Acthar LES (lupus eritematoso sistémico) (Acthar SLE)

Criterios de inclusión:

• Capaz de proporcionar consentimiento informado.
• Diagnóstico de LES según los criterios revisados ​​del American College of Rheumatology (cumplido ≥ 4 criterios).
• Puntuaciones hematológicas de BILAG debidas a anemia hemolítica o trombocitopenia de BILAG A (incluida anemia hemolítica con hemoglobina < 8,0 g/dl o recuento de plaquetas < 25 x 109 l) o BILAG B (incluida anemia hemolítica con hemoglobina de 8,0 - 9,9 g/dDL o recuento de plaquetas 25 - 49 x 109 l) según la evaluación del laboratorio de detección.
• Actualmente tomando prednisona ≥ 7,5 mg o equivalente para LES hematológico durante al menos 2 semanas antes de la selección.
• El uso de antipalúdicos y AINE (régimen estable dentro de las 4 semanas previas a la selección), así como metotrexato, azatioprina y micofenolato mofetilo (régimen estable dentro de las 4 semanas anteriores a la selección) está permitido pero no es obligatorio. Si se usa, el régimen debe permanecer estable durante el estudio. No se permite aumentar o agregar medicamentos para el LES en ningún momento durante el estudio.
• Capacidad para cumplir con los procedimientos del estudio, que incluyen inyecciones SC de la medicación del estudio, cumplir con las restricciones de medicación concomitante y asistir a las visitas programadas al consultorio.

Criterio de exclusión:

• Pacientes con antecedentes recientes (< 2 semanas antes de la selección) de inicio de prednisona o equivalente.
• Pacientes con nefritis activa, definida como creatinina sérica > 2,5 mg/dL o cociente proteína/creatinina (PCR) > 1,5 g/g, o pacientes que requirieron hemodiálisis en los 3 meses previos a la selección.
• Lupus activo del sistema nervioso central (SNC) (que incluye convulsiones, psicosis, síndrome cerebral orgánico, accidente cerebrovascular, cerebritis o vasculitis del SNC), que requiere intervención terapéutica dentro de los 3 meses anteriores a la selección.
• Diabetes mellitus tipo 1 o tipo 2 (los antecedentes de diabetes gestacional no son una exclusión), o pacientes que actualmente toman medicamentos hipoglucemiantes.

• Pacientes con antecedentes de uso concomitante de medicamentos de la siguiente manera:

  a. Recibo de lo siguiente dentro de 1 mes antes de la selección: i. Cualquier inyección de esteroides (IM, intraarticular o IV) b. Recepción de cualquiera de los siguientes dentro de los 3 meses anteriores a la selección: i. ciclosporina ii. Cualquier fármaco en investigación no biológico c. Recepción de lo siguiente dentro de los 4 meses anteriores a la selección: i. IgIV ii. Plasmaféresis d. Recepción de ciclofosfamida dentro de los 6 meses anteriores a la selección e. Recepción de lo siguiente dentro de los 12 meses anteriores a la selección: i. Terapia dirigida a células B (rituximab u otro agente anti-CD20, anti-CD22 [epratuzumab], anti-CD52 [alentuzumab] o belimumab) ii. abatacept iii. Cualquier agente biológico en investigación

• Contraindicaciones según la información de prescripción de Acthar: esclerodermia, osteoporosis, infecciones fúngicas sistémicas, herpes simple ocular, cirugía reciente, antecedentes o presencia de úlcera péptica, insuficiencia cardíaca congestiva, hipertensión no controlada, insuficiencia adrenocortical primaria o hiperfunción de la corteza suprarrenal.

  1. A los efectos de este estudio, la osteoporosis se define como evidencia de fractura vertebral o de huesos largos, o puntuación T de la columna lumbar > 2,0 desviaciones estándar por debajo de la media de la población de referencia.
  2. A los efectos de este estudio, los antecedentes de úlcera péptica se definen como ≤ 6 meses antes de la selección.
  3. A los efectos de este estudio, la insuficiencia cardíaca congestiva se define como clase funcional III-IV de la New York Heart Association.
  4. Para los fines de este estudio, la hipertensión no controlada se define como una presión arterial sistólica media ≥ 140 mm Hg y/o presión arterial diastólica ≥ 90 mm Hg en ≥ 3 lecturas sentado tomadas con al menos 5 minutos de diferencia durante el período de selección.

• Estado reproductivo:

  1. Mujeres que están embarazadas,
  2. Mujeres que están amamantando,
  3. Mujeres en edad fértil que no deseen o no puedan usar un método anticonceptivo aceptable para evitar el embarazo durante todo el período de estudio, según la evaluación del investigador (las mujeres en edad fértil son aquellas que tienen antecedentes de histerectomía, ovariectomía bilateral, o son posmenopáusicas sin antecedentes de flujo menstrual durante ≥ 12 meses antes de la selección).
• Sistema inmunitario: Estado inmunocomprometido conocido (no relacionado con LES o terapias para LES), incluidas las personas que se han sometido a un trasplante de órganos o que se sabe que son positivas para el virus de la inmunodeficiencia humana.
• Pacientes con hepatitis C aguda o crónica, o infección por hepatitis B activa, prueba de liberación de interferón gamma (IGRA) positiva o signos o síntomas preocupantes para tuberculosis (TB) activa; o uso de antibióticos (agente antibacteriano, antiviral, antifúngico o antiparasitario) dentro de las 4 semanas posteriores a la aleatorización para el tratamiento de una infección activa.
• Presencia de cualquier otra enfermedad o trastorno clínicamente significativo que, en opinión del Investigador (por su naturaleza o por estar inadecuadamente controlado), pueda poner en riesgo al paciente debido a la participación en el estudio, o pueda influir en los resultados del estudio o la capacidad del paciente para completar el estudio.

• Cualquier anormalidad de laboratorio clínicamente significativa, según el juicio del investigador. Las siguientes exclusiones de laboratorio se aplican a todos los pacientes:

  1. AST > 2,5 veces el límite superior de lo normal (LSN)
  2. ALT > 2,5 veces ULN
  3. Hemoglobina A1c > 6,5 %