Étude de l'efficacité et de l'innocuité du traitement hebdomadaire NNC0195-0092 (Somapacitan) par rapport au traitement quotidien à l'hormone de croissance (Norditropin® FlexPro®) chez les enfants prépubères naïfs de traitement à l'hormone de croissance présentant un déficit en hormone de croissance
26 décembre 2025 mis à jour par: Novo Nordisk A/S
Un essai randomisé, multinational, contrôlé par actif, (en ouvert), de recherche de dose, (en double aveugle), en groupes parallèles, étudiant l'efficacité et l'innocuité du traitement NNC0195-0092 une fois par semaine par rapport au traitement quotidien à l'hormone de croissance (Norditropin® FlexPro® ) chez les enfants prépubères naïfs de traitement par l'hormone de croissance présentant un déficit en hormone de croissance
Cet essai est mené à l'échelle mondiale. L'objectif de l'essai est d'étudier l'efficacité et l'innocuité du traitement NNC0195-0092 (somapacitan) une fois par semaine par rapport au traitement quotidien par l'hormone de croissance (Norditropin® FlexPro®) chez les enfants prépubères naïfs de traitement par l'hormone de croissance présentant un déficit en hormone de croissance.
L'essai consiste en une période d'essai principale de 26 semaines, suivie d'une période d'essai d'extension de 26 semaines, d'une période d'extension de sécurité de 104 semaines, d'une période d'essai d'extension de sécurité à long terme de 208 semaines et d'une période de suivi de 30 jours. Les participants reçoivent le NNC0195-0092 (somapacitan) (0,04 mg/kg/semaine) pendant l'essai principal et la période de prolongation, puis le NNC0195-0092 (somapacitan) (0,16 mg/kg/semaine) pendant la prolongation de la sécurité et la sécurité à long terme périodes de prolongation. Deux tranches d'âge supplémentaires, la cohorte II (âge inférieur à 2 ans et 26 semaines au dépistage) et la cohorte III (plus de 9 ans (filles)/plus de 10 ans (garçons) et égal ou inférieur à 17 ans au dépistage) sont incluses dans les 208 période d'essai d'extension de sécurité à long terme d'une semaine uniquement.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
76
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Frankfurt, Allemagne, 60596
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Frankfurt am Main, Allemagne, 60596
- Endokrinologikum Frankfurt
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Ulm, Allemagne, 89075
- Uniklinik Ulm - Dt. Zentrum für Kinder- und Jugendgesundheit (DZKJ)
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Brussels, Belgique, 1090
- UZ Brussel
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Brussels, Belgique, 1090
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Brussels, Belgique, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc - Serv. Pédiatrie
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Leuven, Belgique, 3000
- UZ Leuven - Kindergeneeskunde
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Liège, Belgique, 4030
- CHU de Liège, site N.-D. des Bruyères
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brésil, 80030-110
- Serviço de Endocrinologia e Metabologia do HC-UFPR
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90610-000
- Hospital São Lucas - PUC/RS
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São Paulo
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São Paulo, São Paulo, Brésil, 01228-000
- CPQuali Pesquisa Clinica Ltda
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São Paulo, São Paulo, Brésil, 01228-000
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Angers, France, 49033
- Centre Hospitalier Universitaire D'Angers-2
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Bordeaux, France, 33076
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Bordeaux, France, 33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
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Nantes, France, 44000
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Enfant-Adolescent
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Paris, France, 75015
- Ap-Hp-Hopital Necker
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Rennes, France, 35056
- HOPITAL SUD de RENNES
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Toulouse, France, 31059
- HOPITAL DES ENFANTS-HOPITAL PAULE DE VIGUIER - Pharmacie
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Kerala
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Kochi, Kerala, Inde, 682041
- Amrita Institute of Medical Sciences & Research Centre
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Maharashtra
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Pune, Maharashtra, Inde, 411001
- Jehangir Clinical Development Centre
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New Delhi
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New Dehli, New Delhi, Inde, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
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New Dehli, New Delhi, Inde, 110029
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Beersheba, Israël, 84101
- Soroka MC - Pediatric Endocrinology
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Haifa, Israël, 31096
- Rambam MC - Department of Pediatrics A
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Kfar Saba, Israël, 44281
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Kfar Saba, Israël, 44281
- Meir MC - Department of Paediatrics
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Petah Tikva, Israël, 49202
- Schneider MC - Endrocrinology and Diabetes
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Tel Litwinsky, Israël, 52621
- Sheba MC - Pediatric endocrinology and adolescent diabetes clinics
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Fukuoka, Japon, 830-0011
- Kurume University Hospital, Pediatrics
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Fukuoka, Japon, 812-8582
- Kyushu Univ. HP, Maternity & Perinatal Care Center
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Kanagawa, Japon, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
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Kyoto, Japon, 602-8566
- Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
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Osaka, Japon, 534-0021
- Osaka City General Hospital, Pediatric Endocrinology and Me
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Osaka, Japon, 594-1101
- Osaka Women's and Children's Hospital
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Osaka, Japon, 553-0003
- JCHO Osaka Hospital_Pediatric
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Tokyo, Japon, 113-8519
- Tokyo Medical and Dental University Hospital
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Tokyo, Japon, 157 8535
- National Center for Child Health and Dev, Endo and Metabo
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Tokyo, Japon, 157 8535
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Tokyo, Japon, 113-8519
- Institute of Science Tokyo Hospital_Pediatrics
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Graz, L'Autriche, 8036
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Graz, L'Autriche, 8036
- Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
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Salzburg, L'Autriche, 5020
- LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
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Sankt Pölten, L'Autriche, 3100
- LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
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Villach, L'Autriche, 9500
- Landeskrankenhaus Villach
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Vöcklabruck, L'Autriche, 4840
- Salzkammergut-Klinikum Vöcklabruck
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Upper Austria
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Linz, Upper Austria, L'Autriche, 4020
- Kepler Universitätsklinikum GmbH - Med Campus IV (vorm.LFKK)
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Ljubljana, Slovénie, 1525
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Ljubljana, Slovénie, 1525
- University Children's Hospital
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Stockholm, Suède, 171 76
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Stockholm, Suède, 171 76
- Astrid Lindgrens Barnsjukhus
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Umeå, Suède, 901 85
- Barn och ungdomscentrum Västerbotten
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Adana, Turquie (Türkiye), 01130
- Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi
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Ankara, Turquie (Türkiye), 06230
- Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
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Istanbul, Turquie (Türkiye), 34093
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Istanbul, Turquie (Türkiye), 34093
- I.U Istanbul Medical Faculty
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Istanbul, Turquie (Türkiye), 34854
- Marmara University Medical Faculty
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Istanbul, Turquie (Türkiye), 34854
- Marmara Üniversitesi Pendik EAH- Başıbüyük Yerleşkesi- Kardiyoloji
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Ivano-Frankivsk, Ukraine, 76018
- Ivano-Frankivsk Regional Clinical Children Hospital - Endocrinology dept.
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Kiev, Ukraine, 04114
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Kyiv, Ukraine, 04114
- Komisarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of NAMSU - Department of paediatric endocrine pathology
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- Children's of Alabama
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Mattel Children's Hospital at UCLA
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
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Madera, California, États-Unis, 93636-8762
- Valley Children's Hospital
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San Diego, California, États-Unis, 92123
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
-
San Diego, California, États-Unis, 92123
- The Regents of the Univ of CA
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Colorado
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Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
- Rocky Mt Ped and Endo
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Greenwood Village, Colorado, États-Unis, 80111-2803
- Ped Endo Assoc PC-G.V
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-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
- Nemours/AI duPont Hosp-Chld
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-
Florida
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Pembroke Pines, Florida, États-Unis, 33028
- The Endocrine Center
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-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Childrens Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Riley Hospital for Children
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-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
- University of Minnesota_Minneapolis_2
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, États-Unis, 07962
- Goryeb Children's Hospital
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Morristown, New Jersey, États-Unis, 07962
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
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New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
- Rutgers-Rwjms
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-
New York
-
Buffalo, New York, États-Unis, 14203
- UBMD Peds-Div of Endo/Diabetes
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Mineola, New York, États-Unis, 11501
- NYU Langone Hospital-LI
-
Mineola, New York, États-Unis, 11501
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- CCHMC_Cinc
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74135
- University Of Oklahoma-Tulsa
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Texas
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Austin, Texas, États-Unis, 78723
- Dell Pediatric Research Institute
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Plano, Texas, États-Unis, 75093
- Endocrine Associates Of Dallas
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Virginia
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Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
- Children's Hsptl Of The Kings
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Washington
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Tacoma, Washington, États-Unis, 98405
- MultiCare Inst for Res & Innov
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 10 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
Cohorte I :
- Garçons : Tanner stade 1 pour les poils pubiens et le volume des testicules inférieur à 4 ml, âgé d'au moins 2 ans et 26 semaines et inférieur ou égal à 10,0 ans lors de la sélection
- Filles : stade 1 de Tanner pour le développement des seins (pas de tissu mammaire glandulaire palpable) et des poils pubiens, âgés d'au moins 2 ans et 26 semaines et inférieurs ou égaux à 9,0 ans au moment du dépistage
- Diagnostic confirmé de GHD (déficit en hormone de croissance) dans les 12 mois précédant le dépistage, tel que déterminé par deux tests de stimulation différents de la GH (hormone de croissance), définis comme un pic de GH inférieur ou égal à 7,0 ng/ml. Pour les enfants présentant trois déficits hormonaux hypophysaires ou plus, un seul test de stimulation de la GH est nécessaire
- Aucune exposition antérieure à la thérapie GH et / ou au traitement IGF-I (facteur de croissance analogue à l'insuline I)
- Taille d'au moins 2,0 écarts-types en dessous de la taille moyenne pour l'âge chronologique (CA) et le sexe selon les normes des Centers for Disease Control and Prevention 2-20 ans : filles/garçons stature-pour-âge et poids pour âge centiles CDC à la projection
- Vitesse de taille annualisée (HV) inférieure au 25e centile pour le CA (âge chronologique) et le sexe ou inférieure à -0,7 score SD (écart type) pour le CA et le sexe, selon les normes de Prader calculées sur une période de minimum 6 mois et maximum 18 mois
Cohorte II :
- Moins de 2 ans et 26 semaines et un poids minimum de 5 kg au dépistage.
- Diagnostic confirmé de GHD, le diagnostic de GHD doit être confirmé par l'investigateur conformément à la pratique locale.
- Pour les sujets naïfs de traitement à la GH, aucune exposition préalable à la thérapie à la GH et/ou au traitement à l'IGF-I.
- Pour les sujets naïfs de traitement à la GH, IGF-1 SDS inférieur à -1,0 lors du dépistage, par rapport à la plage normalisée selon l'âge et le sexe selon les mesures du laboratoire central.
Cohorte III :
Âge:
- Filles : au-dessus de 9,0 ans et inférieur ou égal à 17,0 ans au moment de la sélection.
- Garçons : au-dessus de 10,0 ans et inférieur ou égal à 17,0 ans au moment de la sélection.
Diagnostic confirmé de GHD
- pour les sujets naïfs de traitement à la GH, diagnostic confirmé dans les 12 mois précédant le dépistage tel que déterminé par deux tests de stimulation de la GH différents, définis comme un pic de GH égal ou inférieur à 7,0 ng/ml. Pour les enfants présentant trois déficits en hormones hypophysaires ou plus, un seul test de stimulation de la GH est nécessaire. POUR LE JAPON UNIQUEMENT : Diagnostic confirmé de GHD dans les 12 mois précédant le dépistage, tel que déterminé par un test de stimulation de la GH pour les patients atteints de maladie organique intracrânienne ou d'hypoglycémie symptomatique et deux tests de stimulation de la GH différents pour les autres patients, définis comme un niveau maximal de GH égal ou égal à inférieure à 6 ng/ml par dosage à l'aide de l'étalon de GH recombinante.
- pour les sujets non naïfs de traitement par GH, diagnostic de GHD confirmé par l'investigateur conformément à la pratique locale
- Pour les sujets naïfs de traitement à la GH, aucune exposition préalable à la thérapie à la GH et/ou au traitement à l'IGF-I.
- Épiphyses ouvertes ; défini comme un âge osseux inférieur à 14 ans pour les femmes et un âge osseux inférieur à 16 ans pour les hommes.
Critère d'exclusion:
- Toute anomalie cliniquement significative susceptible d'affecter la croissance ou la capacité à évaluer
- croissance avec mesures de la position debout/longueur : aneuploïdie chromosomique et mutations génétiques importantes provoquant des « syndromes » médicaux avec une petite taille, y compris, mais sans s'y limiter, le syndrome de Turner, le syndrome de Laron, le syndrome de Noonan ou l'absence de récepteurs de la GH. Anomalies congénitales (provoquant des anomalies squelettiques), y compris, mais sans s'y limiter, le syndrome de Russell-Silver, les dysplasies squelettiques. Anomalies vertébrales importantes, y compris, mais sans s'y limiter, les variantes de la scoliose, de la cyphose et du spina bifida
- Enfants nés petits pour l'âge gestationnel (SGA - poids à la naissance et/ou taille à la naissance inférieurs à -2 SD pour l'âge gestationnel)
- Administration concomitante d'autres traitements pouvant avoir un effet sur la croissance, y compris, mais sans s'y limiter, le méthylphénidate pour le traitement du trouble déficitaire de l'attention avec hyperactivité (TDAH)
- Antécédents ou présence de malignité et/ou de tumeur intracrânienne
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Cohorte I Norditropin/somapacitan
Les participants ont reçu du Norditropin par voie sous-cutanée quotidiennement pendant la période d'essai principal, la période d'extension de l'essai et la période d'extension de sécurité.
Après avoir terminé la période d'extension de sécurité (semaine 156), les participants ayant reçu du Norditropin ont été répartis pour recevoir du Somapacitan dose 3 en ouvert par voie sous-cutanée une fois par semaine pendant la période d'extension de sécurité à long terme de 208 semaines (jusqu'à la semaine 364). Après la semaine 364, les participants ont reçu du somapacitan dose 3 par voie sous-cutanée une fois par semaine jusqu'à ce que le somapacitan soit disponible sur ordonnance pour les enfants atteints de GHD dans leur pays ou jusqu'en août 2024 au plus tard. |
Administré par voie sous-cutanée (s.c., sous la peau) une fois par semaine.
Autres noms:
Administré par voie sous-cutanée (s.c., sous la peau) une fois par jour.
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Expérimental: Cohort I somapacitan regroupé
Les participants ont été randomisés (1:1:1) pour recevoir un traitement par Somapacitan (dose 1/dose 2/dose 3) par voie sous-cutanée une fois par semaine pendant la période principale de l'essai de 26 semaines et la période d'extension de l'essai de 26 semaines.
Après avoir terminé les périodes principales et d'extension de l'essai (semaine 52), tous les participants initialement randomisés pour recevoir du Somapacitan en double aveugle ont reçu du Somapacitan dose 3 en ouvert pour la période d'extension de sécurité de 104 semaines.
Après avoir terminé la période d'extension de sécurité (semaine 156), tous les participants de la cohorte I ont été assignés à recevoir du somapacitan dose 3 en ouvert pour la période d'extension de sécurité à long terme de 208 semaines (jusqu'à la semaine 364).
Dans la période d'extension après la semaine 364, les participants ont reçu du somapacitan dose 3 par voie sous-cutanée une fois par semaine jusqu'à ce que le somapacitan soit disponible sur prescription pour les enfants atteints de GHD dans leur pays ou jusqu'en août 2024 au plus tard.
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Administré par voie sous-cutanée (s.c., sous la peau) une fois par semaine.
Autres noms:
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Expérimental: Cohorte II somapacitan précédemment traité
Participant ayant été préalablement traité avec de l'hormone de croissance (GH) avant son inclusion dans l'essai à la semaine 156, a reçu une dose 3 de somapacitan par voie sous-cutanée une fois par semaine jusqu'à ce qu'elle soit disponible sur ordonnance dans le pays respectif des participants ou jusqu'en août 2024 au plus tard.
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Administré par voie sous-cutanée (s.c., sous la peau) une fois par semaine.
Autres noms:
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Expérimental: Cohort III naïve au traitement par somapacitan
Les participants qui étaient naïfs de tout traitement par GH avant leur inclusion dans l’essai à la semaine 156 ont reçu une dose de somapacitan 3 en ouvert, par voie sous-cutanée, une fois par semaine, jusqu’à ce qu’il soit disponible sur prescription dans leurs pays respectifs ou, au plus tard, jusqu’en août 2024.
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Administré par voie sous-cutanée (s.c., sous la peau) une fois par semaine.
Autres noms:
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Expérimental: Cohorte III somapacitan préalablement traitée
Les participants qui avaient déjà été traités par GH avant leur inclusion dans l'essai à la semaine 156 ont reçu une dose 3 de somapacitan en ouvert par voie sous-cutanée une fois par semaine jusqu'à ce qu'il soit disponible sur ordonnance dans leurs pays respectifs ou jusqu'en août 2024 au plus tard.
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Administré par voie sous-cutanée (s.c., sous la peau) une fois par semaine.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Vitesse de Croissance en Taille (VCT) (cm/an) Pendant les 26 Premières Semaines de Traitement, Mesurée par la Taille Debout avec un Stadiomètre
Délai: Baseline (semaine 0), semaine 26
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La vitesse de croissance (HV) a été calculée à partir des mesures de taille prises au départ (semaine 0) et à la semaine 26 comme suit : HV = (taille à la visite de 26 semaines - taille au départ) / (temps écoulé entre le départ et la visite de 26 semaines en années).
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Baseline (semaine 0), semaine 26
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Cohorte II et Cohorte III - Taux d'événements indésirables, y compris les réactions au site d'injection chez les enfants atteints de GHD.
Délai: De la semaine 156 jusqu'à la semaine 364
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Cette mesure de résultat primaire a été analysée par cohorte à l'aide de statistiques descriptives.
Les événements indésirables pour 100 années-patients sont présentés dans cette mesure de résultat.
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De la semaine 156 jusqu'à la semaine 364
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Cohorte I : Changement du score d'écart-type de la taille (SECT)
Délai: Ligne de base (semaine 0), semaine 26, semaine 52
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La variation du score d'écart-type de la taille est présentée du début de l'étude (semaine 0) à la fin de la période principale de l'essai (semaine 26) et à la fin de la période d'extension de l'essai (semaine 52).
La formule de calcul du HSDS est : HSDS = ((Taille / M)**L-1) / (L*S).
L : La puissance spécifique au sexe et à l'âge dans la transformation de Box-Cox, M : La médiane spécifique au sexe et à l'âge, S : Le coefficient de variation généralisé spécifique au sexe et à l'âge.
La plage pour le HSDS était de -10 à +10.
Les scores négatifs indiquaient une taille inférieure à la taille moyenne pour un enfant du même âge et du même sexe, tandis que les scores positifs indiquaient une taille supérieure à la taille moyenne pour un enfant du même âge et du même sexe.
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Ligne de base (semaine 0), semaine 26, semaine 52
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Cohort I : Évolution du score d'écart type de la vitesse de croissance (HVSDS)
Délai: Baseline (Semaine 0), semaine 26, semaine 52
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L'évolution du score de déviation standard de la vitesse de croissance est présentée du point de départ (semaine 0) jusqu'à la fin de la période principale de l'essai (semaine 26) et jusqu'à la fin de la période d'extension de l'essai (semaine 52).
Le HVSDS a été calculé à l'aide de la formule : HVSDS = (vitesse de croissance - moyenne) / déviation standard (SD), où la vitesse de croissance était la variable de vitesse de croissance mesurée, la moyenne et la SD de la vitesse de croissance par sexe et âge pour la population de référence.
La plage pour le HVSDS était de -10 à +10.
Les scores négatifs indiquaient une vitesse de croissance inférieure à la vitesse de croissance moyenne pour un enfant du même âge et du même sexe, tandis que les scores positifs indiquaient une vitesse de croissance supérieure à la vitesse de croissance moyenne pour un enfant du même âge et du même sexe.
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Baseline (Semaine 0), semaine 26, semaine 52
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Cohorte I : Taux d'événements indésirables, y compris les réactions au site d'injection
Délai: De la semaine 0 à la semaine 364
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Les événements indésirables pour 100 années-patients sont présentés.
Les EI survenant après la première administration du produit de l'essai et jusqu'à 14 jours après la dernière administration du médicament de l'essai pour les participants retirés, et les EI survenant après la première administration du produit de l'essai et jusqu'à la visite 32 (semaine 364) ou 14 jours après la dernière administration du médicament de l'essai, selon la première éventualité, pour tous les autres participants, sont analysés. |
De la semaine 0 à la semaine 364
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Cohorte I : Occurrence d'anticorps anti-NNC0195-0092 et anti-hGH
Délai: De la semaine 0 jusqu'à la semaine 364
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Les participants ayant développé des anticorps anti-NNC0195-0092 et anti-hGH sont rapportés dans cette mesure de résultat.
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De la semaine 0 jusqu'à la semaine 364
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Variation du score de déviation standard (SDS) du facteur de croissance analogue à l'insuline I (IGF-I)
Délai: (Semaine 0), semaine 26, semaine 52
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L'évolution du SDS IGF-I est présentée entre le début de l'étude (semaine 0) et la fin de la période principale (semaine 26) ainsi que la fin de la période d'extension (semaine 52).
L'échelle du SDS IGF-I allait de -10 à +10.
Des scores négatifs indiquaient un IGF-I inférieur à la moyenne d'IGF-I pour un enfant du même âge et du même sexe, tandis que des scores positifs indiquaient un IGF-I supérieur à la moyenne d'IGF-I pour un enfant du même âge et du même sexe.
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(Semaine 0), semaine 26, semaine 52
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Variation du score de déviation standard de la protéine 3 de liaison au facteur de croissance analogue à l'insuline (IGFBP-3)
Délai: Baseline (Semaine 0), semaine 26, semaine 52
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L'évolution du SDS de l'IGFBP-3 est présentée entre le début de l'étude (semaine 0) et la fin de la période principale de l'essai à la semaine 26, ainsi qu'à la fin de la période d'extension à la semaine 52.
L'échelle du SDS de l'IGFBP-3 allait de -10 à +10.
Les scores négatifs indiquaient un IGFBP-3 inférieur à la moyenne d'IGFBP-3 pour un enfant du même âge et du même sexe, tandis que les scores positifs indiquaient un IGFBP-3 supérieur à la moyenne d'IGFBP-3 pour un enfant du même âge et du même sexe.
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Baseline (Semaine 0), semaine 26, semaine 52
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Vitesse de croissance (VC) (cm/an) à la semaine 52 (dérivée de la taille debout)
Délai: Valeur de référence (semaine 0) ; semaine 52
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La HV a été dérivée des mesures de la taille prises à l'inclusion (semaine 0) et à la semaine 52 comme suit : HV = (taille à la visite de la semaine 52 - taille à l'inclusion) / (temps écoulé entre l'inclusion et la visite de la semaine 52 en années)
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Valeur de référence (semaine 0) ; semaine 52
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Rapport entre la Progression de l'Âge Osseux et l'Âge Chronologique
Délai: À la semaine 52
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Le rapport entre l'âge osseux et l'âge chronologique est présenté à la semaine 52.
Des radiographies de la main et du poignet gauche, évaluées centralement selon l'atlas de Greulich & Pyle, ont été réalisées.
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À la semaine 52
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Concentrations sériques de Somapacitan
Délai: À la semaine 52
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Les concentrations sériques de somapacitan sont présentées à la semaine 52.
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À la semaine 52
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Modifications du Score de Bien-être Émotionnel, Score de Santé Physique, Score de Bien-être Social et Score Total dans TRIM-CGHD-O (Treatment Related Impact Measure - Child Growth Hormone Deficiency- Observer)
Délai: Ligne de base (semaine 0), semaine 26, semaine 52
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L'évolution de la mesure d'impact lié au traitement par rapport à la valeur initiale (semaine 0) jusqu'à la semaine 26 et la semaine 52 a été évaluée chez les enfants présentant un déficit en hormone de croissance.
Cette mesure de résultat a été évaluée à l'aide de questionnaires de résultats rapportés par les patients (PRO) comportant 3 domaines, tels que le score de bien-être émotionnel, le score de santé physique, le score de bien-être social et le score total.
Le score total a été calculé en prenant la moyenne de chaque domaine.
L'échelle pour chaque domaine et le score total allait de 0 à 100, et un score plus bas indique un meilleur état de santé.
Le TRIMCGHD-O a été analysé à l'aide de statistiques descriptives.
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Ligne de base (semaine 0), semaine 26, semaine 52
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Score total du TB-CGHD-O (Mesure de la charge de traitement - Déficit en hormone de croissance chez l'enfant - Observateur)
Délai: À la semaine 26, à la semaine 52
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Le score total de la mesure de la charge de traitement (observateur) a été évalué à la semaine 26 et à la semaine 52 chez les enfants présentant un déficit en hormone de croissance.
Cette mesure de résultat a été évaluée à l'aide de questionnaires PRO.
L'échelle du score total allait de 0 à 100 et un score plus bas indique un meilleur état de santé.
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À la semaine 26, à la semaine 52
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Score total du TB-CGHD-P (Mesure de la charge de traitement - Déficit en hormone de croissance chez l'enfant - Parent/Tuteur)
Délai: À la semaine 26, à la semaine 52
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Le score total de la mesure de la charge du traitement (parent/tuteur) est rapporté à la semaine 26 et à la semaine 52 chez les enfants présentant un déficit en hormone de croissance.
Cette mesure de résultat a été évaluée à l'aide de questionnaires PRO.
L'échelle du score total allait de 0 à 100 et un score plus bas indique un meilleur état de santé.
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À la semaine 26, à la semaine 52
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Savendahl L, Battelino T, Hojby Rasmussen M, Brod M, Saenger P, Horikawa R. Effective GH Replacement With Once-weekly Somapacitan vs Daily GH in Children with GHD: 3-year Results From REAL 3. J Clin Endocrinol Metab. 2022 Apr 19;107(5):1357-1367. doi: 10.1210/clinem/dgab928.
- Savendahl L, Battelino T, Brod M, Hojby Rasmussen M, Horikawa R, Juul RV, Saenger P; REAL 3 study group. Once-Weekly Somapacitan vs Daily GH in Children With GH Deficiency: Results From a Randomized Phase 2 Trial. J Clin Endocrinol Metab. 2020 Apr 1;105(4):e1847-61. doi: 10.1210/clinem/dgz310.
- Savendahl L, Battelino T, Hojby Rasmussen M, Brod M, Rohrich S, Saenger P, Horikawa R. Weekly Somapacitan in GH Deficiency: 4-Year Efficacy, Safety, and Treatment/Disease Burden Results From REAL 3. J Clin Endocrinol Metab. 2023 Sep 18;108(10):2569-2578. doi: 10.1210/clinem/dgad183.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
31 mars 2016
Achèvement primaire (Réel)
26 septembre 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
26 septembre 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
25 novembre 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
25 novembre 2015
Première publication (Estimé)
30 novembre 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
16 janvier 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 décembre 2025
Dernière vérification
1 décembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies osseuses
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies hypothalamiques
- Maladies de l'hypophyse
- Maladies osseuses, endocriniennes
- Maladies osseuses, développement
- Nanisme
- Hypopituitarisme
- Maladies du système endocrinien
- Nanisme, hypophyse
- somapacitain
- NNC0195-0092
Autres numéros d'identification d'étude
- NN8640-4172
- 2015-000531-32 (Numéro EudraCT)
- U1111-1166-7062 (Autre identifiant: WHO)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Selon l'engagement de divulgation de Novo Nordisk sur novonordisk-trials.com
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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