Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van een wekelijkse behandeling met NNC0195-0092 (Somapacitan) in vergelijking met dagelijkse groeihormoonbehandeling (Norditropin® FlexPro®) bij groeihormoonbehandelingsnaïeve prepuberale kinderen met groeihormoondeficiëntie

26 december 2025 bijgewerkt door: Novo Nordisk A/S

Een gerandomiseerde, multinationale, actief gecontroleerde, (open-label), dosisbepalende, (dubbelblinde), parallelle groepsstudie waarin de werkzaamheid en veiligheid van eenmaal per week NNC0195-0092-behandeling wordt onderzocht in vergelijking met dagelijkse behandeling met groeihormoon (Norditropin® FlexPro® ) bij groeihormoonbehandelingsnaïeve prepuberale kinderen met groeihormoondeficiëntie

Deze proef wordt wereldwijd uitgevoerd. Het doel van het onderzoek is om de werkzaamheid en veiligheid te onderzoeken van een wekelijkse behandeling met NNC0195-0092 (somapacitan) in vergelijking met dagelijkse groeihormoonbehandeling (Norditropin® FlexPro®) bij groeihormoonbehandelingsnaïeve prepuberale kinderen met groeihormoondeficiëntie.

De proef bestaat uit een hoofdonderzoeksperiode van 26 weken, gevolgd door een verlengingsonderzoeksperiode van 26 weken, een veiligheidsverlengingsperiode van 104 weken, een langetermijnverlenging van de veiligheidsonderzoeksperiode van 208 weken en een follow-upperiode van 30 dagen. Deelnemers krijgen NNC0195-0092 (somapacitan) (0,04 mg/kg/week) tijdens de hoofdstudie en de verlengingsperiode en daarna NNC0195-0092 (somapacitan) (0,16 mg/kg/week) tijdens de veiligheidsverlenging en de veiligheidsverlenging op lange termijn verlenging periodes. Twee extra leeftijdsgroepen, cohort II (leeftijd jonger dan 2 jaar en 26 weken bij screening) en cohort III (ouder dan 9 jaar (meisjes)/ouder dan 10 jaar (jongens) en gelijk aan of jonger dan 17 jaar bij screening) zijn opgenomen in de 208 alleen een proefperiode van een week op lange termijn voor veiligheidsverlenging.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

76

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België, 1090
        • UZ Brussel
      • Brussels, België, 1090
      • Brussels, België, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc - Serv. Pédiatrie
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven - Kindergeneeskunde
      • Liège, België, 4030
        • CHU de Liège, site N.-D. des Bruyères
  • Brazilië
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazilië, 80030-110
        • Serviço de Endocrinologia e Metabologia do HC-UFPR
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90610-000
        • Hospital São Lucas - PUC/RS
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 01228-000
        • CPQuali Pesquisa Clinica Ltda
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 01228-000
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Duitsland
      • Frankfurt, Duitsland, 60596
      • Frankfurt am Main, Duitsland, 60596
        • Endokrinologikum Frankfurt
      • Ulm, Duitsland, 89075
        • Uniklinik Ulm - Dt. Zentrum für Kinder- und Jugendgesundheit (DZKJ)
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49033
        • Centre Hospitalier Universitaire D'Angers-2
      • Bordeaux, Frankrijk, 33076
      • Bordeaux, Frankrijk, 33076
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Nantes, Frankrijk, 44000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Enfant-Adolescent
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker
      • Rennes, Frankrijk, 35056
        • HOPITAL SUD de RENNES
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • HOPITAL DES ENFANTS-HOPITAL PAULE DE VIGUIER - Pharmacie
  • Indië
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indië, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences & Research Centre
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indië, 411001
        • Jehangir Clinical Development Centre
    • New Delhi
      • New Dehli, New Delhi, Indië, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Dehli, New Delhi, Indië, 110029
  • Israël
      • Beersheba, Israël, 84101
        • Soroka MC - Pediatric Endocrinology
      • Haifa, Israël, 31096
        • Rambam MC - Department of Pediatrics A
      • Kfar Saba, Israël, 44281
      • Kfar Saba, Israël, 44281
        • Meir MC - Department of Paediatrics
      • Petah Tikva, Israël, 49202
        • Schneider MC - Endrocrinology and Diabetes
      • Tel Litwinsky, Israël, 52621
        • Sheba MC - Pediatric endocrinology and adolescent diabetes clinics
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital, Pediatrics
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Kyushu Univ. HP, Maternity & Perinatal Care Center
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Kyoto, Japan, 602-8566
        • Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka City General Hospital, Pediatric Endocrinology and Me
      • Osaka, Japan, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
      • Osaka, Japan, 553-0003
        • JCHO Osaka Hospital_Pediatric
      • Tokyo, Japan, 113-8519
        • Tokyo Medical and Dental University Hospital
      • Tokyo, Japan, 157 8535
        • National Center for Child Health and Dev, Endo and Metabo
      • Tokyo, Japan, 157 8535
      • Tokyo, Japan, 113-8519
        • Institute of Science Tokyo Hospital_Pediatrics
  • Oekraïne
      • Ivano-Frankivsk, Oekraïne, 76018
        • Ivano-Frankivsk Regional Clinical Children Hospital - Endocrinology dept.
      • Kiev, Oekraïne, 04114
      • Kyiv, Oekraïne, 04114
        • Komisarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of NAMSU - Department of paediatric endocrine pathology
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk, 8036
      • Graz, Oostenrijk, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Salzburg, Oostenrijk, 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten, Oostenrijk, 3100
        • LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
      • Villach, Oostenrijk, 9500
        • Landeskrankenhaus Villach
      • Vöcklabruck, Oostenrijk, 4840
        • Salzkammergut-Klinikum Vöcklabruck
    • Upper Austria
      • Linz, Upper Austria, Oostenrijk, 4020
        • Kepler Universitätsklinikum GmbH - Med Campus IV (vorm.LFKK)
  • Slovenië
      • Ljubljana, Slovenië, 1525
      • Ljubljana, Slovenië, 1525
        • University Children's Hospital
  • Turkije (Türkiye)
      • Adana, Turkije (Türkiye), 01130
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi
      • Ankara, Turkije (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34093
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34093
        • I.U Istanbul Medical Faculty
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34854
        • Marmara University Medical Faculty
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34854
        • Marmara Üniversitesi Pendik EAH- Başıbüyük Yerleşkesi- Kardiyoloji
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Children's of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Madera, California, Verenigde Staten, 93636-8762
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • The Regents of the Univ of CA
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
        • Rocky Mt Ped and Endo
      • Greenwood Village, Colorado, Verenigde Staten, 80111-2803
        • Ped Endo Assoc PC-G.V
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Nemours/AI duPont Hosp-Chld
    • Florida
      • Pembroke Pines, Florida, Verenigde Staten, 33028
        • The Endocrine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • University of Minnesota_Minneapolis_2
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07962
        • Goryeb Children's Hospital
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07962
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Rutgers-Rwjms
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203
        • UBMD Peds-Div of Endo/Diabetes
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • NYU Langone Hospital-LI
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • CCHMC_Cinc
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74135
        • University Of Oklahoma-Tulsa
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Dell Pediatric Research Institute
      • Plano, Texas, Verenigde Staten, 75093
        • Endocrine Associates Of Dallas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hsptl Of The Kings
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • MultiCare Inst for Res & Innov
  • Zweden
      • Stockholm, Zweden, 171 76
      • Stockholm, Zweden, 171 76
        • Astrid Lindgrens Barnsjukhus
      • Umeå, Zweden, 901 85
        • Barn och ungdomscentrum Västerbotten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 10 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Cohort I:

  • Jongens: Tanner stadium 1 voor schaamhaar en testisvolume kleiner dan 4 ml, leeftijd minimaal 2 jaar en 26 weken en jonger dan of gelijk aan 10,0 jaar bij screening
  • Meisjes: Tanner stadium 1 voor borstontwikkeling (geen voelbaar glandulair borstweefsel) en schaamhaar, leeftijd minimaal 2 jaar en 26 weken en jonger of gelijk aan 9,0 jaar bij screening
  • Bevestigde diagnose van GHD (groeihormoondeficiëntie) binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening zoals bepaald door twee verschillende GH-stimulatietesten (groeihormoon), gedefinieerd als een piek-GH-waarde van minder dan of gelijk aan 7,0 ng/ml. Voor kinderen met drie of meer hypofysehormoondeficiënties is slechts één GH-stimulatietest nodig
  • Geen eerdere blootstelling aan GH-therapie en/of IGF-I-behandeling (insulineachtige groeifactor I).
  • Lengte van ten minste 2,0 standaarddeviaties onder de gemiddelde lengte voor chronologische leeftijd (CA) en geslacht volgens de normen van Centers for Disease Control and Prevention 2-20 jaar: meisjes/jongens lengte-voor-leeftijd en gewicht-voor-leeftijd percentielen CDC bij screening
  • Geannualiseerde lengtesnelheid (HV) onder het 25e percentiel voor CA (chronologische leeftijd) en geslacht of onder -0,7 SD (standaarddeviatie) score voor CA en geslacht, volgens de normen van Prader, berekend over een tijdspanne van minimaal 6 maanden en maximaal 18 maanden

Cohort II:

  • Beneden 2 jaar en 26 weken en een minimumgewicht van 5 kg bij screening.
  • Bevestigde diagnose van GHD, de GHD-diagnose moet door de onderzoeker worden bevestigd volgens de lokale praktijk.
  • Voor GH-behandelingsnaïeve proefpersonen, geen eerdere blootstelling aan GH-therapie en/of IGF-I-behandeling.
  • Voor GH-behandelingsnaïeve proefpersonen, IGF-1 SDS lager dan -1,0 bij screening, vergeleken met leeftijd en geslacht genormaliseerd bereik volgens centrale laboratoriummetingen.

Cohort III:

Leeftijd:

  • Meisjes: ouder dan 9,0 jaar en jonger dan of gelijk aan 17,0 jaar bij screening.
  • Jongens: ouder dan 10,0 jaar en jonger dan of gelijk aan 17,0 jaar bij screening.

  • Bevestigde diagnose GHD

    1. voor GH-behandelingsnaïeve proefpersonen, bevestigde diagnose binnen 12 maanden voorafgaand aan screening zoals bepaald door twee verschillende GH-stimulatietesten, gedefinieerd als een piek-GH-niveau van gelijk aan of lager dan 7,0 ng/ml. Voor kinderen met drie of meer hypofysehormoondeficiënties is slechts één GH-stimulatietest nodig. ALLEEN VOOR JAPAN: Bevestigde diagnose van GHD binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening zoals bepaald door één GH-stimulatietest voor patiënten met intracraniale organische ziekte of symptomatische hypoglykemie en twee verschillende GH-stimulatietesten voor andere patiënten, gedefinieerd als een piek-GH-niveau gelijk aan of lager dan 6 ng/ml door assay met behulp van recombinant GH-standaard.
    2. voor niet-GH-behandelingsnaïeve proefpersonen, bevestigde GHD-diagnose door onderzoeker volgens lokale praktijk
  • Voor GH-behandelingsnaïeve proefpersonen, geen eerdere blootstelling aan GH-therapie en/of IGF-I-behandeling.
  • Open epifysen; gedefinieerd als botleeftijd onder de 14 jaar voor vrouwen en botleeftijd onder 16 jaar voor mannen.

Uitsluitingscriteria:

  • Elke klinisch significante afwijking die waarschijnlijk de groei of het beoordelingsvermogen beïnvloedt
  • groei met sta-/lengtemetingen: chromosomale aneuploïdie en significante genmutaties die medische "syndromen" met kleine gestalte veroorzaken, inclusief maar niet beperkt tot het syndroom van Turner, het syndroom van Laron, het Noonan-syndroom of de afwezigheid van GH-receptoren. Aangeboren afwijkingen (die skeletafwijkingen veroorzaken), inclusief maar niet beperkt tot Russell-Silver-syndroom, skeletdysplasieën. Aanzienlijke afwijkingen van de wervelkolom, inclusief maar niet beperkt tot varianten van scoliose, kyfose en spina bifida
  • Kinderen geboren klein voor zwangerschapsduur (SGA - geboortegewicht en/of geboortelengte onder-2 SD voor zwangerschapsduur)
  • Gelijktijdige toediening van andere behandelingen die een effect kunnen hebben op de groei, inclusief maar niet beperkt tot methylfenidaat voor de behandeling van aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit (ADHD)
  • Voorgeschiedenis of aanwezigheid van maligniteit en/of intracraniale tumor

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort I Norditropin/somapacitan
Deelnemers kregen Norditropin dagelijks subcutaan toegediend in de hoofdstudieperiode, de vervolgstudieperiode en de veiligheidsvervolgstudieperiode. Na voltooiing van de veiligheidsvervolgstudieperiode (week 156) werden deelnemers die Norditropin kregen toegewezen aan open-label Somapacitan dosis 3 subcutaan eenmaal per week voor de 208 weken lange (tot en met week 364) langetermijnveiligheidsvervolgperiode. Na week 364 kregen deelnemers somapacitan dosis 3 subcutaan eenmaal per week totdat somapacitan op recept verkrijgbaar was voor kinderen met GHD in hun land of tot uiterlijk augustus 2024.
Geneesmiddel: somapacitaans
Eenmaal per week subcutaan (s.c., onder de huid) toegediend.
Andere namen:
  • NNC0195-0092
Geneesmiddel: Norditropin® FlexPro®-pen
Eenmaal daags subcutaan (s.c., onder de huid) toegediend.
Experimenteel: Cohort I somapacitan gepoold
Deelnemers werden gerandomiseerd (1:1:1) om tijdens de 26-weken hoofdstudieperiode en de 26-weken verlengingsstudieperiode eenmaal per week subcutaan Somapacitan-behandeling (dosis 1/dosis 2/dosis 3) te ontvangen. Na het voltooien van de hoofd- en verlengingsstudieperioden (week 52), ontvingen alle deelnemers die aanvankelijk gerandomiseerd waren voor dubbelblinde Somapacitan open-label Somapacitan dosis 3 voor de 104-weken veiligheidsverlengingsstudieperiode. Na het voltooien van de veiligheidsverlengingsstudieperiode (week 156), werden alle deelnemers in cohort I toegewezen aan open-label somapacitan dosis 3 voor de 208-weken (tot en met week 364) lange-termijn veiligheidsverlengingsperiode. In de verlenging na de week 364 periode ontvingen deelnemers eenmaal per week subcutaan somapacitan dosis 3 totdat somapacitan op recept verkrijgbaar was voor kinderen met GHD in hun land of uiterlijk tot augustus 2024.
Geneesmiddel: somapacitaans
Eenmaal per week subcutaan (s.c., onder de huid) toegediend.
Andere namen:
  • NNC0195-0092
Experimenteel: Cohort II somapacitan eerder behandeld
Deelnemer die voorafgaand aan inschrijving in de studie in week 156 eerder met GH (groeihormoon) was behandeld, ontving somapacitan dosis 3 eenmaal per week subcutaan totdat het beschikbaar was voor voorschrift in de respectievelijke landen van de deelnemers of tot uiterlijk augustus 2024.
Geneesmiddel: somapacitaans
Eenmaal per week subcutaan (s.c., onder de huid) toegediend.
Andere namen:
  • NNC0195-0092
Experimenteel: Cohort III somapacitan-behandelingsnaïef
Deelnemers die vóór inschrijving in de studie op week 156 nog geen behandeling met GH hadden ondergaan, kregen open-label somapacitan dosis 3 eenmaal per week subcutaan toegediend totdat het beschikbaar was voor voorschrift in de respectieve landen van de deelnemers of uiterlijk tot augustus 2024.
Geneesmiddel: somapacitaans
Eenmaal per week subcutaan (s.c., onder de huid) toegediend.
Andere namen:
  • NNC0195-0092
Experimenteel: Cohort III somapacitan eerder behandeld
Deelnemers die voorafgaand aan deelname aan het onderzoek in week 156 met GH werden behandeld, kregen open-label somapacitan dosis 3 eenmaal per week subcutaan toegediend totdat het op recept verkrijgbaar was in de respectieve landen van de deelnemers of tot uiterlijk augustus 2024.
Geneesmiddel: somapacitaans
Eenmaal per week subcutaan (s.c., onder de huid) toegediend.
Andere namen:
  • NNC0195-0092

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hoogtesnelheid (HV) (cm/jaar) tijdens de eerste 26 weken van de behandeling, gemeten als staande lengte met stadiometer
Tijdsspanne: Baseline (week 0), week 26
De groeisnelheid (HV) werd afgeleid uit de lengtemetingen die bij aanvang (week 0) en in week 26 werden uitgevoerd als: HV = (lengte bij 26 weken bezoek - lengte bij aanvang) / (tijd van aanvang tot 26 weken bezoek in jaren).
Baseline (week 0), week 26
Cohort II en Cohort III - Bijwerkingenpercentage, inclusief injectieplaatsreacties bij kinderen met GHD.
Tijdsspanne: Van week 156 tot week 364
Deze primaire uitkomstmaat werd per cohort geanalyseerd met behulp van beschrijvende statistiek. Bijwerkingen per 100 patiëntjaren worden in deze uitkomstmaat gepresenteerd.
Van week 156 tot week 364

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cohort I: Verandering in Lengte Standaarddeviatie Score (HSDS)
Tijdsspanne: Baseline (week 0), week 26, week 52
Verandering in hoogte standaarddeviatiescore wordt gepresenteerd van baseline (week 0) tot het einde van de hoofdstudieperiode week 26 en het einde van de verlengingsstudieperiode week 52. De formule om HSDS te berekenen is: HSDS = ((Hoogte / M)**L-1) / (L*S). L: De gender- en leeftijdsspecifieke macht in de Box-Cox-transformatie, M: De gender- en leeftijdsspecifieke mediaan, S: De gender- en leeftijdsspecifieke gegeneraliseerde variatiecoëfficiënt. Het bereik voor HSDS was -10 tot +10. Negatieve scores duidden op een hoogte onder de gemiddelde hoogte voor een kind van dezelfde leeftijd en geslacht, terwijl positieve scores duidden op een hoogte boven de gemiddelde hoogte voor een kind van dezelfde leeftijd en geslacht.
Baseline (week 0), week 26, week 52
Cohort I: Verandering in Standaarddeviatiescore voor Lengtegroeisnelheid (HVSDS)
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), week 26, week 52
De verandering in de standaarddeviatiescore van de groeisnelheid wordt gepresenteerd van het begin (week 0) tot het einde van de hoofdstudieperiode week 26 en het einde van de verlengingsstudieperiode week 52. HVSDS werd berekend met de formule: HVSDS = (groei snelheid - gemiddelde)/standaarddeviatie (SD), waarbij groeisnelheid de gemeten groeisnelheidsvariabele was, gemiddelde en SD van groeisnelheid per geslacht en leeftijd voor de referentiepopulatie. Het bereik voor HVSDS was -10 tot +10. Negatieve scores duidden op een groeisnelheid onder het gemiddelde voor een kind van dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht, terwijl positieve scores duidden op een groeisnelheid boven het gemiddelde voor een kind van dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht.
Baseline (Week 0), week 26, week 52
Cohort I: Frequentie van Bijwerkingen, Inclusief Reacties op de Injectieplaats
Tijdsspanne: Van week 0 tot week 364
Bijwerkingen per 100 patiëntjaren worden gepresenteerd. Bijwerkingen met een begin na de eerste toediening van het proefproduct en tot 14 dagen na de laatste toediening van het proefgeneesmiddel voor teruggetrokken deelnemers, en met een begin na de eerste toediening van het proefproduct en tot bezoek 32 (week 364) of 14 dagen na de laatste toediening van het proefgeneesmiddel, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet, voor alle andere deelnemers, worden geanalyseerd.
Van week 0 tot week 364
Cohort I: Voorkomen van Anti-NNC0195-0092 en Anti-hGH Antilichamen
Tijdsspanne: Van week 0 tot en met week 364
Deelnemers die anti-NNC0195-0092- en anti-hGH-antilichamen ontwikkelden, worden in deze uitkomstmaat gerapporteerd.
Van week 0 tot en met week 364
Verandering in Insuline-achtige Groeifactor I (IGF-I) Standaarddeviatie Score (SDS)
Tijdsspanne: (Week 0), week 26, week 52
De verandering in IGF-I SDS wordt weergegeven van baseline (week 0) tot het einde van de hoofdstudieperiode week 26 en het einde van de verlengingsperiode week 52. Het bereik voor IGF-I SDS was van -10 tot +10. Negatieve scores duidden op een IGF-I onder het gemiddelde IGF-I voor een kind met dezelfde leeftijd en geslacht, terwijl positieve scores duidden op een IGF-I boven het gemiddelde IGF-I voor een kind met dezelfde leeftijd en geslacht.
(Week 0), week 26, week 52
Verandering in Insuline-achtige Groeifactor Bindend Eiwit 3 (IGFBP-3) Standaarddeviatie Score (SDS)
Tijdsspanne: Baseline (Week 0), week 26, week 52
De verandering in IGFBP-3 SDS wordt weergegeven vanaf baseline (week 0) tot het einde van de hoofdstudieperiode week 26 en het einde van de verlengingsstudieperiode week 52. Het bereik voor IGFBP-3 SDS was van -10 tot +10. Negatieve scores gaven een IGFBP-3 onder het gemiddelde IGFBP-3 aan voor een kind van dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht, terwijl positieve scores een IGFBP-3 boven het gemiddelde IGFBP-3 aangaven voor een kind van dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht.
Baseline (Week 0), week 26, week 52
Hoogtesnelheid (HV) (cm/jaar) op week 52 (afgeleid van staande lengte)
Tijdsspanne: Baseline (week 0); week 52
HV werd afgeleid van lengtemetingen genomen bij baseline (week 0) en week 52 als volgt: HV = (lengte bij week 52 bezoek - lengte bij baseline) / (tijd van baseline tot week 52 bezoek in jaren)
Baseline (week 0); week 52
Botleeftijd Progressie vs. Chronologische Leeftijd Ratio
Tijdsspanne: Na 52 weken
De botleeftijd versus chronologische leeftijd verhouding wordt gepresenteerd op week 52. Röntgenfoto van linkerhand en pols, centraal beoordeeld volgens de Greulich & Pyle atlas werden genomen.
Na 52 weken
Serum Somapacitan Concentraties
Tijdsspanne: Na 52 weken
De serum somapacitan concentraties worden gepresenteerd na week 52.
Na 52 weken
Veranderingen in de Emotionele Welzijnsscore, Fysieke Gezondheidsscore, Sociaal Welzijnsscore en Totale Score in TRIM-CGHD-O (Treatment Related Impact Measure - Child Growth Hormone Deficiency- Observer)
Tijdsspanne: Baseline (week 0), week 26, week 52
Verandering in de Treatment Related Impact Measure vanaf de baseline (week 0) tot week 26 en week 52 werd beoordeeld bij kinderen met groeihormoondeficiëntie. Deze uitkomstmaat werd beoordeeld met door patiënten gerapporteerde uitkomst (PRO) vragenlijsten met 3 domeinen, zoals emotioneel welzijnsscore, fysieke gezondheidsscore, sociaal welzijnsscore en totaalscore. De totaalscore werd berekend door het gemiddelde van elk domein te nemen. De schaalbereik voor elk domein en de totaalscore was van 0-100 en een lagere score duidt op een betere gezondheidstoestand. TRIMCGHD-O werd geanalyseerd met behulp van beschrijvende statistiek.
Baseline (week 0), week 26, week 52
Totale Score van TB-CGHD-O (De Behandelingslastmeting - Kindergroeihormoondeficiëntie - Waarnemer)
Tijdsspanne: Op week 26, op week 52
De totale score van de Treatment Burden Measure (observer) werd beoordeeld op week 26 en op week 52 bij kinderen met groeihormoondeficiëntie. Deze uitkomstmaat werd beoordeeld met behulp van PRO-vragenlijsten. Het schaalbereik voor de totale score was van 0-100 en een lagere score duidt op een betere gezondheidstoestand.
Op week 26, op week 52
Totale Score van TB-CGHD-P (De Behandelingslastmeting - Groeihormoondeficiëntie bij Kinderen - Ouder/Voogd)
Tijdsspanne: In week 26, in week 52
De totaalscore van de Treatment Burden Measure (ouder/voogd) wordt gerapporteerd op week 26 en op week 52 bij kinderen met groeihormoondeficiëntie. Deze uitkomstmaat werd beoordeeld met behulp van PRO-vragenlijsten. Het schaalbereik voor de totaalscore was van 0-100 en een lagere score duidt op een betere gezondheidstoestand.
In week 26, in week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Onderzoekers

  • Studie directeur: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 maart 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 september 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 september 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 november 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 november 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

30 november 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

16 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NN8640-4172
  • 2015-000531-32 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1166-7062 (Andere identificatie: WHO)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Volgens de openbaarmakingstoezegging van Novo Nordisk op novonordisk-trials.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren