Acthar SLE (systemisk lupus erythematosus) (Acthar SLE)

Inklusionskriterier:

• Kan ge informerat samtycke.
• Diagnos av SLE enligt American College of Rheumatology reviderade kriterier (uppfyllda ≥ 4 kriterier).
• Hematologiska BILAG-poäng på grund av hemolytisk anemi eller trombocytopeni av BILAG A (inklusive hemolytisk anemi med hemoglobin < 8,0 g/dL eller trombocytantal < 25 x 109 l) eller BILAG B (inklusive hemolytisk anemi med hemolytisk anemi med hemoglobin 9 eller 8 dl. 25 - 49 x 109 l) baserat på screeninglaboratoriebedömning.
• Tar för närvarande prednison ≥ 7,5 mg eller motsvarande för hematologisk SLE i minst 2 veckor före screening.
• Användning av antimalariamedel och NSAID (stabil regim inom 4 veckor före screening), samt metotrexat, azatioprin och mykofenolatmofetil (stabil regim inom 4 veckor före screening) är tillåten men krävs inte. Om den används måste kuren förbli stabil under studien. En ökning eller tillägg av SLE-läkemedel när som helst under studien är inte tillåten.
• Förmåga att följa studieprocedurer, som inkluderar SC-injektioner av studiemedicin, följa samtidiga medicineringsrestriktioner och närvara vid schemalagda kontorsbesök.

Exklusions kriterier:

• Patienter med en nyligen anamnes (< 2 veckor före screening) med start av prednison eller motsvarande.
• Patienter med aktiv nefrit, definierad som serumkreatinin > 2,5 mg/dL eller protein/kreatinin-kvot (PCR) > 1,5 g/g, eller patienter som behövde hemodialys inom 3 månader före screening.
• Aktiv lupus i centrala nervsystemet (CNS) (inklusive kramper, psykoser, organiskt hjärnsyndrom, cerebrovaskulär olycka, cerebrit eller CNS-vaskulit), som kräver terapeutisk intervention inom 3 månader före screening.
• Typ 1 eller typ 2 diabetes mellitus (historia av graviditetsdiabetes är inte ett undantag), eller patienter som för närvarande tar hypoglykemiska läkemedel.

• Patienter med en historia av samtidig medicinering enligt följande:

  a. Mottagande av följande inom 1 månad före screening: i. Varje steroidinjektion (IM, intraartikulär eller IV) b. Mottagande av något av följande inom 3 månader före screening: i. Cyklosporin ii. Alla icke-biologiska prövningsläkemedel c. Mottagande av följande inom 4 månader före screening: i. IVIg ii. Plasmaferes d. Mottagande av cyklofosfamid inom 6 månader före screening e. Mottagande av följande inom 12 månader före screening: i. B-cellsinriktad terapi (rituximab eller annat anti-CD20-medel, anti-CD22 [epratuzumab], anti-CD52 [alentuzumab] eller belimumab) ii. Abatacept iii. Alla biologiska undersökningsmedel

• Kontraindikationer enligt Acthar förskrivningsinformation: sklerodermi, osteoporos, systemiska svampinfektioner, okulär herpes simplex, nyligen genomförd operation, anamnes på eller förekomst av magsår, kongestiv hjärtsvikt, okontrollerad hypertoni, primär binjurebarkinsufficiens eller binjurebarkhyperfunktion.

  1. För denna studies syften definieras osteoporos som tecken på kot- eller långbensfraktur, eller ländryggens T-poäng > 2,0 standardavvikelser under medelvärdet för referenspopulationen.
  2. För syftet med denna studie definieras magsår i anamnesen som ≤ 6 månader före screening.
  3. För syftet med denna studie definieras kongestiv hjärtsvikt som New York Heart Association Functional Class III-IV.
  4. För denna studies syften definieras okontrollerad hypertoni som ett genomsnittligt systoliskt blodtryck ≥ 140 mm Hg och/eller diastoliskt blodtryck ≥ 90 mm Hg vid ≥ 3 sittande avläsningar med minst 5 minuters mellanrum under screeningsperioden.

• Reproduktiv status:

  1. Kvinnor som är gravida,
  2. Kvinnor som ammar,
  3. Kvinnor i fertil ålder som är ovilliga eller oförmögna att använda en acceptabel preventivmetod för att undvika graviditet under hela studieperioden, som utvärderats av utredaren (kvinnor i icke-fertil ålder är de som har en historia av hysterektomi, bilateral ooforektomi, eller är postmenopausala utan historia av menstruationsflöde i ≥ 12 månader före screening).
• Immunsystem: Känt immunsupprimerad status (ej relaterat till SLE eller terapier för SLE), inklusive individer som har genomgått organtransplantation eller som är kända för att vara positiva för humant immunbristvirus.
• Patienter med akut eller kronisk hepatit C, eller aktiv hepatit B-infektion, positiv interferon gamma-frisättningsanalys (IGRA) eller tecken eller symtom på aktiv tuberkulos (TB); eller användning av antibiotika (antibakteriellt, antiviralt, svampdödande eller antiparasitiskt medel) inom 4 veckor efter randomisering för behandling av en aktiv infektion.
• Förekomst av någon annan kliniskt signifikant sjukdom eller störning som, enligt utredarens åsikt (av sin natur eller genom att vara otillräckligt kontrollerad), kan utsätta patienten för risker på grund av deltagande i studien, eller kan påverka studiens resultat eller patientens förmåga att slutföra studien.

• Alla kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser, baserat på utredarens bedömning. Följande laboratorieundantag gäller för alla patienter:

  1. AST > 2,5 gånger den övre normalgränsen (ULN)
  2. ALT > 2,5 gånger ULN
  3. Hemoglobin A1c > 6,5 %