Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) tilkoblingsregister

2. april 2026 oppdatert av: The International FOP Association

FOP Connection: Et globalt register for Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Community

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) Connection Registry er en global, ikke-intervensjonell, frivillig database som fanger opp demografiske data og sykdomsdata direkte fra FOP-pasienter og deres omsorgspersoner via en sikker, nettbasert pasientportal. En legeportal (under utvikling) vil tillate leger å legge inn kliniske data om sine pasienter. Målene er å organisere det internasjonale FOP-samfunnet for deltakelse i kliniske studier; å gjøre det mulig for FOP-pasienter over hele verden å rapportere data i et delt forum; å forbedre den kollektive forståelsen av FOPs naturhistorie; og for å fremme forståelsen av FOP-behandlingsresultater.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

FOP Connection Registry er en global, ikke-intervensjonell, frivillig database som fanger demografiske og sykdomsdata direkte fra FOP-pasienter og deres omsorgspersoner via en sikker, nettbasert pasientportal. Ingen eksperimentell intervensjon er involvert. Målene er å organisere det internasjonale FOP-samfunnet for deltakelse i kliniske studier; å gjøre det mulig for FOP-pasienter over hele verden å rapportere data i et delt forum; å forbedre den kollektive forståelsen av FOPs naturhistorie; og for å fremme forståelsen av FOP-behandlingsresultater.

Registeret samler inn data gjennom to kilder. For det første lar Pasientportalen (lansert i juli 2015) FOP-pasienter og pleiere legge inn informasjon om deres erfaringer med FOP. For det andre vil legeportalen (under utvikling) tillate leger å legge inn kliniske data om pasienter under deres omsorg. Registeret vil være i stand til å inkludere data om spesifikke markedsførte terapier under ledelse og kontroll av et sponsende farmasøytisk selskap. Nøkkelidentifikatorer vil koble de legerapporterte dataene med pasientportaldataene.

Deltakere må ha en bekreftet diagnose av FOP og deltakeren (eller en forelder eller verge) må være villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke. Det er ingen eksklusjonskriterier. Data samlet inn i pasientportalen inkluderer: pasientdemografi og diagnosevei; medisinsk og tannlegebehandling; deltakelse i klinisk forskning og donasjon av bioprøver; heterotopisk ossifikasjon (beinvekst og episodiske oppblussinger); andre tegn og symptomer etter kroppssystem; pasientrapporterte utfall (fysisk funksjon, smerte, tretthet og generell helse); og hjelpemidler, hjelpemidler, ledsagere og tilpasninger. Fordi registeret er designet for å imøtekomme deltakere langs et bredt spekter av FOP-sykdomsgrad, er de fleste datafeltene valgfrie, noe som gir deltakerne en høy grad av fleksibilitet i hvor mye informasjon de bidrar med, noe som også minimerer deltakerbyrden.

Etter å ha fullført det informerte samtykket, legger deltakerne inn sine grunnleggende (historiske) data. Deltakerne vil bli oppfordret til å oppdatere informasjonen sin minst to ganger i året. Deltakere kan trekke tilbake sitt samtykke når som helst uten fordommer eller gi en forklaring. Registeret har ingen forhåndsspesifisert sluttdato og vil fortsette så lenge det er bærekraftig og nyttig for FOP-fellesskapet.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

800

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Missouri
      • North Kansas City, Missouri, Forente stater, 064116
        • Rekruttering
        • The International Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Association (IFOPA)
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Personer med Fibrodysplasia Ossificans Progressive (FOP) fra det internasjonale FOP-samfunnet vil bli invitert til å bli med i registeret.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakerne må ha en bekreftet diagnose FOP.
  • Deltakere (eller en forelder eller verge) må være villige og i stand til å gi skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Det er ingen eksklusjonskriterier.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
FOP-pasienter
Ingen. IFOPA-REG-001 er en observasjonsstudie for FOP-pasienter.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Pasientrapporterte endringer i ny beinvekst ved hjelp av en pasientrettet undersøkelse utviklet av IFOPA
Tidsramme: Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasienten kan rapportere endringer i ny beinvekst blant 27 ledd og kroppsplasseringer.
Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasientrapporterte endringer i episodiske oppblussinger ved hjelp av en pasientrettet undersøkelse utviklet av IFOPA
Tidsramme: Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasienten kan rapportere endringer i episodiske oppblussinger blant 27 ledd og kroppsplasseringer.
Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasientrapporterte endringer i mobilitet ved hjelp av en pasientrettet undersøkelse utviklet av IFOPA
Tidsramme: Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasienten kan rapportere endringer i bevegelighet mellom 27 ledd og kroppsplasseringer.
Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Pasientrapporterte endringer i helseressursutnyttelse ved hjelp av en pasientrettet undersøkelse utviklet av IFOPA
Tidsramme: Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Antall besøk hos lege og tannlege, samt antall innleggelser og årsaker til innleggelsene, brukes til å vurdere helseressursutnyttelsen.
Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasientrapporterte endringer i tegn relatert til øret ved hjelp av en pasientrettet undersøkelse utviklet av IFOPA
Tidsramme: Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasienten er i stand til å rapportere nye eller vedvarende helseproblemer knyttet til ørene.
Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasientrapporterte endringer i tegn relatert til huden ved hjelp av en pasientrettet undersøkelse utviklet av IFOPA
Tidsramme: Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasienten er i stand til å rapportere nye eller vedvarende helseproblemer knyttet til huden.
Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasientrapporterte endringer i tegn relatert til sentralnervesystemet ved hjelp av en pasientrettet undersøkelse utviklet av IFOPA
Tidsramme: Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasienten er i stand til å rapportere nye eller vedvarende helseproblemer knyttet til sentralnervesystemet.
Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasientrapporterte endringer i tegn relatert til lungesystemet ved hjelp av en pasientrettet undersøkelse utviklet av IFOPA
Tidsramme: Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasienten er i stand til å rapportere nye eller vedvarende helseproblemer knyttet til lungesystemet.
Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasientrapporterte endringer i tegn relatert til mage-tarmsystemet ved hjelp av en pasientrettet undersøkelse utviklet av IFOPA
Tidsramme: Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasienten er i stand til å rapportere nye eller vedvarende helseproblemer knyttet til mage-tarmsystemet.
Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasientrapporterte endringer i tegn relatert til det kardiovaskulære systemet ved hjelp av en pasientrettet undersøkelse utviklet av IFOPA
Tidsramme: Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasienten er i stand til å rapportere nye eller vedvarende helseproblemer knyttet til det kardiovaskulære systemet.
Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasientrapporterte endringer i tegn relatert til nyresystemet ved hjelp av en pasientrettet undersøkelse utviklet av IFOPA
Tidsramme: Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasienten er i stand til å rapportere nye eller vedvarende helseproblemer knyttet til nyresystemet.
Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasientrapporterte endringer i tegn relatert til det endokrine systemet ved hjelp av en pasientrettet undersøkelse utviklet av IFOPA
Tidsramme: Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasienten er i stand til å rapportere nye eller vedvarende helseproblemer knyttet til det endokrine systemet.
Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Pasientrapporterte endringer i dagliglivets aktiviteter ved å bruke FOP-fysisk funksjonsspørreskjema (PFQ)
Tidsramme: Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasientrapporterte endringer i generell helse ved bruk av PROMIS Global Health Scale
Tidsramme: Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasientrapporterte endringer i behovet for hjelpemidler, hjelpemidler, ledsagere og tilpasninger ved hjelp av en undersøkelse utviklet av IFOPA
Tidsramme: Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år
Pasienten kan svare Ja eller Nei på spørsmål knyttet til hans/hennes behov for hjelpemidler, hjelpemidler, ledsagere og tilpasninger som følge av hans/hennes FOP-sykdom.
Baseline, deretter hver sjette måned i opptil 10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The International FOP Association

Etterforskere

  • Studieleder: Mark Hamilton, PhD, International Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Association

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2015

Primær fullføring (Antatt)

31. juli 2035

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2040

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. mars 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. april 2016

Først lagt ut (Antatt)

20. april 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IFOPA-REG-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Det er planlagt formelle datadelingsavtaler mellom International FOP Association og biofarmasøytiske selskaper som forsker på Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP). Publikasjoner er også planlagt med biofarmasøytiske selskaper og legeforskere.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere