Anslutningsregistret för Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP).

FOP Connection Registry är en global, icke-interventionell, frivillig databas som fångar demografiska och sjukdomsdata direkt från FOP-patienter och deras vårdgivare via en säker, webbaserad patientportal. Ingen experimentell intervention är inblandad. Målen är att organisera den internationella FOP-gemenskapen för deltagande i kliniska prövningar; att göra det möjligt för FOP-patienter över hela världen att rapportera data i ett delat forum; att förbättra den kollektiva förståelsen av FOP:s naturhistoria; och för att främja förståelsen av FOP-behandlingsresultat.

Registret samlar in data via två källor. För det första tillåter patientportalen (lanserades i juli 2015) FOP-patienter och vårdgivare att ange information om sina erfarenheter av att leva med FOP. För det andra kommer Läkarportalen (under utveckling) att tillåta läkare att ange kliniska data om patienter under deras vård. Registret kommer att kunna inkludera data om specifika marknadsförda terapier under ledning och kontroll av ett sponsrande läkemedelsföretag. Nyckelidentifierare länkar läkarrapporterade data med patientportaldata.

Deltagare måste ha en bekräftad diagnos av FOP och deltagaren (eller en förälder eller vårdnadshavare) måste vara villig och kunna ge skriftligt informerat samtycke. Det finns inga uteslutningskriterier. Data som samlas in i patientportalen inkluderar: patientdemografi och diagnosväg; medicinsk och tandvård; deltagande i klinisk forskning och donation av bioprover; heterotopisk förbening (bentillväxt och episodiska flare-ups); andra tecken och symtom per kroppssystem; patientrapporterade resultat (fysisk funktion, smärta, trötthet och allmän hälsa); och hjälpmedel, hjälpmedel, skötare och anpassningar. Eftersom registret är utformat för att tillgodose deltagare i ett brett spektrum av FOP-sjukdomens svårighetsgrad, är de flesta datafälten valfria, vilket ger deltagarna en hög grad av flexibilitet i hur mycket information de bidrar med, vilket också minimerar deltagarnas börda.

Efter att ha slutfört det informerade samtycket anger deltagarna sina baslinjedata (historiska). Deltagarna kommer att uppmuntras att uppdatera sin information minst två gånger per år. Deltagare kan när som helst dra tillbaka sitt samtycke utan att det påverkar eller lämna en förklaring. Registret har inget förutbestämt slutdatum och kommer att fortsätta så länge det är hållbart och användbart för FOP-gemenskapen.