkután Somapacitan 3. dózist kaptak, amíg a Somapacitan nem vált felírhatóvá GHD-s gyermekek számára az országukban, vagy legkésőbb 2024 augusztusáig.
|
Szubkután (s.c., bőr alá) adva hetente egyszer.
Más nevek:
Szubkután (s.c., bőr alá) beadva naponta egyszer.
|
|
Kísérleti: Cohort I somapacitan összesített
A résztvevőket randomizálták (1:1:1) arra, hogy a 26 hetes fővizsgálati időszak alatt és a 26 hetes kiterjesztett vizsgálati időszak alatt hetente egyszer subkután módon kapjanak Somapacitan kezelést (adag 1/adag 2/adag 3).
A fő- és kiterjesztett vizsgálati időszakok (52. hét) befejezése után az összes, eredetileg kettős vak Somapacitanhoz randomizált résztvevő nyílt címkézésű Somapacitan adag 3-at kapott a 104 hetes biztonsági kiterjesztett vizsgálati időszakra.
A biztonsági kiterjesztett vizsgálati időszak (156. hét) befejezése után az I. kohorsz összes résztvevője nyílt címkézésű somapacitan adag 3-hoz lett beosztva a 208 hetes (a 364. hétig) hosszú távú biztonsági kiterjesztési időszakra.
A 364. hét utáni kiterjesztési időszakban a résztvevők hetente egyszer subkután módon kaptak somapacitan adag 3-at, amíg a somapacitan felírhatóvá nem vált GHD-s gyermekek számára az országukban, vagy legkésőbb 2024 augusztusáig.
|
Szubkután (s.c., bőr alá) adva hetente egyszer.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Cohort II korábban kezelt somapacitan
A résztvevő, akit korábban, a vizsgálatba való beiratkozás előtt GH-val (növekedési hormonnal) kezeltek a 156. héten, hetente egyszer subcután somapacitan 3. adagot kapott, amíg az elérhetővé nem vált a résztvevők országában a felírásra, vagy legkésőbb 2024 augusztusáig.
|
Szubkután (s.c., bőr alá) adva hetente egyszer.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Kohorsz III somapacitan kezelésben naiv
A vizsgálatba való bevonáskor a GH-kezelésre naív résztvevők a 156. héten nyílt címkézésű somapacitan 3. dózist kaptak subcután, hetente egyszer, amíg az elérhetővé nem vált receptre a résztvevők országában, vagy legkésőbb 2024 augusztusáig.
|
Szubkután (s.c., bőr alá) adva hetente egyszer.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Cohort III korábban kezelt somapacitan
Azok a résztvevők, akik a vizsgálatba való beiratkozás előtt, a 156. héten GH-vel kezeltek, nyílt címkézésű somapacitan 3. dózist kaptak subcután heti egyszer, amíg az a résztvevők országában felírhatóvá nem vált, vagy legkésőbb 2024 augusztusáig.
|
Szubkután (s.c., bőr alá) adva hetente egyszer.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Magassági sebesség (HV) (cm/év) a kezelés első 26 hete alatt, álló helyzetben mérve stadiométerrel
Időkeret: Alapvonal (0. hét), 26. hét
|
A magassági sebességet (HV) a kiindulási állapotban (0. héten) és a 26. héten mért magasságértékek alapján számítottuk ki a következőképpen: HV = (magasság a 26. heti vizsgálaton - magasság a kiindulási állapotban) / (a kiindulási állapottól a 26. heti vizsgálatig eltelt idő években).
|
Alapvonal (0. hét), 26. hét
|
|
II. és III. Kohorsz – Mellékhatások Aránya, Beleértve az Injekciós Helyi Reakciókat GHD-s Gyermekeknél.
Időkeret: A 156. héttől a 364. hétig
|
Ezt az elsődleges eredménymutatót kohorszok szerint elemeztük leíró statisztikák alkalmazásával.
A mellékhatások számát 100 betegévre vetítve mutatjuk be ebben az eredménymutatóban.
|
A 156. héttől a 364. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kohorsz I: Magasság Standard Deviációs Pontszám (HSDS) változása
Időkeret: Alapvonal (0. hét), 26. hét, 52. hét
|
A magasság szórási pontszámának változását mutatjuk be az alapvonalhoz (0. hét) képest a fő vizsgálati időszak 26. hetéig és a kiterjesztett vizsgálati időszak 52. hetéig.
A HSDS kiszámításának képlete: HSDS = ((Magasság / M)**L-1) / (L*S).
L: A Box-Cox transzformáció nemre és életkorra jellemző hatványa, M: A nemre és életkorra jellemző medián, S: A nemre és életkorra jellemző általánosított variációs együttható.
A HSDS tartománya -10 és +10 között volt.
A negatív pontszámok azt jelzik, hogy a gyermek magassága az azonos életkorú és nemű gyermekek átlagos magassága alatt van, míg a pozitív pontszámok azt jelzik, hogy a magasság az átlagos magasság felett van.
|
Alapvonal (0. hét), 26. hét, 52. hét
|
|
Kohorsz I: Magassági sebesség standard deviációs pontszám (HVSDS) változása
Időkeret: Kiindulási állapot (0. hét), 26. hét, 52. hét
|
A magassági sebesség szórási szórás pontszámának változását mutatjuk be a kiindulási érték (0. hét) és a fő vizsgálati időszak 26. hete, valamint a kiterjesztett vizsgálati időszak 52. hete között.
A HVSDS kiszámítása a következő képlettel történt: HVSDS = (magassági sebesség - átlag) / szórás (SD), ahol a magassági sebesség a mért magassági sebesség változó, az átlag és a magassági sebesség SD-je a referenciapopuláció nem és életkor szerint.
A HVSDS tartománya -10 és +10 között volt.
A negatív pontszámok azt jelezték, hogy a magassági sebesség az azonos életkorú és nemű gyermek átlagos magassági sebessége alatt volt, míg a pozitív pontszámok azt jelezték, hogy a magassági sebesség az azonos életkorú és nemű gyermek átlagos magassági sebessége felett volt.
|
Kiindulási állapot (0. hét), 26. hét, 52. hét
|
|
Kohorsz I: Káros események aránya, beleértve az injekció helyén jelentkező reakciókat
Időkeret: A 0. héttől a 364. hétig
|
A mellékhatások számát 100 betégévre vetítve mutatjuk be.
Azokat a mellékhatásokat elemezzük, amelyek a vizsgálati termék első beadása után kezdődtek és a kivont résztvevők esetében a vizsgálati gyógyszer utolsó beadását követő 14 napig, valamint az összes többi résztvevő esetében a vizsgálati termék első beadása után kezdődtek és a 32. vizitig (364. hét) vagy a vizsgálati gyógyszer utolsó beadását követő 14 napig tartottak, attól függően, hogy melyik következik előbb.
|
A 0. héttől a 364. hétig
|
|
Kohorsz I: Anti-NNC0195-0092 és Anti-hGH antitestek előfordulása
Időkeret: A 0. héttől a 364. hétig
|
A résztvevők, akik anti-NNC0195-0092 és anti-hGH antitesteket fejlesztettek ki, ebben az eredményváltozóban szerepelnek.
|
A 0. héttől a 364. hétig
|
|
Az inzulinszerű növekedési faktor I (IGF-I) szórás-szórás pontszám (SDS) változása
Időkeret: (0. hét), 26. hét, 52. hét
|
Az IGF-I SDS változását bemutatjuk a kiindulási értékektől (0. hét) a fő vizsgálati időszak végéig (26. hét) és a hosszabbítási időszak végéig (52. hét).
Az IGF-I SDS tartománya -10 és +10 között volt.
A negatív pontszámok azt jelezték, hogy az IGF-I érték alacsonyabb volt, mint az azonos korú és nemű gyermek átlagos IGF-I értéke, míg a pozitív pontszámok azt jelezték, hogy az IGF-I érték magasabb volt, mint az azonos korú és nemű gyermek átlagos IGF-I értéke.
|
(0. hét), 26. hét, 52. hét
|
|
Az inzulinszerű növekedési faktor kötőfehérje-3 (IGFBP-3) standard deviációs pontszám (SDS) változása
Időkeret: Alapvonal (0. hét), 26. hét, 52. hét
|
Az IGFBP-3 SDS változása a kiindulási érték (0. hét) és a fő vizsgálati időszak 26. hetének, valamint a kiterjesztett vizsgálati időszak 52. hetének végén látható.
Az IGFBP-3 SDS tartománya -10 és +10 között volt.
A negatív pontszámok azt jelentették, hogy az IGFBP-3 érték alacsonyabb volt az azonos korú és nemű gyermek IGFBP-3 átlagánál, míg a pozitív pontszámok azt mutatták, hogy az IGFBP-3 érték magasabb volt az azonos korú és nemű gyermek IGFBP-3 átlagánál.
|
Alapvonal (0. hét), 26. hét, 52. hét
|
|
Magasságváltozás (HV) (cm/év) 52. héten (Álló testmagasságból számítva)
Időkeret: Alapvonal (0. hét); 52. hét
|
A HV-t a kiindulási (0. hét) és az 52. hét magasságméréseiből számították ki a következőképpen: HV = (magasság az 52. heti látogatáskor - kiindulási magasság) / (az idő a kiindulástól az 52. heti látogatásig években kifejezve)
|
Alapvonal (0. hét); 52. hét
|
|
Csontéletkor Fejlődés vs. Kronológiai Életkor Aránya
Időkeret: Az 52. héten
|
A csontéletkor és a kronológiai életkor aránya az 52. héten kerül bemutatásra.
A bal kéz és csukló röntgenfelvételeit központilag értékelték a Greulich & Pyle atlasz szerint.
|
Az 52. héten
|
|
Szerum Somapacitan Koncentrációk
Időkeret: Az 52. héten
|
A szerum somapacitankoncentrációkat az 52. héten mutatjuk be.
|
Az 52. héten
|
|
Az érzelmi jólét pontszám, a fizikai egészség pontszám, a társas jólét pontszám és a teljes pontszám változása a TRIM-CGHD-O-ban (Treatment Related Impact Measure - Gyermeknövekedési hormonhiány - Megfigyelő)
Időkeret: Kiindulási állapot (0. hét), 26. hét, 52. hét
|
A kezeléssel kapcsolatos hatásmérő változását a kiindulási állapothoz (0. hét) képest a 26. és 52. héten értékelték növekedési hormonhiányos gyermekeknél.
Ezt a kimeneti mértéket a beteg által kitöltött kérdőívek (PRO) segítségével értékelték, amelyek 3 területet tartalmaztak, például érzelmi jóllét pontszámot, fizikai egészség pontszámot, társadalmi jóllét pontszámot és összpontszámot.
Az összpontszámot az egyes területek átlagának felvételével számították ki.
Minden terület és az összpontszám skálája 0-100 között volt, és az alacsonyabb pontszám jobb egészségi állapotot jelez.
A TRIMCGHD-O-t leíró statisztikákkal elemezték.
|
Kiindulási állapot (0. hét), 26. hét, 52. hét
|
|
A TB-CGHD-O teljes pontszáma (A kezelés terhe mérése - Gyermeknövekedési hormonhiány - Megfigyelő)
Időkeret: A 26. héten, az 52. héten
|
A kezelési teher mérő (megfigyelő) összpontszámát a 26. héten és az 52. héten értékelték növekedési hormonhiányos gyermekeknél.
Ezt a kimenetmérőt PRO kérdőívek segítségével értékelték.
Az összpontszám skálatartománya 0-100 volt, és az alacsonyabb pontszám jobb egészségi állapotot jelez.
|
A 26. héten, az 52. héten
|
|
A TB-CGHD-P teljes pontszáma (A kezelési teher mérőeszköze - Gyermek növekedési hormonhiány - Szülő/Gondviselő)
Időkeret: A 26. héten, az 52. héten
|
A kezelési teher mérőszám (szülő/gondviselő) összpontszámát a 26. héten és az 52. héten jelentik be növekedési hormonhiányos gyermekek esetében.
Ezt a kimeneti mérőszámot PRO kérdőívek segítségével értékelték.
Az összpontszám skálája 0-100 között volt, és az alacsonyabb pontszám jobb egészségi állapotot jelez.
|
A 26. héten, az 52. héten
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Savendahl L, Battelino T, Hojby Rasmussen M, Brod M, Saenger P, Horikawa R. Effective GH Replacement With Once-weekly Somapacitan vs Daily GH in Children with GHD: 3-year Results From REAL 3. J Clin Endocrinol Metab. 2022 Apr 19;107(5):1357-1367. doi: 10.1210/clinem/dgab928.
- Savendahl L, Battelino T, Brod M, Hojby Rasmussen M, Horikawa R, Juul RV, Saenger P; REAL 3 study group. Once-Weekly Somapacitan vs Daily GH in Children With GH Deficiency: Results From a Randomized Phase 2 Trial. J Clin Endocrinol Metab. 2020 Apr 1;105(4):e1847-61. doi: 10.1210/clinem/dgz310.
- Savendahl L, Battelino T, Hojby Rasmussen M, Brod M, Rohrich S, Saenger P, Horikawa R. Weekly Somapacitan in GH Deficiency: 4-Year Efficacy, Safety, and Treatment/Disease Burden Results From REAL 3. J Clin Endocrinol Metab. 2023 Sep 18;108(10):2569-2578. doi: 10.1210/clinem/dgad183.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. március 31.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. szeptember 26.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. szeptember 26.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. november 25.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. november 25.
Első közzététel (Becsült)
2015. november 30.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2026. január 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. december 26.
Utolsó ellenőrzés
2025. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Csontbetegségek
- Mozgásszervi betegségek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Hipotalamusz betegségek
- Hipofízis betegségek
- Csontbetegségek, endokrin
- Csontbetegségek, Fejlődési
- Törpeség
- Hipopituitarizmus
- Endokrin rendszer betegségei
- Törpeség, agyalapi mirigy
- szomákitánus
- NNC0195-0092
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NN8640-4172
- 2015-000531-32 (EudraCT szám)
- U1111-1166-7062 (Egyéb azonosító: WHO)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Novo Nordisk közzétételi kötelezettsége szerint a novonordisk-trials.com oldalon
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .