Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) forbindelsesregistret

FOP Connection Registry er en global, ikke-interventionel, frivillig database, der fanger demografiske data og sygdomsdata direkte fra FOP-patienter og deres pårørende via en sikker, webbaseret patientportal. Der er ingen eksperimentel intervention involveret. Målene er at organisere det internationale FOP-samfund med henblik på deltagelse i kliniske forsøg; at gøre det muligt for FOP-patienter over hele verden at rapportere data i et fælles forum; at forbedre den kollektive forståelse af FOPs naturhistorie; og at fremme forståelsen af ​​FOP-behandlingsresultater.

Registret indsamler data gennem to kilder. For det første giver Patientportalen (lanceret i juli 2015) FOP-patienter og -plejere mulighed for at indtaste oplysninger om deres oplevelser med at leve med FOP. For det andet vil lægeportalen (under udvikling) give læger mulighed for at indtaste kliniske data om patienter under deres pleje. Registret vil være i stand til at inkludere data om specifikke markedsførte terapier under ledelse og kontrol af en sponsorerende lægemiddelvirksomhed. Nøgleidentifikatorer vil forbinde de lægerapporterede data med patientportalens data.

Deltagerne skal have en bekræftet diagnose af FOP, og deltageren (eller en forælder eller værge) skal være villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke. Der er ingen udelukkelseskriterier. Data indsamlet i patientportalen omfatter: patientdemografi og diagnoseforløb; medicinsk og tandpleje; deltagelse i klinisk forskning og donation af bioprøver; heterotopisk ossifikation (knoglevækst og episodiske opblussen); andre tegn og symptomer efter kropssystem; patientrapporterede resultater (fysisk funktion, smerte, træthed og generel sundhed); og hjælpemidler, hjælpemidler, ledsagere og tilpasninger. Fordi registreringsdatabasen er designet til at rumme deltagere langs et bredt spektrum af FOP-sygdomssværhedsgrad, er de fleste af datafelterne valgfrie, hvilket giver deltagerne en høj grad af fleksibilitet med hensyn til, hvor meget information de bidrager med, hvilket også minimerer deltagerbyrden.

Efter at have udfyldt det informerede samtykke, indtaster deltagerne deres baseline (historiske) data. Deltagerne vil blive opfordret til at opdatere deres oplysninger mindst to gange om året. Deltagere kan til enhver tid trække deres samtykke tilbage, uden at dette berører eller giver en forklaring. Registret har ingen forudbestemt slutdato og vil fortsætte, så længe det er bæredygtigt og nyttigt for FOP-fællesskabet.