Acthar SLE (Systemic Lupus Erythematosus) (Acthar SLE)

Bevételi kritériumok:

• Képes tájékozott beleegyezést adni.
• Az SLE diagnózisa az American College of Rheumatology felülvizsgált kritériumai szerint (≥ 4 kritérium teljesült).
• Hematológiai BILAG pontszámok a BILAG A hemolitikus anémiája vagy thrombocytopeniája miatt (beleértve a hemolitikus anémiát hemoglobin < 8,0 g/dl vagy thrombocytaszám < 25 x 109 l) vagy BILAG B (beleértve a hemolitikus anémiát hemoglobinnal 8,0-9,9 g/dl/dl) 25 - 49 x 109 l) szűrőlaboratóriumi értékelés alapján.
• Jelenleg ≥ 7,5 mg prednizont vagy azzal egyenértékű dózist szed hematológiai SLE-re legalább 2 hétig a szűrés előtt.
• Maláriaellenes szerek és NSAID-ok (stabil adagolás a szűrést megelőző 4 héten belül), valamint metotrexát, azatioprin és mikofenolát-mofetil (stabil kezelés a szűrést megelőző 4 héten belül) alkalmazása megengedett, de nem kötelező. Ha alkalmazzák, a kezelési rendnek stabilnak kell maradnia a vizsgálat során. Az SLE-gyógyszer növelése vagy hozzáadása a vizsgálat során bármikor nem megengedett.
• Képes betartani a vizsgálati eljárásokat, amelyek magukban foglalják a vizsgálati gyógyszer SC injekcióit, az egyidejűleg alkalmazott gyógyszeres korlátozások betartását és a tervezett irodai látogatásokon való részvételt.

Kizárási kritériumok:

• Olyan betegek, akiknek a közelmúltban (< 2 héttel a szűrés előtt) prednizont vagy azzal egyenértékű kezelést kaptak.
• Aktív nephritisben szenvedő betegek, akiknél szérum kreatinin > 2,5 mg/dl vagy protein/kreatinin arány (PCR) > 1,5 g/g, vagy olyan betegek, akiknél a szűrést megelőző 3 hónapon belül hemodialízisre volt szükség.
• Aktív központi idegrendszeri (CNS) lupus (beleértve a rohamokat, pszichózist, organikus agyszindrómát, cerebrovascularis balesetet, cerebritist vagy központi idegrendszeri vasculitist), amely terápiás beavatkozást igényel a szűrést megelőző 3 hónapon belül.
• 1-es vagy 2-es típusú diabetes mellitus (nem kizáró ok a terhességi diabétesz anamnézisében), vagy jelenleg hipoglikémiás gyógyszert szedő betegek.

• Azok a betegek, akiknek a kórtörténetében egyidejűleg gyógyszert szedtek, az alábbiak szerint:

  a. A szűrést megelőző 1 hónapon belül az alábbiak átvétele: i. Bármilyen szteroid injekció (IM, intraartikuláris vagy IV) b. Az alábbiak bármelyikének átvétele a szűrést megelőző 3 hónapon belül: i. Ciklosporin ii. Bármilyen nem biológiai vizsgálati gyógyszer c. A szűrést megelőző 4 hónapon belül az alábbiak átvétele: i. IVIg ii. Plazmaferezis d. Ciklofoszfamid átvétele a szűrést megelőző 6 hónapon belül e. A szűrést megelőző 12 hónapon belül az alábbiak átvétele: i. B-sejt célzott terápia (rituximab vagy más anti-CD20 szer, anti-CD22 [epratuzumab], anti-CD52 [alentuzumab] vagy belimumab) ii. Abatacept iii. Bármilyen biológiai vizsgálati szer

• Ellenjavallatok az Acthar felírási információi szerint: szkleroderma, csontritkulás, szisztémás gombás fertőzések, okuláris herpes simplex, közelmúltbeli műtét, peptikus fekély a kórtörténetben vagy jelenléte, pangásos szívelégtelenség, kontrollálatlan magas vérnyomás, primer mellékvesekéreg-elégtelenség vagy mellékvesekéreg-túlműködés.

  1. E vizsgálat céljaira a csontritkulás a csigolya- vagy hosszú csonttörés bizonyítéka, vagy az ágyéki gerinc T-pontszáma > 2,0 standard eltérés a referenciapopuláció átlaga alatt.
  2. Ebben a vizsgálatban a peptikus fekély anamnézisében a szűrést megelőző ≤ 6 hónapot értjük.
  3. E tanulmány alkalmazásában a pangásos szívelégtelenség a New York Heart Association III-IV. funkcionális osztályaként definiálható.
  4. Ebben a vizsgálatban kontrollálatlan magas vérnyomás alatt azt értjük, ha az átlagos szisztolés vérnyomás ≥ 140 Hgmm és/vagy a diasztolés vérnyomás ≥ 90 Hgmm a szűrési időszak alatt legalább 5 perc különbséggel végzett ≥ 3 ülve végzett mérésen.

• Reproduktív állapot:

  1. Terhes nők,
  2. Szoptató nők,
  3. Fogamzóképes korú nők, akik nem hajlandók vagy nem tudnak elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmazni a terhesség elkerülése érdekében a vizsgáló értékelése szerint a vizsgálat teljes időtartama alatt (a nem fogamzóképes nők azok, akiknek a kórtörténetében méheltávolítás, kétoldali peteeltávolítás, vagy posztmenopauzában vannak, és a szűrést megelőzően legalább 12 hónapig nem volt menstruációs vérzés).
• Immunrendszer: Ismert immunhiányos állapot (nem kapcsolódik az SLE-hez vagy az SLE-terápiákhoz), beleértve azokat az egyéneket is, akik szervátültetésen estek át, vagy akikről ismert, hogy pozitívak a humán immundeficiencia vírusra.
• Akut vagy krónikus hepatitis C-ben vagy aktív hepatitis B fertőzésben szenvedő betegek, pozitív gamma-interferon-felszabadulási vizsgálat (IGRA), vagy aktív tuberkulózisra (TB) kapcsolatos jelek vagy tünetek; vagy antibiotikumok (antibakteriális, vírusellenes, gombaellenes vagy parazitaellenes szer) alkalmazása az aktív fertőzés kezelésére történő randomizálást követő 4 héten belül.
• Bármilyen más klinikailag jelentős betegség vagy rendellenesség jelenléte, amely a vizsgáló véleménye szerint (természeténél fogva vagy nem megfelelően kontrollált módon) a vizsgálatban való részvétel miatt veszélyeztetheti a beteget, vagy befolyásolhatja a vizsgálat eredményeit, ill. a beteg képessége a vizsgálat befejezésére.

• Bármilyen klinikailag jelentős laboratóriumi eltérés, a vizsgáló döntése alapján. A következő laboratóriumi kizárások minden betegre vonatkoznak:

  1. AST > 2,5-szerese a normál felső határának (ULN)
  2. ALT > 2,5-szerese az ULN-nek
  3. Hemoglobin A1c > 6,5%