Investigación de la eficacia y la seguridad del tratamiento con NNC0195-0092 (Somapacitan) una vez por semana en comparación con el tratamiento diario con hormona de crecimiento (Norditropin® FlexPro®) en niños prepúberes sin tratamiento previo con hormona de crecimiento con deficiencia de hormona de crecimiento
26 de diciembre de 2025 actualizado por: Novo Nordisk A/S
Un ensayo aleatorizado, multinacional, con control activo (abierto), de búsqueda de dosis (doble ciego), de grupos paralelos que investiga la eficacia y la seguridad del tratamiento NNC0195-0092 una vez por semana en comparación con el tratamiento diario con hormona de crecimiento (Norditropin® FlexPro® ) en niños prepuberales sin tratamiento previo con hormona de crecimiento con deficiencia de hormona de crecimiento
Este ensayo se lleva a cabo a nivel mundial. El objetivo del ensayo es investigar la eficacia y la seguridad del tratamiento con NNC0195-0092 (somapacitan) una vez por semana en comparación con el tratamiento diario con hormona de crecimiento (Norditropin® FlexPro®) en niños prepúberes sin tratamiento previo con hormona de crecimiento con deficiencia de hormona de crecimiento.
El ensayo consta de un período de prueba principal de 26 semanas, seguido de un período de prueba de extensión de 26 semanas, un período de extensión de seguridad de 104 semanas, un período de prueba de extensión de seguridad a largo plazo de 208 semanas y un período de seguimiento de 30 días. Los participantes reciben NNC0195-0092 (somapacitan) (0,04 mg/kg/semana) durante el ensayo principal y el período de extensión y posteriormente NNC0195-0092 (somapacitan) (0,16 mg/kg/semana) durante la extensión de seguridad y la seguridad a largo plazo periodos de prórroga. Dos grupos de edad adicionales, la cohorte II (menores de 2 años y 26 semanas en la selección) y la cohorte III (mayores de 9 años (niñas)/ mayores de 10 años (niños) e iguales o menores de 17 años en la selección) se incluyen en el 208 semana período de prueba de extensión de seguridad a largo plazo solamente.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
76
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Frankfurt, Alemania, 60596
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Frankfurt am Main, Alemania, 60596
- Endokrinologikum Frankfurt
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Ulm, Alemania, 89075
- Uniklinik Ulm - Dt. Zentrum für Kinder- und Jugendgesundheit (DZKJ)
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Graz, Austria, 8036
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Graz, Austria, 8036
- Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
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Salzburg, Austria, 5020
- LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
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Sankt Pölten, Austria, 3100
- LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
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Villach, Austria, 9500
- Landeskrankenhaus Villach
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Vöcklabruck, Austria, 4840
- Salzkammergut-Klinikum Vöcklabruck
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Upper Austria
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Linz, Upper Austria, Austria, 4020
- Kepler Universitätsklinikum GmbH - Med Campus IV (vorm.LFKK)
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brasil, 80030-110
- Serviço de Endocrinologia e Metabologia do HC-UFPR
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90610-000
- Hospital São Lucas - PUC/RS
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São Paulo
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 01228-000
- CPQuali Pesquisa Clinica Ltda
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 01228-000
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Brussels, Bélgica, 1090
- UZ Brussel
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Brussels, Bélgica, 1090
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Brussels, Bélgica, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc - Serv. Pédiatrie
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven - Kindergeneeskunde
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Liège, Bélgica, 4030
- CHU de Liège, site N.-D. des Bruyères
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Ljubljana, Eslovenia, 1525
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Ljubljana, Eslovenia, 1525
- University Children's Hospital
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Children's of Alabama
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Mattel Children's Hospital at UCLA
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
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Madera, California, Estados Unidos, 93636-8762
- Valley Children's Hospital
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- The Regents of the Univ of CA
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Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- Rocky Mt Ped and Endo
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Greenwood Village, Colorado, Estados Unidos, 80111-2803
- Ped Endo Assoc PC-G.V
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Nemours/AI duPont Hosp-Chld
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Florida
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Pembroke Pines, Florida, Estados Unidos, 33028
- The Endocrine Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Childrens Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- University of Minnesota_Minneapolis_2
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07962
- Goryeb Children's Hospital
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Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07962
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Rutgers-Rwjms
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
- UBMD Peds-Div of Endo/Diabetes
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Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- NYU Langone Hospital-LI
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Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- CCHMC_Cinc
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74135
- University Of Oklahoma-Tulsa
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Dell Pediatric Research Institute
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Plano, Texas, Estados Unidos, 75093
- Endocrine Associates Of Dallas
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Children's Hsptl Of The Kings
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Washington
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Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
- MultiCare Inst for Res & Innov
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Angers, Francia, 49033
- Centre Hospitalier Universitaire D'Angers-2
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Bordeaux, Francia, 33076
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Bordeaux, Francia, 33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
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Nantes, Francia, 44000
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Enfant-Adolescent
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Paris, Francia, 75015
- Ap-Hp-Hopital Necker
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Rennes, Francia, 35056
- HOPITAL SUD de RENNES
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Toulouse, Francia, 31059
- HOPITAL DES ENFANTS-HOPITAL PAULE DE VIGUIER - Pharmacie
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Kerala
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Kochi, Kerala, India, 682041
- Amrita Institute Of Medical Sciences & Research Centre
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Maharashtra
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Pune, Maharashtra, India, 411001
- Jehangir Clinical Development Centre
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New Delhi
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New Dehli, New Delhi, India, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
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New Dehli, New Delhi, India, 110029
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Beersheba, Israel, 84101
- Soroka MC - Pediatric Endocrinology
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Haifa, Israel, 31096
- Rambam MC - Department of Pediatrics A
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Kfar Saba, Israel, 44281
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Kfar Saba, Israel, 44281
- Meir MC - Department of Paediatrics
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Petah Tikva, Israel, 49202
- Schneider MC - Endrocrinology and Diabetes
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Tel Litwinsky, Israel, 52621
- Sheba MC - Pediatric endocrinology and adolescent diabetes clinics
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Fukuoka, Japón, 830-0011
- Kurume University Hospital, Pediatrics
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Fukuoka, Japón, 812-8582
- Kyushu Univ. HP, Maternity & Perinatal Care Center
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Kanagawa, Japón, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
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Kyoto, Japón, 602-8566
- Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
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Osaka, Japón, 534-0021
- Osaka City General Hospital, Pediatric Endocrinology and Me
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Osaka, Japón, 594-1101
- Osaka Women's and Children's Hospital
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Osaka, Japón, 553-0003
- JCHO Osaka Hospital_Pediatric
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Tokyo, Japón, 113-8519
- Tokyo Medical and Dental University Hospital
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Tokyo, Japón, 157 8535
- National Center for Child Health and Dev, Endo and Metabo
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Tokyo, Japón, 157 8535
-
Tokyo, Japón, 113-8519
- Institute of Science Tokyo Hospital_Pediatrics
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Stockholm, Suecia, 171 76
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Stockholm, Suecia, 171 76
- Astrid Lindgrens Barnsjukhus
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Umeå, Suecia, 901 85
- Barn och ungdomscentrum Västerbotten
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Adana, Turquía (Türkiye), 01130
- Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi
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Ankara, Turquía (Türkiye), 06230
- Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
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Istanbul, Turquía (Türkiye), 34093
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Istanbul, Turquía (Türkiye), 34093
- I.U Istanbul Medical Faculty
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Istanbul, Turquía (Türkiye), 34854
- Marmara University Medical Faculty
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Istanbul, Turquía (Türkiye), 34854
- Marmara Üniversitesi Pendik EAH- Başıbüyük Yerleşkesi- Kardiyoloji
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Ivano-Frankivsk, Ucrania, 76018
- Ivano-Frankivsk Regional Clinical Children Hospital - Endocrinology dept.
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Kiev, Ucrania, 04114
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Kyiv, Ucrania, 04114
- Komisarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of NAMSU - Department of paediatric endocrine pathology
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 10 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Cohorte I:
- Niños: estadio 1 de Tanner para vello púbico y volumen de testículos por debajo de 4 ml, edad de al menos 2 años y 26 semanas o menos o igual a 10,0 años en la selección
- Niñas: estadio 1 de Tanner para desarrollo mamario (sin tejido mamario glandular palpable) y vello púbico, edad mínima de 2 años y 26 semanas e inferior o igual a 9,0 años en la selección
- Diagnóstico confirmado de GHD (deficiencia de la hormona del crecimiento) dentro de los 12 meses anteriores a la selección según lo determinado por dos pruebas de estimulación de GH (hormona del crecimiento) diferentes, definidas como un nivel máximo de GH inferior o igual a 7,0 ng/ml. Para niños con tres o más deficiencias de hormonas hipofisarias solo se necesita una prueba de estimulación de GH
- Sin exposición previa a la terapia con GH y/o tratamiento con IGF-I (factor de crecimiento similar a la insulina I)
- Altura de al menos 2,0 desviaciones estándar por debajo de la altura media para la edad cronológica (CA) y el sexo según los estándares de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades 2-20 años: percentiles de estatura para la edad y peso para la edad de niñas/niños CDC en la proyección
- Velocidad de altura anualizada (HV) por debajo del percentil 25 para CA (edad cronológica) y sexo o por debajo de -0,7 SD (desviación estándar) para CA y sexo, según los estándares de Prader calculados en un período de tiempo de mínimo 6 meses y máximo 18 meses
Cohorte II:
- Menos de 2 años y 26 semanas y un peso mínimo de 5 kg en la selección.
- Diagnóstico confirmado de GHD, el diagnóstico de GHD debe ser confirmado por el investigador de acuerdo con la práctica local.
- Para sujetos sin tratamiento previo con GH, sin exposición previa a la terapia con GH y/o tratamiento con IGF-I.
- Para sujetos sin tratamiento previo con GH, IGF-1 SDS por debajo de -1.0 en la selección, en comparación con el rango normalizado de edad y sexo según las mediciones del laboratorio central.
Cohorte III:
Años:
- Niñas: mayores de 9,0 años y menores o iguales a 17,0 años en la selección.
- Niños: mayores de 10,0 años y menores o iguales a 17,0 años en la selección.
Diagnóstico confirmado de GHD
- para sujetos sin tratamiento previo con GH, diagnóstico confirmado dentro de los 12 meses anteriores a la selección según lo determinado por dos pruebas de estimulación de GH diferentes, definidas como un nivel máximo de GH igual o inferior a 7,0 ng/ml. Para niños con tres o más deficiencias de hormonas hipofisarias solo se necesita una prueba de estimulación de GH. SOLO PARA JAPÓN: Diagnóstico confirmado de GHD dentro de los 12 meses anteriores a la selección según lo determinado por una prueba de estimulación de GH para pacientes con enfermedad orgánica intracraneal o hipoglucemia sintomática y dos pruebas de estimulación de GH diferentes para otros pacientes, definidas como un nivel máximo de GH de igual o por debajo de 6 ng/ml por ensayo usando estándar de GH recombinante.
- para sujetos sin tratamiento previo con GH, diagnóstico de GHD confirmado por el investigador de acuerdo con la práctica local
- Para sujetos sin tratamiento previo con GH, sin exposición previa a la terapia con GH y/o tratamiento con IGF-I.
- Epífisis abiertas; definida como edad ósea inferior a 14 años para mujeres y edad ósea inferior a 16 años para hombres.
Criterio de exclusión:
- Cualquier anormalidad clínicamente significativa que pueda afectar el crecimiento o la capacidad de evaluar
- crecimiento con medidas de pie/longitud: aneuploidía cromosómica y mutaciones genéticas significativas que causan "síndromes" médicos con baja estatura, incluidos, entre otros, el síndrome de Turner, el síndrome de Laron, el síndrome de Noonan o la ausencia de receptores de GH. Anomalías congénitas (que causan anomalías esqueléticas), que incluyen, entre otros, el síndrome de Russell-Silver, displasias esqueléticas. Anomalías espinales significativas que incluyen, entre otras, escoliosis, cifosis y variantes de espina bífida
- Niños nacidos pequeños para la edad gestacional (SGA: peso al nacer y/o talla al nacer por debajo de 2 DE para la edad gestacional)
- Administración concomitante de otros tratamientos que pueden tener un efecto sobre el crecimiento, incluido, entre otros, metilfenidato para el tratamiento del trastorno por déficit de atención con hiperactividad (TDAH)
- Historia previa o presencia de malignidad y/o tumor intracraneal
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Cohorte I Norditropin/somapacitan
Los participantes recibieron Norditropin por vía subcutánea diariamente en el período de ensayo principal, el período de ensayo de extensión y el período de ensayo de extensión de seguridad.
Después de completar el período de ensayo de extensión de seguridad (semana 156), los participantes que recibieron Norditropin fueron asignados a Somapacitan de etiqueta abierta dosis 3 por vía subcutánea una vez por semana durante el período de extensión de seguridad a largo plazo de 208 semanas (hasta la semana 364).
Después de la semana 364, los participantes recibieron somapacitan dosis 3 por vía subcutánea una vez por semana hasta que somapacitan estuvo disponible con receta para niños con DHC en su país o hasta agosto de 2024, como máximo.
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Administrado por vía subcutánea (s.c., debajo de la piel) una vez por semana.
Otros nombres:
Administrado por vía subcutánea (s.c., debajo de la piel) una vez al día.
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Experimental: Cohorte I somapacitan agrupado
Los participantes fueron aleatorizados (1:1:1) para recibir el tratamiento con Somapacitán (dosis 1/dosis 2/dosis 3) por vía subcutánea una vez por semana durante el período principal de 26 semanas del ensayo y el período de extensión de 26 semanas del ensayo.
Tras completar los períodos principal y de extensión del ensayo (semana 52), todos los participantes inicialmente aleatorizados para recibir Somapacitán doble ciego recibieron Somapacitán dosis 3 de etiqueta abierta durante el período de extensión de seguridad de 104 semanas del ensayo.
Tras completar el período de extensión de seguridad del ensayo (semana 156), todos los participantes de la cohorte I fueron asignados a Somapacitán dosis 3 de etiqueta abierta para el período de extensión de seguridad a largo plazo de 208 semanas (hasta la semana 364).
En la extensión posterior al período de la semana 364, los participantes recibieron Somapacitán dosis 3 por vía subcutánea una vez por semana hasta que el Somapacitán estuvo disponible con receta para niños con DHC en su país o, a más tardar, hasta agosto de 2024.
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Administrado por vía subcutánea (s.c., debajo de la piel) una vez por semana.
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte II somapacitan previamente tratado
Participante que fue tratado previamente con GH (hormona de crecimiento) antes de su inclusión en el ensayo en la semana 156, recibió dosis 3 de somapacitán por vía subcutánea una vez por semana hasta que estuvo disponible para prescripción en los respectivos países de los participantes o hasta agosto de 2024, como máximo.
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Administrado por vía subcutánea (s.c., debajo de la piel) una vez por semana.
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte III somapacitan sin tratamiento previo
Los participantes que eran novatos en el tratamiento con GH antes de inscribirse en el ensayo en la semana 156, recibieron una dosis de somapacitán de etiqueta abierta 3 por vía subcutánea una vez por semana hasta que estuvo disponible con receta en los respectivos países de los participantes o, como muy tarde, hasta agosto de 2024.
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Administrado por vía subcutánea (s.c., debajo de la piel) una vez por semana.
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte III somapacitan previamente tratado
Los participantes que fueron tratados previamente con GH antes de inscribirse en el ensayo en la semana 156, recibieron una dosis 3 de somapacitan de etiqueta abierta por vía subcutánea una vez por semana hasta que estuvo disponible para prescripción en los respectivos países de los participantes o, a más tardar, hasta agosto de 2024.
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Administrado por vía subcutánea (s.c., debajo de la piel) una vez por semana.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Velocidad de Crecimiento (HV) (cm/año) Durante las Primeras 26 Semanas de Tratamiento, Medida como Altura de Pie con Estadiómetro
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0), semana 26
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La velocidad de crecimiento (HV) se derivó de las mediciones de estatura tomadas al inicio (semana 0) y en la semana 26 como: HV = (estatura en la visita de la semana 26 - estatura al inicio) / (tiempo desde el inicio hasta la visita de la semana 26 en años).
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Línea de base (semana 0), semana 26
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Cohorte II y Cohorte III - Tasa de Eventos Adversos, Incluyendo Reacciones en el Lugar de la Inyección en Niños con DHC.
Periodo de tiempo: Desde la semana 156 hasta la semana 364
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Esta medida de resultado primaria se analizó por cohorte utilizando estadísticas descriptivas.
Los eventos adversos por cada 100 años-paciente se presentan en esta medida de resultado.
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Desde la semana 156 hasta la semana 364
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cohorte I: Cambio en la Puntuación de Desviación Estándar de la Estatura (HSDS)
Periodo de tiempo: Baseline (Semana 0), semana 26, semana 52
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El cambio en la puntuación de desviación estándar de la altura se presenta desde el inicio (semana 0) hasta el final del periodo principal del ensayo en la semana 26 y el final del periodo de extensión del ensayo en la semana 52.
La fórmula para calcular la HSDS es: HSDS = ((Altura / M)**L-1) / (L*S).
L: La potencia específica por género y edad en la transformación de Box-Cox, M: La mediana específica por género y edad, S: El coeficiente de variación generalizado específico por género y edad.
El rango para HSDS fue de -10 a +10.
Las puntuaciones negativas indicaban una altura por debajo de la altura media para un niño de la misma edad y género, mientras que las puntuaciones positivas indicaban una altura por encima de la altura media para un niño de la misma edad y género.
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Baseline (Semana 0), semana 26, semana 52
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Cohorte I: Cambio en la Puntuación de Desviación Estándar de la Velocidad de Crecimiento (HVSDS)
Periodo de tiempo: Baseline (Semana 0), semana 26, semana 52
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El cambio en la puntuación de desviación estándar de la velocidad de crecimiento se presenta desde la línea de base (semana 0) hasta el final del período principal del ensayo (semana 26) y el final del período de extensión del ensayo (semana 52).
La HVSDS se calculó mediante la fórmula: HVSDS = (velocidad de crecimiento - media) / desviación estándar (DE), donde la velocidad de crecimiento era la variable de velocidad de crecimiento medida, y la media y la DE de la velocidad de crecimiento por género y edad para la población de referencia.
El rango para HVSDS fue de -10 a +10.
Las puntuaciones negativas indicaron una velocidad de crecimiento por debajo de la velocidad de crecimiento media para un niño de la misma edad y género, mientras que las puntuaciones positivas indicaron una velocidad de crecimiento por encima de la velocidad de crecimiento media para un niño de la misma edad y género.
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Baseline (Semana 0), semana 26, semana 52
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Cohorte I: Tasa de Eventos Adversos, Incluyendo Reacciones en el Lugar de la Inyección
Periodo de tiempo: Desde la semana 0 hasta la semana 364
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Se presentan los eventos adversos por cada 100 años-paciente.
Se analizan los EA con inicio después de la primera administración del producto del ensayo y hasta 14 días después de la última administración del fármaco del ensayo para los participantes retirados, y con inicio después de la primera administración del producto del ensayo y hasta la visita 32 (semana 364) o 14 días después de la última administración del fármaco del ensayo, lo que ocurra primero, para todos los demás participantes.
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Desde la semana 0 hasta la semana 364
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Cohorte I: Aparición de Anticuerpos Anti-NNC0195-0092 y Anti-hGH
Periodo de tiempo: Desde la semana 0 hasta la semana 364
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En esta medida de resultado se informa sobre los participantes que desarrollaron anticuerpos anti-NNC0195-0092 y anti-hGH.
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Desde la semana 0 hasta la semana 364
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Cambio en la Puntuación de Desviación Estándar (SDS) del Factor de Crecimiento Similar a la Insulina I (IGF-I)
Periodo de tiempo: (Semana 0), semana 26, semana 52
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El cambio en IGF-I SDS se presenta desde el inicio (semana 0) hasta el final del período principal del ensayo, semana 26, y el final del período de extensión, semana 52.
El rango para IGF-I SDS fue de -10 a +10.
Las puntuaciones negativas indicaban un IGF-I por debajo de la media de IGF-I para un niño de la misma edad y género, mientras que las puntuaciones positivas indicaban un IGF-I por encima de la media de IGF-I para un niño de la misma edad y género.
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(Semana 0), semana 26, semana 52
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Cambio en la Puntuación de Desviación Estándar (SDS) de la Proteína 3 de Unión al Factor de Crecimiento Similar a la Insulina (IGFBP-3)
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0), semana 26, semana 52
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El cambio en la puntuación SDS de IGFBP-3 se presenta desde el inicio (semana 0) hasta el final del periodo principal del ensayo en la semana 26 y el final del periodo de extensión del ensayo en la semana 52.
El rango para la puntuación SDS de IGFBP-3 era de -10 a +10.
Las puntuaciones negativas indicaban un IGFBP-3 por debajo de la media de IGFBP-3 para un niño de la misma edad y género, mientras que las puntuaciones positivas indicaban un IGFBP-3 por encima de la media de IGFBP-3 para un niño de la misma edad y género.
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Línea de base (semana 0), semana 26, semana 52
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Velocidad de Crecimiento en Altura (HV) (cm/año) en la Semana 52 (Derivada de la Altura de Pie)
Periodo de tiempo: Baseline (semana 0); semana 52
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La HV se derivó de las mediciones de altura tomadas al inicio del estudio (semana 0) y en la semana 52 como: HV = (altura en la visita de la semana 52 - altura al inicio) / (tiempo desde el inicio hasta la visita de la semana 52 en años)
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Baseline (semana 0); semana 52
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Progresión de la Edad Ósea vs. Proporción de la Edad Cronológica
Periodo de tiempo: A la semana 52
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La proporción de edad ósea frente a edad cronológica se presenta en la semana 52.
Se realizaron radiografías de la mano y muñeca izquierdas, evaluadas centralmente según el atlas de Greulich & Pyle.
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A la semana 52
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Concentraciones Séricas de Somapacitán
Periodo de tiempo: A la semana 52
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Las concentraciones séricas de somapacitán se presentan en la semana 52.
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A la semana 52
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Cambios en la Puntuación de Bienestar Emocional, Puntuación de Salud Física, Puntuación de Bienestar Social y Puntuación Total en TRIM-CGHD-O (Medida de Impacto Relacionado con el Tratamiento - Deficiencia de Hormona de Crecimiento Infantil - Observador)
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0), semana 26, semana 52
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Se evaluó el cambio en la Medida de Impacto Relacionado con el Tratamiento desde el inicio (semana 0) hasta la semana 26 y la semana 52 en niños con deficiencia de la hormona del crecimiento.
Esta medida de resultado se evaluó mediante cuestionarios de resultados reportados por el paciente (PRO) con 3 dominios, como la puntuación de bienestar emocional, la puntuación de salud física, la puntuación de bienestar social y la puntuación total.
La puntuación total se calculó tomando el promedio de cada dominio.
El rango de la escala para cada dominio y la puntuación total fue de 0 a 100, y una puntuación más baja indica un mejor estado de salud.
El TRIMCGHD-O se analizó utilizando estadística descriptiva.
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Línea de base (semana 0), semana 26, semana 52
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Puntuación total de TB-CGHD-O (La Medida de la Carga del Tratamiento - Deficiencia de Hormona del Crecimiento Infantil - Observador)
Periodo de tiempo: A la semana 26, a la semana 52
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La puntuación total de la Medida de Carga del Tratamiento (observador) se evaluó en la semana 26 y en la semana 52 en niños con deficiencia de hormona de crecimiento.
Esta medida de resultado se evaluó mediante cuestionarios PRO. El rango de la escala para la puntuación total fue de 0 a 100 y una puntuación más baja indica un mejor estado de salud. |
A la semana 26, a la semana 52
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Puntuación Total de TB-CGHD-P (La Medida de la Carga del Tratamiento - Deficiencia de la Hormona del Crecimiento Infantil - Padre/Tutor)
Periodo de tiempo: En la semana 26, en la semana 52
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La puntuación total de la Medida de la Carga del Tratamiento (padre/tutor) se informa en la semana 26 y en la semana 52 en niños con deficiencia de hormona de crecimiento.
Esta medida de resultado se evaluó mediante cuestionarios PRO.
El rango de la escala para la puntuación total fue de 0 a 100, y una puntuación más baja indica un mejor estado de salud.
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En la semana 26, en la semana 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Savendahl L, Battelino T, Hojby Rasmussen M, Brod M, Saenger P, Horikawa R. Effective GH Replacement With Once-weekly Somapacitan vs Daily GH in Children with GHD: 3-year Results From REAL 3. J Clin Endocrinol Metab. 2022 Apr 19;107(5):1357-1367. doi: 10.1210/clinem/dgab928.
- Savendahl L, Battelino T, Brod M, Hojby Rasmussen M, Horikawa R, Juul RV, Saenger P; REAL 3 study group. Once-Weekly Somapacitan vs Daily GH in Children With GH Deficiency: Results From a Randomized Phase 2 Trial. J Clin Endocrinol Metab. 2020 Apr 1;105(4):e1847-61. doi: 10.1210/clinem/dgz310.
- Savendahl L, Battelino T, Hojby Rasmussen M, Brod M, Rohrich S, Saenger P, Horikawa R. Weekly Somapacitan in GH Deficiency: 4-Year Efficacy, Safety, and Treatment/Disease Burden Results From REAL 3. J Clin Endocrinol Metab. 2023 Sep 18;108(10):2569-2578. doi: 10.1210/clinem/dgad183.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de marzo de 2016
Finalización primaria (Actual)
26 de septiembre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
26 de septiembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de noviembre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de noviembre de 2015
Publicado por primera vez (Estimado)
30 de noviembre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
16 de enero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades óseas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades hipotalámicas
- Enfermedades de la pituitaria
- Enfermedades Óseas Endocrinas
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Enanismo
- Hipopituitarismo
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enanismo, Hipófisis
- somapacitano
- NNC0195-0092
Otros números de identificación del estudio
- NN8640-4172
- 2015-000531-32 (Número EudraCT)
- U1111-1166-7062 (Otro identificador: WHO)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
De acuerdo con el compromiso de divulgación de Novo Nordisk en novonordisk-trials.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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