Acthar SLE (systemisk lupus erythematosus) (Acthar SLE)

Inklusjonskriterier:

• Kunne gi informert samtykke.
• Diagnose av SLE i henhold til American College of Rheumatology reviderte kriterier (oppfylt ≥ 4 kriterier).
• Hematologiske BILAG-skårer på grunn av hemolytisk anemi eller trombocytopeni av BILAG A (inkludert hemolytisk anemi med hemoglobin < 8,0 g/dL eller blodplateantall < 25 x 109 l) eller BILAG B (inkludert hemolytisk anemi med hemolytisk anemi med hemoglobin 9.9d platetall eller 8.9dg platetall). 25 - 49 x 109 l) basert på screeninglaboratorievurdering.
• Tar for tiden prednison ≥ 7,5 mg eller tilsvarende for hematologisk SLE i minst 2 uker før screening.
• Bruk av antimalariamidler og NSAIDs (stabilt regime innen 4 uker før screening), samt metotreksat, azatioprin og mykofenolatmofetil (stabilt regime innen 4 uker før screening) er tillatt, men ikke nødvendig. Hvis det brukes, må kuren forbli stabil gjennom studien. En økning eller tillegg av SLE-medisiner til enhver tid i løpet av studien er ikke tillatt.
• Evne til å overholde studieprosedyrer, som inkluderer SC-injeksjoner av studiemedisin, overholdelse av samtidige medisinrestriksjoner og delta på planlagte kontorbesøk.

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter med en nylig historie (< 2 uker før screening) med å starte prednison eller tilsvarende.
• Pasienter med aktiv nefritt, definert som serumkreatinin > 2,5 mg/dL eller protein/kreatinin-forhold (PCR) > 1,5 g/g, eller pasienter som trengte hemodialyse innen 3 måneder før screening.
• Aktivt sentralnervesystem (CNS) lupus (inkludert anfall, psykose, organisk hjernesyndrom, cerebrovaskulær ulykke, cerebritt eller CNS-vaskulitt), som krever terapeutisk intervensjon innen 3 måneder før screening.
• Type 1 eller type 2 diabetes mellitus (historie med svangerskapsdiabetes er ikke en utelukkelse), eller pasienter som for tiden tar hypoglykemiske medisiner.

• Pasienter med en historie med samtidig bruk av medisiner som følger:

  en. Mottak av følgende innen 1 måned før screening: i. Enhver steroidinjeksjon (IM, intraartikulær eller IV) b. Mottak av noe av følgende innen 3 måneder før screening: i. Cyklosporin ii. Ethvert ikke-biologisk undersøkelsesmiddel c. Mottak av følgende innen 4 måneder før screening: i. IVIg ii. Plasmaferese d. Mottak av cyklofosfamid innen 6 måneder før screening e. Mottak av følgende innen 12 måneder før screening: i. B-cellemålrettet terapi (rituximab eller annet anti-CD20-middel, anti-CD22 [epratuzumab], anti-CD52 [alentuzumab] eller belimumab) ii. Abatacept iii. Ethvert biologisk undersøkelsesmiddel

• Kontraindikasjoner i henhold til Acthar forskrivningsinformasjon: sklerodermi, osteoporose, systemiske soppinfeksjoner, okulær herpes simplex, nylig kirurgi, historie med eller tilstedeværelse av magesår, kongestiv hjertesvikt, ukontrollert hypertensjon, primær binyrebarksvikt eller binyrebarkhyperfunksjon.

  1. For formålet med denne studien er osteoporose definert som tegn på vertebralt eller langt benbrudd, eller lumbalcolumna T-score > 2,0 standardavvik under gjennomsnittet av referansepopulasjonen.
  2. For formålet med denne studien, er historie med magesår definert som ≤ 6 måneder før screening.
  3. For formålet med denne studien er kongestiv hjertesvikt definert som New York Heart Association funksjonell klasse III-IV.
  4. For formålet med denne studien er ukontrollert hypertensjon definert som et gjennomsnittlig systolisk blodtrykk ≥ 140 mm Hg og/eller diastolisk blodtrykk ≥ 90 mm Hg på ≥ 3 sittende målinger tatt med minst 5 minutters mellomrom i løpet av screeningsperioden.

• Reproduktiv status:

  1. Kvinner som er gravide,
  2. Kvinner som ammer,
  3. Kvinner i fertil alder som ikke er villige eller ute av stand til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode for å unngå graviditet i hele studieperioden, som evaluert av etterforskeren (kvinner i ikke-fertil alder er de som har en historie med hysterektomi, bilateral ooforektomi, eller er postmenopausale uten historie med menstruasjonsstrøm i ≥ 12 måneder før screening).
• Immunsystem: Kjent immunkompromittert status (ikke relatert til SLE eller terapier for SLE), inkludert personer som har gjennomgått organtransplantasjon eller som er kjent for å være positive for humant immunsviktvirus.
• Pasienter med akutt eller kronisk hepatitt C, eller aktiv hepatitt B-infeksjon, positiv interferon gamma-frigjøringsanalyse (IGRA) eller tegn eller symptomer på aktiv tuberkulose (TB); eller bruk av antibiotika (antibakterielt, antiviralt, soppdrepende eller antiparasittisk middel) innen 4 uker etter randomisering for behandling av en aktiv infeksjon.
• Tilstedeværelse av enhver annen klinisk signifikant sykdom eller lidelse som, etter etterforskerens oppfatning (i sin natur eller ved å være utilstrekkelig kontrollert), kan sette pasienten i fare på grunn av deltakelse i studien, eller kan påvirke resultatene av studien eller pasientens evne til å fullføre studien.

• Enhver klinisk signifikant laboratorieavvik, basert på etterforskerens vurdering. Følgende laboratorieekskluderinger gjelder for alle pasienter:

  1. AST > 2,5 ganger øvre normalgrense (ULN)
  2. ALT > 2,5 ganger ULN
  3. Hemoglobin A1c > 6,5 %