Acthar SLE (systémový lupus erythematodes) (Acthar SLE)

Kritéria pro zařazení:

• Schopnost poskytnout informovaný souhlas.
• Diagnóza SLE podle revidovaných kritérií American College of Rheumatology (splněna ≥ 4 kritéria).
• Hematologické skóre BILAG v důsledku hemolytické anémie nebo trombocytopenie BILAG A (včetně hemolytické anémie s hemoglobinem < 8,0 g/dl nebo počtem krevních destiček < 25 x 109 l) nebo BILAG B (včetně hemolytické anémie s hemoglobinem 8,0 - 9,9 g/dDL nebo počtem krevních destiček 25 - 49 x 109 l) na základě screeningového laboratorního posouzení.
• V současné době užíváte prednison ≥ 7,5 mg nebo ekvivalent pro hematologický SLE po dobu nejméně 2 týdnů před screeningem.
• Použití antimalarika a NSAID (stabilní režim během 4 týdnů před screeningem), stejně jako methotrexát, azathioprin a mykofenolát mofetil (stabilní režim během 4 týdnů před screeningem), je povoleno, ale není vyžadováno. Pokud je použit, režim musí zůstat stabilní během studie. Zvýšení nebo přidání medikace SLE kdykoli během studie není povoleno.
• Schopnost dodržovat studijní postupy, které zahrnují subkutánní injekce studijního léku, dodržování omezení souběžné medikace a účast na plánovaných návštěvách ordinace.

Kritéria vyloučení:

• Pacienti s nedávnou anamnézou (< 2 týdny před screeningem) zahájení léčby prednisonem nebo ekvivalentem.
• Pacienti s aktivní nefritidou, definovanou jako sérový kreatinin > 2,5 mg/dl nebo poměr protein/kreatinin (PCR) > 1,5 g/g, nebo pacienti, kteří potřebovali hemodialýzu během 3 měsíců před screeningem.
• Aktivní lupus centrálního nervového systému (CNS) (včetně záchvatů, psychózy, organického mozkového syndromu, cerebrovaskulární příhody, cerebritidy nebo vaskulitidy CNS), vyžadující terapeutickou intervenci do 3 měsíců před screeningem.
• Diabetes mellitus 1. nebo 2. typu (anamnéza těhotenského diabetu není vyloučena) nebo pacientky, které v současné době užívají hypoglykemickou medikaci.

• Pacienti s anamnézou souběžného užívání léků:

  A. Do 1 měsíce před screeningem obdržíte následující: i. Jakákoli injekce steroidů (IM, intraartikulární nebo IV) b. Obdržení některé z následujících položek během 3 měsíců před screeningem: i. Cyklosporin ii. Jakékoli nebiologické zkoušené léčivo c. Do 4 měsíců před screeningem obdržíte následující: i. IVIg ii. plazmaferéza d. Příjem cyklofosfamidu během 6 měsíců před screeningem e. Do 12 měsíců před screeningem obdržíte následující: i. B buněčná cílená terapie (rituximab nebo jiná anti-CD20 látka, anti-CD22 [epratuzumab], anti-CD52 [alentuzumab] nebo belimumab) ii. Abatacept iii. Jakákoli biologická výzkumná látka

• Kontraindikace podle informací o předepisování Actharu: sklerodermie, osteoporóza, systémové plísňové infekce, oční herpes simplex, nedávná operace, anamnéza nebo přítomnost peptického vředu, městnavé srdeční selhání, nekontrolovaná hypertenze, primární adrenokortikální insuficience nebo hyperfunkce kůry nadledvin.

  1. Pro účely této studie je osteoporóza definována jako důkaz fraktury obratlů nebo dlouhých kostí nebo T-skóre bederní páteře > 2,0 standardní odchylky pod průměrem referenční populace.
  2. Pro účely této studie je peptický vřed v anamnéze definován jako ≤ 6 měsíců před screeningem.
  3. Pro účely této studie je městnavé srdeční selhání definováno jako funkční třída III-IV podle New York Heart Association.
  4. Pro účely této studie je nekontrolovaná hypertenze definována jako průměrný systolický krevní tlak ≥ 140 mm Hg a/nebo diastolický krevní tlak ≥ 90 mm Hg na ≥ 3 měřeních v sedě odebraných s odstupem alespoň 5 minut během období screeningu.

• Reprodukční stav:

  1. Ženy, které jsou těhotné,
  2. Ženy, které kojí,
  3. Ženy ve fertilním věku, které nejsou ochotny nebo schopny používat přijatelnou metodu antikoncepce, aby se vyhnuly těhotenství po celou dobu studie, jak bylo hodnoceno zkoušejícím (ženy ve fertilním věku jsou ženy, které mají v anamnéze hysterektomii, bilaterální ooforektomii, nebo jsou postmenopauzální bez anamnézy menstruace po dobu ≥ 12 měsíců před screeningem).
• Imunitní systém: Známý imunokompromitovaný stav (nesouvisející se SLE nebo terapiemi SLE), včetně jedinců, kteří podstoupili transplantaci orgánu nebo o kterých je známo, že jsou pozitivní na virus lidské imunodeficience.
• Pacienti s akutní nebo chronickou hepatitidou C nebo aktivní infekcí hepatitidy B, pozitivní test uvolňování interferonu gama (IGRA) nebo známky či symptomy týkající se aktivní tuberkulózy (TB); nebo použití antibiotik (antibakteriální, antivirové, protiplísňové nebo antiparazitické činidlo) do 4 týdnů od randomizace k léčbě aktivní infekce.
• Přítomnost jakéhokoli jiného klinicky významného onemocnění nebo poruchy, které by podle názoru zkoušejícího (svou povahou nebo nedostatečnou kontrolou) mohly ohrozit pacienta v důsledku účasti ve studii nebo mohou ovlivnit výsledky studie nebo schopnost pacienta dokončit studii.

• Jakákoli klinicky významná laboratorní abnormalita na základě úsudku zkoušejícího. Pro všechny pacienty platí následující laboratorní výluky:

  1. AST > 2,5násobek horní hranice normálu (ULN)
  2. ALT > 2,5krát ULN
  3. Hemoglobin A1c > 6,5 %