Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Реестр соединений Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

2 апреля 2026 г. обновлено: The International FOP Association

FOP Connection: глобальный реестр сообщества Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Реестр соединений Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) представляет собой глобальную добровольную базу данных без вмешательства, которая собирает демографические данные и данные о заболеваниях непосредственно от пациентов с FOP и лиц, осуществляющих уход, через безопасный веб-портал для пациентов. Портал для врачей (в разработке) позволит врачам вводить клинические данные о своих пациентах. Целями являются организация международного сообщества FOP для участия в клинических испытаниях; чтобы пациенты с ФОП по всему миру могли сообщать данные на общем форуме; улучшить коллективное понимание естественной истории ФОП; и улучшить понимание результатов лечения ФОП.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

Реестр соединений ФОП — это глобальная добровольная база данных без вмешательства, которая собирает демографические данные и данные о заболеваниях непосредственно от пациентов с ФОП и лиц, осуществляющих уход, через безопасный веб-портал для пациентов. Никакого экспериментального вмешательства не требуется. Целями являются организация международного сообщества FOP для участия в клинических испытаниях; чтобы пациенты с ФОП по всему миру могли сообщать данные на общем форуме; улучшить коллективное понимание естественной истории ФОП; и улучшить понимание результатов лечения ФОП.

Реестр собирает данные из двух источников. Во-первых, Портал для пациентов (запущен в июле 2015 г.) позволяет пациентам с ФОП и лицам, осуществляющим уход, вводить информацию о своем опыте жизни с ФОП. Во-вторых, портал для врачей (в разработке) позволит врачам вводить клинические данные о пациентах, находящихся под их наблюдением. Реестр сможет включать данные о конкретных продаваемых препаратах под руководством и контролем спонсирующей фармацевтической компании. Ключевые идентификаторы будут связывать данные, сообщаемые врачом, с данными портала пациентов.

Участники должны иметь подтвержденный диагноз ФОП, и участник (или родитель, или законный опекун) должен быть готов и способен предоставить письменное информированное согласие. Критериев исключения нет. Данные, собранные на портале для пациентов, включают: демографические данные пациентов и путь диагностики; медицинская и стоматологическая помощь; участие в клинических исследованиях и пожертвование биологических образцов; гетеротопическая оссификация (рост костей и эпизодические обострения); другие признаки и симптомы по системам организма; результаты, о которых сообщают пациенты (физическое функционирование, боль, усталость и общее состояние здоровья); и вспомогательные устройства, вспомогательные средства, обслуживающий персонал и приспособления. Поскольку Реестр предназначен для размещения участников с широким спектром тяжести заболевания ФОП, большинство полей данных являются необязательными, что дает участникам высокую степень гибкости в отношении того, какой объем информации они вносят, что также сводит к минимуму нагрузку на участников.

После заполнения информированного согласия участники вводят свои исходные (исторические) данные. Участникам будет предложено обновлять свою информацию не реже двух раз в год. Участники могут отозвать свое согласие в любое время без ущерба и без объяснения причин. Реестр не имеет заранее определенной даты окончания и будет существовать до тех пор, пока он будет устойчивым и полезным для сообщества FOP.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

800

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Mark S Hamilton, PhD
  • Номер телефона: 1-203-605-2122
  • Электронная почта: mark.hamilton@ifopa.org

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Sammi Kile, MS
  • Номер телефона: 1-720-341-6999
  • Электронная почта: registry@ifopa.org

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Missouri
      • North Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 064116
        • Рекрутинг
        • The International Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Association (IFOPA)
        • Контакт:
          • Sammi Kile, MS
          • Номер телефона: 1-720-341-6999
          • Электронная почта: registry@ifopa.org
        • Контакт:
          • Mark S Hamilton, PhD
          • Номер телефона: 1-203-605=2122
          • Электронная почта: mark.hamilton@ifopa.org

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Лица с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией (ФОП) из международного сообщества ФОП будут приглашены присоединиться к Реестру.

Описание

Критерии включения:

  • Участники должны иметь подтвержденный диагноз ФОП.
  • Участники (или родитель или законный опекун) должны быть готовы и способны дать письменное информированное согласие.

Критерий исключения:

  • Критериев исключения нет.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Пациенты с ФОП
Нет. IFOPA-REG-001 — это обсервационное регистровое исследование пациентов с ФОП.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Пациент сообщил об изменениях в росте новой кости с помощью опроса пациентов, разработанного IFOPA
Временное ограничение: Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Пациент может сообщить об изменениях в росте новой кости среди 27 суставов и участков тела.
Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Сообщения пациентов об изменениях эпизодических обострений с помощью опроса пациентов, разработанного IFOPA
Временное ограничение: Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Пациент может сообщить об изменениях эпизодических обострений среди 27 суставов и участков тела.
Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Пациент сообщил об изменениях в подвижности с помощью опроса пациентов, разработанного IFOPA
Временное ограничение: Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Пациент может сообщить об изменениях подвижности среди 27 суставов и участков тела.
Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Пациенты сообщили об изменениях в использовании ресурсов здравоохранения с помощью опроса пациентов, разработанного IFOPA
Временное ограничение: Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Количество посещений терапевта и стоматолога, а также количество госпитализаций и причины госпитализаций используются для оценки использования ресурсов здравоохранения.
Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Пациент сообщил об изменениях в симптомах, связанных с ухом, с помощью опроса пациентов, разработанного IFOPA
Временное ограничение: Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Пациент может сообщить о новых или сохраняющихся проблемах со здоровьем, связанных с ушами.
Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Пациент сообщил об изменениях признаков, связанных с кожей, с помощью опроса пациентов, разработанного IFOPA.
Временное ограничение: Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Пациент может сообщить о новых или сохраняющихся проблемах со здоровьем, связанных с кожей.
Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Пациент сообщил об изменениях в симптомах, связанных с центральной нервной системой, используя опрос, направленный на пациента, разработанный IFOPA
Временное ограничение: Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Пациент может сообщить о новых или сохраняющихся проблемах со здоровьем, связанных с центральной нервной системой.
Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Пациент сообщил об изменениях в симптомах, связанных с легочной системой, используя опрос, направленный на пациента, разработанный IFOPA
Временное ограничение: Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Пациент может сообщить о новых или сохраняющихся проблемах со здоровьем, связанных с легочной системой.
Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Пациент сообщил об изменениях в симптомах, связанных с желудочно-кишечной системой, используя опрос, направленный на пациента, разработанный IFOPA
Временное ограничение: Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Пациент может сообщить о новых или продолжающихся проблемах со здоровьем, связанных с желудочно-кишечным трактом.
Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Пациент сообщил об изменениях в симптомах, связанных с сердечно-сосудистой системой, используя опрос, направленный на пациента, разработанный IFOPA
Временное ограничение: Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Пациент может сообщить о новых или сохраняющихся проблемах со здоровьем, связанных с сердечно-сосудистой системой.
Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Пациент сообщил об изменениях в симптомах, связанных с почечной системой, используя опрос, направленный на пациента, разработанный IFOPA
Временное ограничение: Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Пациент может сообщить о новых или сохраняющихся проблемах со здоровьем, связанных с почечной системой.
Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Пациент сообщил об изменениях в симптомах, связанных с эндокринной системой, используя опрос, направленный на пациента, разработанный IFOPA
Временное ограничение: Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Пациент может сообщить о новых или сохраняющихся проблемах со здоровьем, связанных с эндокринной системой.
Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Пациент сообщил об изменениях в повседневной жизни с помощью опросника FOP-Physic Functional Questionnaire (PFQ)
Временное ограничение: Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Пациент сообщил об изменениях в общем состоянии здоровья с использованием глобальной шкалы здоровья PROMIS
Временное ограничение: Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Пациент сообщил об изменениях в потребности во вспомогательных устройствах, вспомогательных средствах, обслуживающем персонале и адаптации с помощью опроса, разработанного IFOPA.
Временное ограничение: Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет
Пациент может ответить «Да» или «Нет» на вопросы, связанные с его/ее потребностью во вспомогательных устройствах, вспомогательных средствах, обслуживающем персонале и адаптации в результате его/ее заболевания ФОП.
Исходный уровень, затем каждые шесть месяцев до 10 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

The International FOP Association

Следователи

  • Директор по исследованиям: Mark Hamilton, PhD, International Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Association

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июля 2015 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 июля 2035 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2040 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 марта 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 апреля 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

20 апреля 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IFOPA-REG-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Запланированы официальные соглашения об обмене данными между Международной ассоциацией FOP и биофармацевтическими компаниями, проводящими исследования в области Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP). Публикации также запланированы с биофармацевтическими компаниями и врачами-исследователями.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться