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O Registro de Conexão de Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP)

2 de abril de 2026 atualizado por: The International FOP Association

FOP Connection: Um Registro Global para a Comunidade de Fibrodisplasia Ossificante Progressiva

O Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) Connection Registry é um banco de dados global, não intervencional e voluntário que captura dados demográficos e de doenças diretamente de pacientes com FOP e seus cuidadores por meio de um portal seguro e baseado na web. Um portal médico (em desenvolvimento) permitirá aos médicos inserir dados clínicos sobre seus pacientes. Os objetivos são organizar a comunidade FOP internacional para participação em ensaios clínicos; permitir que pacientes com FOP em todo o mundo relatem dados em um fórum compartilhado; melhorar a compreensão coletiva da história natural da FOP; e para avançar na compreensão dos resultados do tratamento da FOP.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

O FOP Connection Registry é um banco de dados global, não intervencional e voluntário que captura dados demográficos e de doenças diretamente de pacientes com FOP e seus cuidadores por meio de um portal seguro e baseado na web. Nenhuma intervenção experimental está envolvida. Os objetivos são organizar a comunidade FOP internacional para participação em ensaios clínicos; permitir que pacientes com FOP em todo o mundo relatem dados em um fórum compartilhado; melhorar a compreensão coletiva da história natural da FOP; e para avançar na compreensão dos resultados do tratamento da FOP.

O Registro coleta dados por meio de duas fontes. Primeiro, o Portal do Paciente (lançado em julho de 2015) permite que pacientes e cuidadores com FOP insiram informações sobre suas experiências vivendo com FOP. Em segundo lugar, o Portal do Médico (em desenvolvimento) permitirá que os médicos insiram dados clínicos sobre os pacientes sob seus cuidados. O Registro poderá incluir dados sobre terapias específicas comercializadas sob a direção e controle de uma empresa farmacêutica patrocinadora. Os identificadores de chave vincularão os dados relatados pelo médico aos dados do Portal do Paciente.

Os participantes devem ter um diagnóstico confirmado de FOP e o participante (ou um dos pais ou responsável legal) deve estar disposto e ser capaz de fornecer consentimento informado por escrito. Não há critérios de exclusão. Os dados coletados no Portal do Paciente incluem: dados demográficos do paciente e percurso diagnóstico; assistência médica e odontológica; participação em pesquisa clínica e doação de bioespécimes; ossificação heterotópica (crescimento ósseo e surtos episódicos); outros sinais e sintomas por sistema corporal; resultados relatados pelo paciente (funcionamento físico, dor, fadiga e saúde geral); e dispositivos assistivos, auxiliares, atendentes e adaptações. Como o Registro foi projetado para acomodar participantes em um amplo espectro de gravidade da doença FOP, a maioria dos campos de dados é opcional, permitindo aos participantes um alto grau de flexibilidade na quantidade de informações que eles podem contribuir, o que também minimiza a sobrecarga do participante.

Depois de preencher o consentimento informado, os participantes inserem seus dados de linha de base (históricos). Os participantes serão incentivados a atualizar suas informações pelo menos duas vezes por ano. Os participantes podem retirar o seu consentimento a qualquer momento, sem prejuízo ou fornecendo uma explicação. O Registro não tem data de término pré-especificada e continuará enquanto for sustentável e útil para a comunidade FOP.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

800

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Missouri
      • North Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 064116
        • Recrutamento
        • The International Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Association (IFOPA)
        • Contato:
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Indivíduos com Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP) da comunidade FOP internacional serão convidados a se juntar ao Registro.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os participantes devem ter um diagnóstico confirmado de FOP.
  • Os participantes (ou um dos pais ou responsável legal) devem estar dispostos e ser capazes de fornecer consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

  • Não há critérios de exclusão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Pacientes com FOP
Nenhum. IFOPA-REG-001 é um estudo observacional de registo de doentes com FOP.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações relatadas pelo paciente no crescimento de osso novo usando uma pesquisa dirigida ao paciente desenvolvida pela IFOPA
Prazo: Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
O paciente é capaz de relatar mudanças no crescimento de osso novo entre 27 articulações e locais do corpo.
Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
Alterações relatadas pelo paciente em surtos episódicos usando uma pesquisa dirigida ao paciente desenvolvida pela IFOPA
Prazo: Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
O paciente é capaz de relatar mudanças em surtos episódicos entre 27 articulações e locais do corpo.
Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
Alterações relatadas pelo paciente na mobilidade usando uma pesquisa dirigida ao paciente desenvolvida pela IFOPA
Prazo: Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
O paciente é capaz de relatar mudanças na mobilidade entre 27 articulações e locais do corpo.
Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudanças relatadas pelo paciente na utilização de recursos de saúde usando uma pesquisa dirigida ao paciente desenvolvida pela IFOPA
Prazo: Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
O número de visitas ao Médico e ao Dentista, assim como o número de internações e os motivos das internações, são utilizados para avaliar a utilização dos recursos de saúde.
Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
Alterações relatadas pelo paciente em sinais relacionados ao ouvido usando uma pesquisa dirigida pelo paciente desenvolvida pela IFOPA
Prazo: Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
O paciente é capaz de relatar problemas de saúde novos ou contínuos relacionados aos ouvidos.
Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
Alterações relatadas pelo paciente em sinais relacionados à pele usando uma pesquisa dirigida ao paciente desenvolvida pela IFOPA
Prazo: Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
O paciente é capaz de relatar problemas de saúde novos ou contínuos relacionados à pele.
Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
O paciente relatou alterações nos sinais relacionados ao sistema nervoso central usando uma pesquisa dirigida ao paciente desenvolvida pela IFOPA
Prazo: Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
O paciente é capaz de relatar problemas de saúde novos ou contínuos relacionados ao sistema nervoso central.
Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
Alterações relatadas pelo paciente em sinais relacionados ao sistema pulmonar usando uma pesquisa dirigida ao paciente desenvolvida pela IFOPA
Prazo: Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
O paciente é capaz de relatar problemas de saúde novos ou contínuos relacionados ao sistema pulmonar.
Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
Alterações relatadas pelo paciente em sinais relacionados ao sistema gastrointestinal usando uma pesquisa dirigida ao paciente desenvolvida pela IFOPA
Prazo: Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
O paciente é capaz de relatar problemas de saúde novos ou contínuos relacionados ao sistema gastrointestinal.
Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
Alterações relatadas pelo paciente em sinais relacionados ao sistema cardiovascular usando uma pesquisa dirigida ao paciente desenvolvida pela IFOPA
Prazo: Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
O paciente é capaz de relatar problemas de saúde novos ou contínuos relacionados ao sistema cardiovascular.
Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
Alterações relatadas pelo paciente nos sinais relacionados ao sistema renal usando uma pesquisa dirigida ao paciente desenvolvida pela IFOPA
Prazo: Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
O paciente é capaz de relatar problemas de saúde novos ou contínuos relacionados ao sistema renal.
Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
Alterações relatadas pelo paciente em sinais relacionados ao sistema endócrino usando uma pesquisa dirigida ao paciente desenvolvida pela IFOPA
Prazo: Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
O paciente é capaz de relatar problemas de saúde novos ou contínuos relacionados ao sistema endócrino.
Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações relatadas pelo paciente nas atividades da vida diária usando o FOP-Physical Functioning Questionnaire (PFQ)
Prazo: Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
Alterações relatadas pelo paciente na saúde geral usando a Escala Global de Saúde PROMIS
Prazo: Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
Alterações relatadas pelo paciente na necessidade de dispositivos de assistência, auxiliares, atendentes e adaptações usando uma pesquisa desenvolvida pela IFOPA
Prazo: Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos
O paciente é capaz de responder Sim ou Não a perguntas relacionadas à sua necessidade de Dispositivos Assistivos, Auxiliares, Cuidadores e Adaptações como resultado de sua doença FOP.
Linha de base, então a cada seis meses por até 10 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

The International FOP Association

Investigadores

  • Diretor de estudo: Mark Hamilton, PhD, International Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Association

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de julho de 2015

Conclusão Primária (Estimado)

31 de julho de 2035

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2040

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de março de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de abril de 2016

Primeira postagem (Estimado)

20 de abril de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IFOPA-REG-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Acordos formais de compartilhamento de dados estão planejados entre a Associação Internacional de FOP e empresas biofarmacêuticas que realizam pesquisas em Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP). Publicações também estão planejadas com empresas biofarmacêuticas e pesquisadores médicos.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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