Acthar SLE (lupus eritematoso sistemico) (Acthar SLE)

Criterio di inclusione:

• In grado di fornire il consenso informato.
• Diagnosi di LES secondo i criteri rivisti dell'American College of Rheumatology (soddisfatti ≥ 4 criteri).
• Punteggi ematologici BILAG dovuti ad anemia emolitica o trombocitopenia di BILAG A (inclusa anemia emolitica con emoglobina < 8,0 g/dL o conta piastrinica < 25 x 109 l) o BILAG B (inclusa anemia emolitica con emoglobina 8,0 - 9,9 g/dDL o conta piastrinica 25 - 49 x 109 l) in base alla valutazione del laboratorio di screening.
• Attualmente in trattamento con prednisone ≥ 7,5 mg o equivalente per LES ematologico per almeno 2 settimane prima dello screening.
• L'uso di antimalarici e FANS (regime stabile entro le 4 settimane precedenti lo screening), così come metotrexato, azatioprina e micofenolato mofetile (regime stabile entro le 4 settimane precedenti lo screening) è consentito ma non obbligatorio. Se utilizzato, il regime deve rimanere stabile durante lo studio. Non è consentito un aumento o l'aggiunta di farmaci per il LES in qualsiasi momento durante lo studio.
• Capacità di rispettare le procedure dello studio, che includono iniezioni sottocutanee del farmaco in studio, aderire alle restrizioni sui farmaci concomitanti e partecipare alle visite programmate in ufficio.

Criteri di esclusione:

• Pazienti con una storia recente (<2 settimane prima dello screening) di aver iniziato il prednisone o equivalente.
• Pazienti con nefrite attiva, definita come creatinina sierica > 2,5 mg/dL o rapporto proteine/creatinina (PCR) > 1,5 g/g, o pazienti che hanno richiesto l'emodialisi entro 3 mesi prima dello screening.
• Lupus attivo del sistema nervoso centrale (SNC) (incluse convulsioni, psicosi, sindrome cerebrale organica, accidente cerebrovascolare, cerebrite o vasculite del SNC), che richiedono un intervento terapeutico entro 3 mesi prima dello screening.
• Diabete mellito di tipo 1 o di tipo 2 (la storia di diabete gestazionale non è un'esclusione) o pazienti che stanno attualmente assumendo farmaci ipoglicemizzanti.

• Pazienti con una storia di uso concomitante di farmaci come segue:

  UN. Ricevimento di quanto segue entro 1 mese prima dello screening: i. Qualsiasi iniezione di steroidi (IM, intraarticolare o IV) b. Ricevimento di uno dei seguenti documenti entro 3 mesi prima dello screening: i. Ciclosporina ii. Qualsiasi farmaco sperimentale non biologico c. Ricevimento di quanto segue entro 4 mesi prima dello screening: i. IVg ii. Plasmaferesi d. Ricezione di ciclofosfamide entro 6 mesi prima dello screening e. Ricevimento di quanto segue entro 12 mesi prima dello screening: i. Terapia mirata alle cellule B (rituximab o altro agente anti-CD20, anti-CD22 [epratuzumab], anti-CD52 [alentuzumab] o belimumab) ii. Abatacept III. Qualsiasi agente sperimentale biologico

• Controindicazione per informazioni sulla prescrizione di Acthar: sclerodermia, osteoporosi, infezioni fungine sistemiche, herpes simplex oculare, recente intervento chirurgico, storia o presenza di ulcera peptica, insufficienza cardiaca congestizia, ipertensione incontrollata, insufficienza surrenalica primaria o iperfunzione corticale surrenale.

  1. Ai fini di questo studio, l'osteoporosi è definita come evidenza di frattura vertebrale o delle ossa lunghe, o T-score della colonna lombare > 2,0 deviazioni standard al di sotto della media della popolazione di riferimento.
  2. Ai fini di questo studio, la storia di ulcera peptica è definita come ≤ 6 mesi prima dello screening.
  3. Ai fini di questo studio, l'insufficienza cardiaca congestizia è definita come Classe funzionale III-IV della New York Heart Association.
  4. Ai fini di questo studio, l'ipertensione non controllata è definita come una pressione arteriosa sistolica media ≥ 140 mm Hg e/o pressione arteriosa diastolica ≥ 90 mm Hg su ≥ 3 letture da seduti effettuate ad almeno 5 minuti di distanza durante il periodo di screening.

• Stato riproduttivo:

  1. Donne in gravidanza,
  2. Donne che allattano,
  3. Donne in età fertile che non vogliono o non sono in grado di utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile per evitare la gravidanza per l'intero periodo di studio, come valutato dallo sperimentatore (le donne in età non fertile sono quelle che hanno una storia di isterectomia, ovariectomia bilaterale, o sono in postmenopausa senza storia di flusso mestruale per ≥ 12 mesi prima dello screening).
• Sistema immunitario: stato immunocompromesso noto (non correlato a LES o terapie per LES), compresi individui che hanno subito un trapianto di organi o che sono noti per essere positivi al virus dell'immunodeficienza umana.
• Pazienti con epatite C acuta o cronica o infezione attiva da epatite B, test di rilascio di interferone gamma positivo (IGRA) o segni o sintomi relativi alla tubercolosi attiva (TB); o uso di antibiotici (agente antibatterico, antivirale, antimicotico o antiparassitario) entro 4 settimane dalla randomizzazione per il trattamento di un'infezione attiva.
• Presenza di qualsiasi altra malattia o disturbo clinicamente significativo che, secondo l'opinione dello sperimentatore (per sua natura o per essere inadeguatamente controllato), potrebbe mettere a rischio il paziente a causa della partecipazione allo studio, o potrebbe influenzare i risultati dello studio o la capacità del paziente di completare lo studio.

• Qualsiasi anomalia di laboratorio clinicamente significativa, basata sul giudizio dello sperimentatore. Le seguenti esclusioni di laboratorio si applicano a tutti i pazienti:

  1. AST > 2,5 volte il limite superiore della norma (ULN)
  2. ALT > 2,5 volte l'ULN
  3. Emoglobina A1c > 6,5%