A Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) kapcsolati nyilvántartás

A FOP Connection Registry egy globális, nem intervenciós, önkéntes adatbázis, amely közvetlenül a FOP betegektől és gondozóiktól rögzíti a demográfiai és betegségadatokat egy biztonságos, webalapú betegportálon keresztül. Kísérleti beavatkozásról nincs szó. A cél a nemzetközi FOP közösség megszervezése a klinikai vizsgálatokban való részvételre; annak lehetővé tétele, hogy az FOP betegek világszerte jelentsenek adatokat egy megosztott fórumon; a FOP természetrajz kollektív megértésének javítása; valamint a FOP kezelési eredmények megértésének elősegítése.

A nyilvántartó két forrásból gyűjt adatokat. Először is, a betegportál (amely 2015 júliusában indult) lehetővé teszi az FOP betegek és gondozók számára, hogy információkat adjanak meg az FOP-val kapcsolatos tapasztalataikról. Másodszor, a Physician Portal (fejlesztés alatt) lehetővé teszi az orvosok számára, hogy klinikai adatokat vigyenek be az általuk kezelt betegekről. A nyilvántartó képes lesz arra, hogy a szponzoráló gyógyszergyártó cég irányítása és ellenőrzése alatt meghatározott, forgalmazott terápiák adatait tartalmazza. A kulcsazonosítók összekapcsolják az orvos által jelentett adatokat a betegportál adataival.

A résztvevőknek igazolt FOP diagnózissal kell rendelkezniük, és a résztvevőnek (vagy szülőjének vagy törvényes gyámjának) hajlandónak és képesnek kell lennie arra, hogy írásos beleegyezését adja. Nincsenek kizárási kritériumok. A betegportálon gyűjtött adatok a következők: a páciens demográfiai adatai és a diagnózis útja; Orvosi és fogászati ​​ellátás; klinikai kutatásban való részvétel és biominta adományozás; heterotop csontosodás (csontnövekedés és epizodikus fellángolások); egyéb jelek és tünetek a testrendszer szerint; a betegek által jelentett eredmények (fizikai működés, fájdalom, fáradtság és általános egészségi állapot); valamint segédeszközök, segédeszközök, kísérők és adaptációk. Mivel a nyilvántartót úgy alakították ki, hogy a résztvevők a FOP betegség súlyossági fokának széles spektrumában alkalmazkodjanak, a legtöbb adatmező nem kötelező, így a résztvevők nagyfokú rugalmasságot biztosítanak abban, hogy mennyi információt adnak hozzá, ami egyben minimálisra csökkenti a résztvevők terheit.

A tájékozott hozzájárulás megadása után a résztvevők megadják kiindulási (előzményi) adataikat. A résztvevőket arra ösztönzik, hogy évente legalább kétszer frissítsék információikat. A résztvevők bármikor visszavonhatják hozzájárulásukat sérelem és magyarázat nélkül. A nyilvántartónak nincs előre meghatározott befejezési dátuma, és mindaddig működik, amíg fenntartható és hasznos a FOP közösség számára.