- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT02638012
Prospektiivinen pilottitutkimus Fosealista anteriorisen nenäverenvuotopotilaiden (HHT) hoitoon
Prospektiivinen pilottitutkimus Fosealista anteriorisen nenäverenvön hoitoon potilailla, joilla on perinnöllinen hemorraginen telangiektasia (HHT)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Perinnöllinen hemorraginen telangiektasia (HHT), joka tunnetaan myös nimellä Osler-Weber-Rendu -oireyhtymä, on autosomaalinen hallitseva sairaus, jolle on ominaista epänormaali verisuonten kehitys. Tämä dysplasia ilmenee limakalvojen telangiektaaseina ja viskeraalisina arteriovenoosina epämuodostumina (AVM).
Yleisin oire on nenäverenvuoto, joka ilmenee nenän limakalvon telangiektaasien seurauksena yli 90 %:lla HHT-potilaista. HHT-potilaiden kokeman nenäverenvuodon vaikeusaste on heterogeeninen; siksi hoidot ja hallintastrategiat voivat vaihdella. Pienessä verenvuodossa konservatiiviseen hoitoon voi kuulua nenän limakalvon kuivumisen estäminen voiteiden ja kostutuksen avulla. Joissakin tapauksissa paikallista tai systeemistä estrogeenia voidaan myös käyttää parantamaan nenän limakalvon vakautta, mikä vähentää verenvuotoa. Yleisesti anteriorista nenän tiivistystä käytetään ei-kirurgisena hoitostrategiana suuren verenvuodon hallitsemiseksi. Kun lääketieteelliset hoitostrategiat ovat epäonnistuneet, voidaan harkita telangiektaasien laserkoagulaatiota tai septodermoplastiaa, mutta nämä ratkaisut ovat väliaikaisia, koska telangiektasian tiedetään uusiutuvan. Akuutissa tilanteessa embolisaatiota voidaan käyttää epänormaalin verisuoniston tukkimiseen samalla kun veren virtaus ympäröivään kudokseen säilyy; Tämä ei kuitenkaan ole tehokas pitkän aikavälin ratkaisu. Vaikeaa ja vaikeasti hallittavaa nenäverenvuotoa on hoidettu tehokkaasti modifioidulla Youngin menetelmällä, jossa sieraimen sulkeminen saavutetaan ompelemalla yhteen kehän iho ja limakalvoläpät.
Floseal hemostaattinen matriisi (Floseal®) on hemostaattinen aine, joka koostuu kahdesta pääkomponentista. Ensimmäiset ovat gelatiinirakeita, jotka turpoavat joutuessaan kosketuksiin veren tai muiden kosteiden pintojen kanssa luoden tamponadivaikutuksen. Toinen on korkea pitoisuus ihmisen trombiinia, joka edistää luonnollista hyytymän muodostumista muuttamalla fibrinogeenia fibriiniksi. Floseal® on hydrofiilinen ja siksi tarttuu hyvin kosteisiin kudoksiin. Se on tarkoitettu käytettäväksi lisäkirurgisena hemostaattina, ja sen on äskettäin osoitettu olevan tehokas hoito nenäverenvuototautiin. Prospektiivisessa, satunnaistetussa, kontrolloidussa tutkimuksessa Flosealia® verrattiin nenän pakkaamiseen akuutin anteriorisen nenäverenvuotojen hoidossa. Tulokset osoittivat, että Foseal® hallitsi aluksi paremmin nenäverenvuotoa ja johti vähemmän verenvuodosta seitsemän päivän seurantajakson aikana. Potilaat ilmoittivat myös vähemmän kipua ja enemmän yleistä tyytyväisyyttä Floseliin® verrattuna nenän pakkaamiseen. Samoin kahdessa prospektiivisessa tutkimuksessa on arvioitu Floseal®:n käyttöä posteriorisen nenäverenvuodon hoitoon. Nämä tutkimukset osoittivat myös Foseal®-hoidon olevan tehokas hoito posterioriseen nenäverenvuotoon. Lisäksi Foseal®:n käyttöön liittyi merkittäviä institutionaalisia kustannussäästöjä.
Yhteenvetona voidaan todeta, että Foseal®:n on osoitettu olevan tehokas posteriorisen nenäverenvuotohoidon hoito nenän alkuperästä riippumatta. Viime aikoina Floselia® on käytetty HHT-potilailla. Tämä tapaussarja osoitti, että potilaat, joilla on HHT:n aiheuttama anteriorinen nenäverenvuoto, saattoivat antaa itse Flosealia® hoitaakseen toistuvaa anteriorista nenäverenvuotoa kotonaan ilman yhteyttä lääketieteelliseen järjestelmään, kuten tavallisesti tapahtuu. Tämä johtaa suoraan potilaiden elämänlaadun paranemiseen tässä tutkimuksessa. HHT-potilaiden elämänlaadun heikkeneminen on merkittävä huolenaihe. Normatiiviseen populaatioon verrattuna kaikkien SF36:n ala-asteikkojen, paitsi ruumiin kivun, on osoitettu olevan merkittävästi heikompia HHT-potilailla. HHT-tutkimukset vahvistavat, että taudin vakavuus liittyy näiden potilaiden huonompaan elämänlaatuun. Nenäverenvuotohoitoja, jotka voivat parantaa HHT-potilaiden elämänlaatua, tarvitaan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Dokumentoitu HHT-diagnoosi
- Aktiivinen anteriorinen nenäverenvuoto
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu herkkyys jollekin Floseal®-aineelle tai paikallisille lääkkeille, joita annetaan osana nenäverenvuotokohtauksen arviointia ja hoitoa (lidokaiini, ksylometatsoliinihydrokloridi)
- Raskaana oleva ja/tai imettävä nainen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: HHT - Foseal
Kun verenvuoto on lakannut Foseal®:n levittämisen jälkeen, 50 cc:n ruiskulla, jossa on steriiliä suolaliuosta, huuhdellaan käsiteltyä nenäonteloa ylimääräisen Foseal®-tuotteen poistamiseksi valmistajan suositusten mukaisesti. Tämä tehdään potilaan pää kallellaan alaspäin 30 asteen kulmassa niin, että kastelu ja ylimääräinen tuote poistetaan nenäontelosta. Jos verenvuotoa ei saada hallintaan korkeintaan kahden Foseal-sovelluksen jälkeen, geeli ja hyytymät poistetaan imemällä ja potilasta hoidetaan tavallisella pakkaushoidolla (standardihoito). |
Paikallinen lidokaiinisumute (2 %) annetaan sitten 1-2 suihkeena sairaaseen nenäonteloon sen sieraimen kautta, johon Foseal®-valmistetta levitetään.
Kun verenvuoto on lakannut Foseal®:n levittämisen jälkeen, 50 cc:n ruiskulla, jossa on steriiliä suolaliuosta, huuhdellaan käsiteltyä nenäonteloa ylimääräisen Foseal®-tuotteen poistamiseksi valmistajan suositusten mukaisesti.
Tämä tehdään potilaan pää kallellaan alaspäin 30 asteen kulmassa niin, että kastelu ja ylimääräinen tuote poistetaan nenäontelosta.
Kun huuhtelu on valmis, nenäontelo tarkastetaan jatkuvan verenvuodon varalta.
Muut nimet:
Jos verenvuotoa ei saada hallintaan korkeintaan kahden Foseal-sovelluksen jälkeen, geeli ja hyytymät poistetaan imemällä ja potilasta hoidetaan tavallisella pakkaushoidolla (standardihoito).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Epistaksiksen vakavuuspisteet (ESS)
Aikaikkuna: Perustaso ja 1 kuukausi
|
Kysymyksiä ovat mm.
Jokaisen kuuden kysymyksen vastauksille on määritetty painotettu kokonaisluku, joka kerrotaan kysymyksen kertoimella. Nämä lisätään, jolloin saadaan raakapistemäärä, joka sitten normalisoidaan jakamalla mahdollisella maksimipistemäärällä, ja kerrotaan sitten 10:llä normalisoidun pistemäärän saamiseksi. Normalisoitu pistemäärä on 0-10. 0 tarkoittaa alhaista vakavuutta ja 10 korkeaa vakavuutta. |
Perustaso ja 1 kuukausi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos nenäverenvuotojen määrässä kuukauden aikana hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso ja 1 kuukausi
|
Perustaso ja 1 kuukausi
|
|
|
Muutos nenäverenvuotojen vakavuusluokissa yhden kuukauden aikana hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso ja 1 kuukausi
|
Kyselyssä kysytään: 1) päivämäärä, 2) nenäverenvuotojen lukumäärä, 3) nenäverenvuodon keskimääräinen vaikeusaste (asteikolla 0-10, 10 on niin huono kuin voi olla)
|
Perustaso ja 1 kuukausi
|
|
Muutos lisätoimenpiteiden tarpeessa nenäverenvuotannon hallintaan kuukauden aikana Floseal®-levityksen jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso ja 1 kuukausi
|
Perustaso ja 1 kuukausi
|
|
|
Muutos nenäontelon telangiektaasien, kuoriutumien, arpeutumisen ja aktiivisten verenvuotokohtien kliinisessä arvioinnissa ennen hoitoa ja kuukausi hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso ja 1 kuukausi
|
Kliininen arviointipistemäärä: 1) nenän telangiektaasit, 2) kuoriutuminen, 3) arpeutuminen ja 4) aktiiviset verenvuotokohdat.
Kumpikin nenäpuoli pisteytetään itsenäisesti 0 - ei mitään - 10 - vakava.
Kokonaispistemäärän vaihteluväli on 0-80.
|
Perustaso ja 1 kuukausi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: John Lee, MD, MSc, Unity Health Toronto
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Mathiasen RA, Cruz RM. Prospective, randomized, controlled clinical trial of a novel matrix hemostatic sealant in patients with acute anterior epistaxis. Laryngoscope. 2005 May;115(5):899-902. doi: 10.1097/01.MLG.0000160528.50017.3C.
- Hoag JB, Terry P, Mitchell S, Reh D, Merlo CA. An epistaxis severity score for hereditary hemorrhagic telangiectasia. Laryngoscope. 2010 Apr;120(4):838-43. doi: 10.1002/lary.20818. Erratum In: Laryngoscope. 2021 Dec;131(12):2834.
- Sharathkumar AA, Shapiro A. Hereditary haemorrhagic telangiectasia. Haemophilia. 2008 Nov;14(6):1269-80. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01774.x.
- Olitsky SE. Hereditary hemorrhagic telangiectasia: diagnosis and management. Am Fam Physician. 2010 Oct 1;82(7):785-90.
- Pau H, Carney AS, Murty GE. Hereditary haemorrhagic telangiectasia (Osler-Weber-Rendu syndrome): otorhinolaryngological manifestations. Clin Otolaryngol Allied Sci. 2001 Apr;26(2):93-8. doi: 10.1046/j.1365-2273.2001.00442.x.
- Kilty SJ, Al-Hajry M, Al-Mutairi D, Bonaparte JP, Duval M, Hwang E, Tse D. Prospective clinical trial of gelatin-thrombin matrix as first line treatment of posterior epistaxis. Laryngoscope. 2014 Jan;124(1):38-42. doi: 10.1002/lary.24240. Epub 2013 Jun 28.
- Warner L, Halliday J, James K, de Carpentier J. Domiciliary floseal prevents admission for epistaxis in hereditary hemorrhagic telangiectasia. Laryngoscope. 2014 Oct;124(10):2238-40. doi: 10.1002/lary.24701. Epub 2014 May 2. No abstract available.
- Geirdal AO, Dheyauldeen S, Bachmann-Harildstad G, Heimdal K. Quality of life in patients with hereditary hemorrhagic telangiectasia in Norway: a population based study. Am J Med Genet A. 2012 Jun;158A(6):1269-78. doi: 10.1002/ajmg.a.35309. Epub 2012 Apr 23.
- Geisthoff UW, Heckmann K, D'Amelio R, Grunewald S, Knobber D, Falkai P, Konig J. Health-related quality of life in hereditary hemorrhagic telangiectasia. Otolaryngol Head Neck Surg. 2007 May;136(5):726-33; discussion 734-5. doi: 10.1016/j.otohns.2006.12.019.
- Jameson M, Gross CW, Kountakis SE. FloSeal use in endoscopic sinus surgery: effect on postoperative bleeding and synechiae formation. Am J Otolaryngol. 2006 Mar-Apr;27(2):86-90. doi: 10.1016/j.amjoto.2005.07.011.
- Lee JM, Wu V, Faughnan ME, Lasso A, Figol A, Kilty SJ. Prospective pilot study of Floseal(R) for the treatment of anterior epistaxis in patients with hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT). J Otolaryngol Head Neck Surg. 2019 Oct 15;48(1):48. doi: 10.1186/s40463-019-0379-y.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Hengityselinten sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Hematologiset sairaudet
- Verenvuoto
- Hemorragiset häiriöt
- Otorinolaryngologiset sairaudet
- Hemostaattiset häiriöt
- Merkit ja oireet, Hengityselimet
- Nenän sairaudet
- Kardiovaskulaariset poikkeavuudet
- Verisuonten epämuodostumat
- Nenäverenvuoto
- Telangiektaasi
- Telangiektasia, perinnöllinen verenvuoto
- Koagulantit
- Hemostaatit
Muut tutkimustunnusnumerot
- 15-057
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .