Registro de conexiones de fibrodisplasia osificante progresiva (FOP)

El FOP Connection Registry es una base de datos voluntaria global, no intervencionista, que captura datos demográficos y de enfermedades directamente de los pacientes con FOP y sus cuidadores a través de un portal seguro para pacientes basado en la web. No se trata de ninguna intervención experimental. Los objetivos son organizar la comunidad internacional de FOP para la participación en ensayos clínicos; permitir que los pacientes con FOP de todo el mundo informen datos en un foro compartido; mejorar la comprensión colectiva de la historia natural de la FOP; y avanzar en la comprensión de los resultados del tratamiento de FOP.

El Registro recopila datos a través de dos fuentes. En primer lugar, el Portal del paciente (lanzado en julio de 2015) permite a los pacientes y cuidadores de FOP ingresar información sobre sus experiencias al vivir con FOP. En segundo lugar, el Portal para médicos (en desarrollo) permitirá a los médicos ingresar datos clínicos sobre los pacientes bajo su cuidado. El Registro podrá incluir datos sobre terapias específicas comercializadas bajo la dirección y control de una empresa farmacéutica patrocinadora. Los identificadores clave vincularán los datos informados por el médico con los datos del Portal del paciente.

Los participantes deben tener un diagnóstico confirmado de FOP y el participante (o un padre o tutor legal) debe estar dispuesto y ser capaz de dar su consentimiento informado por escrito. No hay criterios de exclusión. Los datos recopilados en el Portal del paciente incluyen: datos demográficos del paciente y vía de diagnóstico; atención médica y dental; participación en investigaciones clínicas y donación de muestras biológicas; osificación heterotópica (crecimiento óseo y brotes episódicos); otros signos y síntomas por sistema corporal; resultados informados por los pacientes (funcionamiento físico, dolor, fatiga y salud general); y dispositivos de asistencia, ayudas, asistentes y adaptaciones. Debido a que el Registro está diseñado para acomodar a los participantes a lo largo de un amplio espectro de gravedad de la enfermedad de FOP, la mayoría de los campos de datos son opcionales, lo que permite a los participantes un alto grado de flexibilidad en la cantidad de información que aportan, lo que también minimiza la carga de los participantes.

Después de completar el consentimiento informado, los participantes ingresan sus datos de referencia (históricos). Se alentará a los participantes a actualizar su información al menos dos veces al año. Los participantes podrán retirar su consentimiento en cualquier momento sin perjuicio ni explicación. El Registro no tiene una fecha de finalización predeterminada y continuará mientras sea sostenible y útil para la comunidad FOP.