Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Registr připojení Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP).

2. dubna 2026 aktualizováno: The International FOP Association

FOP Connection: Globální registr pro komunitu Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Registr připojení Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) je globální, neintervenční, dobrovolná databáze, která zachycuje demografické údaje a údaje o onemocněních přímo od pacientů s FOP a jejich pečovatelů prostřednictvím zabezpečeného webového portálu pro pacienty. Lékařský portál (ve vývoji) umožní lékařům zadávat klinická data o svých pacientech. Cílem je zorganizovat mezinárodní komunitu FOP pro účast v klinických studiích; umožnit pacientům s FOP na celém světě hlásit data na sdíleném fóru; zlepšit kolektivní porozumění přírodní historii FOP; a zlepšit porozumění výsledkům léčby FOP.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Registr připojení FOP je globální, neintervenční, dobrovolná databáze, která zachycuje demografické údaje a údaje o onemocněních přímo od pacientů s FOP a jejich pečovatelů prostřednictvím zabezpečeného webového portálu pro pacienty. Nejedná se o žádný experimentální zásah. Cílem je zorganizovat mezinárodní komunitu FOP pro účast v klinických studiích; umožnit pacientům s FOP na celém světě hlásit data na sdíleném fóru; zlepšit kolektivní porozumění přírodní historii FOP; a zlepšit porozumění výsledkům léčby FOP.

Registr shromažďuje data ze dvou zdrojů. Za prvé, Pacientský portál (spuštěný v červenci 2015) umožňuje pacientům a pečovatelům s FOP zadávat informace o jejich zkušenostech s životem s FOP. Za druhé, Portál pro lékaře (ve vývoji) umožní lékařům zadávat klinická data o pacientech v jejich péči. Registr bude schopen zahrnout údaje o konkrétních terapiích na trhu pod vedením a kontrolou sponzorující farmaceutické společnosti. Klíčové identifikátory propojí údaje hlášené lékařem s údaji na Portálu pacienta.

Účastníci musí mít potvrzenou diagnózu FOP a účastník (nebo rodič nebo zákonný zástupce) musí být ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas. Neexistují žádná vylučovací kritéria. Data shromážděná na Patient Portal zahrnují: demografie pacienta a způsob diagnózy; lékařská a zubní péče; účast na klinickém výzkumu a darování biovzorků; heterotopická osifikace (růst kostí a epizodické vzplanutí); další známky a příznaky podle tělesného systému; výsledky hlášené pacientem (fyzické funkce, bolest, únava a celkový zdravotní stav); a pomocná zařízení, pomůcky, obsluhu a úpravy. Protože registr je navržen tak, aby vyhovoval účastníkům v širokém spektru závažnosti onemocnění FOP, většina datových polí je volitelná, což účastníkům umožňuje vysokou míru flexibility v tom, kolik informací přispějí, což také minimalizuje zátěž účastníků.

Po vyplnění informovaného souhlasu účastníci zadají své výchozí (historické) údaje. Účastníci budou vyzváni, aby aktualizovali své informace alespoň dvakrát ročně. Účastníci mohou svůj souhlas kdykoli odvolat bez újmy nebo poskytnutí vysvětlení. Rejstřík nemá žádné předem stanovené konečné datum a bude pokračovat tak dlouho, dokud to bude udržitelné a užitečné pro komunitu FOP.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

800

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Missouri
      • North Kansas City, Missouri, Spojené státy, 064116
        • Nábor
        • The International Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Association (IFOPA)
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Jednotlivci s Fibrodysplasia Ossificans Progressive (FOP) z mezinárodní komunity FOP budou pozváni, aby se připojili k registru.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci musí mít potvrzenou diagnózu FOP.
  • Účastníci (nebo rodič nebo zákonný zástupce) musí být ochotni a schopni poskytnout písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Neexistují žádná vylučovací kritéria.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Pacienti s FOP
Žádná. IFOPA-REG-001 je observační registrová studie pacientů s FOP.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pacientem hlášené změny v růstu nové kosti pomocí pacientem řízeného průzkumu vyvinutého IFOPA
Časové okno: Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacient je schopen hlásit změny v růstu nové kosti mezi 27 klouby a umístěním těla.
Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacientem hlášené změny v epizodických vzplanutích pomocí pacientem řízeného průzkumu vyvinutého IFOPA
Časové okno: Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacient je schopen hlásit změny v epizodických vzplanutích mezi 27 klouby a umístěním těla.
Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacientem hlášené změny v mobilitě pomocí pacientem řízeného průzkumu vyvinutého IFOPA
Časové okno: Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacient je schopen hlásit změny v pohyblivosti mezi 27 klouby a umístěním těla.
Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pacientem hlášené změny ve využití zdravotních zdrojů pomocí průzkumu zaměřeného na pacienty, který vyvinula IFOPA
Časové okno: Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
K hodnocení využití zdravotních zdrojů se používá počet návštěv u lékaře a zubního lékaře, stejně jako počet hospitalizací a důvody hospitalizací.
Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacientem hlášené změny ve známkách souvisejících s uchem pomocí pacientem řízeného průzkumu vyvinutého IFOPA
Časové okno: Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacient může hlásit nové nebo přetrvávající zdravotní problémy související s ušima.
Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacientem hlášené změny ve známkách souvisejících s kůží pomocí průzkumu řízeného pacientem vyvinutého IFOPA
Časové okno: Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacient může hlásit nové nebo přetrvávající zdravotní problémy související s kůží.
Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacientem hlášené změny ve známkách souvisejících s centrálním nervovým systémem pomocí pacientem řízeného průzkumu vyvinutého IFOPA
Časové okno: Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacient je schopen hlásit nové nebo přetrvávající zdravotní problémy související s centrálním nervovým systémem.
Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacientem hlášené změny příznaků souvisejících s plicním systémem pomocí pacientem řízeného průzkumu vyvinutého IFOPA
Časové okno: Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacient je schopen hlásit nové nebo přetrvávající zdravotní problémy související s plicním systémem.
Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacientem hlášené změny příznaků souvisejících s gastrointestinálním systémem pomocí pacientem řízeného průzkumu vyvinutého IFOPA
Časové okno: Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacient je schopen hlásit nové nebo přetrvávající zdravotní problémy související s gastrointestinálním systémem.
Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacientem hlášené změny příznaků souvisejících s kardiovaskulárním systémem pomocí pacientem řízeného průzkumu vyvinutého IFOPA
Časové okno: Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacient je schopen hlásit nové nebo přetrvávající zdravotní problémy související s kardiovaskulárním systémem.
Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacientem hlášené změny ve známkách souvisejících s renálním systémem pomocí pacientem řízeného průzkumu vyvinutého IFOPA
Časové okno: Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacient je schopen hlásit nové nebo přetrvávající zdravotní problémy související s ledvinovým systémem.
Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacientem hlášené změny příznaků souvisejících s endokrinním systémem pomocí pacientem řízeného průzkumu vyvinutého IFOPA
Časové okno: Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacient je schopen hlásit nové nebo přetrvávající zdravotní problémy související s endokrinním systémem.
Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pacientem hlášené změny v aktivitách každodenního života pomocí FOP-Physical Functioning Questionnaire (PFQ)
Časové okno: Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacient hlásil změny v celkovém zdraví pomocí Globální škály zdraví PROMIS
Časové okno: Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacient hlásil změny v potřebě pomocných zařízení, pomůcek, asistentů a adaptací pomocí průzkumu vyvinutého organizací IFOPA
Časové okno: Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let
Pacient je schopen odpovědět ano nebo ne na otázky související s jeho potřebou asistenčních zařízení, pomůcek, asistentů a adaptací v důsledku jeho onemocnění FOP.
Základní stav, poté každých šest měsíců po dobu až 10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The International FOP Association

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Mark Hamilton, PhD, International Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Association

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. července 2015

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. července 2035

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2040

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. března 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. dubna 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

20. dubna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IFOPA-REG-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Mezi Mezinárodní asociací FOP a biofarmaceutickými společnostmi provádějícími výzkum Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) jsou plánovány formální dohody o sdílení dat. Plánují se také publikace s biofarmaceutickými společnostmi a lékařskými výzkumníky.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit