Acthar SLE (systeeminen lupus erythematosus) (Acthar SLE)
keskiviikko 11. syyskuuta 2019 päivittänyt: NYU Langone Health
Actharin teho, turvallisuus ja steroideja säästävä vaikutus potilailla, joilla on systeemisen lupus erythematosuksen hematologisia ilmenemismuotoja
Tämä on satunnaistettu tutkimus, jossa tutkitaan kahden Acthar-annoksen (40 U ja 80 U) tehoa, turvallisuutta ja steroideja säästävää kykyä SLE-potilailla, joilla on immuunivälitteisiä hematologisia oireita, jotka vaativat steroidien käyttöä vähintään 2 viikon ajan ennen seulontaa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Acthar on tällä hetkellä merkitty käytettäväksi pahenemisvaiheessa tai ylläpitohoitona tietyissä SLE-tapauksissa, mutta tietoja SLE:n hematologisista ilmenemismuodoista tulevista tutkimuksista ei ole saatavilla.
Autovasta-aineiden vähentämisen tai eliminoimisen mahdollisen vaikutuksen, luuydinsuppression puuttumisen ja steroideja säästävän vaikutuksen vuoksi Acthar voi olla uusi hoitovaihtoehto vastahakoisissa hematologisen SLE:n tapauksissa.
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 4
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus.
- SLE:n diagnoosi American College of Rheumatologyn tarkistettujen kriteerien mukaan (täytetty ≥ 4 kriteeriä).
- Hematologiset BILAG-pisteet, jotka johtuvat BILAG A:n hemolyyttisestä anemiasta tai trombosytopeniasta (mukaan lukien hemolyyttinen anemia hemoglobiinilla < 8,0 g/dl tai verihiutaleiden määrä < 25 x 109 l) tai BILAG B:llä (mukaan lukien hemolyyttinen anemia hemoglobiinilla 8,0 - 9,9 g/dl 25 - 49 x 109 l) seulontalaboratorioarvioinnin perusteella.
- Tällä hetkellä käytät prednisonia ≥ 7,5 mg tai vastaavaa hematologiseen SLE:hen vähintään 2 viikon ajan ennen seulontaa.
- Malarialääkkeiden ja tulehduskipulääkkeiden (stabiili hoito 4 viikkoa ennen seulontaa) sekä metotreksaatin, atsatiopriinin ja mykofenolaattimofetiilin (stabiili hoito 4 viikkoa ennen seulontaa) käyttö on sallittua, mutta ei pakollista. Jos hoito-ohjelmaa käytetään, sen on pysyttävä vakaana koko tutkimuksen ajan. SLE-lääkityksen lisääminen tai lisääminen milloin tahansa tutkimuksen aikana ei ole sallittua.
- Kyky noudattaa tutkimusmenettelyjä, joihin kuuluvat tutkimuslääkityksen SC-injektiot, samanaikaisten lääkitysrajoitusten noudattaminen ja määrättyjen toimistovierailujen noudattaminen.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on äskettäin (< 2 viikkoa ennen seulontaa) aloitettu prednisoni tai vastaava.
- Potilaat, joilla on aktiivinen nefriitti, joka määritellään seerumin kreatiniiniarvoksi > 2,5 mg/dl tai proteiini/kreatiniinisuhteeksi (PCR) > 1,5 g/g, tai potilaat, jotka tarvitsivat hemodialyysihoitoa 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Aktiivinen keskushermoston lupus (mukaan lukien kohtaukset, psykoosi, orgaaninen aivosyndrooma, aivoverenkiertohäiriö, aivotulehdus tai keskushermoston vaskuliitti), joka vaatii hoitoa 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Tyypin 1 tai 2 diabetes mellitus (historia raskausdiabetes ei ole poissulkeminen) tai potilaat, jotka käyttävät parhaillaan hypoglykeemistä lääkitystä.
Potilaat, jotka ovat aiemmin käyttäneet samanaikaisesti lääkkeitä seuraavasti:
a. Kuitti 1 kuukauden sisällä ennen seulontaa: i. Mikä tahansa steroidi-injektio (im, intraartikulaarinen tai IV) b. Kuitti jostakin seuraavista 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa: i. Syklosporiini ii. Mikä tahansa ei-biologinen tutkimuslääke c. Kuitti 4 kuukauden sisällä ennen seulontaa: i. IVIg ii. Plasmafereesi d. Syklofosfamidin vastaanotto 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa e. Kuitti 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa: i. B-soluihin kohdistettu hoito (rituksimabi tai muu anti-CD20-aine, anti-CD22 [epratutsumabi], anti-CD52 [alentutsumabi] tai belimumabi) ii. Abatasepti iii. Mikä tahansa biologinen tutkimusaine
Vasta-aihe Acthar-lääkemääräystietojen mukaan: skleroderma, osteoporoosi, systeemiset sieni-infektiot, silmän herpes simplex, äskettäin tehty leikkaus, peptinen haava, sydämen vajaatoiminta, hallitsematon verenpaine, primaarinen lisämunuaiskuoren vajaatoiminta tai lisämunuaiskuoren liikatoiminta.
- Tässä tutkimuksessa osteoporoosi määritellään todisteeksi nikaman tai pitkän luun murtumasta tai lannerangan T-pisteestä, joka on > 2,0 standardipoikkeamaa alle vertailupopulaation keskiarvon.
- Tässä tutkimuksessa peptisen haavan historiaksi määritellään ≤ 6 kuukautta ennen seulontaa.
- Tässä tutkimuksessa sydämen vajaatoiminta määritellään New York Heart Associationin toiminnalliseksi luokaksi III-IV.
- Tässä tutkimuksessa hallitsematon hypertensio määritellään keskimääräiseksi systoliseksi verenpaineeksi ≥ 140 mm Hg ja/tai diastoliseksi verenpaineeksi ≥ 90 mm Hg vähintään 5 minuutin välein seulontajakson aikana.
Lisääntymistila:
- Raskaana olevat naiset,
- Imettävät naiset,
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät halua tai pysty käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää raskauden välttämiseksi koko tutkimusjakson ajan tutkijan arvioiden mukaan (ei-hedelmällisessä iässä olevat naiset ovat sellaisia, joille on tehty kohdunpoisto, molemminpuolinen munanpoisto, tai ovat postmenopausaalisia, joilla ei ole ollut kuukautisvuotoa ≥ 12 kuukauteen ennen seulontaa).
- Immuunijärjestelmä: Tunnettu immuunipuutostila (ei liity SLE:hen tai SLE-hoitoihin), mukaan lukien henkilöt, joille on tehty elinsiirto tai joiden tiedetään olevan positiivisia ihmisen immuunikatovirukselle.
- Potilaat, joilla on akuutti tai krooninen hepatiitti C tai aktiivinen hepatiitti B -infektio, positiivinen gamma-interferonin vapautumismääritys (IGRA) tai merkkejä tai oireita, jotka liittyvät aktiiviseen tuberkuloosiin (TB); tai antibioottien (antibakteeri-, virus-, sieni- tai loislääke) käyttö 4 viikon sisällä satunnaistamisesta aktiivisen infektion hoitoon.
- Minkä tahansa muun kliinisesti merkittävän sairauden tai häiriön esiintyminen, joka tutkijan mielestä (luonteensa vuoksi tai riittämättömästi hallinnassa) saattaa vaarantaa potilaan tutkimukseen osallistumisen vuoksi tai vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin tai potilaan kyky suorittaa tutkimus.
Kaikki kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeamat, jotka perustuvat tutkijan arvioon. Seuraavat laboratoriopoikkeukset koskevat kaikkia potilaita:
- AST > 2,5 kertaa normaalin yläraja (ULN)
- ALT > 2,5 kertaa ULN
- Hemoglobiini A1c > 6,5 %
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Acthar pieni annos (40 U)
|
40 U:n ryhmä antaa 0,5 ml tutkimuslääkitystä kerran päivässä.
Potilaat vähentävät tutkimuslääkitystä viikon 2 aikana tutkimuksen loppuosan ajan ja saavat 0,5 ml tutkimuslääkitystä kahdesti viikossa.
Vakaa Acthar-hoito-ohjelma tulee säilyttää tutkimuksen loppuajan.
Annosta voidaan kuitenkin muuttaa tarvittaessa turvallisuuden perusteella.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Acthar suuri annos (80 U)
|
80U:n ryhmä antaa 1,0 ml tutkimuslääkitystä joka päivä.
Jos potilas täyttää annoksen pienentämiskriteerit, hänelle määrätty tilavuus säädetään 1,0 ml:sta 0,5 ml:aan.
Potilaat vähentävät tutkimuslääkitystä viikon 2 aikana tutkimuksen loppuosan ajan.
Annosta voidaan kuitenkin muuttaa tarvittaessa turvallisuuden perusteella.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Systeeminen lupus erythematosus Disease Activity Index (SLEDAI) -pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
Taudin aktiivisuus perustuu 24 kysymykseen, jotka on painotettu yhdeksän elinjärjestelmän välillä ja jotka yhdistetään kokonaispistemääräksi, joka voi vaihdella välillä 0–105, mutta joka on yleensä alle 20, vaikka sairaus olisi erittäin aktiivinen.
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
|
British Isles Lupus Assessment Groupin (BILAG) taudin aktiivisuusindeksin pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
Tuotteet on arvioitu 0 (ei ole), 1 (parantuu), 2 (sama), 3 (huonompi) tai 4 (uusi) viimeisten 4 viikon aikana verrattuna edellisiin 4 viikkoon.
Numeerisia pisteitä käytetään kunkin elinjärjestelmän luokitteluun aakkosellisella pistemäärällä: "A" heijastaa vakavaa sairautta, joka edellyttää prednisonin lisäämistä > 20 mg:aan päivässä ja/tai immunosuppressiivisten aineiden lisäämistä, "B" osoitti vähemmän aktiivista sairautta, joka vaatii pienen annoksen. prednisoni ja/tai oireenmukainen hoito tulehduskipulääkkeillä ja/tai malarialääkkeillä, "C" tarkoittaa lievää sairautta, joka vaatii vain oireenmukaista hoitoa, "D" tarkoittaa aiempaa elinjärjestelmän osallistumista ilman tämänhetkistä sairauden aktiivisuutta ja "E" tarkoittaa, että ei ole aiempaa tai ei nykyistä sairautta. sitä elinjärjestelmää.
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
|
Lääkärin globaali arviointipisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
Physician's Global Assessment on 10 cm:n visuaalinen analoginen asteikko (VAS), joka on ankkuroitu arvoihin 0 (ei mitään) ja 3 (vakava) ja väliviivat 1 (lievä) ja 2 (kohtalainen).
Se on suunniteltu lääkärille osoittamaan potilaan yleisen sairauden aktiivisuuden tietyllä käynnillä
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
|
SELENA Flare -indeksipisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
SELENA Flare -indeksi luokittelee SLE-leimauksen "lieväksi tai kohtalaiseksi" tai "vaikeaksi" kuuden muuttujan perusteella.
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
|
SLICC/ACR-vaurioindeksi
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
SLICC/ACR-vaurioindeksi mittaa joko sairauden tai hoidon peruuttamattomia elinvaurioita, jotka ovat olleet ≥ 6 kuukautta, 12 elinjärjestelmässä.
Se on tärkeä pitkän aikavälin kuolleisuuden ennustaja ja SLEDAI:sta erillinen riippumaton tulosmittaus.
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lääketieteellisten tulosten lyhyt lomake-36
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
SF-36 on validoitu SLE:ssä ja sisältää kahdeksan osa-aluetta: fyysinen toiminta, fyysinen rooli, kehon kipu, yleiset terveyshavainnot, elinvoima (johon sisältyy väsymys, energia ja elinvoima), sosiaalinen toiminta, rooli emotionaalinen ja mielenterveysvaikutus, yhdistetty kahteen yhteenvetopisteeseen (fyysisten komponenttien yhteenvetopisteet [PCS] ja henkisten komponenttien yhteenvetopisteet [MCS])
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
|
FACIT-väsymysvaaka
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
FACIT-F-asteikko on 13 kohdan kyselylomake, jolla arvioidaan itse ilmoittamaa väsymystä ja sen vaikutusta päivittäiseen toimintaan ja toimintaan.
Vastaukset mitataan nelipisteisellä Likert-asteikolla, jonka kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-52.
FACIT-F-asteikko on validoitu SLE-potilailla.
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
|
Potilaan globaali arvio
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
Koehenkilöt arvioivat maailmanlaajuisen arvionsa SLE-taudin aktiivisuudesta jokaisella käynnillä vastauksena kysymykseen "Kun otetaan huomioon kaikki tavat, joilla SLE:si vaikuttaa sinuun, merkitse alla olevaan asteikkoon pystyviiva kuinka voit tänään?" käyttämällä 100 mm:n visuaalista analogista asteikkoa, jossa 0 on "erittäin hyvä, ei oireita" ja 100 on "erittäin huono, erittäin vaikeita oireita".
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Amit Saxena, MD, New York University Medical School
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. lokakuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 22. toukokuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 22. toukokuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 18. toukokuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 19. toukokuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 20. toukokuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 13. syyskuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 11. syyskuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. syyskuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 15-00295
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .