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Studio dell'efficacia e della sicurezza del trattamento una volta alla settimana con NNC0195-0092 (somapacitan) rispetto al trattamento giornaliero con ormone della crescita (Norditropin® FlexPro®) nei bambini in età prepuberale naïve al trattamento con deficit di ormone della crescita

26 dicembre 2025 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Uno studio randomizzato, multinazionale, con controllo attivo, (in aperto), per la ricerca della dose, (in doppio cieco), a gruppi paralleli che indaga l'efficacia e la sicurezza del trattamento NNC0195-0092 una volta alla settimana rispetto al trattamento giornaliero con ormone della crescita (Norditropin® FlexPro® ) nei bambini in età prepuberale naïve al trattamento con ormone della crescita con deficit di ormone della crescita

Questo processo è condotto a livello globale. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento una volta alla settimana con NNC0195-0092 (somapacitan) rispetto al trattamento giornaliero con l'ormone della crescita (Norditropin® FlexPro®) nei bambini in età prepuberale naïve al trattamento con ormone della crescita con deficit dell'ormone della crescita.

Lo studio consiste in un periodo di prova principale di 26 settimane, seguito da un periodo di prova di estensione di 26 settimane, un periodo di estensione di sicurezza di 104 settimane, un periodo di prova di estensione di sicurezza a lungo termine di 208 settimane e un periodo di follow-up di 30 giorni. I partecipanti ricevono NNC0195-0092 (somapacitan) (0,04 mg/kg/settimana) durante lo studio principale e il periodo di estensione e successivamente NNC0195-0092 (somapacitan) (0,16 mg/kg/settimana) durante l'estensione di sicurezza e il periodo di sicurezza a lungo termine periodi di proroga. Due gruppi di età aggiuntivi, la coorte II (età inferiore a 2 anni e 26 settimane allo screening) e la coorte III (sopra i 9 anni (ragazze)/sopra i 10 anni (ragazzi) e pari o inferiore a 17 anni allo screening) sono inclusi nel 208 solo periodo di prova di estensione della sicurezza a lungo termine di una settimana.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

76

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
      • Graz, Austria, 8036
        • Med. Univ. Graz -Klinische Abteilung f. Allgemeine Pädiatrie
      • Salzburg, Austria, 5020
        • LKH Salzburg- Univ. Klinik f. Kinder- und Jugendheilkunde
      • Sankt Pölten, Austria, 3100
        • LKH St. Poelten, Kinder-und Jugendheilkunde
      • Villach, Austria, 9500
        • Landeskrankenhaus Villach
      • Vöcklabruck, Austria, 4840
        • Salzkammergut-Klinikum Vöcklabruck
    • Upper Austria
      • Linz, Upper Austria, Austria, 4020
        • Kepler Universitätsklinikum GmbH - Med Campus IV (vorm.LFKK)
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1090
        • UZ Brussel
      • Brussels, Belgio, 1090
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc - Serv. Pédiatrie
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven - Kindergeneeskunde
      • Liège, Belgio, 4030
        • CHU de Liège, site N.-D. des Bruyères
  • Brasile
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasile, 80030-110
        • Serviço de Endocrinologia e Metabologia do HC-UFPR
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90610-000
        • Hospital São Lucas - PUC/RS
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 01228-000
        • CPQuali Pesquisa Clinica Ltda
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 01228-000
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Francia
      • Angers, Francia, 49033
        • Centre Hospitalier Universitaire D'Angers-2
      • Bordeaux, Francia, 33076
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Nantes, Francia, 44000
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Enfant-Adolescent
      • Paris, Francia, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker
      • Rennes, Francia, 35056
        • HOPITAL SUD de RENNES
      • Toulouse, Francia, 31059
        • HOPITAL DES ENFANTS-HOPITAL PAULE DE VIGUIER - Pharmacie
  • Germania
      • Frankfurt, Germania, 60596
      • Frankfurt am Main, Germania, 60596
        • Endokrinologikum Frankfurt
      • Ulm, Germania, 89075
        • Uniklinik Ulm - Dt. Zentrum für Kinder- und Jugendgesundheit (DZKJ)
  • Giappone
      • Fukuoka, Giappone, 830-0011
        • Kurume University Hospital, Pediatrics
      • Fukuoka, Giappone, 812-8582
        • Kyushu Univ. HP, Maternity & Perinatal Care Center
      • Kanagawa, Giappone, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
      • Kyoto, Giappone, 602-8566
        • Univ.HP, Kyoto Pref Univ of Medicine, Dept. of Pediatrics
      • Osaka, Giappone, 534-0021
        • Osaka City General Hospital, Pediatric Endocrinology and Me
      • Osaka, Giappone, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
      • Osaka, Giappone, 553-0003
        • JCHO Osaka Hospital_Pediatric
      • Tokyo, Giappone, 113-8519
        • Tokyo Medical and Dental University Hospital
      • Tokyo, Giappone, 157 8535
        • National Center for Child Health and Dev, Endo and Metabo
      • Tokyo, Giappone, 157 8535
      • Tokyo, Giappone, 113-8519
        • Institute of Science Tokyo Hospital_Pediatrics
  • India
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, India, 682041
        • Amrita Institute Of Medical Sciences & Research Centre
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, India, 411001
        • Jehangir Clinical Development Centre
    • New Delhi
      • New Dehli, New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Dehli, New Delhi, India, 110029
  • Israele
      • Beersheba, Israele, 84101
        • Soroka MC - Pediatric Endocrinology
      • Haifa, Israele, 31096
        • Rambam MC - Department of Pediatrics A
      • Kfar Saba, Israele, 44281
      • Kfar Saba, Israele, 44281
        • Meir MC - Department of Paediatrics
      • Petah Tikva, Israele, 49202
        • Schneider MC - Endrocrinology and Diabetes
      • Tel Litwinsky, Israele, 52621
        • Sheba MC - Pediatric endocrinology and adolescent diabetes clinics
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1525
      • Ljubljana, Slovenia, 1525
        • University Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Children's of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Madera, California, Stati Uniti, 93636-8762
        • Valley Children's Hospital
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • The Regents of the Univ of CA
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • Rocky Mt Ped and Endo
      • Greenwood Village, Colorado, Stati Uniti, 80111-2803
        • Ped Endo Assoc PC-G.V
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Nemours/AI duPont Hosp-Chld
    • Florida
      • Pembroke Pines, Florida, Stati Uniti, 33028
        • The Endocrine Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • University of Minnesota_Minneapolis_2
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07962
        • Goryeb Children's Hospital
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07962
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Rutgers-RWJMS
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • UBMD Peds-Div of Endo/Diabetes
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • NYU Langone Hospital-LI
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • CCHMC_Cinc
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74135
        • University Of Oklahoma-Tulsa
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Dell Pediatric Research Institute
      • Plano, Texas, Stati Uniti, 75093
        • Endocrine Associates Of Dallas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hsptl Of The Kings
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • MultiCare Inst for Res & Innov
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia, 171 76
      • Stockholm, Svezia, 171 76
        • Astrid Lindgrens Barnsjukhus
      • Umeå, Svezia, 901 85
        • Barn och ungdomscentrum Västerbotten
  • Turchia (Türkiye)
      • Adana, Turchia (Türkiye), 01130
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34093
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34093
        • I.U Istanbul Medical Faculty
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34854
        • Marmara University Medical Faculty
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34854
        • Marmara Üniversitesi Pendik EAH- Başıbüyük Yerleşkesi- Kardiyoloji
  • Ucraina
      • Ivano-Frankivsk, Ucraina, 76018
        • Ivano-Frankivsk Regional Clinical Children Hospital - Endocrinology dept.
      • Kiev, Ucraina, 04114
      • Kyiv, Ucraina, 04114
        • Komisarenko Institute of Endocrinology and Metabolism of NAMSU - Department of paediatric endocrine pathology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 10 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Coorte I:

  • Ragazzi: Tanner stadio 1 per peli pubici e volume dei testicoli inferiore a 4 ml, età di almeno 2 anni e 26 settimane e inferiore o uguale a 10,0 anni allo screening
  • Ragazze: stadio Tanner 1 per lo sviluppo del seno (nessun tessuto mammario ghiandolare palpabile) e peli pubici, età di almeno 2 anni e 26 settimane e inferiore o uguale a 9,0 anni allo screening
  • Diagnosi confermata di GHD (deficit dell'ormone della crescita) entro 12 mesi prima dello screening come determinato da due diversi test di stimolazione del GH (ormone della crescita), definito come un livello di picco di GH inferiore o uguale a 7,0 ng/ml. Per i bambini con tre o più carenze di ormone ipofisario è necessario un solo test di stimolazione del GH
  • Nessuna precedente esposizione a terapia con GH e/o trattamento con IGF-I (fattore di crescita insulino-simile I).
  • Altezza di almeno 2,0 deviazioni standard al di sotto dell'altezza media per età cronologica (CA) e sesso secondo gli standard dei Centers for Disease Control and Prevention 2-20 anni: percentili di statura per età e peso per età di ragazze/ragazzi CDC allo screening
  • Velocità di crescita (HV) annualizzata inferiore al 25° percentile per CA (età cronologica) e sesso o inferiore a -0,7 DS (deviazione standard) per CA e sesso, secondo gli standard di Prader calcolati su un arco temporale minimo di 6 mesi e massimo 18 mesi

Coorte II:

  • Sotto i 2 anni e 26 settimane e un peso minimo di 5 kg allo screening.
  • Diagnosi confermata di GHD, la diagnosi di GHD deve essere confermata dallo sperimentatore secondo la pratica locale.
  • Per i soggetti naïve al trattamento con GH, nessuna precedente esposizione alla terapia con GH e/o al trattamento con IGF-I.
  • Per i soggetti naïve al trattamento con GH, IGF-1 SDS inferiore a -1,0 allo screening, rispetto all'intervallo normalizzato per età e sesso in base alle misurazioni del laboratorio centrale.

Coorte III:

Età:

  • Ragazze: oltre 9,0 anni e inferiore o pari a 17,0 anni allo screening.
  • Ragazzi: al di sopra di 10,0 anni e inferiore o pari a 17,0 anni allo screening.

  • Diagnosi confermata di GHD

    1. per i soggetti naïve al trattamento con GH, diagnosi confermata entro 12 mesi prima dello screening come determinato da due diversi test di stimolazione del GH, definito come un livello di picco di GH pari o inferiore a 7,0 ng/ml. Per i bambini con tre o più carenze di ormoni ipofisari è necessario un solo test di stimolazione del GH. SOLO PER IL GIAPPONE: diagnosi confermata di GHD entro 12 mesi prima dello screening come determinato da un test di stimolazione del GH per i pazienti con malattia organica intracranica o ipoglicemia sintomatica e due diversi test di stimolazione del GH per gli altri pazienti, definiti come un livello di picco di GH uguale o inferiore a 6 ng/ml mediante analisi utilizzando lo standard ricombinante GH.
    2. per i soggetti naïve al trattamento con GH, diagnosi di GHD confermata dallo sperimentatore secondo la pratica locale
  • Per i soggetti naïve al trattamento con GH, nessuna precedente esposizione alla terapia con GH e/o al trattamento con IGF-I.
  • Epifisi aperte; definita come età ossea inferiore a 14 anni per le femmine e età ossea inferiore a 16 anni per i maschi.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi anomalia clinicamente significativa che possa influenzare la crescita o la capacità di valutazione
  • crescita con misurazioni della posizione eretta/lunghezza: aneuploidia cromosomica e mutazioni genetiche significative che causano "sindromi" mediche con bassa statura, incluse ma non limitate alla sindrome di Turner, alla sindrome di Laron, alla sindrome di Noonan o all'assenza di recettori del GH. Anomalie congenite (che causano anomalie scheletriche), incluse ma non limitate alla sindrome di Russell-Silver, displasie scheletriche. Anomalie spinali significative incluse ma non limitate a varianti di scoliosi, cifosi e spina bifida
  • Bambini nati piccoli per l'età gestazionale (SGA - peso alla nascita e/o lunghezza alla nascita inferiore a 2 SD per l'età gestazionale)
  • Somministrazione concomitante di altri trattamenti che possono avere un effetto sulla crescita, incluso ma non limitato al metilfenidato per il trattamento del disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD)
  • Storia precedente o presenza di malignità e/o tumore intracranico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cohort I Norditropin/somapacitan
I partecipanti hanno ricevuto Norditropin per via sottocutanea giornalmente nel periodo dello studio principale, nel periodo dello studio di estensione e nel periodo dello studio di estensione di sicurezza. Dopo aver completato il periodo dello studio di estensione di sicurezza (settimana 156), i partecipanti che hanno ricevuto Norditropin sono stati assegnati a Somapacitan dose 3 per via sottocutanea una volta alla settimana a etichetta aperta per il periodo di estensione di sicurezza a lungo termine di 208 settimane (fino alla settimana 364). Dopo la settimana 364, i partecipanti hanno ricevuto somapacitan dose 3 per via sottocutanea una volta alla settimana fino a quando somapacitan è stato disponibile per la prescrizione per bambini con GHD nel loro paese o fino ad agosto 2024, al più tardi.
Droga: somapacitan
Somministrato per via sottocutanea (s.c., sotto la pelle) una volta alla settimana.
Altri nomi:
  • NNC0195-0092
Droga: Penna Norditropin® FlexPro®
Somministrato per via sottocutanea (s.c., sotto la pelle) una volta al giorno.
Sperimentale: Cohort I somapacitan in pool
I partecipanti sono stati randomizzati (1:1:1) per ricevere il trattamento con Somapacitan (dose 1/dose 2/dose 3) per via sottocutanea una volta alla settimana durante il periodo di 26 settimane del trial principale e il periodo di 26 settimane del trial di estensione. Dopo aver completato i periodi del trial principale e di estensione (settimana 52), tutti i partecipanti inizialmente randomizzati a Somapacitan in doppio cieco hanno ricevuto Somapacitan dose 3 in aperto per il periodo di 104 settimane del trial di estensione sulla sicurezza. Dopo aver completato il periodo del trial di estensione sulla sicurezza (settimana 156), tutti i partecipanti della coorte I sono stati assegnati a Somapacitan dose 3 in aperto per il periodo di estensione sulla sicurezza a lungo termine di 208 settimane (fino alla settimana 364). Nel periodo di estensione dopo la settimana 364, i partecipanti hanno ricevuto Somapacitan dose 3 per via sottocutanea una volta alla settimana fino a quando Somapacitan non è stato disponibile per la prescrizione per bambini con GHD nel loro paese o fino ad agosto 2024, al più tardi.
Droga: somapacitan
Somministrato per via sottocutanea (s.c., sotto la pelle) una volta alla settimana.
Altri nomi:
  • NNC0195-0092
Sperimentale: Cohort II somapacitan precedentemente trattato
Partecipante precedentemente trattato con GH (ormone della crescita) prima dell'arruolamento nello studio alla settimana 156, ha ricevuto somapacitan dose 3 per via sottocutanea una volta alla settimana fino a quando non è stato disponibile per la prescrizione nei rispettivi paesi dei partecipanti o fino ad agosto 2024, al più tardi.
Droga: somapacitan
Somministrato per via sottocutanea (s.c., sotto la pelle) una volta alla settimana.
Altri nomi:
  • NNC0195-0092
Sperimentale: Cohort III naïve al trattamento con somapacitan
I partecipanti che non avevano mai ricevuto un trattamento con GH prima dell'arruolamento nello studio alla settimana 156, hanno ricevuto una dose di somapacitan 3 in aperto per via sottocutanea una volta alla settimana fino a quando non è stata disponibile per la prescrizione nei rispettivi paesi dei partecipanti o, al massimo, fino ad agosto 2024.
Droga: somapacitan
Somministrato per via sottocutanea (s.c., sotto la pelle) una volta alla settimana.
Altri nomi:
  • NNC0195-0092
Sperimentale: Cohort III somapacitan precedentemente trattato
I partecipanti precedentemente trattati con GH prima dell'arruolamento nello studio alla settimana 156 hanno ricevuto una dose aperta di somapacitan 3 per via sottocutanea una volta alla settimana fino a quando non è stato disponibile per la prescrizione nei rispettivi paesi dei partecipanti o, al più tardi, fino ad agosto 2024.
Droga: somapacitan
Somministrato per via sottocutanea (s.c., sotto la pelle) una volta alla settimana.
Altri nomi:
  • NNC0195-0092

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di Crescita in Altezza (HV) (cm/Anno) Durante le Prime 26 Settimane di Trattamento, Misurata come Altezza in Posizione Eretta con Stadiometro
Lasso di tempo: Baseline (settimana 0), settimana 26
La velocità di crescita (HV) è stata calcolata dalle misurazioni dell'altezza effettuate al basale (settimana 0) e alla settimana 26 come: HV = (altezza alla visita delle 26 settimane - altezza al basale) / (tempo dal basale alla visita delle 26 settimane in anni).
Baseline (settimana 0), settimana 26
Cohort II e Cohort III - Tasso di Eventi Avversi, Incluse Reazioni nel Sito di Iniezione in Bambini con GHD.
Lasso di tempo: Dalla settimana 156 fino alla settimana 364
Questa misura di esito primaria è stata analizzata per coorte utilizzando statistiche descrittive. Gli eventi avversi per 100 anni paziente sono presentati in questa misura di esito.
Dalla settimana 156 fino alla settimana 364

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cohort I: Variazione nel Punteggio di Deviazione Standard dell'Altezza (HSDS)
Lasso di tempo: Baseline (Settimana 0), settimana 26, settimana 52
La variazione del punteggio di deviazione standard dell'altezza è presentata dal basale (settimana 0) alla fine del periodo principale dello studio (settimana 26) e alla fine del periodo di estensione dello studio (settimana 52). La formula per calcolare l'HSDS è: HSDS = ((Altezza / M)**L-1) / (L*S). L: La potenza specifica per genere ed età nella trasformazione Box-Cox, M: La mediana specifica per genere ed età, S: Il coefficiente di variazione generalizzato specifico per genere ed età. L'intervallo per HSDS era -10 a +10. Punteggi negativi indicavano un'altezza inferiore all'altezza media per un bambino della stessa età e genere, mentre punteggi positivi indicavano un'altezza superiore all'altezza media per un bambino della stessa età e genere.
Baseline (Settimana 0), settimana 26, settimana 52
Cohort I: Variazione del punteggio di deviazione standard della velocità di crescita (HVSDS)
Lasso di tempo: Baseline (Settimana 0), settimana 26, settimana 52
La variazione del punteggio di deviazione standard della velocità di crescita è presentata dal basale (settimana 0) alla fine del periodo principale della sperimentazione (settimana 26) e alla fine del periodo di estensione della sperimentazione (settimana 52). L'HVSDS è stato calcolato utilizzando la formula: HVSDS = (velocità di crescita - media)/deviazione standard (SD), dove la velocità di crescita era la variabile di velocità di crescita misurata, media e SD della velocità di crescita per sesso ed età per la popolazione di riferimento. L'intervallo per HVSDS era da -10 a +10. I punteggi negativi indicavano una velocità di crescita inferiore alla velocità di crescita media per un bambino della stessa età e sesso, mentre i punteggi positivi indicavano una velocità di crescita superiore alla velocità di crescita media per un bambino della stessa età e sesso.
Baseline (Settimana 0), settimana 26, settimana 52
Cohort I: Tasso di Eventi Avversi, Incluso Reazioni al Sito di Iniezione
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 364
Gli eventi avversi per 100 anni-paziente sono presentati.
Vengono analizzati gli EA con esordio dopo la prima somministrazione del prodotto in studio e fino a 14 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio per i partecipanti ritirati, e con esordio dopo la prima somministrazione del prodotto in studio e fino alla visita 32 (settimana 364) o 14 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio, a seconda di quale si verifichi per primo, per tutti gli altri partecipanti.
Dalla settimana 0 alla settimana 364
Cohort I: Insorgenza di anticorpi anti-NNC0195-0092 e anti-hGH
Lasso di tempo: Dalla settimana 0 alla settimana 364
I partecipanti che hanno sviluppato anticorpi anti-NNC0195-0092 e anti-hGH sono riportati in questa misura di esito.
Dalla settimana 0 alla settimana 364
Variazione del punteggio di deviazione standard (SDS) del fattore di crescita insulino-simile I (IGF-I)
Lasso di tempo: (Settimana 0), settimana 26, settimana 52
La variazione dell'IGF-I SDS è presentata dal basale (settimana 0) fino alla fine del periodo principale dello studio (settimana 26) e alla fine del periodo di estensione (settimana 52). L'intervallo per l'IGF-I SDS era compreso tra -10 e +10. Punteggi negativi indicavano un IGF-I al di sotto della media dell'IGF-I per un bambino della stessa età e sesso, mentre punteggi positivi indicavano un IGF-I al di sopra della media dell'IGF-I per un bambino della stessa età e sesso.
(Settimana 0), settimana 26, settimana 52
Variazione del punteggio di deviazione standard della proteina legante il fattore di crescita insulino-simile 3 (IGFBP-3 SDS)
Lasso di tempo: Baseline (settimana 0), settimana 26, settimana 52
La variazione dell'IGFBP-3 SDS è presentata dal basale (settimana 0) alla fine del periodo di prova principale (settimana 26) e alla fine del periodo di estensione della prova (settimana 52). L'intervallo per l'IGFBP-3 SDS era compreso tra -10 e +10. Punteggi negativi indicavano un IGFBP-3 inferiore alla media dell'IGFBP-3 per un bambino della stessa età e sesso, mentre punteggi positivi indicavano un IGFBP-3 superiore alla media dell'IGFBP-3 per un bambino della stessa età e sesso.
Baseline (settimana 0), settimana 26, settimana 52
Velocità di Crescita (VC) (cm/anno) alla Settimana 52 (Derivata dall'Altezza in Posizione Eretta)
Lasso di tempo: Baseline (settimana 0); settimana 52
HV è stato calcolato dalle misurazioni dell'altezza effettuate al basale (settimana 0) e alla settimana 52 come segue: HV = (altezza alla visita della settimana 52 - altezza al basale) / (tempo dal basale alla visita della settimana 52 in anni)
Baseline (settimana 0); settimana 52
Rapporto Età Ossea Progressione vs. Età Cronologica
Lasso di tempo: Alla settimana 52
Il rapporto tra età ossea ed età cronologica viene presentato alla settimana 52. Sono state eseguite radiografie della mano e del polso sinistro, valutate centralmente secondo l'atlante di Greulich & Pyle.
Alla settimana 52
Concentrazioni Sieriche di Somapacitan
Lasso di tempo: Alla settimana 52
Le concentrazioni sieriche di somapacitan sono presentate alla settimana 52.
Alla settimana 52
Cambiamenti nel Punteggio del Benessere Emotivo, Punteggio della Salute Fisica, Punteggio del Benessere Sociale e Punteggio Totale nel TRIM-CGHD-O (Treatment Related Impact Measure - Child Growth Hormone Deficiency- Observer)
Lasso di tempo: Baseline (Settimana 0), settimana 26, settimana 52
La variazione della Treatment Related Impact Measure rispetto al basale (settimana 0) alla settimana 26 e alla settimana 52 è stata valutata nei bambini con deficit dell'ormone della crescita. Questa misura di esito è stata valutata utilizzando questionari di outcome riportati dal paziente (PRO) con 3 domini, come il punteggio del benessere emotivo, il punteggio della salute fisica, il punteggio del benessere sociale e il punteggio totale. Il punteggio totale è stato calcolato prendendo la media di ciascun dominio. L'intervallo di scala per ciascun dominio e per il punteggio totale era da 0 a 100 e un punteggio più basso indica uno stato di salute migliore. Il TRIMCGHD-O è stato analizzato utilizzando statistiche descrittive.
Baseline (Settimana 0), settimana 26, settimana 52
Punteggio Totale di TB-CGHD-O (The Treatment Burden Measure - Child Growth Hormone Deficiency - Observer)
Lasso di tempo: Alla settimana 26, alla settimana 52
Il punteggio totale della Misura del Carico di Trattamento (osservatore) è stato valutato alla settimana 26 e alla settimana 52 in bambini con deficit dell'ormone della crescita. Questa misura di esito è stata valutata utilizzando questionari PRO. L'intervallo della scala per il punteggio totale era da 0 a 100 e un punteggio più basso indica uno stato di salute migliore.
Alla settimana 26, alla settimana 52
Punteggio Totale di TB-CGHD-P (The Treatment Burden Measure - Child Growth Hormone Deficiency - Parent/Guardian)
Lasso di tempo: Alla settimana 26, alla settimana 52
Il punteggio totale della Misura del Carico di Trattamento (genitore/tutore) viene riportato alla settimana 26 e alla settimana 52 nei bambini con deficit dell'ormone della crescita. Questa misura di esito è stata valutata utilizzando questionari PRO. L'intervallo della scala per il punteggio totale era da 0 a 100 e un punteggio più basso indica uno stato di salute migliore.
Alla settimana 26, alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 marzo 2016

Completamento primario (Effettivo)

26 settembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

26 settembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 novembre 2015

Primo Inserito (Stimato)

30 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

16 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NN8640-4172
  • 2015-000531-32 (Numero EudraCT)
  • U1111-1166-7062 (Altro identificatore: WHO)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Secondo l'impegno di divulgazione di Novo Nordisk su novonordisk-trials.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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