LES Acthar (Lúpus Eritematoso Sistêmico) (Acthar SLE)

Critério de inclusão:

• Capaz de fornecer consentimento informado.
• Diagnóstico de LES de acordo com os critérios revisados ​​do American College of Rheumatology (preenchidos ≥ 4 critérios).
• Escores BILAG hematológicos devido a anemia hemolítica ou trombocitopenia de BILAG A (incluindo anemia hemolítica com hemoglobina < 8,0 g/dL ou contagem de plaquetas < 25 x 109 l) ou BILAG B (incluindo anemia hemolítica com hemoglobina 8,0 - 9,9 g/dDL ou contagem de plaquetas 25 - 49 x 109 l) com base na avaliação laboratorial de triagem.
• Atualmente tomando prednisona ≥ 7,5 mg ou equivalente para LES hematológico por pelo menos 2 semanas antes da triagem.
• O uso de antimaláricos e AINEs (regime estável nas 4 semanas anteriores à triagem), bem como metotrexato, azatioprina e micofenolato de mofetil (regime estável nas 4 semanas anteriores à triagem) são permitidos, mas não obrigatórios. Se usado, o regime deve permanecer estável durante o estudo. Um aumento ou adição de medicação para LES em qualquer momento durante o estudo não é permitido.
• Capacidade de cumprir os procedimentos do estudo, que incluem injeções SC da medicação do estudo, aderir às restrições de medicação concomitante e comparecer a consultas agendadas no consultório.

Critério de exclusão:

• Pacientes com história recente (< 2 semanas antes da triagem) de início de prednisona ou equivalente.
• Pacientes com nefrite ativa, definida como creatinina sérica > 2,5 mg/dL ou relação proteína/creatinina (PCR) > 1,5 g/g, ou pacientes que necessitaram de hemodiálise nos 3 meses anteriores à triagem.
• Lúpus ativo do sistema nervoso central (SNC) (incluindo convulsões, psicose, síndrome cerebral orgânica, acidente vascular cerebral, cerebrite ou vasculite do SNC), requerendo intervenção terapêutica dentro de 3 meses antes da triagem.
• Diabetes mellitus tipo 1 ou tipo 2 (histórico de diabetes gestacional não é uma exclusão), ou pacientes atualmente tomando medicamentos hipoglicemiantes.

• Pacientes com história de uso concomitante de medicamentos como segue:

  a. Recebimento do seguinte dentro de 1 mês antes da triagem: i. Qualquer injeção de esteroide (IM, intra-articular ou IV) b. Recebimento de qualquer um dos seguintes dentro de 3 meses antes da triagem: i. Ciclosporina ii. Qualquer medicamento experimental não biológico c. Recebimento do seguinte dentro de 4 meses antes da triagem: i. IVIg ii. Plasmaférese d. Recebimento de ciclofosfamida dentro de 6 meses antes da triagem e. Recebimento do seguinte dentro de 12 meses antes da triagem: i. Terapia direcionada para células B (rituximabe ou outro agente anti-CD20, anti-CD22 [epratuzumabe], anti-CD52 [alentuzumabe] ou belimumabe) ii. Abatacept iii. Qualquer agente biológico experimental

• Contraindicação de acordo com as informações de prescrição do Acthar: esclerodermia, osteoporose, infecções fúngicas sistêmicas, herpes simples ocular, cirurgia recente, história ou presença de úlcera péptica, insuficiência cardíaca congestiva, hipertensão não controlada, insuficiência adrenocortical primária ou hiperfunção adrenal cortical.

  1. Para os fins deste estudo, a osteoporose é definida como evidência de fratura vertebral ou de ossos longos, ou escore T da coluna lombar > 2,0 desvios padrão abaixo da média da população de referência.
  2. Para os fins deste estudo, a história de úlcera péptica é definida como ≤ 6 meses antes da triagem.
  3. Para os propósitos deste estudo, insuficiência cardíaca congestiva é definida como classe funcional III-IV da New York Heart Association.
  4. Para os propósitos deste estudo, hipertensão não controlada é definida como uma pressão arterial sistólica média ≥ 140 mm Hg e/ou pressão arterial diastólica ≥ 90 mm Hg em ≥ 3 leituras sentadas feitas com pelo menos 5 minutos de intervalo durante o período de triagem.

• Estado reprodutivo:

  1. Mulheres grávidas,
  2. Mulheres que estão amamentando,
  3. Mulheres com potencial para engravidar que não desejam ou são incapazes de usar um método anticoncepcional aceitável para evitar a gravidez durante todo o período do estudo, conforme avaliado pelo Investigador (mulheres sem potencial para engravidar são aquelas com histórico de histerectomia, ooforectomia bilateral, ou estão na pós-menopausa sem histórico de fluxo menstrual por ≥ 12 meses antes da triagem).
• Sistema imunológico: Estado imunocomprometido conhecido (não relacionado ao LES ou terapias para LES), incluindo indivíduos que foram submetidos a transplante de órgãos ou que são positivos para o vírus da imunodeficiência humana.
• Pacientes com hepatite C aguda ou crônica, ou infecção ativa por hepatite B, ensaio positivo de liberação de interferon gama (IGRA) ou sinais ou sintomas relacionados à tuberculose ativa (TB); ou uso de antibióticos (agente antibacteriano, antiviral, antifúngico ou antiparasitário) dentro de 4 semanas após a randomização para tratamento de uma infecção ativa.
• Presença de qualquer outra doença ou distúrbio clinicamente significativo que, na opinião do Investigador (por sua natureza ou por ser inadequadamente controlado), possa colocar o paciente em risco devido à participação no estudo, ou possa influenciar os resultados do estudo ou a capacidade do paciente para concluir o estudo.

• Qualquer anormalidade laboratorial clinicamente significativa, com base no julgamento do investigador. As seguintes exclusões laboratoriais se aplicam a todos os pacientes:

  1. AST > 2,5 vezes o limite superior do normal (ULN)
  2. ALT > 2,5 vezes LSN
  3. Hemoglobina A1c > 6,5%