Atalurenin tutkimus osallistujilla, joilla on nonsense-mutaatio Aniridia (STAR)
tiistai 3. toukokuuta 2022 päivittänyt: PTC Therapeutics
Vaihe 2, monikeskus, satunnaistettu, kaksoisnaamioinen, lumekontrolloitu tutkimus Atalurenin (PTC124) turvallisuudesta ja tehokkuudesta nonsense-mutaatioaniridian hoidossa
Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan atalureenin vaikutusta enimmäislukunopeuteen mitattuna Minnesota Low Vision Reading Test (MNREAD) -tarkkuuskaavioilla osallistujilla, joilla on nonsense-mutaatio aniridia.
Tämä tutkimus sisältää 4 viikon seulontajakson, 144 viikon hoitojakson (vaihe 1: viikot 1–48 [kaksoisnaamiohoito] ja vaihe 2: viikot 49–144 [avoin hoito]), valinnaisen 96 viikon avoin jatko-alatutkimus ja 4 viikon hoidon jälkeinen seurantajakso (joko tutkimuksen päättyminen tai varhainen lopettaminen).
Osallistujien, jotka eivät halua osallistua osatutkimukseen, on suoritettava hoidon jälkeinen seurantakäynti vaiheen 2 avoimen laajennuksen lopussa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
39
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z3N9
- University of British Columbia
-
-
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
- University of Virginia
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Todisteet allekirjoitetuista ja päivätyistä tietoon perustuvista suostumusasiakirjoista, jotka osoittavat, että tutkimuksen ehdokkaalle (ja/tai vanhemmalle/lailliselle huoltajalle) on tiedotettu kaikista tutkimuksen oleellisista näkökohdista. Huomautus: Jos tutkimukseen osallistunutta pidetään lapsena paikallisten määräysten mukaan, vanhemman tai laillisen huoltajan on annettava kirjallinen suostumus ennen tutkimusseulontamenettelyjen aloittamista ja tutkittavalta voidaan vaatia kirjallinen suostumus. Vastuullisen instituution arviointilautakunnan/riippumattoman eettisen komitean (IRB/IEC) sääntöjä siitä, onko toisen vai molempien vanhemman annettava suostumus, ja asianmukaista ikää osallistujan suostumuksen saamiseksi tulee noudattaa.
- Ruumiinpaino suurempi tai yhtä suuri (>=) 12 kg.
- Asiakirjat nonsense-mutaation esiintymisestä PAX6-geenin yhdessä alleelissa, joka on määritetty genotyypityksellä, joka on suoritettu College of American Pathologists (CAP) -laboratoriossa tai Clinical Laboratory Improvement Act/Amendmentin (CLIA) taikka vastaava organisaatio.
- Aniridian kliininen diagnoosi.
- Halu ja kyky noudattaa määrättyjä käyntejä, lääkehoitosuunnitelmaa, opiskelumenettelyjä ja opiskelurajoituksia.
- Hyvä yleisterveys, joka määritetään seulonnassa sairaushistorian ja fyysisen tutkimuksen (mukaan lukien elintoimintojen mittaukset) perusteella.
- Ei kliinisesti merkittävää poikkeavaa seulonnan laboratorioarvioiden perusteella, tutkijan mielestä.
Hedelmällisessä iässä olevat naispuoliset osallistujat voivat osallistua tutkimukseen, mutta heidän on oltava valmiita käyttämään riittäviä (vähintään yhtä) ehkäisymenetelmää alla kuvatulla tavalla tutkimushoitojakson aikana (alkaen tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyen 60 päivää sen jälkeen). tutkimuslääkkeen viimeinen annos). Hedelmälliseksi katsotaan osallistujat, jotka ovat kokeneet kuukautisten ja jotka eivät ole postmenopausaalisilla eivätkä pysyvästi steriloituja.
- Hormonaaliset ehkäisymenetelmät (mukaan lukien oraaliset ja transdermaaliset ehkäisyvalmisteet, injektoitava progesteroni, progestiini-subdermaaliset implantit, progesteronia vapauttavat kohdunsisäiset laitteet [IUD:t]), jotka on aloitettu vähintään 14 päivää ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta
- Raittius
- Kuparia sisältävän IUD:n asettaminen
- Kondomi, jossa on siittiöitä tappava vaahto/geeli/kalvo/voide/peräpuikko
- Postmenopausaalinen vähintään 12 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai pysyvästi steriloitu (esimerkiksi munanjohtimien tukos, kohdun poisto, kahdenvälinen salpingektomia)
- Mieskumppani, jolle on tehty vasektomia vähintään 3 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta
Miesosallistujien, joiden kumppaneita on hedelmällisessä iässä, on suostuttava käyttämään riittävää (vähintään yhtä) ehkäisyä alla kuvatulla tavalla tutkimushoitojakson aikana (alkaen tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyen 60 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen). ).
- Raittius
- Vasektomia vähintään 3 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai kirurgisesti steriili
- Ilman vasektomiaa, on käytettävä kondomia, jossa on siittiöitä tappava vaahto/geeli/kalvo/voideperäpuikko
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, jotka osallistuvat mihin tahansa lääke- tai laitekliiniseen tutkimukseen 90 päivän sisällä ennen seulontaa tai jotka aikovat osallistua mihin tahansa muuhun lääke- tai laitekliiniseen tutkimukseen tämän tutkimuksen aikana.
- Altistuminen atalureenille 90 päivän sisällä ennen seulontaa.
- Leikkaus 30 päivää ennen ilmoittautumista.
- Naispuoliset osallistujat, jotka ovat raskaana tai imettävät. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti (beeta-ihmisen koriongonadotropiini [beta-HCG]) seulonnassa ja heidän on käytettävä riittäviä (vähintään yhtä) ehkäisymenetelmiä.
- Aktiivinen silmätulehdus tai silmätulehdus.
- Aiempi tai jatkuva sairaus (esimerkiksi samanaikainen sairaus, alkoholismi, huumeiden väärinkäyttö, psykiatrinen tila), sairaushistoria, fyysiset löydökset tai laboratoriopoikkeavuus, joka tutkijan mielestä voisi vaikuttaa haitallisesti osallistujan turvallisuuteen, tekee epätodennäköiseksi, että tutkimuslääkkeen antamisen tai seurannan kulku päättyisi tai se voisi haitata tutkimustulosten arviointia.
- Osallistujat, joilla on positiivinen tulos hepatiitti B-, hepatiitti C- tai ihmisen immuunikatovirukselle vierailulla 1 (seulonta).
- Käynnissä oleva varfariini-, fenytoiini- tai tolbutamidihoito.
- Jatkuva suonensisäinen (IV) aminoglykosidin tai IV vankomysiinin käyttö.
- Meneillään oleva systeeminen syklosporiinihoito. Huomautus: Paikallinen syklosporiinihoito on sallittu.
- Tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle tai apuaineelle (polydekstroosi, polyetyleeniglykoli 3350, poloksameeri 407, mannitoli 25C, krospovidoni XL10, hydroksietyyliselluloosa, vanilja, kolloidinen piidioksidi tai magnesiumstearaatti).
- 20/200 tai huonompi näöntarkkuus paremmassa silmässä parhaalla korjauksella.
- Osallistujat, jotka ovat monokulaarisia.
- Osallistujat, joilla on ollut silmäkirurgiaan liittyviä komplikaatioita, jotka voivat häiritä tutkimusmenettelyjä tai tutkimuksen päätepisteiden arviointia.
- Osallistujat, joilla on jokin muu merkittävä silmä- tai systeeminen sairaus, jonka tutkija määrittää, voivat häiritä tutkimusta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ataluren
Osallistujat saavat atalureenia suun kautta 3 kertaa päivässä (TID) annoksella 10 mg/kg (mg/kg) aamulla, 10 mg/kg keskipäivällä ja 20 mg/kg illalla 48 viikon ajan vaiheessa 1. (kaksoisnaamiojakso) ja 96 lisäviikkoa vaiheessa 2 (avoin jatkoaika).
Osallistujat, jotka suorittavat vaiheen 2 ja suostuvat jatkamaan avoimessa alatutkimuksessa, jatkavat atalureenihoitoa samalla annoksella kuin edellä mainittiin 96 viikon ajan tai kunnes atalureenia on kaupallisesti saatavilla tähän käyttöaiheeseen, riippuen siitä kumpi on ensin, tai kunnes positiivista riski-hyötyarviota tässä käyttöaiheessa ei ole osoitettu.
|
Ataluren-oraalisuspensio annetaan kullekin haaralle määritetyn annoksen ja aikataulun mukaisesti.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä Atalureenille TID suun kautta aamulla, keskipäivällä ja illalla 48 viikon ajan vaiheessa 1 (kaksoisnaamiojakso) ja atalureenia suun kautta TID annoksella 10 mg/kg aamulla, 10 mg /kg keskipäivällä ja 20 mg/kg illalla vielä 96 viikon ajan vaiheessa 2 (avoin jatkoaika).
Osallistujat, jotka suorittavat vaiheen 2 ja suostuvat jatkamaan avoimessa alatutkimuksessa, jatkavat atalureenihoitoa samalla annoksella kuin edellä mainittiin 96 viikon ajan tai kunnes atalureenia on kaupallisesti saatavilla tähän käyttöaiheeseen, riippuen siitä kumpi on ensin, tai kunnes positiivista riski-hyötyarviota tässä käyttöaiheessa ei ole osoitettu.
|
Ataluren-oraalisuspensio annetaan kullekin haaralle määritetyn annoksen ja aikataulun mukaisesti.
Muut nimet:
Plaseboa annetaan kulloisessakin haarassa määritellyn aikataulun mukaisesti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos perustasosta Oculus Unitas (OU) (molemmat silmät) maksimilukunopeudessa viikolla 48, mitattuna Minnesotan heikkonäköisen lukutestin (MNREAD) tarkkuuskaavioilla
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
MNREAD-tarkkuuskaaviota voidaan käyttää vain vähintään 8-vuotiaiden osallistujien arvioimiseen.
MNREAD Acuity Chart mittaa lukunopeutta tulosteen koon funktiona osallistujilla, joilla on normaali ja heikkonäköinen.
Testi koostuu lyhyistä lauseista, joiden tulostuskoko pienenee 0,1 logaritmiyksikön askelin enintään 1,3 logaritmista minimiresoluutiokulmasta (logMAR) (vastaa 20/400 tai 6/120 katsottuna 40 senttimetrin [cm] etäisyydellä) -0,5 logMAR (vastaa 20/6 tai 6/2).
MNREAD Acuity Chart -käyrä lukunopeudesta vs. tulostuskoko on tyypillinen normaalinäköisille ja monille heikkonäköisille henkilöille.
Tälle käyrälle on ominaista 3 yhteenvetoarvoa.
Suurilla painokooilla lukunopeus pysyy melko vakiona, mikä muodostaa tasannen, joka edustaa suurinta lukunopeutta.
Kun tulostuskoko pienenee, kriittinen tulostuskoko (CPS) saavutetaan, jolloin lukunopeus alkaa laskea nopeasti.
Lopuksi pienin luettavissa oleva tulostuskoko määritellään lukutarkkuus (RA).
|
Perustaso, viikko 48
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta molempien silmien lukemisen esteettömyysindeksissä viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
Lukemisen esteettömyysindeksi määritellään keskimääräiseksi lukunopeudeksi sanoina minuutissa (wpm) MNREAD Acuity Chart -taulukon 10 suurimmassa fyysisessä tulostuskoossa, normalisoituna normaalinäköisten nuorten aikuisten ryhmän arvolla.
40 cm:n katseluetäisyydellä tämä tulostuskokojen alue vastaa 0,4–1,3 logMAR:ia.
Tämä tulostuskokovalikoima valittiin kahdesta syystä.
Ensinnäkin se ylläpitää ilmeistä taittopalloekvivalenttia (MRS) normaalinäköisillä henkilöillä.
Toiseksi se kattaa useimmat nykyajan painetut tekstit, joita löytyy jokapäiväisessä elämässä.
Koska lukemisen esteettömyysindeksi normalisoituu normaalinäköisten nuorten aikuisten (18–39-vuotiaiden) ryhmän arvolla, lukemisen esteettömyysindeksi 1,0 edustaa tämän ikäryhmän normaalia suorituskykyä.
Arvot, jotka ovat alle 1,0, tarkoittavat, että painetun tekstin saatavuus on heikentynyt jokapäiväisessä elämässä esiintyvien tulostuskokojen alueella.
Puuttuvat tiedot imputoitiin käyttämällä viimeisen havainnon siirrettyä (LOCF) menetelmää.
|
Perustaso, viikko 48
|
|
Paras korjatun näöntarkkuuden (BCVA) muutos lähtötasosta viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
BCVA arvioitiin käyttämällä Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -menetelmää.
Puuttuvat tiedot imputoitiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
|
Perustaso, viikko 48
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta Oculus Dexterin (OD) (oikea silmä) ja Oculus Sinisterin (OS) (vasen silmä) enimmäislukunopeudessa viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
Suurin lukunopeus mitattiin käyttämällä MNREAD-tarkkuuskaaviota, jota voidaan käyttää vain ≥8-vuotiaiden osallistujien arvioimiseen.
MNREAD Acuity Chart mittaa lukunopeutta tulosteen koon funktiona osallistujilla, joilla on normaali ja heikkonäköinen.
Testi koostuu lyhyistä lauseista, joiden tulostuskoko pienenee 0,1 log-yksikköaskelilla maksimiarvosta 1,3 logMAR (vastaa 20/400 tai 6/120 40 cm:n etäisyydeltä katsottuna) -0,5 logMAR:iin (vastaa 20/6 tai 6/ 2).
MNREAD Acuity Chart -käyrä lukunopeudesta vs. tulostuskoko on tyypillinen normaalinäköisille ja monille heikkonäköisille henkilöille.
Tälle käyrälle on ominaista 3 yhteenvetoarvoa.
Suurilla painokooilla lukunopeus pysyy melko vakiona, mikä muodostaa tasannen, joka edustaa suurinta lukunopeutta.
Kun tulostuskoko pienenee, saavutetaan CPS, jossa lukunopeus alkaa laskea nopeasti.
Lopuksi pienin luettavissa oleva tulostuskoko määritellään RA:ksi.
|
Perustaso, viikko 48
|
|
Muutos lähtötasosta oikean silmän ja vasemman silmän lukemisen esteettömyysindeksissä viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
Lukemisen esteettömyysindeksi määritellään keskimääräiseksi lukunopeudeksi wpm:ssä MNREAD Acuity Chart -taulukon 10 suurimmassa fyysisessä tulostuskoossa, normalisoituna normaalinäköisten nuorten aikuisten ryhmän arvolla.
40 cm:n katseluetäisyydellä tämä tulostuskokojen alue vastaa 0,4–1,3 logMAR:ia.
Tämä tulostuskokovalikoima valittiin kahdesta syystä.
Ensinnäkin se ylläpitää MRS:ää normaalinäköisille henkilöille.
Toiseksi se kattaa useimmat nykyajan painetut tekstit, joita löytyy jokapäiväisessä elämässä.
Koska lukemisen esteettömyysindeksi normalisoituu normaalinäköisten nuorten aikuisten (18–39-vuotiaiden) ryhmän arvolla, lukemisen esteettömyysindeksi 1,0 edustaa tämän ikäryhmän normaalia suorituskykyä.
Arvot, jotka ovat alle 1,0, tarkoittavat, että painetun tekstin saatavuus on heikentynyt jokapäiväisessä elämässä esiintyvien tulostuskokojen alueella.
Puuttuvat tiedot imputoitiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
|
Perustaso, viikko 48
|
|
Molempien silmien, oikean silmän ja vasemman silmän kriittisen tulostuskoon (CPS) muutos lähtötasosta viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
MNREAD Acuity Chart mittaa lukunopeutta tulosteen koon funktiona osallistujilla, joilla on normaali ja heikkonäköinen.
Testi koostuu lyhyistä lauseista, joiden tulostuskoko pienenee 0,1 log-yksikköaskelilla maksimiarvosta 1,3 logMAR (vastaa 20/400 tai 6/120 40 cm:n etäisyydeltä katsottuna) -0,5 logMAR:iin (vastaa 20/6 tai 6/ 2).
MNREAD Acuity Chart -käyrä lukunopeudesta vs. tulostuskoko on tyypillinen normaalinäköisille ja monille heikkonäköisille henkilöille.
Tälle käyrälle on ominaista 3 yhteenvetoarvoa.
Suurilla painokooilla lukunopeus pysyy melko vakiona, mikä muodostaa tasannen, joka edustaa suurinta lukunopeutta.
Kun tulostuskoko pienenee, saavutetaan CPS, jossa lukunopeus alkaa laskea nopeasti.
Lopuksi pienin luettavissa oleva tulostuskoko määritellään RA:ksi.
Puuttuvat tiedot imputoitiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
|
Perustaso, viikko 48
|
|
Molempien silmien, oikean silmän ja vasemman silmän lukutarkkuuden (RA) muutos lähtötasosta viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
MNREAD Acuity Chart mittaa lukunopeutta tulosteen koon funktiona osallistujilla, joilla on normaali ja heikkonäköinen.
Testi koostuu lyhyistä lauseista, joiden tulostuskoko pienenee 0,1 log-yksikköaskelilla maksimiarvosta 1,3 logMAR (vastaa 20/400 tai 6/120 40 cm:n etäisyydeltä katsottuna) -0,5 logMAR:iin (vastaa 20/6 tai 6/ 2).
MNREAD Acuity Chart -käyrä lukunopeudesta vs. tulostuskoko on tyypillinen normaalinäköisille ja monille heikkonäköisille henkilöille.
Tälle käyrälle on ominaista 3 yhteenvetoarvoa.
Suurilla painokooilla lukunopeus pysyy melko vakiona, mikä muodostaa tasannen, joka edustaa suurinta lukunopeutta.
Kun tulostuskoko pienenee, saavutetaan CPS, jossa lukunopeus alkaa laskea nopeasti.
Lopuksi pienin luettavissa oleva tulostuskoko määritellään RA:ksi.
Puuttuvat tiedot imputoitiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
|
Perustaso, viikko 48
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden sarveiskalvon keratopatian vaikeusaste muuttui lähtötasosta viikolla 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 48
|
Sarveiskalvon keratopatian vakavuuden ilmoitettiin pahentuneen, ei muuttuneen tai parantunut.
Puuttuvat tiedot imputoitiin käyttämällä LOCF:ää.
|
Lähtötilanne viikkoon 48
|
|
Muutos lähtötilanteesta Iris-alueella viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
|
Puuttuvat tiedot imputoitiin käyttämällä LOCF:ää.
|
Perustaso, viikko 48
|
|
Muutos lähtötasosta BCVA:ssa viikolla 240
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 240
|
BCVA arvioitiin käyttämällä ETDRS-menetelmää.
Puuttuvat tiedot imputoitiin käyttämällä LOCF-menetelmää.
|
Perustaso, viikko 240
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 244 asti
|
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta.
AE sisälsi sekä SAE että ei-vakavia haittavaikutuksia.
Yhteenveto muista ei-vakavista AE-tapauksista ja kaikista SAE-tapauksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut AE-osiossa.
Haittavaikutuksista tehtiin yhteenveto erikseen vaiheesta 1 ja yleisestä atalureenikokemuksesta, joka sisälsi kaikki osallistujat, jotka saivat atalureenin läpimenoa tutkimuksessa (vaihe 1, avoin jatkojakso [vaihe 2] ja alatutkimus).
|
Perustaso viikkoon 244 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Quintus Ngumah, OD, PhD, PTC Therapeutics
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 31. tammikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 22. tammikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 22. tammikuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 29. joulukuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 4. tammikuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 6. tammikuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 27. toukokuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. toukokuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PTC124-GD-028 ANI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .