进行性骨化纤维发育不良 (FOP) 连接注册表

FOP Connection Registry 是一个全球性、非干预、自愿的数据库，它通过一个安全的、基于网络的患者门户直接从 FOP 患者及其护理人员那里获取人口统计和疾病数据。 不涉及实验干预。 目标是组织国际FOP社区参与临床试验；使全世界的 FOP 患者能够在共享论坛中报告数据；提高对 FOP 自然历史的集体理解；并促进对 FOP 治疗结果的理解。

登记处通过两个来源收集数据。 首先，患者门户网站（于 2015 年 7 月推出）允许 FOP 患者和护理人员输入有关他们与 FOP 一起生活的经历的信息。 其次，医生门户（正在开发中）将允许医生输入他们所照顾患者的临床数据。 登记处将能够包括在赞助制药公司的指导和控制下的特定上市疗法的数据。 关键标识符会将医生报告的数据与患者门户数据联系起来。

参与者必须确诊为 FOP，并且参与者（或父母或法定监护人）必须愿意并能够提供书面知情同意书。 没有排除标准。 患者门户中收集的数据包括：患者人口统计和诊断路径；医疗和牙科护理；临床研究参与和生物样本捐赠；异位骨化（骨骼生长和偶发性骨化）；身体系统的其他体征和症状；患者报告的结果（身体机能、疼痛、疲劳和一般健康状况）；辅助器具、辅助器具、护理人员和改装件。 由于该登记处旨在适应广泛的 FOP 疾病严重程度的参与者，因此大多数数据字段是可选的，允许参与者在贡献多少信息方面具有高度的灵活性，这也最大限度地减少了参与者的负担。

完成知情同意后，参与者输入他们的基线（历史）数据。 将鼓励参与者每年至少更新两次信息。 参与者可以在不影响或不提供解释的情况下随时撤回同意。 注册表没有预先指定的结束日期，只要它对 FOP 社区可持续且有用，它就会继续存在。