Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Ataluren u uczestników z nonsensowną mutacją Aniridia (STAR)

3 maja 2022 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Faza 2, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie maskowane, kontrolowane placebo badanie bezpieczeństwa i skuteczności atalurenu (PTC124) w leczeniu nonsensownej mutacji Aniridia

To badanie ma na celu ocenę wpływu atalurenu na maksymalną szybkość czytania mierzoną za pomocą wykresów ostrości wzroku w Minnesota Low Vision Reading Test (MNREAD) u uczestników z aniridią mutacji nonsensownych. Badanie to obejmuje 4-tygodniowy okres przesiewowy, 144-tygodniowy okres leczenia (Etap 1: tygodnie 1 do 48 [leczenie metodą podwójnie ślepej próby] i etap 2: tygodnie 49 do 144 [leczenie otwarte]), opcjonalny otwarte badanie uzupełniające i 4-tygodniowy okres obserwacji po leczeniu (ukończenie badania lub jego wcześniejsze zakończenie). Uczestnicy, którzy zdecydują się nie brać udziału w badaniu cząstkowym, będą musieli odbyć wizytę kontrolną po leczeniu pod koniec otwartego przedłużenia etapu 2.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

39

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z3N9
        • University of British Columbia
  • Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • University of Virginia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dowód w postaci podpisanych i datowanych dokumentów świadomej zgody wskazujących, że kandydat do badania (i/lub rodzic/opiekun prawny) został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania. Uwaga: Jeśli kandydat do badania jest uznawany za dziecko zgodnie z lokalnymi przepisami, rodzic lub opiekun prawny musi przedstawić pisemną zgodę przed rozpoczęciem procedur badań przesiewowych, a kandydat do badania może zostać poproszony o przedstawienie pisemnej zgody. Należy przestrzegać zasad właściwej instytucjonalnej komisji rewizyjnej/niezależnej komisji etycznej (IRB/IEC) dotyczących tego, czy 1 lub oboje rodzice muszą wyrazić zgodę oraz odpowiedniego wieku do uzyskania zgody i zgody od uczestnika.
  • Masa ciała większa lub równa (>=) 12 kg.
  • Dokumentacja obecności nonsensownej mutacji w 1 allelu genu PAX6, stwierdzona na podstawie genotypowania przeprowadzonego w laboratorium certyfikowanym przez College of American Pathologists (CAP) lub zgodnie z ustawą/poprawką o doskonaleniu laboratoriów klinicznych (CLIA) lub przez równoważna organizacja.
  • Rozpoznanie kliniczne aniridii.
  • Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu podawania leków, procedur badawczych i ograniczeń badawczych.
  • Dobry ogólny stan zdrowia, określony podczas badania przesiewowego na podstawie wywiadu lekarskiego i badania fizykalnego (w tym pomiarów parametrów życiowych).
  • W opinii badacza brak klinicznie istotnej nieprawidłowości w oparciu o oceny laboratoryjne podczas badań przesiewowych.

  • Kobiety w wieku rozrodczym kwalifikują się do udziału w badaniu, ale muszą wyrażać wolę stosowania odpowiednich (co najmniej 1 formy) metod antykoncepcji, jak opisano poniżej, w okresie leczenia w ramach badania (począwszy od dnia podania pierwszej dawki badanego leku do 60 dni po ostatnią dawkę badanego leku). Potencjał rozrodczy definiuje się jako uczestniczki, które doświadczyły pierwszej miesiączki i które nie są po menopauzie ani nie zostały trwale wysterylizowane.

    1. Hormonalne metody antykoncepcji (w tym doustne i przezskórne środki antykoncepcyjne, progesteron do wstrzykiwań, implanty podskórne zawierające progestagen, wkładki wewnątrzmaciczne uwalniające progesteron [IUD]) rozpoczęto co najmniej 14 dni przed pierwszą dawką badanego leku
    2. Abstynencja
    3. Umieszczenie wkładki wewnątrzmacicznej zawierającej miedź
    4. Prezerwatywa ze środkiem plemnikobójczym w piance/żelu/folii/kremie/czopku
    5. po menopauzie co najmniej 12 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku lub trwale wysterylizowana (na przykład niedrożność jajowodów, histerektomia, obustronna salpingektomia)
    6. Partner płci męskiej, który przeszedł wazektomię przez co najmniej 3 miesiące przed podaniem pierwszej dawki badanego leku

  • Uczestnicy płci męskiej, których partnerzy mogą zajść w ciążę, muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej (co najmniej 1 formy) antykoncepcji zgodnie z poniższym opisem w okresie leczenia badanego leku (począwszy od dnia przyjęcia pierwszej dawki badanego leku do 60 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku ).

    1. Abstynencja
    2. Wazektomia przez co najmniej 3 miesiące przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub zabieg jałowości chirurgicznej
    3. Bez wazektomii należy używać prezerwatywy z czopkiem w postaci pianki/żelu/folii/kremu plemnikobójczego

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy biorący udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym dotyczącym leku lub urządzenia w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym lub przewidujący udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym dotyczącym leku lub urządzenia w czasie trwania tego badania.
  • Ekspozycja na ataluren w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Operacja w ciągu 30 dni przed rejestracją.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego (beta-ludzka gonadotropina kosmówkowa [beta-HCG]) podczas badania przesiewowego i muszą stosować odpowiednie (co najmniej 1 formę) metody antykoncepcji.
  • Aktywna infekcja lub zapalenie oka.
  • Wcześniejsza lub trwająca choroba (na przykład współistniejąca choroba, alkoholizm, nadużywanie narkotyków, stan psychiczny), historia medyczna, objawy fizyczne lub nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, które w opinii badacza mogłyby niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika, sprawiają, że jest mało prawdopodobne, aby przebieg podawania badanego leku lub obserwacja zostałaby zakończona lub mogłaby zakłócić ocenę wyników badania.
  • Uczestnicy z pozytywnym wynikiem w kierunku wirusowego zapalenia wątroby typu B, wirusowego zapalenia wątroby typu C lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności podczas Wizyty 1 (badanie przesiewowe).
  • Trwająca terapia warfaryną, fenytoiną lub tolbutamidem.
  • Ciągłe dożylne (IV) stosowanie aminoglikozydów lub IV wankomycyny.
  • Trwająca ogólnoustrojowa terapia cyklosporyną. Uwaga: Miejscowa terapia cyklosporyną jest dozwolona.
  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników lub substancji pomocniczych badanego leku (polidekstroza, glikol polietylenowy 3350, poloksamer 407, mannitol 25C, krospowidon XL10, hydroksyetyloceluloza, wanilia, krzemionka koloidalna lub stearynian magnezu).
  • Ostrość wzroku 20/200 lub gorsza w lepszym oku z najlepszą korekcją.
  • Uczestnicy, którzy są jednooczni.
  • Uczestnicy z historią powikłań związanych z operacją oka, które mogłyby zakłócać procedury badania lub ocenę punktów końcowych badania.
  • Uczestnicy z innymi poważnymi chorobami oczu lub układowymi, które badacz uzna za mogące zakłócać badanie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ataluren
Uczestnicy będą otrzymywać ataluren doustnie 3 razy dziennie (TID) w dawce 10 miligramów na kilogram (mg/kg) rano, 10 mg/kg w południe i 20 mg/kg wieczorem przez 48 tygodni w Etapie 1 (okres z podwójnie ślepą próbą) i przez dodatkowe 96 tygodni w Etapie 2 (okres przedłużenia badania otwartego). Uczestnicy, którzy ukończą Etap 2 i zgodzą się na kontynuację otwartego badania cząstkowego, będą kontynuować leczenie atalurenem w tej samej dawce, jak podano powyżej, przez 96 tygodni lub do czasu dostępności na rynku atalurenu dla tego wskazania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, lub do nie wykazano pozytywnej oceny stosunku korzyści do ryzyka w tym wskazaniu.
Lek: Ataluren
Zawiesina doustna Ataluren będzie podawana zgodnie z dawką i schematem podanym w odpowiednich ramionach.
Inne nazwy:
  • PTC124
  • Translarna
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy będą otrzymywać placebo dopasowane do atalurenu TID doustnie rano, w południe i wieczorem przez 48 tygodni w Etapie 1 (okres podwójnie ślepej próby) oraz ataluren doustnie TID w dawce 10 mg/kg rano, 10 mg /kg w południe i 20 mg/kg wieczorem przez dodatkowe 96 tygodni w Etapie 2 (okres przedłużony badania otwartego). Uczestnicy, którzy ukończą Etap 2 i zgodzą się na kontynuację otwartego badania cząstkowego, będą kontynuować leczenie atalurenem w tej samej dawce, jak podano powyżej, przez 96 tygodni lub do czasu dostępności na rynku atalurenu dla tego wskazania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, lub do nie wykazano pozytywnej oceny stosunku korzyści do ryzyka w tym wskazaniu.
Lek: Ataluren
Zawiesina doustna Ataluren będzie podawana zgodnie z dawką i schematem podanym w odpowiednich ramionach.
Inne nazwy:
  • PTC124
  • Translarna
Lek: Placebo
Placebo będzie podawane zgodnie ze schematem określonym w odpowiedniej grupie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana maksymalnej szybkości czytania Oculus Unitas (OU) (oboje oczu) w 48. tygodniu w stosunku do wartości początkowej, zmierzona za pomocą wykresów ostrości wzroku Minnesota Low Vision Reading Test (MNREAD)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Karta ostrości MNREAD może być używana tylko do oceny uczestników w wieku ≥8 lat. MNREAD Acuity Chart mierzy szybkość czytania w funkcji rozmiaru druku u uczestników z normalnym i słabym wzrokiem. Test składa się z krótkich zdań, których wielkość druku zmniejsza się o 0,1 jednostki logarytmicznej od maksymalnie 1,3 logarytmu minimalnego kąta rozdzielczości (logMAR) (odpowiednik 20/400 lub 6/120 przy oglądaniu z odległości 40 centymetrów [cm]) do -0,5 logMAR (odpowiednik 20/6 lub 6/2). Wykres MNREAD Acuity Chart przedstawiający szybkość czytania w funkcji rozmiaru wydruku ma typowy kształt dla osób normalnie widzących i wielu osób słabowidzących. Krzywa ta charakteryzuje się 3 wartościami sumarycznymi. Przy dużych rozmiarach wydruków prędkość odczytu pozostaje dość stała, tworząc plateau reprezentujące maksymalną prędkość odczytu. W miarę zmniejszania się rozmiaru wydruku osiągany jest krytyczny rozmiar wydruku (CPS), przy którym prędkość odczytu zaczyna gwałtownie spadać. Wreszcie najmniejszy rozmiar druku, który można odczytać, jest określany jako ostrość czytania (RA).
Wartość wyjściowa, tydzień 48

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wskaźnika dostępności czytania dla obu oczu w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Wskaźnik dostępności czytania jest definiowany jako średnia prędkość czytania w słowach na minutę (wpm) w 10 największych fizycznych rozmiarach druku na wykresie ostrości MNREAD, znormalizowana przez wartość dla grupy młodych dorosłych z normalnym wzrokiem. Dla odległości oglądania 40 cm ten zakres rozmiarów wydruku odpowiada 0,4 do 1,3 logMAR. Ten zakres rozmiarów druku został wybrany z 2 powodów. Po pierwsze, utrzymuje widoczny ekwiwalent sferyczny refrakcji (MRS) u osób normalnie widzących. Po drugie, obejmuje większość współczesnych tekstów drukowanych spotykanych w życiu codziennym. Ponieważ wskaźnik dostępności do czytania jest znormalizowany przez wartość dla grupy młodych dorosłych o prawidłowym wzroku (w wieku od 18 do 39 lat), wskaźnik dostępności do czytania równy 1,0 reprezentuje normalne wyniki dla tej grupy wiekowej. Wartości mniejsze od 1,0 oznaczają zmniejszoną dostępność tekstu drukowanego w zakresie rozmiarów druku spotykanych w życiu codziennym. Brakujące dane zostały przypisane przy użyciu metody przeniesienia ostatniej obserwacji (LOCF).
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmiana względem wartości wyjściowej najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
BCVA oceniano za pomocą metody Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). Brakujące dane zostały przypisane metodą LOCF.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Procentowa zmiana maksymalnej prędkości odczytu Oculus Dexter (OD) (prawe oko) i Oculus Sinister (OS) (lewe oko) w stosunku do wartości początkowej w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Maksymalną szybkość czytania mierzono za pomocą wykresu ostrości MNREAD, który można wykorzystać wyłącznie do oceny uczestników w wieku ≥8 lat. Wykres MNREAD Acuity Chart mierzy szybkość czytania w funkcji rozmiaru druku u uczestników z normalnym i słabym wzrokiem. Test składa się z krótkich zdań z rozmiarem wydruku zmniejszającym się o 0,1 jednostki logarytmicznej od maksymalnie 1,3 logMAR (odpowiednik 20/400 lub 6/120 przy oglądaniu z odległości 40 cm) do -0,5 logMAR (odpowiednik 20/6 lub 6/ 2). Wykres MNREAD Acuity Chart przedstawiający szybkość czytania w funkcji rozmiaru wydruku ma typowy kształt dla osób normalnie widzących i wielu osób słabowidzących. Krzywa ta charakteryzuje się 3 wartościami sumarycznymi. Przy dużych rozmiarach wydruków prędkość odczytu pozostaje dość stała, tworząc plateau reprezentujące maksymalną prędkość odczytu. Wraz ze zmniejszaniem się rozmiaru wydruku osiągany jest CPS, przy którym prędkość odczytu zaczyna gwałtownie spadać. Wreszcie najmniejszy rozmiar wydruku, który można odczytać, jest określany jako RA.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmiana od wartości początkowej wskaźnika dostępności czytania dla prawego i lewego oka w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Wskaźnik dostępności czytania jest definiowany jako średnia prędkość czytania w wpm dla 10 największych fizycznych rozmiarów wydruków na wykresie ostrości MNREAD, znormalizowana przez wartość dla grupy młodych osób dorosłych o normalnym wzroku. Dla odległości oglądania 40 cm ten zakres rozmiarów wydruku odpowiada 0,4 do 1,3 logMAR. Ten zakres rozmiarów druku został wybrany z 2 powodów. Po pierwsze, podtrzymuje MRS u osób normalnie widzących. Po drugie, obejmuje większość współczesnych tekstów drukowanych spotykanych w życiu codziennym. Ponieważ wskaźnik dostępności do czytania jest znormalizowany przez wartość dla grupy młodych dorosłych o prawidłowym wzroku (w wieku od 18 do 39 lat), wskaźnik dostępności do czytania równy 1,0 reprezentuje normalne wyniki dla tej grupy wiekowej. Wartości mniejsze od 1,0 oznaczają zmniejszoną dostępność tekstu drukowanego w zakresie rozmiarów druku spotykanych w życiu codziennym. Brakujące dane zostały przypisane metodą LOCF.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmiana krytycznego rozmiaru wydruku (CPS) obu oczu, prawego oka i lewego oka w stosunku do wartości wyjściowych w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Wykres MNREAD Acuity Chart mierzy szybkość czytania w funkcji rozmiaru druku u uczestników z normalnym i słabym wzrokiem. Test składa się z krótkich zdań z rozmiarem wydruku zmniejszającym się o 0,1 jednostki logarytmicznej od maksymalnie 1,3 logMAR (odpowiednik 20/400 lub 6/120 przy oglądaniu z odległości 40 cm) do -0,5 logMAR (odpowiednik 20/6 lub 6/ 2). Wykres MNREAD Acuity Chart przedstawiający szybkość czytania w funkcji rozmiaru wydruku ma typowy kształt dla osób normalnie widzących i wielu osób słabowidzących. Krzywa ta charakteryzuje się 3 wartościami sumarycznymi. Przy dużych rozmiarach wydruków prędkość odczytu pozostaje dość stała, tworząc plateau reprezentujące maksymalną prędkość odczytu. Wraz ze zmniejszaniem się rozmiaru wydruku osiągany jest CPS, przy którym prędkość odczytu zaczyna gwałtownie spadać. Wreszcie najmniejszy rozmiar wydruku, który można odczytać, jest określany jako RA. Brakujące dane zostały przypisane metodą LOCF.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmiana ostrości czytania (RA) obu oczu, prawego oka i lewego oka w stosunku do wartości wyjściowych w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Wykres MNREAD Acuity Chart mierzy szybkość czytania w funkcji rozmiaru druku u uczestników z normalnym i słabym wzrokiem. Test składa się z krótkich zdań z rozmiarem wydruku zmniejszającym się o 0,1 jednostki logarytmicznej od maksymalnie 1,3 logMAR (odpowiednik 20/400 lub 6/120 przy oglądaniu z odległości 40 cm) do -0,5 logMAR (odpowiednik 20/6 lub 6/ 2). Wykres MNREAD Acuity Chart przedstawiający szybkość czytania w funkcji rozmiaru wydruku ma typowy kształt dla osób normalnie widzących i wielu osób słabowidzących. Krzywa ta charakteryzuje się 3 wartościami sumarycznymi. Przy dużych rozmiarach wydruków prędkość odczytu pozostaje dość stała, tworząc plateau reprezentujące maksymalną prędkość odczytu. Wraz ze zmniejszaniem się rozmiaru wydruku osiągany jest CPS, przy którym prędkość odczytu zaczyna gwałtownie spadać. Wreszcie najmniejszy rozmiar wydruku, który można odczytać, jest określany jako RA. Brakujące dane zostały przypisane metodą LOCF.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Liczba uczestników, u których w 48. tygodniu nastąpiła zmiana nasilenia keratopatii rogówki w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 48
Nasilenie keratopatii rogówki zgłaszano jako pogorszenie, brak zmiany lub poprawę. Brakujące dane zostały przypisane przy użyciu LOCF.
Wartość wyjściowa do tygodnia 48
Zmiana od wartości początkowej w obszarze tęczówki w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Brakujące dane zostały przypisane przy użyciu LOCF.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmiana od wartości początkowej w BCVA w tygodniu 240
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 240
BCVA oceniano metodą ETDRS. Brakujące dane zostały przypisane metodą LOCF.
Punkt wyjściowy, tydzień 240
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 244
Zdarzenie niepożądane (AE) było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. AE obejmowały zarówno SAE, jak i inne niż poważne AE. Podsumowanie innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych i wszystkich SAE, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w części „Zgłoszone działania niepożądane”. Zdarzenia niepożądane zostały podsumowane osobno dla Etapu 1 i dla ogólnego doświadczenia związanego z atalurenem, które obejmowało wszystkich uczestników, którzy otrzymywali ataluren w trakcie badania (Etap 1, okres przedłużenia w ramach otwartej próby [Etap 2] i badanie podrzędne).
Wartość wyjściowa do tygodnia 244

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Quintus Ngumah, OD, PhD, PTC Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 stycznia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 stycznia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 grudnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 stycznia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

6 stycznia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 maja 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTC124-GD-028 ANI

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Aniridia

Badania kliniczne na Ataluren

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Japan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj