Registre des connexions de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)

Le registre de connexion FOP est une base de données mondiale, non interventionnelle et volontaire qui capture les données démographiques et sur les maladies directement des patients FOP et de leurs soignants via un portail patient sécurisé en ligne. Aucune intervention expérimentale n'est impliquée. Les objectifs sont d'organiser la communauté internationale de la FOP pour la participation aux essais cliniques ; permettre aux patients FOP du monde entier de rapporter des données dans un forum partagé ; améliorer la compréhension collective de l'histoire naturelle de la FOP ; et faire progresser la compréhension des résultats du traitement de la FOP.

Le Registre recueille des données à partir de deux sources. Premièrement, le portail des patients (lancé en juillet 2015) permet aux patients et aux soignants de la FOP de saisir des informations sur leurs expériences de vie avec la FOP. Deuxièmement, le Portail des médecins (en développement) permettra aux médecins de saisir des données cliniques sur les patients dont ils ont la charge. Le registre pourra inclure des données sur des thérapies commercialisées spécifiques sous la direction et le contrôle d'une société pharmaceutique sponsor. Les identifiants clés relieront les données déclarées par le médecin aux données du portail patient.

Les participants doivent avoir un diagnostic confirmé de FOP et le participant (ou un parent ou tuteur légal) doit être disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit. Il n'y a pas de critères d'exclusion. Les données recueillies dans le portail des patients comprennent : les données démographiques des patients et le cheminement du diagnostic ; soins médicaux et dentaires; la participation à la recherche clinique et le don d'échantillons biologiques ; ossification hétérotopique (croissance osseuse et poussées épisodiques); autres signes et symptômes par système corporel ; résultats rapportés par les patients (fonctionnement physique, douleur, fatigue et état de santé général) ; et appareils fonctionnels, aides, préposés et adaptations. Étant donné que le registre est conçu pour accueillir les participants sur un large spectre de gravité de la FOP, la plupart des champs de données sont facultatifs, ce qui permet aux participants un degré élevé de flexibilité dans la quantité d'informations qu'ils fournissent, ce qui minimise également la charge des participants.

Après avoir rempli le formulaire de consentement éclairé, les participants entrent leurs données de base (historiques). Les participants seront encouragés à mettre à jour leurs informations au moins deux fois par an. Les participants peuvent retirer leur consentement à tout moment sans préjudice ni justification. Le registre n'a pas de date de fin pré-spécifiée et continuera aussi longtemps qu'il sera durable et utile à la communauté FOP.