Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) -yhteysrekisteri

FOP Connection Registry on maailmanlaajuinen, ei-interventio, vapaaehtoinen tietokanta, joka kerää väestö- ja sairaustiedot suoraan FOP-potilailta ja heidän hoitajilta suojatun verkkopohjaisen potilasportaalin kautta. Siihen ei liity kokeellista interventiota. Tavoitteena on järjestää kansainvälinen FOP-yhteisö osallistumaan kliinisiin tutkimuksiin; jotta FOP-potilaat maailmanlaajuisesti voivat raportoida tietoja jaetulla foorumilla; parantaa yhteistä ymmärrystä FOP:n luonnonhistoriasta; ja edistää FOP-hoidon tulosten ymmärtämistä.

Rekisteri kerää tietoja kahdesta lähteestä. Ensinnäkin potilasportaali (käynnistettiin heinäkuussa 2015) antaa FOP-potilaille ja hoitajille mahdollisuuden syöttää tietoa kokemuksistaan ​​FOP:n kanssa elämisestä. Toiseksi Physician Portal (kehitettävissä) antaa lääkäreille mahdollisuuden syöttää kliinisiä tietoja hoidossa olevista potilaista. Rekisteri pystyy sisällyttämään tietoja tietyistä markkinoiduista hoidoista sponsoroivan lääkeyhtiön johdolla ja valvonnassa. Avaintunnisteet yhdistävät lääkärin ilmoittamat tiedot potilasportaalin tietoihin.

Osallistujilla on oltava vahvistettu FOP-diagnoosi ja osallistujan (tai vanhemman tai laillisen huoltajan) on oltava halukas ja kyettävä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus. Poissulkemiskriteereitä ei ole. Potilasportaaliin kerätyt tiedot sisältävät: potilaan demografiset tiedot ja diagnoosipolut; lääketieteellinen ja hammashoito; kliiniseen tutkimukseen osallistuminen ja bionäytteiden luovuttaminen; heterotooppinen luutuminen (luun kasvu ja satunnaiset leikkaukset); muut merkit ja oireet kehon järjestelmästä; potilaiden raportoimat tulokset (fyysinen toimintakyky, kipu, väsymys ja yleinen terveys); ja apuvälineet, apuvälineet, avustajat ja mukautukset. Koska rekisteri on suunniteltu sopimaan osallistujille laajalla FOP-taudin vaikeusasteella, useimmat tietokentät ovat valinnaisia, mikä antaa osallistujille suuren joustavuuden sen suhteen, kuinka paljon tietoa he antavat, mikä myös minimoi osallistujien taakan.

Tietoisen suostumuksen täyttämisen jälkeen osallistujat syöttävät (historialliset) perustietonsa. Osallistujia rohkaistaan ​​päivittämään tietonsa vähintään kahdesti vuodessa. Osallistujat voivat peruuttaa suostumuksensa milloin tahansa ilman, että tämä vaikuttaa asiaan tai selittämättä. Rekisterillä ei ole ennalta määrättyä päättymispäivää, ja se jatkuu niin kauan kuin se on kestävää ja hyödyllistä FOP-yhteisölle.