Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Het Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)-verbindingsregister

15 augustus 2017 bijgewerkt door: The International FOP Association

FOP-verbinding: een wereldwijd register voor de Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-gemeenschap

Het Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) Connection Registry is een wereldwijde, niet-interventionele, vrijwillige database die demografische en ziektegegevens rechtstreeks van FOP-patiënten en hun zorgverleners vastlegt via een veilig, webgebaseerd patiëntenportaal. Via een artsenportaal (in ontwikkeling) kunnen artsen klinische gegevens over hun patiënten invoeren. De doelstellingen zijn het organiseren van de internationale FOP-gemeenschap voor deelname aan klinische proeven; om FOP-patiënten wereldwijd in staat te stellen gegevens te rapporteren in een gedeeld forum; om het collectieve begrip van natuurlijke historie van FOP te verbeteren; en om het begrip van de behandelresultaten van FOP te vergroten.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

De FOP Connection Registry is een wereldwijde, niet-interventionele, vrijwillige database die demografische en ziektegegevens rechtstreeks van FOP-patiënten en hun zorgverleners vastlegt via een veilig, webgebaseerd patiëntenportaal. Er is geen experimentele interventie bij betrokken. De doelstellingen zijn het organiseren van de internationale FOP-gemeenschap voor deelname aan klinische proeven; om FOP-patiënten wereldwijd in staat te stellen gegevens te rapporteren in een gedeeld forum; om het collectieve begrip van natuurlijke historie van FOP te verbeteren; en om het begrip van de behandelresultaten van FOP te vergroten.

Het register verzamelt gegevens via twee bronnen. Ten eerste stelt het Patiëntenportaal (gelanceerd in juli 2015) FOP-patiënten en zorgverleners in staat informatie in te voeren over hun ervaringen met het leven met FOP. Ten tweede zal het artsenportaal (in ontwikkeling) artsen in staat stellen klinische gegevens in te voeren over patiënten die onder hun hoede zijn. Het register zal in staat zijn gegevens op te nemen over specifieke op de markt gebrachte therapieën onder leiding en controle van een sponsorend farmaceutisch bedrijf. Sleutel-ID's koppelen de door de arts gerapporteerde gegevens aan de gegevens van het patiëntenportaal.

Deelnemers moeten een bevestigde diagnose van FOP hebben en de deelnemer (of een ouder of wettelijke voogd) moet bereid en in staat zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven. Er zijn geen uitsluitingscriteria. Gegevens die in het patiëntenportaal worden verzameld, zijn onder meer: ​​demografische gegevens van de patiënt en het diagnosetraject; medische en tandheelkundige zorg; deelname aan klinisch onderzoek en donatie van lichaamsmateriaal; heterotope ossificatie (botgroei en episodische opflakkeringen); andere tekenen en symptomen per lichaamssysteem; door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (fysiek functioneren, pijn, vermoeidheid en algemene gezondheid); en hulpmiddelen, hulpmiddelen, begeleiders en aanpassingen. Omdat het register is ontworpen om deelnemers te accommoderen in een breed spectrum van de ernst van de FOP-ziekte, zijn de meeste gegevensvelden optioneel, waardoor deelnemers een hoge mate van flexibiliteit hebben in de hoeveelheid informatie die ze bijdragen, wat ook de belasting voor deelnemers minimaliseert.

Na het invullen van de geïnformeerde toestemming voeren de deelnemers hun basisgegevens (historisch) in. Deelnemers worden aangemoedigd om hun informatie minstens twee keer per jaar bij te werken. Deelnemers kunnen hun toestemming te allen tijde intrekken zonder vooroordelen of uitleg. Het register heeft geen vooraf gespecificeerde einddatum en zal blijven bestaan ​​zolang het duurzaam en nuttig is voor de FOP-gemeenschap.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

800

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Casselberry, Florida, Verenigde Staten, 32707
        • Werving
        • The International FOP Association
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Personen met Fibrodysplasia Ossificans Progressive (FOP) uit de internationale FOP-gemeenschap zullen worden uitgenodigd om lid te worden van het register.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers moeten een bevestigde diagnose van FOP hebben.
  • Deelnemers (of een ouder of wettelijke voogd) moeten bereid en in staat zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

  • Er zijn geen uitsluitingscriteria.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
FOP-patiënten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Door de patiënt gerapporteerde veranderingen in de groei van nieuw bot met behulp van een door de patiënt geleid onderzoek, ontwikkeld door de IFOPA
Tijdsspanne: Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
De patiënt kan veranderingen in nieuwe botgroei tussen 27 gewrichten en lichaamslocaties melden.
Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
Patiëntgerapporteerde veranderingen in episodische opflakkeringen met behulp van een door de patiënt geleide enquête ontwikkeld door de IFOPA
Tijdsspanne: Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
De patiënt kan veranderingen in episodische opflakkeringen tussen 27 gewrichten en lichaamslocaties melden.
Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
Door de patiënt gerapporteerde veranderingen in mobiliteit met behulp van een door de patiënt geleid onderzoek, ontwikkeld door de IFOPA
Tijdsspanne: Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
De patiënt kan veranderingen in mobiliteit tussen 27 gewrichten en lichaamslocaties melden.
Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Door de patiënt gerapporteerde veranderingen in het gebruik van gezondheidsbronnen met behulp van een door de patiënt geleide enquête, ontwikkeld door de IFOPA
Tijdsspanne: Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
Het aantal bezoeken aan een arts en een tandarts, evenals het aantal ziekenhuisopnames en de redenen voor de ziekenhuisopnames, worden gebruikt om het gebruik van gezondheidsbronnen te beoordelen.
Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
Door de patiënt gerapporteerde veranderingen in symptomen die verband houden met het oor met behulp van een door de patiënt geleide enquête ontwikkeld door de IFOPA
Tijdsspanne: Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
De patiënt kan nieuwe of aanhoudende gezondheidsproblemen met betrekking tot de oren melden.
Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
Door de patiënt gemelde veranderingen in tekenen die verband houden met de huid met behulp van een door de IFOPA ontwikkeld patiëntgericht onderzoek
Tijdsspanne: Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
De patiënt kan nieuwe of aanhoudende gezondheidsproblemen met betrekking tot de huid melden.
Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
Door de patiënt gerapporteerde veranderingen in symptomen die verband houden met het centrale zenuwstelsel met behulp van een patiëntgericht onderzoek ontwikkeld door de IFOPA
Tijdsspanne: Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
De patiënt kan nieuwe of aanhoudende gezondheidsproblemen met betrekking tot het centrale zenuwstelsel melden.
Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
Door de patiënt gemelde veranderingen in symptomen die verband houden met het longsysteem met behulp van een door de IFOPA ontwikkeld patiëntgericht onderzoek
Tijdsspanne: Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
De patiënt kan nieuwe of aanhoudende gezondheidsproblemen met betrekking tot het longsysteem melden.
Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
Door de patiënt gerapporteerde veranderingen in symptomen die verband houden met het gastro-intestinale systeem met behulp van een patiëntgericht onderzoek ontwikkeld door de IFOPA
Tijdsspanne: Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
De patiënt kan nieuwe of aanhoudende gezondheidsproblemen met betrekking tot het gastro-intestinale systeem melden.
Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
Patiënt gemelde veranderingen in symptomen die verband houden met het cardiovasculaire systeem met behulp van een patiëntgericht onderzoek ontwikkeld door de IFOPA
Tijdsspanne: Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
De patiënt kan nieuwe of aanhoudende gezondheidsproblemen met betrekking tot het cardiovasculaire systeem melden.
Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
Patiënt gemelde veranderingen in tekenen die verband houden met het nierstelsel met behulp van een patiëntgericht onderzoek ontwikkeld door de IFOPA
Tijdsspanne: Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
De patiënt kan nieuwe of aanhoudende gezondheidsproblemen met betrekking tot het niersysteem melden.
Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
Door de patiënt gemelde veranderingen in symptomen die verband houden met het endocriene systeem met behulp van een door de IFOPA ontwikkeld patiëntgericht onderzoek
Tijdsspanne: Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
De patiënt kan nieuwe of aanhoudende gezondheidsproblemen met betrekking tot het endocriene systeem melden.
Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Door de patiënt gerapporteerde veranderingen in activiteiten van het dagelijks leven met behulp van de FOP-vragenlijst voor fysiek functioneren (PFQ)
Tijdsspanne: Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
Patiënt meldde veranderingen in de algehele gezondheid met behulp van de PROMIS Global Health Scale
Tijdsspanne: Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
Patiënt meldde veranderingen in de behoefte aan hulpmiddelen, hulpmiddelen, verzorgers en aanpassingen aan de hand van een enquête ontwikkeld door de IFOPA
Tijdsspanne: Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar
De patiënt kan ja of nee antwoorden op vragen over zijn/haar behoefte aan hulpmiddelen, hulpmiddelen, begeleiders en aanpassingen als gevolg van zijn/haar FOP-ziekte.
Baseline, daarna elke zes maanden gedurende maximaal 10 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The International FOP Association

Onderzoekers

  • Studie directeur: Betsy Bogard, BS, MS, The International FOP Association

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2015

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juli 2025

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 maart 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 april 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

20 april 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 augustus 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 augustus 2017

Laatst geverifieerd

1 maart 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IFOPA-REG-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Formele overeenkomsten voor het delen van gegevens zijn gepland tussen de International FOP Association en biofarmaceutische bedrijven die onderzoek doen naar Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP). Er zijn ook publicaties gepland met biofarmaceutische bedrijven en arts-onderzoekers.

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Fibrodysplasie Ossificans Progressiva (FOP)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Pakistan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren