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Registro delle connessioni della fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP).

2 aprile 2026 aggiornato da: The International FOP Association

Connessione FOP: un registro globale per la comunità della fibrodisplasia ossificante progressiva

Il Registro di Connessione per la Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP) è un database volontario globale, non interventistico, che raccoglie i dati demografici e sulla malattia direttamente dai pazienti con la FOP e dai loro caregiver tramite un portale web sicuro per i pazienti. Un portale medico (in fase di sviluppo) consentirà ai medici di inserire dati clinici sui propri pazienti. Gli obiettivi sono organizzare la comunità internazionale della FOP per la partecipazione alle sperimentazioni cliniche; consentire ai pazienti FOP di tutto il mondo di riportare i dati in un forum condiviso; migliorare la comprensione collettiva della storia naturale della FOP; e per far progredire la comprensione dei risultati del trattamento FOP.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Il FOP Connection Registry è un database globale, non interventistico e volontario che acquisisce dati demografici e sulla malattia direttamente dai pazienti FOP e dai loro caregiver tramite un portale web sicuro per i pazienti. Non è previsto alcun intervento sperimentale. Gli obiettivi sono organizzare la comunità internazionale della FOP per la partecipazione alle sperimentazioni cliniche; consentire ai pazienti FOP di tutto il mondo di riportare i dati in un forum condiviso; migliorare la comprensione collettiva della storia naturale della FOP; e per far progredire la comprensione dei risultati del trattamento FOP.

Il Registro raccoglie i dati attraverso due fonti. In primo luogo, il Portale del Paziente (lanciato a luglio 2015) consente ai pazienti con la FOP e agli operatori sanitari di inserire informazioni sulle loro esperienze di convivenza con la FOP. In secondo luogo, il Physician Portal (in fase di sviluppo) consentirà ai medici di inserire dati clinici sui pazienti sotto la loro cura. Il Registro sarà in grado di includere dati su specifiche terapie commercializzate sotto la direzione e il controllo di un'azienda farmaceutica sponsor. Gli identificatori chiave collegheranno i dati riportati dal medico con i dati del Portale del paziente.

I partecipanti devono avere una diagnosi confermata di FOP e il partecipante (o un genitore o tutore legale) deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto. Non ci sono criteri di esclusione. I dati raccolti nel Portale Pazienti includono: dati demografici dei pazienti e percorso diagnostico; cure mediche e dentistiche; partecipazione alla ricerca clinica e donazione di campioni biologici; ossificazione eterotopica (crescita ossea e riacutizzazioni episodiche); altri segni e sintomi per sistema corporeo; esiti riferiti dal paziente (funzionamento fisico, dolore, affaticamento e salute generale); e dispositivi di assistenza, ausili, assistenti e adattamenti. Poiché il Registro è progettato per accogliere i partecipanti lungo un ampio spettro di gravità della malattia FOP, la maggior parte dei campi dati sono facoltativi, consentendo ai partecipanti un alto grado di flessibilità nella quantità di informazioni che contribuiscono, il che riduce anche il carico dei partecipanti.

Dopo aver completato il consenso informato, i partecipanti inseriscono i propri dati di base (storici). I partecipanti saranno incoraggiati ad aggiornare le proprie informazioni almeno due volte all'anno. I partecipanti possono revocare il proprio consenso in qualsiasi momento senza pregiudizio o fornendo una spiegazione. Il Registro non ha una data di fine prestabilita e continuerà finché sarà sostenibile e utile per la comunità FOP.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

800

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Missouri
      • North Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 064116
        • Reclutamento
        • The International Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Association (IFOPA)
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Gli individui con Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP) della comunità internazionale FOP saranno invitati a iscriversi al Registro.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I partecipanti devono avere una diagnosi confermata di FOP.
  • I partecipanti (o un genitore o tutore legale) devono essere disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  • Non ci sono criteri di esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Pazienti con FOP
Nessuno. IFOPA-REG-001 è uno studio di registro osservazionale per pazienti con FOP.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti segnalati dal paziente nella crescita di nuovo tessuto osseo utilizzando un sondaggio diretto dal paziente sviluppato dall'IFOPA
Lasso di tempo: Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Il paziente è in grado di segnalare cambiamenti nella nuova crescita ossea tra 27 articolazioni e posizioni del corpo.
Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Cambiamenti segnalati dai pazienti nelle riacutizzazioni episodiche utilizzando un sondaggio diretto dal paziente sviluppato dall'IFOPA
Lasso di tempo: Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Il paziente è in grado di segnalare cambiamenti nelle riacutizzazioni episodiche tra 27 articolazioni e sedi corporee.
Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
I pazienti hanno riferito cambiamenti nella mobilità utilizzando un sondaggio diretto dal paziente sviluppato dall'IFOPA
Lasso di tempo: Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Il paziente è in grado di segnalare cambiamenti nella mobilità tra 27 articolazioni e posizioni del corpo.
Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti segnalati dai pazienti nell'utilizzo delle risorse sanitarie utilizzando un sondaggio diretto dai pazienti sviluppato dall'IFOPA
Lasso di tempo: Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Il numero di visite da un medico e da un dentista, così come il numero di ricoveri e le ragioni dei ricoveri, vengono utilizzati per valutare l'utilizzo delle risorse sanitarie.
Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Il paziente ha riportato cambiamenti nei segni correlati all'orecchio utilizzando un sondaggio diretto dal paziente sviluppato dall'IFOPA
Lasso di tempo: Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Il paziente è in grado di segnalare problemi di salute nuovi o continui relativi alle orecchie.
Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Il paziente ha riportato cambiamenti nei segni correlati alla pelle utilizzando un sondaggio diretto dal paziente sviluppato dall'IFOPA
Lasso di tempo: Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Il paziente è in grado di segnalare problemi di salute nuovi o continui relativi alla pelle.
Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Il paziente ha riferito cambiamenti nei segni correlati al sistema nervoso centrale utilizzando un sondaggio diretto dal paziente sviluppato dall'IFOPA
Lasso di tempo: Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Il paziente è in grado di segnalare problemi di salute nuovi o continui relativi al sistema nervoso centrale.
Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Il paziente ha riferito cambiamenti nei segni correlati al sistema polmonare utilizzando un sondaggio diretto dal paziente sviluppato dall'IFOPA
Lasso di tempo: Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Il paziente è in grado di segnalare problemi di salute nuovi o continui relativi al sistema polmonare.
Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Il paziente ha riferito cambiamenti nei segni correlati al sistema gastrointestinale utilizzando un sondaggio diretto dal paziente sviluppato dall'IFOPA
Lasso di tempo: Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Il paziente è in grado di segnalare problemi di salute nuovi o continui relativi al sistema gastrointestinale.
Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Cambiamenti segnalati dal paziente nei segni correlati al sistema cardiovascolare utilizzando un sondaggio diretto dal paziente sviluppato dall'IFOPA
Lasso di tempo: Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Il paziente è in grado di segnalare problemi di salute nuovi o continui relativi al sistema cardiovascolare.
Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Il paziente ha riferito cambiamenti nei segni correlati al sistema renale utilizzando un sondaggio diretto dal paziente sviluppato dall'IFOPA
Lasso di tempo: Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Il paziente è in grado di segnalare problemi di salute nuovi o continui relativi al sistema renale.
Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Cambiamenti segnalati dal paziente nei segni correlati al sistema endocrino utilizzando un sondaggio diretto dal paziente sviluppato dall'IFOPA
Lasso di tempo: Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Il paziente è in grado di segnalare problemi di salute nuovi o continui relativi al sistema endocrino.
Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
I pazienti hanno riferito cambiamenti nelle attività della vita quotidiana utilizzando il questionario FOP sul funzionamento fisico (PFQ)
Lasso di tempo: Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Il paziente ha riportato cambiamenti nella salute generale utilizzando la scala di salute globale PROMIS
Lasso di tempo: Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Cambiamenti segnalati dai pazienti nella necessità di ausili, ausili, assistenti e adattamenti utilizzando un sondaggio sviluppato dall'IFOPA
Lasso di tempo: Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni
Il paziente è in grado di rispondere Sì o No alle domande relative al suo bisogno di dispositivi di assistenza, ausili, assistenti e adattamenti come risultato della sua malattia FOP.
Basale, poi ogni sei mesi fino a 10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The International FOP Association

Investigatori

  • Direttore dello studio: Mark Hamilton, PhD, International Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Association

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 luglio 2015

Completamento primario (Stimato)

31 luglio 2035

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2040

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 marzo 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 aprile 2016

Primo Inserito (Stimato)

20 aprile 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IFOPA-REG-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Sono previsti accordi formali per la condivisione dei dati tra l'Associazione Internazionale FOP e le aziende biofarmaceutiche che svolgono ricerche sulla Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP). Sono inoltre previste pubblicazioni con aziende biofarmaceutiche e medici ricercatori.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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