Acthar SLE (systemisk lupus erythematosus) (Acthar SLE)

Inklusionskriterier:

• Kan give informeret samtykke.
• Diagnose af SLE i henhold til American College of Rheumatology reviderede kriterier (opfyldt ≥ 4 kriterier).
• Hæmatologisk BILAG-score på grund af hæmolytisk anæmi eller trombocytopeni af BILAG A (herunder hæmolytisk anæmi med hæmoglobin < 8,0 g/dL eller blodpladetal < 25 x 109 l) eller BILAG B (herunder hæmolytisk anæmi med hæmolytisk anæmi med hæmolytisk anæmi med hæmoglobin 9.9d pladetal eller .9d pladetal < 25 x 109 l) 25 - 49 x 109 l) baseret på screeninglaboratorievurdering.
• Tager i øjeblikket prednison ≥ 7,5 mg eller tilsvarende for hæmatologisk SLE i mindst 2 uger før screening.
• Brug af antimalariamidler og NSAID'er (stabilt regime inden for 4 uger før screening), samt methotrexat, azathioprin og mycophenolatmofetil (stabilt regime inden for 4 uger før screening) er tilladt, men ikke påkrævet. Hvis det bruges, skal kuren forblive stabil gennem undersøgelsen. En stigning eller tilføjelse af SLE-medicin på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen er ikke tilladt.
• Evne til at overholde undersøgelsesprocedurer, som inkluderer SC-injektioner af undersøgelsesmedicin, overholdelse af samtidige medicinrestriktioner og deltagelse i planlagte kontorbesøg.

Ekskluderingskriterier:

• Patienter med en nylig historie (< 2 uger før screening) med at starte med prednison eller tilsvarende.
• Patienter med aktiv nefritis, defineret som serumkreatinin > 2,5 mg/dL eller protein/kreatinin-forhold (PCR) > 1,5 g/g, eller patienter, der krævede hæmodialyse inden for 3 måneder før screening.
• Aktivt centralnervesystem (CNS) lupus (inklusive anfald, psykose, organisk hjernesyndrom, cerebrovaskulær ulykke, cerebritis eller CNS vaskulitis), der kræver terapeutisk intervention inden for 3 måneder før screening.
• Type 1 eller type 2 diabetes mellitus (historie med svangerskabsdiabetes er ikke en udelukkelse), eller patienter, der i øjeblikket tager hypoglykæmisk medicin.

• Patienter med en historie med samtidig medicinbrug som følger:

  en. Modtagelse af følgende inden for 1 måned før screening: i. Enhver steroidinjektion (IM, intraartikulær eller IV) b. Modtagelse af et af følgende inden for 3 måneder før screening: i. Cyclosporin ii. Ethvert ikke-biologisk forsøgslægemiddel c. Modtagelse af følgende inden for 4 måneder før screening: i. IVIg ii. Plasmaferese d. Modtagelse af cyclophosphamid inden for 6 måneder før screening e. Modtagelse af følgende inden for 12 måneder før screening: i. B-cellemålrettet terapi (rituximab eller andet anti-CD20-middel, anti-CD22 [epratuzumab], anti-CD52 [alentuzumab] eller belimumab) ii. Abatacept iii. Ethvert biologisk forsøgsmiddel

• Kontraindikation iht. Acthars ordinationsinformation: sklerodermi, osteoporose, systemiske svampeinfektioner, okulær herpes simplex, nylig kirurgi, anamnese med eller tilstedeværelse af mavesår, kongestiv hjertesvigt, ukontrolleret hypertension, primær binyrebarkinsufficiens eller binyrebarkhyperfunktion.

  1. I denne undersøgelses formål defineres osteoporose som tegn på vertebral eller lang knoglefraktur, eller lændehvirvelsøjlens T-score > 2,0 standardafvigelser under gennemsnittet af referencepopulationen.
  2. Til formålet med denne undersøgelse er anamnese med mavesår defineret som ≤ 6 måneder før screening.
  3. I denne undersøgelses formål defineres kongestivt hjertesvigt som New York Heart Association funktionel klasse III-IV.
  4. I denne undersøgelses formål er ukontrolleret hypertension defineret som et gennemsnitligt systolisk blodtryk ≥ 140 mm Hg og/eller diastolisk blodtryk ≥ 90 mm Hg på ≥ 3 siddende aflæsninger taget med mindst 5 minutters mellemrum i screeningsperioden.

• Reproduktiv status:

  1. Kvinder, der er gravide,
  2. Kvinder, der ammer,
  3. Kvinder i den fødedygtige alder, som er uvillige eller ude af stand til at bruge en acceptabel præventionsmetode for at undgå graviditet i hele undersøgelsesperioden, som vurderet af investigator (kvinder i ikke-fertil alder er dem, der har en historie med hysterektomi, bilateral oophorektomi, eller er postmenopausale uden nogen historie med menstruationsflow i ≥ 12 måneder før screening).
• Immunsystem: Kendt immunkompromitteret status (ikke relateret til SLE eller terapier for SLE), herunder personer, der har gennemgået organtransplantation, eller som er kendt for at være positive for den humane immundefektvirus.
• Patienter med akut eller kronisk hepatitis C eller aktiv hepatitis B-infektion, positiv interferon gamma-frigivelsesanalyse (IGRA) eller tegn eller symptomer vedrørende aktiv tuberkulose (TB); eller brug af antibiotika (antibakterielt, antiviralt, svampedræbende eller antiparasitisk middel) inden for 4 uger efter randomisering til behandling af en aktiv infektion.
• Tilstedeværelse af enhver anden klinisk signifikant sygdom eller lidelse, som efter investigatorens mening (i sin natur eller ved at være utilstrækkeligt kontrolleret) kan bringe patienten i fare på grund af deltagelse i undersøgelsen eller kan påvirke undersøgelsens resultater eller patientens evne til at gennemføre undersøgelsen.

• Enhver klinisk signifikant laboratorieabnormitet baseret på efterforskerens vurdering. Følgende laboratorieudelukkelser gælder for alle patienter:

  1. AST > 2,5 gange den øvre grænse for normal (ULN)
  2. ALT > 2,5 gange ULN
  3. Hæmoglobin A1c > 6,5 %