Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowanego raz w tygodniu leczenia NNC0195-0092 (Somapacitan) w porównaniu z codziennym leczeniem hormonem wzrostu (Norditropin® FlexPro®) u nieleczonych hormonem wzrostu dzieci przed okresem dojrzewania płciowego z niedoborem hormonu wzrostu

26 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S

Randomizowane, wielonarodowe, kontrolowane substancją czynną (otwarte), ustalające dawkę (podwójnie zaślepione), równoległe badanie grupowe oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania raz w tygodniu leczenia NNC0195-0092 w porównaniu z codziennym leczeniem hormonem wzrostu (Norditropin® FlexPro® ) w leczeniu hormonem wzrostu dzieci przed okresem dojrzewania z niedoborem hormonu wzrostu, które nie były wcześniej leczone

Ta próba jest prowadzona na całym świecie. Celem badania jest zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa leczenia NNC0195-0092 (somapacytanem) raz w tygodniu w porównaniu z codziennym leczeniem hormonem wzrostu (Norditropin® FlexPro®) u nieleczonych wcześniej hormonem wzrostu dzieci przed okresem dojrzewania z niedoborem hormonu wzrostu.

Badanie składa się z 26-tygodniowego głównego okresu próbnego, następnie 26-tygodniowego przedłużenia okresu próbnego, 104-tygodniowego okresu przedłużenia bezpieczeństwa, 208-tygodniowego długoterminowego okresu próbnego przedłużenia bezpieczeństwa i 30-dniowego okresu kontrolnego. Uczestnicy otrzymują NNC0195-0092 (somapacytan) (0,04 mg/kg/tydzień) podczas głównego badania i okresu przedłużenia, a następnie NNC0195-0092 (somapacytan) (0,16 mg/kg/tydzień) podczas przedłużenia bezpieczeństwa i długoterminowego bezpieczeństwa okresy przedłużenia. Dwie dodatkowe grupy wiekowe, kohorta II (wiek poniżej 2 lat i 26 tygodni w momencie badania przesiewowego) i kohorta III (powyżej 9 lat (dziewczęta)/powyżej 10 lat (chłopcy) i mniej niż 17 lat w momencie badania przesiewowego) są uwzględnione w 208 tylko tygodniowy długoterminowy okres próbny przedłużenia bezpieczeństwa.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

76

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
      • Graz, Austria, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Salzburg, Austria, 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten, Austria, 3100
        • LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
      • Villach, Austria, 9500
        • Landeskrankenhaus Villach
      • Vöcklabruck, Austria, 4840
        • Salzkammergut-Klinikum Vöcklabruck
    • Upper Austria
      • Linz, Upper Austria, Austria, 4020
        • Kepler Universitätsklinikum GmbH - Med Campus IV (vorm.LFKK)
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1090
        • UZ Brussel
      • Brussels, Belgia, 1090
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc - Serv. Pédiatrie
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven - Kindergeneeskunde
      • Liège, Belgia, 4030
        • CHU de Liège, site N.-D. des Bruyères
  • Brazylia
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazylia, 80030-110
        • Serviço de Endocrinologia e Metabologia do HC-UFPR
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90610-000
        • Hospital São Lucas - PUC/RS
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 01228-000
        • CPQuali Pesquisa Clinica Ltda
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 01228-000
  • Francja
      • Angers, Francja, 49033
        • Centre Hospitalier Universitaire D'Angers-2
      • Bordeaux, Francja, 33076
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Nantes, Francja, 44000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Enfant-Adolescent
      • Paris, Francja, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker
      • Rennes, Francja, 35056
        • HOPITAL SUD de RENNES
      • Toulouse, Francja, 31059
        • HOPITAL DES ENFANTS-HOPITAL PAULE DE VIGUIER - Pharmacie
  • Indie
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indie, 682041
        • Amrita Institute Of Medical Sciences & Research Centre
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411001
        • Jehangir Clinical Development Centre
    • New Delhi
      • New Dehli, New Delhi, Indie, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Dehli, New Delhi, Indie, 110029
  • Izrael
      • Beersheba, Izrael, 84101
        • Soroka MC - Pediatric Endocrinology
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Rambam MC - Department of Pediatrics A
      • Kfar Saba, Izrael, 44281
      • Kfar Saba, Izrael, 44281
        • Meir MC - Department of Paediatrics
      • Petah Tikva, Izrael, 49202
        • Schneider MC - Endrocrinology and Diabetes
      • Tel Litwinsky, Izrael, 52621
        • Sheba MC - Pediatric endocrinology and adolescent diabetes clinics
  • Japonia
      • Fukuoka, Japonia, 830-0011
        • Kurume University Hospital, Pediatrics
      • Fukuoka, Japonia, 812-8582
        • Kyushu Univ. HP, Maternity & Perinatal Care Center
      • Kanagawa, Japonia, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Kyoto, Japonia, 602-8566
        • Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
      • Osaka, Japonia, 534-0021
        • Osaka City General Hospital, Pediatric Endocrinology and Me
      • Osaka, Japonia, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
      • Osaka, Japonia, 553-0003
        • JCHO Osaka Hospital_Pediatric
      • Tokyo, Japonia, 113-8519
        • Tokyo Medical and Dental University Hospital
      • Tokyo, Japonia, 157 8535
        • National Center for Child Health and Dev, Endo and Metabo
      • Tokyo, Japonia, 157 8535
      • Tokyo, Japonia, 113-8519
        • Institute of Science Tokyo Hospital_Pediatrics
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Niemcy
      • Frankfurt, Niemcy, 60596
      • Frankfurt am Main, Niemcy, 60596
        • Endokrinologikum Frankfurt
      • Ulm, Niemcy, 89075
        • Uniklinik Ulm - Dt. Zentrum für Kinder- und Jugendgesundheit (DZKJ)
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Children's of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Madera, California, Stany Zjednoczone, 93636-8762
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • The Regents of the Univ of CA
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
        • Rocky Mt Ped and Endo
      • Greenwood Village, Colorado, Stany Zjednoczone, 80111-2803
        • Ped Endo Assoc PC-G.V
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Nemours/AI duPont Hosp-Chld
    • Florida
      • Pembroke Pines, Florida, Stany Zjednoczone, 33028
        • The Endocrine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • University of Minnesota_Minneapolis_2
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07962
        • Goryeb Children's Hospital
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07962
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Rutgers-Rwjms
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14203
        • UBMD Peds-Div of Endo/Diabetes
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
        • NYU Langone Hospital-LI
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • CCHMC_Cinc
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74135
        • University Of Oklahoma-Tulsa
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Pediatric Research Institute
      • Plano, Texas, Stany Zjednoczone, 75093
        • Endocrine Associates Of Dallas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hsptl Of The Kings
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • MultiCare Inst for Res & Innov
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja, 171 76
      • Stockholm, Szwecja, 171 76
        • Astrid Lindgrens Barnsjukhus
      • Umeå, Szwecja, 901 85
        • Barn och ungdomscentrum Västerbotten
  • Słowenia
      • Ljubljana, Słowenia, 1525
      • Ljubljana, Słowenia, 1525
        • University Children's Hospital
  • Turcja (Türkiye)
      • Adana, Turcja (Türkiye), 01130
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
        • I.U Istanbul Medical Faculty
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34854
        • Marmara University Medical Faculty
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34854
        • Marmara Üniversitesi Pendik EAH- Başıbüyük Yerleşkesi- Kardiyoloji
  • Ukraina
      • Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76018
        • Ivano-Frankivsk Regional Clinical Children Hospital - Endocrinology dept.
      • Kiev, Ukraina, 04114
      • Kyiv, Ukraina, 04114
        • Komisarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of NAMSU - Department of paediatric endocrine pathology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 10 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Kohorta I:

  • Chłopcy: stopień Tannera 1 dla włosów łonowych i objętości jąder poniżej 4 ml, w wieku co najmniej 2 lat i 26 tygodni oraz poniżej lub równym 10,0 lat w momencie badania przesiewowego
  • Dziewczęta: stopień Tannera 1 pod kątem rozwoju piersi (brak wyczuwalnej tkanki gruczołowej piersi) i włosów łonowych, wiek co najmniej 2 lata i 26 tygodni oraz mniej lub równo 9,0 lat w momencie badania przesiewowego
  • Potwierdzona diagnoza GHD (niedoboru hormonu wzrostu) w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, co określono za pomocą dwóch różnych testów stymulacji GH (hormonu wzrostu), zdefiniowaną jako szczytowy poziom GH poniżej lub równy 7,0 ng/ml. W przypadku dzieci z trzema lub więcej niedoborami hormonów przysadki potrzebny jest tylko jeden test stymulacji GH
  • Brak wcześniejszej ekspozycji na terapię hormonem wzrostu i/lub IGF-I (insulinopodobny czynnik wzrostu I).
  • Wzrost o co najmniej 2,0 odchylenia standardowe poniżej średniego wzrostu dla wieku chronologicznego (CA) i płci zgodnie ze standardami Centrum Kontroli i Prewencji Chorób 2-20 lat: percentyle wzrostu dla dziewcząt/chłopców dla wieku i wagi dla wieku CDC na pokazie
  • Roczna prędkość wzrastania (HV) poniżej 25. percentyla dla CA (wiek chronologiczny) i płci lub poniżej -0,7 SD (odchylenie standardowe) dla CA i płci, zgodnie ze standardami Pradera, obliczona w okresie od minimum 6 miesięcy do maksimum 18 miesięcy

Kohorta II:

  • Poniżej 2 lat i 26 tygodni oraz minimalna waga 5 kg w momencie badania przesiewowego.
  • Potwierdzona diagnoza GHD, diagnoza GHD musi zostać potwierdzona przez badacza zgodnie z lokalną praktyką.
  • W przypadku osób nieleczonych wcześniej hormonem wzrostu, bez wcześniejszej ekspozycji na terapię hormonem wzrostu i/lub leczenie IGF-I.
  • W przypadku pacjentów nieleczonych wcześniej hormonem wzrostu, SDS IGF-1 poniżej -1,0 podczas badania przesiewowego, w porównaniu do zakresu znormalizowanego pod względem wieku i płci, zgodnie z pomiarami laboratorium centralnego.

Kohorta III:

Wiek:

  • Dziewczęta: Powyżej 9,0 lat i poniżej lub równe 17,0 lat w momencie badania przesiewowego.
  • Chłopcy: Powyżej 10,0 lat i poniżej lub równy 17,0 lat podczas badania przesiewowego.

  • Potwierdzona diagnoza GHD

    1. w przypadku osób nieleczonych wcześniej hormonem wzrostu, potwierdzona diagnoza w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, ustalona za pomocą dwóch różnych testów stymulacji GH, zdefiniowana jako szczytowy poziom GH równy lub niższy niż 7,0 ng/ml. W przypadku dzieci z trzema lub więcej niedoborami hormonów przysadki potrzebny jest tylko jeden test stymulacji GH. TYLKO W JAPONII: Potwierdzone rozpoznanie GHD w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, określone na podstawie jednego testu stymulacji GH u pacjentów z organiczną chorobą wewnątrzczaszkową lub objawową hipoglikemią oraz dwóch różnych testów stymulacji GH u innych pacjentów, zdefiniowane jako szczytowe stężenie GH równe lub poniżej 6 ng/ml w teście z użyciem standardu rekombinowanego GH.
    2. w przypadku pacjentów, którzy wcześniej nie byli leczeni GH, potwierdzona diagnoza GHD przez badacza zgodnie z lokalną praktyką
  • W przypadku osób nieleczonych wcześniej hormonem wzrostu, bez wcześniejszej ekspozycji na terapię hormonem wzrostu i/lub leczenie IGF-I.
  • Otwarte nasady; wiek kostny poniżej 14 lat dla kobiet i poniżej 16 lat dla mężczyzn.

Kryteria wyłączenia:

  • Każda klinicznie istotna nieprawidłowość, która może mieć wpływ na wzrost lub zdolność oceny
  • wzrost z pomiarami pozycji stojącej/długości: Aneuploidia chromosomów i znaczące mutacje genów powodujące medyczne „zespoły” niskiego wzrostu, w tym między innymi zespół Turnera, zespół Larona, zespół Noonana lub brak receptorów GH. Wady wrodzone (powodujące nieprawidłowości szkieletu), w tym między innymi zespół Russella-Silvera, dysplazja szkieletu. Znaczące nieprawidłowości kręgosłupa, w tym między innymi skolioza, kifoza i warianty rozszczepu kręgosłupa
  • Dzieci urodzone małe w stosunku do wieku ciążowego (SGA - masa urodzeniowa i/lub długość urodzeniowa poniżej -2 SD dla wieku ciążowego)
  • Jednoczesne podawanie innych leków, które mogą mieć wpływ na wzrost, w tym między innymi metylofenidatu stosowanego w leczeniu zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD)
  • Wcześniejsza historia lub obecność nowotworu złośliwego i/lub guza wewnątrzczaszkowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta I Norditropin/somapacitan
Uczestnicy otrzymywali Norditropinę podskórnie codziennie w okresie głównego badania, okresie przedłużonego badania oraz okresie przedłużonego badania bezpieczeństwa. Po zakończeniu okresu przedłużonego badania bezpieczeństwa (tydzień 156), uczestnicy, którzy otrzymywali Norditropinę, zostali przydzieleni do otwartego badania z Somapacitanem w dawce 3 podskórnie raz w tygodniu przez 208-tygodniowy (do tygodnia 364) okres długoterminowego przedłużenia bezpieczeństwa. Po tygodniu 364 uczestnicy otrzymywali Somapacitan w dawce 3 podskórnie raz w tygodniu, dopóki Somapacitan nie był dostępny na receptę dla dzieci z GHD w ich kraju lub najpóźniej do sierpnia 2024 roku.
Lek: somapacitan
Podawany podskórnie (pod skórę) raz w tygodniu.
Inne nazwy:
  • NNC0195-0092
Lek: Długopis Norditropin® FlexPro®
Podawany podskórnie (podskórnie) raz dziennie.
Eksperymentalny: Kohorta I somapacitan połączona
Uczestników randomizowano (1:1:1) do otrzymywania leczenia Somapacitanem (dawka 1/dawka 2/dawka 3) podskórnie raz w tygodniu podczas 26-tygodniowego okresu głównego badania i 26-tygodniowego okresu badania przedłużonego. Po ukończeniu głównego i przedłużonego okresu badania (tydzień 52), wszyscy uczestnicy początkowo randomizowani do podwójnie zaślepionego Somapacitanu otrzymywali otwarty Somapacitan w dawce 3 przez 104-tygodniowy okres badania przedłużonego bezpieczeństwa. Po ukończeniu okresu badania przedłużonego bezpieczeństwa (tydzień 156), wszyscy uczestnicy w kohorcie I zostali przydzieleni do otwartego Somapacitanu w dawce 3 na 208-tygodniowy (do tygodnia 364) długoterminowy okres przedłużonego bezpieczeństwa. W okresie przedłużenia po tygodniu 364 uczestnicy otrzymywali Somapacitan w dawce 3 podskórnie raz w tygodniu, aż Somapacitan był dostępny na receptę dla dzieci z GHD w ich kraju lub najpóźniej do sierpnia 2024 roku.
Lek: somapacitan
Podawany podskórnie (pod skórę) raz w tygodniu.
Inne nazwy:
  • NNC0195-0092
Eksperymentalny: Kohorta II somapacitan wcześniej leczona
Uczestnik, który był wcześniej leczony GH (hormonem wzrostu) przed włączeniem do badania w 156. tygodniu, otrzymywał dawkę somapacitanu 3 podskórnie raz w tygodniu, aż lek stał się dostępny do przepisania w odpowiednich krajach uczestników lub najpóźniej do sierpnia 2024 roku.
Lek: somapacitan
Podawany podskórnie (pod skórę) raz w tygodniu.
Inne nazwy:
  • NNC0195-0092
Eksperymentalny: Kohorta III somapacitan – leczenie naiwne
Uczestnicy, którzy przed włączeniem do badania w 156. tygodniu nie mieli wcześniejszego doświadczenia z leczeniem GH, otrzymywali otwartą dawkę somapacitanu 3 podskórnie raz w tygodniu, aż lek stał się dostępny na receptę w ich krajach lub najpóźniej do sierpnia 2024 roku.
Lek: somapacitan
Podawany podskórnie (pod skórę) raz w tygodniu.
Inne nazwy:
  • NNC0195-0092
Eksperymentalny: Kohorta III z wcześniej leczonym somapacitanem
Uczestnicy, którzy wcześniej byli leczeni GH przed włączeniem do badania w 156. tygodniu, otrzymywali otwartą, oznakowaną dawkę somapacitanu 3 podskórnie raz w tygodniu, aż będzie dostępna do przepisania w odpowiednich krajach uczestników lub najpóźniej do sierpnia 2024 roku.
Lek: somapacitan
Podawany podskórnie (pod skórę) raz w tygodniu.
Inne nazwy:
  • NNC0195-0092

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Prędkość wzrostu (PV) (cm/rok) w ciągu pierwszych 26 tygodni leczenia, mierzona jako wysokość stojąca za pomocą stadiometru
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (tydzień 0), tydzień 26
Prędkość wzrostu (HV) została wyliczona na podstawie pomiarów wysokości wykonanych na początku badania (tydzień 0) oraz w tygodniu 26 w następujący sposób: HV = (wysokość w tygodniu 26 - wysokość na początku badania) / (czas od początku badania do wizyty w tygodniu 26 w latach).
Linia wyjściowa (tydzień 0), tydzień 26
Kohorta II i Kohorta III - Częstość zdarzeń niepożądanych, w tym reakcji w miejscu wstrzyknięcia u dzieci z GHD.
Ramy czasowe: Od tygodnia 156 do tygodnia 364
Główną miarę wyniku przeanalizowano według kohorty z zastosowaniem statystyki opisowej. W tej mierze wyniku przedstawiono zdarzenia niepożądane na 100 pacjento-lat.
Od tygodnia 156 do tygodnia 364

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kohorta I: Zmiana wskaźnika odchylenia standardowego wzrostu (HSDS)
Ramy czasowe: Linia podstawowa (tydzień 0), tydzień 26, tydzień 52
Zmiana wskaźnika odchylenia standardowego wysokości została przedstawiona od punktu wyjściowego (tydzień 0) do końca głównego okresu badania w tygodniu 26 oraz do końca okresu przedłużonego badania w tygodniu 52. Wzór do obliczenia HSDS to: HSDS = ((Wysokość / M)**L-1) / (L*S). L: Wartość mocy specyficzna dla płci i wieku w transformacji Boxa-Coxa, M: Mediana specyficzna dla płci i wieku, S: Uogólniony współczynnik zmienności specyficzny dla płci i wieku. Zakres dla HSDS wynosił od -10 do +10. Ujemne wyniki wskazywały na wysokość poniżej średniej wysokości dla dziecka w tym samym wieku i tej samej płci, podczas gdy dodatnie wyniki wskazywały na wysokość powyżej średniej wysokości dla dziecka w tym samym wieku i tej samej płci.
Linia podstawowa (tydzień 0), tydzień 26, tydzień 52
Kohorta I: Zmiana wskaźnika odchylenia standardowego prędkości wzrostu (HVSDS)
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0), tydzień 26, tydzień 52
Zmiana wskaźnika odchylenia standardowego tempa wzrostu jest przedstawiona od punktu wyjściowego (tydzień 0) do końca głównego okresu badania w 26. tygodniu oraz do końca okresu badania przedłużonego w 52. tygodniu. HVSDS obliczono według wzoru: HVSDS = (tempo wzrostu - średnia) / odchylenie standardowe (SD), gdzie tempo wzrostu było zmierzoną zmienną tempa wzrostu, średnia i SD tempa wzrostu według płci i wieku dla populacji referencyjnej. Zakres dla HVSDS wynosił od -10 do +10. Ujemne wyniki wskazywały na tempo wzrostu poniżej średniego tempa wzrostu dla dziecka w tym samym wieku i tej samej płci, natomiast dodatnie wyniki wskazywały na tempo wzrostu powyżej średniego tempa wzrostu dla dziecka w tym samym wieku i tej samej płci.
Linia bazowa (tydzień 0), tydzień 26, tydzień 52
Kohorta I: Częstość zdarzeń niepożądanych, w tym reakcji w miejscu wstrzyknięcia
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do tygodnia 364
Przedstawiono niepożądane zdarzenia na 100 pacjentolat. Analizowane są NDP, których początek nastąpił po pierwszym podaniu produktu badawczego i do 14 dni po ostatnim podaniu leku badawczego dla uczestników wycofanych z badania, oraz NDP, których początek nastąpił po pierwszym podaniu produktu badawczego i do wizyty 32 (tydzień 364) lub 14 dni po ostatnim podaniu leku badawczego, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, dla wszystkich pozostałych uczestników.
Od tygodnia 0 do tygodnia 364
Kohorta I: Występowanie przeciwciał przeciwko NNC0195-0092 i przeciwko hGH
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do tygodnia 364
Uczestnicy, u których rozwinęły się przeciwciała anty-NNC0195-0092 i anty-hGH, są zgłaszani w tej mierze wyników.
Od tygodnia 0 do tygodnia 364
Zmiana wskaźnika odchylenia standardowego insulinopodobnego czynnika wzrostu I (IGF-I) (SDS)
Ramy czasowe: (Tydzień 0), tydzień 26, tydzień 52
Zmiana wskaźnika IGF-I SDS przedstawiona jest od wartości wyjściowej (tydzień 0) do końca głównego okresu badania w tygodniu 26 oraz końca okresu przedłużenia w tygodniu 52. Zakres dla IGF-I SDS wynosił od -10 do +10. Wartości ujemne wskazywały na IGF-I poniżej średniego IGF-I dla dziecka w tym samym wieku i tej samej płci, natomiast wartości dodatnie wskazywały na IGF-I powyżej średniego IGF-I dla dziecka w tym samym wieku i tej samej płci.
(Tydzień 0), tydzień 26, tydzień 52
Zmiana wskaźnika odchylenia standardowego (SDS) białka wiążącego insulinopodobny czynnik wzrostu 3 (IGFBP-3)
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0), tydzień 26, tydzień 52
Zmiana w IGFBP-3 SDS przedstawiona jest od wartości wyjściowej (tydzień 0) do końca głównego okresu badania w tygodniu 26 i końca okresu przedłużonego badania w tygodniu 52. Zakres dla IGFBP-3 SDS wynosił od -10 do +10. Ujemne wyniki wskazywały na IGFBP-3 poniżej średniego IGFBP-3 dla dziecka w tym samym wieku i tej samej płci, natomiast dodatnie wyniki wskazywały na IGFBP-3 powyżej średniego IGFBP-3 dla dziecka w tym samym wieku i tej samej płci.
Linia bazowa (tydzień 0), tydzień 26, tydzień 52
Szybkość wzrostu (HV) (cm/rok) w 52 tygodniu (wyliczona z wysokości stojącej)
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0); tydzień 52
HV obliczono na podstawie pomiarów wzrostu wykonanych w punkcie wyjściowym (tydzień 0) i w 52. tygodniu w następujący sposób: HV = (wzrost w 52. tygodniu - wzrost w punkcie wyjściowym) / (czas od punktu wyjściowego do 52. tygodnia w latach)
Linia bazowa (tydzień 0); tydzień 52
Stosunek Postępu Wieku Kostnego do Wieku Chronologicznego
Ramy czasowe: W 52. tygodniu
Stosunek wieku kostnego do wieku metrykalnego przedstawiono w 52. tygodniu. Wykonano zdjęcie rentgenowskie lewej dłoni i nadgarstka, ocenione centralnie zgodnie z atlasem Greulicha i Pyle'a.
W 52. tygodniu
Stężenia somapacitanu w surowicy
Ramy czasowe: W 52. tygodniu
Stężenia somapacitanu w surowicy przedstawiono w 52. tygodniu.
W 52. tygodniu
Zmiany w wyniku dobrostanu emocjonalnego, wyniku zdrowia fizycznego, wyniku dobrostanu społecznego i wyniku całkowitego w TRIM-CGHD-O (Treatment Related Impact Measure - Child Growth Hormone Deficiency- Observer)
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0), tydzień 26, tydzień 52
Zmianę w mierze wpływu związanego z leczeniem od punktu wyjściowego (tydzień 0) do tygodnia 26 i tygodnia 52 oceniano u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu. Ten wynik oceniano za pomocą kwestionariuszy PRO (wyników zgłaszanych przez pacjenta) obejmujących 3 domeny, takie jak ocena dobrostanu emocjonalnego, ocena zdrowia fizycznego, ocena dobrostanu społecznego i wynik całkowity. Wynik całkowity obliczono, uśredniając każdą domenę. Zakres skali dla każdej domeny i wyniku całkowitego wynosił od 0 do 100, a niższy wynik wskazuje na lepszy stan zdrowia. TRIMCGHD-O analizowano za pomocą statystyk opisowych.
Linia bazowa (tydzień 0), tydzień 26, tydzień 52
Łączny wynik TB-CGHD-O (Skala Obciążenia Leczeniem - Niedobór Hormonu Wzrostu u Dzieci - Obserwator)
Ramy czasowe: W 26 tygodniu, w 52 tygodniu
Łączny wynik Treatment Burden Measure (observer) został oceniony w 26. i 52. tygodniu u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu. Ten wynik oceniono przy użyciu kwestionariuszy PRO. Zakres skali dla wyniku całkowitego wynosił od 0 do 100, a niższy wynik wskazuje na lepszy stan zdrowia.
W 26 tygodniu, w 52 tygodniu
Łączny wynik TB-CGHD-P (Miara obciążenia leczeniem - Dziecięcy niedobór hormonu wzrostu - Rodzic/Opiekun)
Ramy czasowe: W 26. tygodniu, w 52. tygodniu
Łączny wynik Skali Obciążenia Leczeniem (rodzic/opiekun) jest zgłaszany w 26. tygodniu i w 52. tygodniu u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu. Ten wynik końcowy został oceniony przy użyciu kwestionariuszy PRO (Patient-Reported Outcomes). Zakres skali dla wyniku całkowitego wynosił od 0 do 100, a niższy wynik wskazuje na lepszy stan zdrowia.
W 26. tygodniu, w 52. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 marca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 września 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 września 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 listopada 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 listopada 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

30 listopada 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

16 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NN8640-4172
  • 2015-000531-32 (Numer EudraCT)
  • U1111-1166-7062 (Inny identyfikator: WHO)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie ze zobowiązaniem Novo Nordisk do ujawniania informacji na stronie novonordisk-trials.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia hormonu wzrostu

Badania kliniczne na somapacitan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Madagascar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj